ChiCTR2600120338 版本V1.0 版本创建时间2026/03/12 14:39:38 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2600120338 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2026-03-12 14:39:28 

注册时间：

Date of Registration：

 2026-03-12 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

一项多中心横断面研究评估中国血管性血友病患者的疾病特征、诊断与治疗模式及疾病负担

Public title：

A Multicenter Cross-Sectional Study to Evaluate Disease Characteristics, Diagnosis and Treatment Patterns, and Disease Burden in Chinese Patients with Von Willebrand Disease

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

一项多中心横断面研究评估中国血管性血友病患者的疾病特征、诊断与治疗模式及疾病负担

Scientific title：

A Multicenter Cross-Sectional Study to Evaluate Disease Characteristics, Diagnosis and Treatment Patterns, and Disease Burden in Chinese Patients with Von Willebrand Disease

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

胡豫 

研究负责人：

胡豫 

Applicant：

Yu Hu 

Study leader：

Hu Yu 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 13554153411

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 27 8572 6008

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 lancet.tang@qq.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 dr_huyu@126.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

武汉市江汉区解放大道1277号

研究负责人通讯地址：

湖北省武汉市江汉区解放大道1277号

Applicant address：

No. 1277 Jiefang Avenue, Jianghan District, Wuhan

Study leader's address：

No. 1277 Jiefang Avenue, Jianghan District, Wuhan

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

华中科技大学同济医学院附属协和医院

Applicant's institution：

Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology

研究负责人所在单位：

华中科技大学同济医学院附属协和医院

Affiliation of the Leader：

Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 [2026]伦审字（0208）号

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

华中科技大学同济医学院附属协和医院医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee of Union Hospital of Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2026-03-03 00:00:00

伦理委员会联系人：

褚圆圆

Contact Name of the ethic committee：

Chu YuanYuan

伦理委员会联系地址：

湖北省武汉市江汉区解放大道1277号

Contact Address of the ethic committee：

No. 1277 Jiefang Avenue, Jianghan District, Wuhan

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 27 85726375

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

 994877373@qq.com

研究实施负责（组长）单位：

华中科技大学同济医学院附属协和医院

Primary sponsor：

Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology

研究实施负责（组长）单位地址：

湖北省武汉市江汉区解放大道1277号

Primary sponsor's address：

No. 1277 Jiefang Avenue, Jianghan District, Wuhan

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

湖北省

市(区县)：

Country：

China

Province：

Hubei

City：

单位(医院)：

华中科技大学同济医学院附属协和医院

具体地址：

湖北省武汉市江汉区解放大道1277号

Institution
hospital：

Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology

Address：

No. 1277 Jiefang Avenue, Jianghan District, Wuhan

经费或物资来源：

武田（中国）国际贸易有限公司

Source(s) of funding：

Takeda (China) International Trading Co., Ltd.

研究疾病：

Von Willebrand 病  

Target disease：

von Willebrand disease (VWD)

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

观察性研究

Study type：

Observational study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

横断面 

Study design：

Cross-sectional 

研究目的：

本研究旨在评估中国血管性血友病（VWD）患者的疾病特征、诊断与治疗模式、疾病负担、卫生资源利用（HCRU）以及与健康相关的生活质量（QoL）。  

Objectives of Study：

This study aims to evaluate the clinical characteristics, diagnosis and treatment patterns, disease burden, healthcare resource utilization (HCRU), and health-related quality of life (HRQoL) of patients with von Willebrand disease (VWD) in China.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1.符合血管性血友病诊断的合格患者。 2.患者本人（或其法定授权代表）已签署知情同意书，并愿 意参加本研究。

Inclusion criteria

1.Eligible patients diagnosed with von Willebrand disease (VWD). 2.The patient (or their legally authorized representative) has signed the informed consent form and agrees to participate in this study.

排除标准：

1.诊断为其他任何出血性疾病的患者。 2.正在参与其他临床研究的患者。

Exclusion criteria：

1.Patients diagnosed with any other bleeding disorders. 2.Patients currently participating in other clinical studies.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2026-04-01 00:00:00至 To 2027-09-30 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2026-04-01 00:00:00 至 To 2027-03-31 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

VWD患者组

样本量：

 300

Group：

VWD patient cohort

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

None

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 湖北省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Hubei

City：

单位(医院)：

 华中科技大学同济医学院附属协和医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 山西省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Shanxi

City：

单位(医院)：

 山西医科大学第二医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The Second Hospital of Shanxi Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京市 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

 中国医学科学院北京协和医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 湖北省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Hubei

City：

单位(医院)：

 华中科技大学同济医学院附属同济医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 云南省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Yunnan

City：

单位(医院)：

 昆明医科大学第二附属医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 天津市 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Tianjin

City：

单位(医院)：

 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College Hospital of Hematology (Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, CAMS & PUMC, "Tianjin Institute of Hematology")

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 浙江省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Zhejiang

City：

单位(医院)：

 浙江大学医学院附属第一医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 山东省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Shandong

