ChiCTR2600121129 版本V1.0 版本创建时间2026/03/25 21:59:10 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2600121129 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2026-03-25 21:58:53 

注册时间：

Date of Registration：

 2026-03-25 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

海曲泊帕联合免疫抑制治疗儿童初诊再生障碍性贫血的有效性和安全性的探索性临床研究

Public title：

Exploratory Clinical Study on the Efficacy and Safety of Herombopag Olamine Tablets in Combination with Immunosuppressive Therapy for Children with Primary Aplastic Anemia

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

海曲泊帕联合免疫抑制治疗儿童初诊再生障碍性贫血的有效性和安全性的探索性临床研究

Scientific title：

Exploratory Clinical Study on the Efficacy and Safety of Herombopag Olamine Tablets in Combination with Immunosuppressive Therapy for Children with Primary Aplastic Anemia

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

廖承琳 

研究负责人：

张旭晗 

Applicant：

Chenglin Liao 

Study leader：

Xuhan Zhang 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 551 6532 7648

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 551 6532 7648

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 755359627@qq.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 zhangxuhan@ustc.edu.cn

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

安徽省合肥市蜀山区环湖东路107号

研究负责人通讯地址：

安徽省合肥市蜀山区环湖东路107号

Applicant address：

No. 107, Huishu East Road, Shushan District, Hefei City, Anhui Province

Study leader's address：

No. 107, Huishu East Road, Shushan District, Hefei City, Anhui Province

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

中国科学技术大学附属第一医院(安徽省肿瘤医院)

Applicant's institution：

The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provincial Cancer Hospital)

研究负责人所在单位：

中国科学技术大学附属第一医院(安徽省肿瘤医院)

Affiliation of the Leader：

The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provincial Cancer Hospital)

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 2025-LLYJ-0152

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

安徽省肿瘤医院伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee of Anhui Cancer Hospital

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2025-12-11 00:00:00

伦理委员会联系人：

夏百荣

Contact Name of the ethic committee：

Bairong Xia

伦理委员会联系地址：

安徽省合肥市蜀山区环湖东路107号

Contact Address of the ethic committee：

No. 107, Huishu East Road, Shushan District, Hefei City, Anhui Province

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 551 6532 7725

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

中国科学技术大学附属第一医院(安徽省肿瘤医院)

Primary sponsor：

The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provincial Cancer Hospital)

研究实施负责（组长）单位地址：

安徽省合肥市蜀山区环湖东路107号

Primary sponsor's address：

No. 107, Huishu East Road, Shushan District, Hefei City, Anhui Province

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

安徽省

市(区县)：

合肥市

Country：

China

Province：

Anhui

City：

Hefei

单位(医院)：

中国科学技术大学附属第一医院(安徽省肿瘤医院)

具体地址：

安徽省合肥市蜀山区环湖东路107号

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provincial Cancer Hospital)

Address：

No. 107, Huishu East Road, Shushan District, Hefei City, Anhui Province

经费或物资来源：

江苏恒瑞医药股份有限公司

Source(s) of funding：

Jiangsu Hengrui Medicine Co., Ltd.

