ChiCTR2600120686 版本V1.0 版本创建时间2026/03/18 12:00:22 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2600120686 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2026-03-18 12:00:00 

注册时间：

Date of Registration：

 2026-03-18 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

评估贝组替凡在嗜铬细胞瘤/副神经节瘤患者术前准备中的安全性和有效性：一项初步研究

Public title：

Safety and Efficacy of Belzutifan in Preoperative Preparation for Patients with Pheochromocytoma/Paraganglioma (PPGL): A Pilot Study

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

评估贝组替凡在嗜铬细胞瘤/副神经节瘤患者术前准备中的安全性和有效性：一项初步研究

Scientific title：

Safety and Efficacy of Belzutifan in Preoperative Preparation for Patients with Pheochromocytoma/Paraganglioma (PPGL): A Pilot Study

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

王超 

研究负责人：

刘龙飞 

Applicant：

Chao Wang 

Study leader：

Longfei Liu 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 151 1103 1075

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 158 7486 9636

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 wangchao296@csu.edu.cn

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 longfei_liu@csu.edu.cn

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

 www.xiangya.com.cn

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

 https://www.xiangya.com.cn/list/7491/64848.html?m5d7OJkh=0AeWcwqlqEWEfYiE0kuh3ENPChcMwkm02LhTe3qD23RYw98_5YxOFEkbqP6fOpn6G5Sk9dtxH7rMjYwbOKzyfb95SdmtgXBkb

申请注册联系人通讯地址：

中国湖南省长沙市开福区湘雅路87号

研究负责人通讯地址：

中国湖南省长沙市开福区湘雅路87号

Applicant address：

No. 87 Xiangya Road, Kaifu District, Changsha City, Hunan Province, China

Study leader's address：

No. 87 Xiangya Road, Kaifu District, Changsha City, Hunan Province, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

 410008

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

 410008

申请人所在单位：

中南大学湘雅医院

Applicant's institution：

Xiangya Hospital of Central South University

研究负责人所在单位：

中南大学湘雅医院

Affiliation of the Leader：

Xiangya Hospital of Central South University

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 202601017

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

中南大学湘雅医院临床医学伦理审查委员会

Name of the ethic committee：

Clinical Medical Ethics Review Committee of Xiangya Hospital, Central South University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2026-02-05 00:00:00

伦理委员会联系人：

郭兴蕾

Contact Name of the ethic committee：

Xinglei Guo

伦理委员会联系地址：

湖南省长沙市湘雅路87号

Contact Address of the ethic committee：

No. 87 Xiangya Road, Kaifu District, Changsha City, Hunan Province, China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 731 8432 7919

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

中南大学湘雅医院

Primary sponsor：

Xiangya Hospital of Central South University

研究实施负责（组长）单位地址：

中国湖南省长沙市开福区湘雅路87号

Primary sponsor's address：

No. 87 Xiangya Road, Kaifu District, Changsha City, Hunan Province, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

湖南省

市(区县)：

长沙市

Country：

China

Province：

Hunan

City：

Changsha

单位(医院)：

中南大学湘雅医院

具体地址：

中国湖南省长沙市开福区湘雅路87号

Institution
hospital：

Xiangya Hospital of Central South University

Address：

No. 87 Xiangya Road, Kaifu District, Changsha City, Hunan Province, China

经费或物资来源：

研究者自筹

Source(s) of funding：

Investigator-initiated funding

研究疾病：

嗜铬细胞瘤/副神经节瘤  

Target disease：

Pheochromocytoma/Paraganglioma

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 上市后药物 

Study phase：

4

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

初步明确贝组替凡对于嗜铬细胞瘤/副神经节瘤（Pheochromocytoma and Paraganglioma，PPGL）儿茶酚胺合成的抑制作用，同时明确其安全性，从而为进一步探索应用贝组替凡作为PPGL患者围手术期准备药物提供初步试验结果。  

Objectives of Study：

It is preliminarily clarified that belzutifan exerts an inhibitory effect on catecholamine synthesis in pheochromocytoma and paraganglioma (PPGL), and its safety is simultaneously confirmed, thereby providing preliminary experimental results for the further exploration of belzutifan as a perioperative preparation drug for patients with PPGL.