City：

单位(医院)：

 山东省血液中心 

单位级别：

 无 

Institution
hospital：

Shandong Provincial Blood Center

Level of the institution：

N/A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江苏省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Jiangsu

City：

单位(医院)：

 苏州大学附属第一医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Soochow University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 辽宁省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Liaoning

City：

单位(医院)：

 大连理工大学附属中心医院（大连市中心医院） 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Central Hospital Affiliated to Dalian University of Technology (Dalian Central Hospital)

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 上海市 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Shanghai

City：

单位(医院)：

 上海交通大学医学院附属瑞金医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Ruijin Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 福建省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Fujian

City：

单位(医院)：

 福建医科大学附属协和医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Fujian Medical University Union Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 重庆市 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Chongqing

City：

单位(医院)：

 重庆医科大学附属第二医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The Second Affiliated Hospital of Chongqing Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 湖南省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Hunan

City：

单位(医院)：

 中南大学湘雅医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Xiangya Hospital, Central South University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 上海市 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Shanghai

City：

单位(医院)：

 上海交通大学医学院附属瑞金医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Ruijin Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 河北省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Hebei

City：

单位(医院)：

 河北医科大学第二医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The Second Hospital of Hebei Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 河北省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Hebei

City：

单位(医院)：

 河南省肿瘤医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Henan Provincial Cancer Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 浙江省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Zhejiang

City：

单位(医院)：

 温州市人民医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Wenzhou People's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 安徽省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Anhui

City：

单位(医院)：

 中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院） 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provincial Hospital)

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 山东省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Shandong

City：

单位(医院)：

 山东省血液中心 

单位级别：

 无 N/A 

Institution
hospital：

Shandong Provincial Blood Center

Level of the institution：

N/A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江苏省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Jiangsu

City：

单位(医院)：

 苏州大学附属第一医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Soochow University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 四川省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Sichuan

City：

单位(医院)：

 四川大学华西医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

West China Hospital, Sichuan University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广东省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Guangdong

City：

单位(医院)：

 南方医科大学南方医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Nanfang Hospital, Southern Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

治疗模式

指标类型：

主要指标

Outcome：

Treatment pattern

Type：

Primary indicator

测量时间点：

既往确诊时至入组

测量方法：

患者主观表述及既往就诊病例资料

Measure time point of outcome：

From the time of previous diagnosis to enrollment

Measure method：

patient's subjective description and previous medical records

指标中文名：

患者报告结局（PROs）

指标类型：

主要指标

Outcome：

Patient-reported outcomes (PROs)

Type：

Primary indicator

测量时间点：

入组时

测量方法：

生活质量评分、ISTH-BAT评分

Measure time point of outcome：

At enrollment

Measure method：

Quality of life score, ISTH-BAT score

指标中文名：

既往就诊科室

指标类型：

主要指标

Outcome：

Previous visiting departments

Type：

Primary indicator

测量时间点：

既往确诊时

测量方法：

患者主观表述及既往就诊病例资料

Measure time point of outcome：

At the time of previous diagnosis

Measure method：

patient's subjective description and previous medical records

指标中文名：

既往确诊时的VWF抗原和活性水平及FIII水平和/或基因检测结果

指标类型：

主要指标

Outcome：

VWF antigen and activity levels, FIII levels and/or genetic test results at the time of previous diagnosis

Type：

Primary indicator

测量时间点：

既往确诊时

测量方法：

调取既往病例资料，“VWF抗原和活性水平及FIII水平和/或基因检测结果”依照VWD诊断标准、当地医院执行标准检查，如通过免疫学方法（如ELISA或免疫比浊法）定量检测血液中VWF蛋白的总浓度，通过功能性实验（如瑞斯托霉素辅因子活性检测或胶原结合试验）评估VWF与血小板糖蛋白的结合能力，发色底物法 / 氨释放法检测FⅩⅢ活性、ELISA法检测FⅩⅢ 抗原，Sanger 测序或 NGS 检测 F13

Measure time point of outcome：

At the time of previous diagnosis

Measure method：

Retrieve previous medical records. The "VWF antigen and activity levels, FIII levels and/or genetic test results" are tested in accordance with VWD diagnostic criteria and the implementation standards of local hospitals, e.g., quantitative detection of the total concentration of VWF protein in blood by immunological methods (such as ELISA or immunoturbidimetry), evaluation of the binding ability of VWF to platelet glycoproteins by functional assays (such as ristocetin cofactor activity assay or

指标中文名：

临床疾病亚型

指标类型：

主要指标

Outcome：

Clinical disease subtype

Type：

Primary indicator

测量时间点：

既往确诊时

测量方法：

调取既往病例资料，“临床疾病亚型”参考医生根据临床诊断标准进行分型

Measure time point of outcome：

At the time of previous diagnosis

Measure method：

Retrieve previous medical records. The "clinical disease subtype" is classified by the physician based on clinical diagnostic criteria

