ChiCTR2600119863 版本V1.0 版本创建时间2026/03/04 16:33:45 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2600119863 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2026-03-04 16:33:23 

注册时间：

Date of Registration：

 2026-03-04 00:00:00 

注册号状态：

补注册

Registration Status：

Retrospective registration

注册题目：

一项前瞻性、观察性、真实世界研究：两性霉素B脂质体对血液系统恶性肿瘤儿童和青少年患者接受三唑类或棘白菌素类抗真菌预防后发生突破性侵袭性真菌病的疗效和安全性

Public title：

A real-world prospective observational study on the efficacy and safety of L-AmB for breakthrough IFD in children and adolescent patients with hematological malignancies receiving triazoles or echinocandins prophylaxis

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

一项前瞻性、观察性、真实世界研究：两性霉素B脂质体对血液系统恶性肿瘤儿童和青少年患者接受三唑类或棘白菌素类抗真菌预防后发生突破性侵袭性真菌病的疗效和安全性

Scientific title：

A real-world prospective observational study on the efficacy and safety of L-AmB for breakthrough IFD in children and adolescent patients with hematological malignancies receiving triazoles or echinocandins prophylaxis

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

杨文钰 

研究负责人：

杨文钰 

Applicant：

Yangwenyu 

Study leader：

Wenyu Yang 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 22 23909138

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 22 23909138

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 yangwenyu@ihcams.ac.cn

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 yangwenyu@ihcams.ac.cn

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

天津市和平区南京路288号

研究负责人通讯地址：

天津市和平区南京路288号

Applicant address：

288 Nanjing Road, Heping District, Tianjin

Study leader's address：

288 Nanjing Road, Heping District, Tianjin

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

中国医学科学院血液病医院（中国医学学院血液学研究所）

Applicant's institution：

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

研究负责人所在单位：

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

Affiliation of the Leader：

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 QTJC2024077-EC-1

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）伦理审查委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee of Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2025-01-02 00:00:00

伦理委员会联系人：

王启柔

Contact Name of the ethic committee：

Wang QiRou

伦理委员会联系地址：

天津市和平区南京路288号

Contact Address of the ethic committee：

288 Nanjing Road, Heping District, Tianjin

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 22 2390 9095

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

 wangqirou@ihcams.ac.cn

研究实施负责（组长）单位：

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

Primary sponsor：

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.

研究实施负责（组长）单位地址：

天津市和平区南京路288号

Primary sponsor's address：

288 Nanjing Road, Heping District, Tianjin

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

天津市

市(区县)：

Country：

China

Province：

Tianjin

City：

单位(医院)：

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

具体地址：

天津市和平区南京路288号

Institution
hospital：

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.

Address：

288 Nanjing Road, Heping District, Tianjin

经费或物资来源：

吉利德科学公司

Source(s) of funding：

Gilead Sciences, Inc.

研究疾病：

侵袭性真菌病  

Target disease：

Invasive fungal disease

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

观察性研究

Study type：

Observational study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

队列研究 

Study design：

Cohort study 

研究目的：

探索L-AmB对血液系统恶性肿瘤儿童和青少年患者接受三唑类或棘白菌素类抗真菌预防后发生br-IFD的疗效（缓解率）和安全性  

Objectives of Study：

Evaluate the efficacy the favorable response rate and safety of L-AmB for the treatment of br-IFD in Chinese children and adolescent patients with hematological malignancies receiving triazoles/echinocandins antifungal prophylaxis.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

患有血液系统恶性肿瘤的儿童和青少年患者接受了棘白菌素类/三唑类的抗真菌预防治疗，并被诊断为br-IFD。 1. 年龄：1个月至18岁。 2. 诊断为血液系统恶性肿瘤的患者。 3. 接受棘白菌素类/三唑类抗真菌预防至少7天。 4. Br-IFD被定义为在初级抗真菌预防开始后至少7天和初级抗真菌治疗结束后7天诊断出的确诊、临床诊断和拟诊的IFD。基于EORTC/MSG 2020标准的确诊、临床诊断和拟诊IFD的定义。 5. ECOG-PS（东部肿瘤协作组绩效状态）：0-2分。 6. 筛查期间没有限制本方案使用的器官功能障碍限制。 7. 监护人理解研究并签署书面知情同意书。

Inclusion criteria

The children and adolescent patients with hematological malignancy received echinocandin/triazole for antifungal prophylaxis and diagnosed with br-IFD. 1. Age: from 1 month to 18 years old. 2. Diagnosed patients with hematological malignancy. 3. Received echinocandin/triazole for antifungal prophylaxis at least 7 days. 4. Br-IFD is defined as a proven, probable, and possible IFD diagnosed at least 7 days after the start of primary antifungal prophylaxis and by 7 days from the end of primary antifungal prophylaxis. Definitions of proven, probable and possible IFD based on the EORTC/MSG 2020 criteria. 5. ECOG-PS (Eastern Cooperative Oncology Group Performance Status): 0-2 points. 6. There are no organ dysfunction restrictions during the screening period that limit the use of this protocol. 7. The guardian understands the research and signs written informed consent form.