药物成份或治疗方案详述：

贝组替凡是全球首款也是目前唯一一款获批上市的HIF-2α抑制剂。于2023年12月14日经FDA批准在美国上市。国内于2025年05月22日获批上市（https://www.msdchina.com.cn/2025/05/22/company_news_05-22/）。 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

Belzutifan is the world's first and currently the only approved HIF-2α inhibitor. It was approved by the U.S. FDA for marketing in the United States on December 14, 2023. In China, it was approved for marketing on May 22, 2025 (source: https://www.msdchina.com.cn/2025/05/22/company_news_05-22/). 

纳入标准：

1.年龄14-85岁。 2.影像及生化诊断考虑肾上腺嗜铬细胞瘤或腹膜后副神经节瘤。 3.拟行外科手术治疗。 4.美国麻醉医师协会分级（American Society of Anesthesiologists，ASA）I-III级。 5.患者或其监护人知情同意。 6.确认未怀孕和哺乳。 7.实验室要求： ? 粒细胞绝对计数（Absolute Granulocyte Count，AGC）大于1.5 x 10^9/L; ? 血小板计数大于80 x 10^9/L; ? 血红蛋白大于90g/L; ? 血清胆红素低于正常上限（Upper Limit of Normal，ULN）的1.5倍; ? 血清肌酐低于1.5 x ULN或肌酐清除率≥60ml/min; ? 血清人绒毛膜促性腺激素（hCG）检测阴性。 8.参与者理解的能力和签署书面知情同意书的意愿。

Inclusion criteria

1. Aged 14 to 85 years. 2. Adrenal pheochromocytoma or retroperitoneal paraganglioma suspected based on imaging and biochemical diagnoses. 3. Scheduled for surgical treatment. 4. American Society of Anesthesiologists (ASA) physical status classification of Grade Ⅰ to Ⅲ. 5. Informed consent obtained from the patient or their legal guardian. 6. Confirmed non-pregnant and non-lactating status. 7. Laboratory requirements: ? Absolute Granulocyte Count (AGC) > 1.5 × 10?/L; ? Platelet count > 80 × 10?/L; ? Hemoglobin (Hb) > 90 g/L; ? Serum bilirubin < 1.5 × the upper limit of normal (ULN); ? Serum creatinine < 1.5 × ULN or creatinine clearance >= 60 mL/min; ? Negative serum human chorionic gonadotropin (hCG) test result. 8. Capacity to understand the study and willingness to sign a written informed consent form.

