ChiCTR2600121274 版本V1.0 版本创建时间2026/03/27 15:25:30 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2600121274 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2026-03-27 15:25:14 

注册时间：

Date of Registration：

 2026-03-27 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

HGI-002注射液治疗血红蛋白H病的安全性和有效性评价

Public title：

Evaluation of Safety and Efficacy of HGI-002 Injection for the Treatment of Hemoglobin H Disease

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

HGI-002注射液治疗血红蛋白H病的安全性和有效性评价

Scientific title：

Evaluation of Safety and Efficacy of HGI-002 Injection for the Treatment of Hemoglobin H Disease

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

黄金棋 

研究负责人：

黄金棋 

Applicant：

Jinqi Huang 

Study leader：

Jinqi Huang 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 20 81048154

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 759 2387411

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 florahjq@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 eyhjq@scut.edu.cn

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

广东省广州市越秀区盘福路1号

研究负责人通讯地址：

广州市越秀区盘福路1号

Applicant address：

No. 1 Panfu Road, Yuexiu District, Guangzhou City, Guangdong Province

Study leader's address：

No. 1, Panfu Road, Guangzhou

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

广州市第一人民医院

Applicant's institution：

The First People's Hospital of Guangzhou

研究负责人所在单位：

广州市第一人民医院

Affiliation of the Leader：

Guabgzhou First People‘s Hospital

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 K-2025-188-02

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

广州市第一人民医院伦理委员会

Name of the ethic committee：

Department of Ethics committee, Guangzhou First People's Hospital, School of Medicine, South China University of Technology

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2026-01-12 00:00:00

伦理委员会联系人：

罗裕

Contact Name of the ethic committee：

Luo Yu

伦理委员会联系地址：

广州市越秀区盘福路1号

Contact Address of the ethic committee：

No. 1, Panfu Road, Guangzhou

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 20 8104 5412

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

 457306297@qq.com

研究实施负责（组长）单位：

广州市第一人民医院

Primary sponsor：

Guabgzhou First People‘s Hospital

研究实施负责（组长）单位地址：

广州市越秀区盘福路1号

Primary sponsor's address：

No. 1, Panfu Road, Guangzhou

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

广东省

市(区县)：

Country：

China

Province：

Guangdong

City：

单位(医院)：

广州市第一人民医院

具体地址：

广州市越秀区盘福路1号

Institution
hospital：

Guabgzhou First People‘s Hospital

Address：

No. 1, Panfu Road, Guangzhou

经费或物资来源：

深圳市禾沐基因生物技术有限责任公司

Source(s) of funding：

Shenzhen Hemogen Therapeutic Co., Limited

研究疾病：

血红蛋白H病  

Target disease：

HbH disease

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

主要目的 评估HGI-002注射液治疗血红蛋白H病的体内安全性。 次要目的 评估HGI-002注射液治疗血红蛋白H病的体内有效性。  

Objectives of Study：

Primary Objective To evaluate the in vivo safety of HGI-002 Injection in the treatment of Hemoglobin H Disease. Secondary Objective To evaluate the in vivo efficacy of HGI-002 Injection in the treatment of Hemoglobin H Disease.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1.年龄在14至35岁之间（包括界值），本人和/或合法监护人可提供书面的知情同意书； 2.确诊为HbH病（不包括合并β珠蛋白基因缺陷的患者），可提供有效检验报告； 3.非输血情况下血红蛋白≤80 g/L； 4.血清铁蛋白水平＜5000 μg/L；肝脏磁共振和心脏磁共振表明中度及以下铁过载或正常； 5.良好的器官功能（包括心肝肾肺及凝血功能），疾病状态稳定，且研究者判断适合接受造血干细胞动员、清髓和移植等操作； 6.依从临床试验安排进行治疗，并在HGI-002注射液回输后的两年内，预计能够根据要求接受随访检查。

Inclusion criteria

1. Aged 14 to 35 years (inclusive), with written informed consent provided by themselves and/or their legal guardian(s); 2. Confirmed diagnosis of Hemoglobin H (HbH) disease (excluding patients with concurrent β-globin gene defects), with valid test reports available; 3. Hemoglobin level <= 80 g/L in the non-transfusion-dependent state; 4. Serum ferritin level < 5000 μg/L; liver magnetic resonance imaging (MRI) and cardiac MRI indicating mild-to-moderate iron overload or normal iron status; 5. Adequate organ function (including cardiac, hepatic, renal, pulmonary, and coagulation function), stable disease status, and judged by the investigator as suitable for hematopoietic stem cell mobilization, myeloablation, transplantation, and other related procedures; 6. Willingness to comply with the clinical trial treatment arrangements and to complete follow-up examinations as required within two years after HGI-002 Injection reinfusion.