指标中文名：

出血严重程度

指标类型：

主要指标

Outcome：

Bleeding severity

Type：

Primary indicator

测量时间点：

既往确诊时至入组

测量方法：

患者主观表述及既往就诊病例资料

Measure time point of outcome：

From the time of previous diagnosis to enrollment

Measure method：

Patient's subjective description and previous medical records

指标中文名：

VWF抗原及活性水平

指标类型：

主要指标

Outcome：

VWF antigen and activity levels

Type：

Primary indicator

测量时间点：

入组时

测量方法：

依据当地医院检测标准，如通过免疫学方法（如ELISA或免疫比浊法）定量检测血液中VWF蛋白的总浓度，通过功能性实验（如瑞斯托霉素辅因子活性检测或胶原结合试验）评估VWF与血小板糖蛋白的结合能力

Measure time point of outcome：

at enrollment

Measure method：

in accordance with the detection standards of local hospitals, e.g., quantitative detection of the total concentration of VWF protein in blood by immunological methods (such as ELISA or immunoturbidimetry), and evaluation of the binding ability of VWF to platelet glycoproteins by functional assays (such as ristocetin cofactor activity assay or collagen-binding assay)

指标中文名：

卫生资源利用情况

指标类型：

主要指标

Outcome：

Healthcare resource utilization

Type：

Primary indicator

测量时间点：

既往确诊时至入组

测量方法：

患者主观表述及既往就诊病例资料

Measure time point of outcome：

From the time of previous diagnosis to enrollment

Measure method：

patient's subjective description and previous medical records

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 岁 years
最大 Max age 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

无

Blinding：

None

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

无

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

None

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

1 数据收集方法 数据的录入由各中心的研究者负责以及参与临床研究的患者负责，研究者负责从 EMR 中提取患者相关的诊断，治疗，以及疾病负担数据，患者需要回溯疾病对于其生活质量影响等疾病维度的数据。 研究者在进行数据录入前，要了解 CRF 中各项目的内容及编码情况，将编码工作过程记录于编码本保存。数据库命名应规范、易读、易查找。并保证其正确、安全和保密。 研究者按照 CRF 中的数据维度将患者 EMR 中的数据录入在 DEC 中；同时，对于患者生活质量等维度数据，在填写前研究者需要予以患者相应的指导和帮助，解释患者在填写中的问题，帮助患者进行疾病生活质量影响的信息回溯和其他信息填写。 2 数据管理 各中心数据质量管理将由各中心的研究者负责，整体研究的数据统计将由主中心指定数据管理员负责。数据管理员应与主要研究者一起，按病例报告表中各指标数值的范围和相互关系拟定数据范围检查和逻辑检查内容。并编写相应的计算机程序，在输入前控制错误数据输入，找出错误原因加以改正，所有错误内容及修改结果应有记录并妥善保存。 研究数据保留：患者记录应该在医院允许的范围内尽可能保存。其他文件和研究记录应根据当地法规保留 5 年以上。如果没有特别通知，研究者必须同意在研究完成或终止后保存研究相关文件。在未得到申办者同意之前，研究者不得毁坏任何文件。保留相关文件，至少到研究结束后 20 年。如果国家法规规定更长时间，申办者亦将遵守。

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

1 Data Collection MethodsData entry is the responsibility of researchers at each center and the patients participating in the clinical study. Researchers are responsible for extracting patient-related data on diagnosis, treatment, and disease burden from electronic medical records (EMR), while patients are required to retrospectively assess data on disease dimensions such as the impact of the disease on their quality of life.Prior to data entry, researchers shall familiarize themselves with the content and coding of each item in the Case Report Form (CRF), and document the coding process in a coding manual for preservation. The database shall be named in a standardized, readable, and easily retrievable manner, ensuring its accuracy, security, and confidentiality.Researchers shall enter patient data from EMR into the Data Entry Component (DEC) according to the data dimensions specified in the CRF. Meanwhile, for data on dimensions such as patients' quality of life, researchers shall provide appropriate guidance and assistance to patients before completion, clarify any questions patients may have during filling, and help patients retrospectively assess the impact of the disease on their quality of life and complete other relevant information. 2 Data ManagementData quality management at each center is the responsibility of the researchers at that center, while data statistics for the overall study shall be managed by a data manager appointed by the leading center. The data manager, together with the principal investigator(s), shall develop protocols for data range checks and logic checks based on the value ranges and interrelationships of each indicator in the Case Report Form. Corresponding computer programs shall be developed to prevent erroneous data entry prior to input, identify the causes of errors, and correct them. All error records and modification results shall be documented and properly preserved.Study Data Retention: Patient records shall be preserved to the fullest extent permitted by the hospital. Other documents and study records shall be retained for at least 5 years in accordance with local regulations. Unless otherwise notified, researchers must agree to retain study-related documents after the completion or termination of the study. No researcher shall destroy any documents without the consent of the sponsor. Relevant documents shall be retained for at least 20 years after the conclusion of the study. If national regulations require a longer retention period, the sponsor shall comply with such requirements.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2026-03-12 14:39:28