排除标准：

1.无法正确理解问卷的内容，无法与研究人员合作。 2.患者接受其他抗肿瘤药物治疗。 3.孕妇、哺乳期妇女、不愿采取适当避孕措施的育龄男性或女性。 4.对贝组替凡或缺氧诱导因子（Hypoxia-Inducible Factor，HIF）抑制剂有过敏反应史。 5.有多种影响口服药物的因素（如无法吞咽、慢性腹泻、肠梗阻等）者或其他干扰服药的情况。 6.严重骨髓抑制或凝血异常（国际标准化比值（International Normalized Ratio INR） >1.5或凝血酶原时间 （Prothrombin Time，PT）> ULN 4秒或活化部分凝血活酶时间（Activated Partial Thromboplastin Time，APTT） >1.5 ULN）、出血倾向或正在接受溶栓或抗凝治疗。 7.既往使用过其他HIF抑制剂药物的患者。 8.在研究干预首次给药后的过去4周内接受过化疗、靶向治疗、生物制剂或其他研究性治疗的既往治疗。 9.活动性或不受控制的并发疾病，包括但不限于： ? 未控制的心肌缺血或心肌梗死、心律失常（包括校正 QT 间期（Corrected QT Interval ，QTC）≥480ms）和不受控制的充血性心力衰竭患者，≥2级（纽约心脏协会）; ? 有临床意义的心脏病，包括不稳定型心绞痛、急性心肌梗塞或动脉搭桥术 （Coronary Artery Bypass Grafting，CABG） 或经皮腔内冠状动脉成形术（Percutaneous Transluminal Coronary Angioplasty，PTCA）≤进入研究后6个月，或纽约心脏协会III级或IV级充血性心力衰竭； ? 持续或活动性感染; ? 肝硬化、失代偿性肝病、活动性肝炎或慢性肝炎需要抗病毒治疗; ? 肾功能衰竭需要血液透析或腹膜透析; ? 有免疫缺陷病史，包括人类免疫缺陷病毒（Human Immunodeficiency Virus，HIV）或其他获得性或先天性免疫缺陷病，或有器官移植史。 10.癫痫发作需要治疗的患者。 11.注册前6个月≤出现以下任何一种情况：脑血管意外 （Cerebrovascular Accident，CVA）或短暂性脑缺血发作（Transient Ischemic Attack，TIA）;严重或不稳定的心律失常;肺栓塞、未经治疗的深静脉血栓形成（Deep Venous Thrombosis，DVT）。 12.有精神药物滥用史且无法戒掉或有精神障碍者。 13.患者正在使用与贝组替凡相互作用的药物。 14.病情稳定，无手术意愿的患者。 15.静息时脉搏血氧仪读数<92%，或需要间歇性补充氧气，或需要长期补充氧气。

Exclusion criteria：

1. Incapable of correctly understanding the content of questionnaires and unable to cooperate with researchers. 2. Receiving other anti-tumor drug therapies. 3. Pregnant or lactating women, and men or women of childbearing age who refuse to take appropriate contraceptive measures. 4. A history of allergic reactions to belzutifan or hypoxia-inducible factor (HIF) inhibitors. 5. Presence of multiple factors affecting oral drug administration (e.g., dysphagia, chronic diarrhea, intestinal obstruction, etc.) or other conditions interfering with medication intake. 6. Severe myelosuppression or coagulation abnormalities (International Normalized Ratio (INR) > 1.5, or Prothrombin Time (PT) > upper limit of normal (ULN) by 4 seconds, or Activated Partial Thromboplastin Time (APTT) > 1.5 × ULN), a bleeding tendency, or ongoing thrombolytic or anticoagulant therapy. 7. A history of treatment with other HIF inhibitors. 8. Prior receipt of chemotherapy, targeted therapy, biological agents, or other investigational treatments within the 4 weeks prior to the first administration of the study intervention. 9. Active or uncontrolled comorbid diseases, including but not limited to: ? Uncontrolled myocardial ischemia or myocardial infarction, cardiac arrhythmias (including corrected QT interval (QTc) >= 480 ms), and uncontrolled congestive heart failure of New York Heart Association (NYHA) Grade >= 2; ? Clinically significant heart disease, including unstable angina pectoris, acute myocardial infarction, or a history of Coronary Artery Bypass Grafting (CABG) or Percutaneous Transluminal Coronary Angioplasty (PTCA) within 6 months prior to study enrollment, or congestive heart failure of NYHA Grade Ⅲ or Ⅳ; ? Persistent or active infection; ? Liver cirrhosis, decompensated liver disease, active hepatitis, or chronic hepatitis requiring antiviral therapy; ? Renal failure requiring hemodialysis or peritoneal dialysis; ? A history of immunodeficiency, including Human Immunodeficiency Virus (HIV) infection or other acquired/congenital immunodeficiency diseases, or a history of organ transplantation. 10. A history of seizures requiring medical treatment. 11. Occurrence of any of the following conditions within 6 months prior to study registration: Cerebrovascular Accident (CVA) or Transient Ischemic Attack (TIA); severe or unstable cardiac arrhythmia; pulmonary embolism or untreated Deep Venous Thrombosis (DVT). 12. A history of psychoactive substance abuse with inability to abstain, or presence of mental disorders. 13. Concomitant use of drugs that interact with belzutifan. 14. Patients with stable disease who decline surgical treatment. 15. Resting pulse oximetry reading < 92%, or requirement for intermittent oxygen supplementation, or long-term oxygen therapy.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2026-02-01 00:00:00至 To 2026-12-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2026-03-23 00:00:00 至 To 2026-12-31 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