排除标准：

1.符合异体基因造血干细胞移植条件并且已找到全相合的供者； 2.既往接受过自体基因治疗或异体造血干细胞移植； 3.未矫正的出血性疾病； 4.未控制的癫痫和精神类疾病患者； 5.入组前3个月使用罗特西普、羟基脲、鲁索利替尼、沙利度胺、地西他滨或阿糖胞苷等； 6.入组前6个月内存在精神活性物质滥用、药物或酒精滥用； 7.未给予有效干预的肺动脉高压者； 8.受试者若存在以下任一情况，将被排除于试验之外：乙肝表面抗原（HBsAg）阳性且乙肝病毒脱氧核糖核酸（HBV DNA）拷贝数超过正常上限（ULN）（乙肝表面抗原阴性者无需检测 HBV DNA）；丙肝病毒（HCV）抗体阳性（丙肝病毒核糖核酸（HCV RNA）阴性者除外，此类受试者不被排除）；人类免疫缺陷病毒（HIV）阳性；或梅毒螺旋体抗体（TP-Ab）阳性（因接种疫苗导致该抗体阳性的受试者可入组）。此外，在部分临床环境或地区，受试者若其他检测呈阳性（如人类 T 淋巴细胞病毒 1 型（HTLV-1）或 2 型（HTLV-2）阳性、结核病阳性、弓形虫病阳性），也将被排除于试验之外。 9.患有或曾患恶性肿瘤、骨髓增生性疾病、免疫缺陷病或自身免疫性疾病； 10.直系亲属中有人患有或疑似患有家族性癌症； 11.严重的细菌、病毒、真菌或寄生虫感染； 12.患有其他疾病，不适合参加该研究者（如：有严重肝病、肾病等）； 严重肝脏疾病定义为：a.天门冬氨酸氨基转移酶（AST），丙氨酸氨基转移酶（ALT），或直接胆红素值>3×正常上限（ULN）；b.肝脏核磁共振成像（MRI）提示有明显的肝硬化；c.肝脏活检显示肝硬化、严重纤维化或活动性肝炎（肝脏活检仅在以下情况下进行：肝脏磁共振成像显示有活动性肝炎和明显纤维化，没有肝硬化证据）；中重度肾功能不全：肌酐清除率<60 mL/(min·1.73m2)； 13.白细胞计数<3×10^9 /L，和（或）血小板计数<100×10^9 /L； 14.患有糖尿病、甲状腺功能异常或患有其他内分泌紊乱疾病； 15.试验前4周内参加过其他干预性临床研究者； 16.研究者预估患者依从性差，或其他认为不宜纳入的情况，如对制剂成分有过敏史。