排除标准：

1. 在过去30天内接受过用于预防或治疗的AmB制剂。 2. 确认对L-AmB过敏/快速发作的严重过敏反应/不耐受。 3. 有其他肿瘤病史，在过去3年内接受过任何治疗。 4. HIV、活动性乙型肝炎和活动性丙型肝炎病毒或梅毒感染。 5. 患有精神疾病或其他无法配合研究、治疗和监测要求的疾病。 6. 血清肌酐水平为正常上限的2倍；肝转氨酶或碱性磷酸酶水平为正常上限的5倍，胆红素水平为正常上限的3倍。 7. 研究人员认为，不适合纳入的患者。

Exclusion criteria：

1. Received AmB formulation for prophylaxis or treatment within the past 30 days. 2. Confirmed allergy/rapid onset severe allergic reaction/intolerance to L-AmB. 3. Has a history of other tumors and has received any treatment for this tumor within the past 3 years. 4. HIV, active hepatitis B and active hepatitis C virus or syphilis infection. 5. Suffering from mental illness or other conditions that prevent cooperation with research, treatment, and monitoring requirements. 6. Serum creatinine level 2 times the upper limit of normal; Liver transaminase or alkaline phosphatase levels 5 times the upper limit of normal, bilirubin levels 3 times the upper limit of normal. 7. Researchers believe that patients who are not suitable for inclusion.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2025-08-28 00:00:00至 To 2027-05-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2025-09-29 00:00:00 至 To 2027-02-28 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

L-AmB治疗

样本量：

 43

Group：

L-AmB therapy

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

None

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 天津市 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Tianjin

City：

单位(医院)：

 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

L-AmB治疗结束时的总体缓解率

指标类型：

主要指标

Outcome：

The favorable response rate at the end of L-AmB therapy

Type：

Primary indicator

测量时间点：

L-AmB治疗结束时,约2周

测量方法：

抗真菌治疗全球治疗缓解的一般标准是根据侵袭性真菌疾病临床试验中确定治疗应答和研究结果：真菌病研究小组和欧洲癌症研究与治疗组织共识标准（2008） （a）成功：总体缓解率（包括完全缓解和部分缓解） （b）失败：包括稳定、疾病进展和死亡 注：根据上述标准，本研究中的总体缓解率包括完全缓解率和部分缓解率。

Measure time point of outcome：

at the end of L-AmB therapy，about 2 weeks

Measure method：

General criteria for global responses to antifungal therapy is according to Defining Responses to Therapy and Study Outcomes in Clinical Trials of Invasive Fungal Diseases: Mycoses Study Group and European Organization for Research and Treatment of Cancer Consensus Criteria(2008) (a) Success the favorable response :include complete response and partial response (b) Failure: include stable, progression of fungal disease and death Notes: The favorable response rate in this study include complete

指标中文名：

中位至缓解时间（完全缓解或部分缓解）：

指标类型：

次要指标

Outcome：

The median time to response(complete or partial response)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

从L-AmB开始治疗至（疾病缓解完全缓解或部分缓解）的时间

测量方法：

中位至缓解时间（完全缓解或部分缓解）：从开始L-AmB治疗到产生完全或部分缓解的时间。

Measure time point of outcome：

From the initiation of L-AmB treatment to reponse (complete or partial response)time

Measure method：

The median time to response(complete or partial response):From the initiation of L-AmB treatment to reponse (complete or partial response)time

指标中文名：

住院时间

指标类型：

次要指标

Outcome：

Length of hospital stay

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

从住院到出院或死亡的时间

测量方法：

住院时间：从住院到出院或死亡的时间

Measure time point of outcome：

The time from hospitalization to discharge or death

Measure method：

Length of hospital stay: the time from hospitalization to discharge or death

指标中文名：

12周生存率

指标类型：

次要指标

Outcome：

The survival rate at week 12

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

开始L-AmB治疗后12周

测量方法：

开始L-AmB治疗后12周时患者是否存活

Measure time point of outcome：

12 weeks after the initiation of L-AmB treatment

Measure method：

Whether the patient is alive 12 weeks after the initiation of L-AmB treatment

指标中文名：

安全性数据

指标类型：

次要指标

Outcome：

safety data

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

从L-AmB治疗开始至结束期间

测量方法：

安全性数据：监测和记录治疗过程中发生的任何不良反应，并根据NCI-CTCAE V 5.0记录和评估不良反应名称和等级，包括但不限于以下指标：输液反应等临床症状；实验室检查包括肾毒性相关指标（肌酐、肾小球滤过率）、电解质（低钾血症、低镁血症）、肝毒性相关指标，如丙氨酸转氨酶、天冬氨酸转氨酶、总胆红素、直接胆红素、间接胆红素、心电图、心肌酶等。

Measure time point of outcome：

From the initiation to the completion of L-AmB treatment

Measure method：

Safety Data: Monitor and record any adverse reactions occurring during the treatment process, and document and evaluate the names and grades of adverse reactions according to NCI-CTCAE V 5.0. This includes, but is not limited to, the following indicators: clinical symptoms such as infusion reactions; laboratory tests including renal toxicity-related parameters (creatinine, glomerular filtration rate), electrolytes (hypokalemia, hypomagnesemia), and hepatotoxicity-related parameters such as alani

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

无

组织：

Sample Name：

NA

Tissue：

人体标本去向

 其它  

说明

Fate of sample：

0thers  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 1 岁 years
最大 Max age 18 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

无

Blinding：

None

是否共享原始数据：

IPD sharing

是Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

研究结束后1年在 ResMan平台

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

at the ResMan platform one year after the study

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

由研究机构负责质量控制，严格录入电子CRF

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

The research institute is responsible for quality control, and the electronic CRF is strictly entered

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

无/No

注册人：

Name of Registration：

  2026-03-04 16:33:23