研究疾病：

再生障碍性贫血  

Target disease：

Aplastic Anemia

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

观察性研究

Study type：

Observational study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

连续入组 

Study design：

Sequential 

研究目的：

评价海曲泊帕乙醇胺片联合免疫抑制治疗在初治再生障碍性贫血儿童患者中的有效性及安全性  

Objectives of Study：

To evaluate the efficacy and safety of Herombopag Olamine Tablets combined immunosuppressive therapy in children with first-episode aplastic anemia.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1.年龄＜18周岁，性别不限； 2.诊断为初诊再生障碍性贫血，再生障碍性贫血诊断参考中国儿童再生障碍性贫血相关指南、共识，具体如下： 至少符合以下3项中的2项：(1)HGB<100g/L；(2)PLT<100×10^9/L；(3)ANC<1.5×10^9/L(如为两系减少则必须包含血小板减少)； 分型诊断标准：符合上述AA诊断标准者，根据骨髓病理及外周血细胞计数分型： 重型AA(SAA)：(1)骨髓有核细胞增生程度25%～50%，残余造血细胞<30%或有核细胞增生程度<25%。(2)外周血象至少符合以下3项中的2项:(1)ANC<0.5×10^9/L；(2)PLT<20×10^9/L；(3)网织红细胞（RET）<20×10^9/L，或校正后的RET <1%； 极重型AA(VSAA)：除满足SAA条件外，中性粒细胞绝对值<0.2×10^9/L； 非重型AA(NSAA)：未达到SAA和VSAA诊断标准； 输血依赖：红细胞输注依赖：Hb＜60g/L或 Hb＜70g/L伴有症状性贫血；血小板输注依赖：PLT＜10×10^9/L或 PLT＜20×10^9/L伴有出血事件。 3.不适合或不愿意进行造血干细胞移植（HSCT）； 4.既往无CsA、ATG等免疫抑制标准治疗史，无TPO受体激动剂治疗史或应用累积时间<=5 天（若用药洗脱时间应>= 14 天）； 5.ECOG评分<=2分； 受试者及其法定监护人同意参与，并签署知情同意书。

Inclusion criteria

1. Age < 18 years old, gender not restricted; 2. Diagnosed with newly diagnosed aplastic anemia. The diagnosis of aplastic anemia refers to the guidelines and consensus for aplastic anemia in children in China. The specific criteria are as follows: At least 2 out of the following 3 items must be met: (1) HGB < 100g/L; (2) PLT < 100×10^9/L; (3) ANC < 1.5×10^9/L (if there is a decrease in both lineages, platelet reduction must also be included); Classification diagnostic criteria: For those who meet the above AA diagnostic criteria, the classification is based on bone marrow pathology and peripheral blood cell counts: Severe AA (SAA): (1) The degree of proliferation of nucleated cells in the bone marrow is 25% - 50%, and the residual hematopoietic cells are < 30% or the degree of proliferation of nucleated cells is < 25%. (2) The peripheral blood picture must meet at least 2 out of the following 3 items: (1) ANC < 0.5×10^9/L; (2) PLT < 20×10^9/L; (3) Reticulocyte (RET) < 20×10^9/L, or corrected RET < 1%; Extremely severe AA (VSAA): In addition to meeting the SAA conditions, the absolute neutrophil count is < 0.2×10^9/L; Non-severe AA (NSAA): Does not meet the diagnostic criteria of SAA and VSAA; Blood transfusion dependence: Red blood cell transfusion dependence: Hb < 60g/L or Hb < 70g/L accompanied by symptomatic anemia; Platelet transfusion dependence: PLT < 10×10^9/L or PLT < 20×10^9/L accompanied by bleeding events. 3. Not suitable or unwilling to undergo hematopoietic stem cell transplantation (HSCT); 4. There is no history of standard immunosuppressive treatment such as CsA, ATG, etc., no history of TPO receptor agonist treatment or application duration <= 5 days (if the drug washout time should be >= 14 days); 5. ECOG score <= 2 points; The subject and their legal guardian agree to participate and sign the informed consent form.

排除标准：

1.其他原因所致的全血细胞减少以及骨髓低增生性疾病（如溶血性PNH、低增生性骨髓增生异常综合征 [MDS]或急性髓细胞白血病 [AML]、自身抗体介导的全血细胞减少等）； 2.既往有造血干细胞移植病史者； 3.已知或怀疑对海曲泊帕乙醇胺原料药、ATG、ALG 或 CsA 禁忌或高敏者； 4.筛选时有克隆性细胞遗传学异常的证据； 5.筛选时经规范治疗后仍无法控制的出血和/或感染患者； 6.既往或筛选时为人类免疫缺陷病毒（HIV）感染或携带者；丙肝抗体阳性；乙肝表面抗原阳性或乙肝核心抗体阳性，且 HBV-DNA检测提示有病毒复制； 7.筛选时谷丙转氨酶（ALT）、谷草转氨酶（AST）高于正常值上限的 2.5 倍，总胆红素高于正常值上限的 1.5 倍，血肌酐高于正常值上限的1.5 倍； 8.筛选时有未控制的高血压、严重心律失常、NYHA III/IV 级的充血性心力衰竭、不稳定心绞痛、肺动脉高压； 9.既往有肝硬化病史或门脉高压症病史；研究者认为不适合入组的其他情况。