Exclusion criteria：

1. Eligible for allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) with an identified fully matched donor; 2. Previous receipt of autologous gene therapy or allogeneic hematopoietic stem cell transplantation; 3. Uncorrected hemorrhagic disorders; 4. Patients with uncontrolled epilepsy or psychiatric disorders; 5. Use of luspatercept, hydroxyurea, ruxolitinib, thalidomide, decitabine, or cytarabine within 3 months prior to enrollment; 6. History of psychoactive substance abuse, drug abuse, or alcohol abuse within 6 months prior to enrollment; 7. Pulmonary arterial hypertension without effective intervention. 8. Subjects will be excluded if they meet any of the following: Positive hepatitis B surface antigen (HBsAg) with hepatitis B virus deoxyribonucleic acid (HBV DNA) copy number exceeding the upper limit of normal (ULN) (HBV DNA testing is not required for HBsAg-negative subjects); Positive hepatitis C virus (HCV) antibody (excluding subjects with negative HCV ribonucleic acid (HCV RNA), who will not be excluded); Positive human immunodeficiency virus (HIV); or Positive treponema pallidum antibody (TP-Ab) (subjects with positive antibody due to vaccination are eligible for enrollment). Additionally, in certain clinical settings or regions, subjects with positive results in other tests (e.g., positive human T-lymphotropic virus type 1 (HTLV-1) or type 2 (HTLV-2), positive tuberculosis, positive toxoplasmosis) will also be excluded from the trial. 9. Current or past history of malignant tumors, myeloproliferative disorders, immunodeficiencies, or autoimmune diseases; 10. Immediate family members with current or suspected familial cancer; 11. Severe bacterial, viral, fungal, or parasitic infections; 12. Other conditions that make the subject unsuitable for trial participation (e.g., severe liver disease, severe kidney disease, etc.);Definition of severe liver disease: a. Aspartate aminotransferase (AST), alanine aminotransferase (ALT), or direct bilirubin > 3×ULN; b. Liver magnetic resonance imaging (MRI) showing significant liver cirrhosis; c. Liver biopsy revealing cirrhosis, severe fibrosis, or active hepatitis (liver biopsy is only performed if liver MRI indicates active hepatitis and significant fibrosis without evidence of cirrhosis);Moderate to severe renal insufficiency: Creatinine clearance rate < 60 mL/(min·1.73m2); 13. White blood cell count < 3×10?/L and/or platelet count < 100×10?/L; 14. Diabetes mellitus, thyroid dysfunction, or other endocrine disorders. 15. Participation in other interventional clinical trials within 4 weeks prior to the current trial enrollment; 16. Poor compliance anticipated by the investigator, or other circumstances deemed inappropriate for enrollment (e.g., history of allergy to any component of the formulation).

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2026-01-01 00:00:00至 To 2028-12-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2026-04-20 00:00:00 至 To 2027-12-31 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

试验组

样本量：

 5

Group：

Experimental group

Sample size：

干预措施：

HGI-002细胞注射液回输治疗

干预措施代码：

Intervention：

HGI-002 Injection Infusion Therapy

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广东省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Guangdong

City：

单位(医院)：

 广州市第一人民医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Guabgzhou First People‘s Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

安全性

指标类型：

主要指标

Outcome：

Safety

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

（1）临床试验期间不良事件的发生率、严重程度及严重不良事件的发生率； （2）移植后100天内，移植相关的致死致残事件； （3）HGI-002注射液相关的复制型慢病毒检测； （4）含有特定整合插入位点的克隆变化； （5）细胞回输后24个月内检查血常规及骨髓细胞学，监测血细胞异常增殖的患者比例。

Measure time point of outcome：

Measure method：

(1) The incidence and severity of adverse events, as well as the incidence of serious adverse events, during the clinical trial;(2) Transplantation-related fatal or disabling events within 100 days after transplantation;(3) Detection of replication-competent lentiviruses (RCL) associated with HGI-002 Injection;(4) Clonal changes involving specific integration insertion sites;(5) Routine blood tests and bone marrow cytology examinations within 24 months after cell reinfusion to monitor the propor

指标中文名：

有效性—达到非输血依赖状态

指标类型：

主要指标

Outcome：

Efficacy – Achievement of Transfusion Independence

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

受试者造血干细胞移植成功

指标类型：

次要指标

Outcome：

The hematopoietic stem cell transplantation of the subjects was successful

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

总血红蛋白（Hb）和血红蛋白 A（HbA）表达随时间的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

The changes in total hemoglobin (Hb) and hemoglobin A (HbA) over time

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

载体拷贝数（VCN）的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

The changes in vector copy number (VCN)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

心肝铁负荷和血清铁蛋白的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

The changes in heart and liver iron load and serum ferritin

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

骨髓

组织：

Sample Name：

bone marrow

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

标本中文名：

外周血

组织：

Sample Name：

Peripheral blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 14 岁 years
最大 Max age 35 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

无

Blinding：

None

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

无

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

None

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

数据记录采用病例报告表

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Data recording uses case report forms

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

无/No

注册人：

Name of Registration：

  2026-03-27 15:25:14