干预组

样本量：

 20

Group：

Intervention group

Sample size：

干预措施：

贝组替凡,术前连续5天，每次120mg（3×40mg）、每日一次，空腹或伴低脂、中脂饮食服用。

干预措施代码：

Intervention：

Belzutifan, 120 mg (3 × 40 mg) once daily for 5 consecutive days preoperatively, administered fasting or with a low- to moderate-fat diet.

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 湖南省 

市(区县)：

 长沙市 

Country：

China

Province：

Hunan

City：

Changsha

单位(医院)：

 中南大学湘雅医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Xiangya Hospital of Central South University

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

血浆间羟肾上腺素类物质

指标类型：

主要指标

Outcome：

plasma Metanephrines

Type：

Primary indicator

测量时间点：

用药前以及用药后早上8点

测量方法：

液相质谱法

Measure time point of outcome：

Before dosing and after dosing at 8 a.m.

Measure method：

Liquid chromatography-mass spectrometry (LC-MS)

指标中文名：

术中血压和心率

指标类型：

次要指标

Outcome：

Intraoperative blood pressure and heart rate

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

手术中

测量方法：

持续心电监护

Measure time point of outcome：

Intraoperative

Measure method：

Continuous electrocardiographic monitoring

指标中文名：

术中血管活性药物使用量

指标类型：

次要指标

Outcome：

Intraoperative dosage of vasoactive agents

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

手术结束后

测量方法：

计算并累加得出总用药剂量

Measure time point of outcome：

Postoperative

Measure method：

calculated by summing up the administered dose

指标中文名：

术中补液量

指标类型：

次要指标

Outcome：

Intraoperative fluid infusion volume

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

手术结束后

测量方法：

Measure time point of outcome：

Postoperative

Measure method：

指标中文名：

术后 ICU 入住率

指标类型：

次要指标

Outcome：

Postoperative ICU admission rate

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

手术结束后

测量方法：

Measure time point of outcome：

Postoperative

Measure method：

指标中文名：

围手术期心脑血管并发症发生率以及死亡率

指标类型：

次要指标

Outcome：

Incidence of perioperative cardiovascular and cerebrovascular complications and mortality

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

患者出院后

测量方法：

Measure time point of outcome：

After patient discharge

Measure method：

指标中文名：

术后血管活性药物的使用

指标类型：

次要指标

Outcome：

Postoperative use of vasoactive agents

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

患者出院后

测量方法：

Measure time point of outcome：

After patient discharge

Measure method：

指标中文名：

术后血MNs水平

指标类型：

次要指标

Outcome：

Postoperative blood MNs level

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

手术结束后

测量方法：

Measure time point of outcome：

Postoperative

Measure method：

指标中文名：

手术切除肿瘤组织中的儿茶酚胺水平

指标类型：

次要指标

Outcome：

Catecholamine levels in surgically resected tumor tissue

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

手术结束后

测量方法：

Measure time point of outcome：

Postoperative

Measure method：

指标中文名：

贝组替凡的安全性评价

指标类型：

次要指标

Outcome：

Safety evaluation of belzutifan

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

患者出院后

测量方法：

Measure time point of outcome：

After patient discharge

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血浆

组织：

Sample Name：

plasma

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 14 岁 years
最大 Max age 85 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

none

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

Blinding：

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

不共享

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Not shared

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

病例记录表

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

CRF

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2026-03-18 12:00:00