Exclusion criteria：

1. Pancytopenia caused by other reasons and bone marrow hypoplasia diseases (such as hemolytic PNH, hypoplastic myelodysplastic syndrome [MDS] or acute myeloid leukemia [AML], autoimmune antibody-mediated pancytopenia, etc.); 2. Those who have a history of hematopoietic stem cell transplantation; 3. Those who are known or suspected to be contraindicated or hypersensitive to the raw material of hepcitopacib ethanolamine, ATG, ALG or CsA; 4. Those who have evidence of clonal cytogenetic abnormalities during screening; 5. Those who have uncontrollable bleeding and/or infection after standard treatment during screening; 6. Those who were previously or during screening were infected with or were carriers of human immunodeficiency virus (HIV), positive for hepatitis C antibody, positive for hepatitis B surface antigen or hepatitis B core antibody, and whose HBV-DNA test indicates viral replication; 7. Those whose alanine aminotransferase (ALT), aspartate aminotransferase (AST) are higher than the upper limit of normal by 2.5 times, total bilirubin is higher than the upper limit of normal by 1.5 times, and serum creatinine is higher than the upper limit of normal by 1.5 times during screening; 8. Those who have uncontrolled hypertension, severe arrhythmia, NYHA III/IV grade congestive heart failure, unstable angina pectoris, pulmonary hypertension during screening; 9. Those who have a history of liver cirrhosis or portal hypertension; Other conditions that the investigator deems unsuitable for inclusion.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2026-05-01 00:00:00至 To 2028-03-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2026-05-02 00:00:00 至 To 2028-01-01 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

非重型/重型再生障碍性贫血观察组

样本量：

 60

Group：

Non-severe/Severe Aplastic Anemia Observation Group

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

None

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 浙江省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Zhejiang

City：

单位(医院)：

 温州医科大学附属第二医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

The Second Affiliated Hospital of Wenzhou Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 安徽省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Anhui

City：

单位(医院)：

 铜陵市人民医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Tongling People's Hospital

Level of the institution：

Grade A Tertiary

国家：

 中国

省(直辖市)：

 安徽省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Anhui

City：

单位(医院)：

 黄山市人民医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Huangshan People's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 安徽省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Anhui

City：

单位(医院)：

 亳州市人民医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Bozhou People's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 安徽省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Anhui

City：

单位(医院)：

 利辛县人民医院 

单位级别：

 二级 

Institution
hospital：

Lixin County People's Hospital

Level of the institution：

Secondary

国家：

 中国

省(直辖市)：

 安徽省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Anhui

City：

单位(医院)：

 太和县人民医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Taihe County People's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

24周总体血液学缓解率

指标类型：

主要指标

Outcome：

24-week Overall Hematological Response Rate

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

12周总体血液学缓解率

指标类型：

次要指标

Outcome：

12-week Overall Hematological Response Rate

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

12、24周完全缓解率

指标类型：

主要指标

Outcome：

12- and 24-week Complete Response Rate

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

12、24周部分缓解率

指标类型：

次要指标

Outcome：

12- and 24-week Partial Response Rate

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

达到血液学缓解的时间

指标类型：

次要指标

Outcome：

Time to Hematologic Response

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

中性粒细胞、血红蛋白、血小板恢复时间

指标类型：

次要指标

Outcome：

Recovery time of neutrophils, hemoglobin and platelets

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

安全性

指标类型：

次要指标

Outcome：

Safety

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 岁 years
最大 Max age 18 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

无

Blinding：

None

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

无

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

None

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

CRF

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

CRF

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

无/No

注册人：

Name of Registration：

  2026-03-25 21:58:53