ChiCTR2600118565 版本V1.0 版本创建时间2026/02/09 08:57:08 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2600118565 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2026-02-09 08:56:52 

注册时间：

Date of Registration：

 2026-02-09 00:00:00 

注册号状态：

补注册

Registration Status：

Retrospective registration

注册题目：

基于健康行为学理论的SMA患者数字化居家康复干预研究

Public title：

A Theory-Guided and Home-Based Digital Intervention on Rehabilitation for SMA Patients in China

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

基于健康行为学理论的SMA患者数字化居家康复干预研究

Scientific title：

A Theory-Guided and Home-Based Digital Intervention on Rehabilitation for SMA Patients in China

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

郑佳音 

研究负责人：

罗思童 

Applicant：

ZHENGJIAYIN 

Study leader：

LUOSITONG 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 134 0113 6057

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 132 8157 6633

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 zheng-jy22@mails.tsinghua.edu.cn

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 sitongluo@mail.tsinghua.edu.cn

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

北京市海淀区清华园街道双清路30号清华大学近春园楼万科公共卫生与健康学院

研究负责人通讯地址：

北京市海淀区清华园街道双清路30号清华大学近春园楼万科公共卫生与健康学院

Applicant address：

Tsinghua University Jinchunyuan Building, No. 30 Shuangqing Road, Qinghuayuan Street, Haidian District, Beijing

Study leader's address：

Tsinghua University Jinchunyuan Building, No. 30 Shuangqing Road, Qinghuayuan Street, Haidian District, Beijing

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

清华大学

Applicant's institution：

Tsinghua University

研究负责人所在单位：

清华大学

Affiliation of the Leader：

Tsinghua University

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 THU01-20240163-AM01

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

清华大学科技伦理委员会医学委员会

Name of the ethic committee：

Tsinghua University Scienee and Technology Ethics Committee

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2025-07-23 00:00:00

伦理委员会联系人：

朱艳东

Contact Name of the ethic committee：

Zhu Yandong

伦理委员会联系地址：

清华大学医学院生物医学影像研究中心125 室

Contact Address of the ethic committee：

Room 125, Biomedical Imaging Research Center, School of Medicine, Tsinghua University

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 10 6278 9471

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

清华大学

Primary sponsor：

Tsinghua University

研究实施负责（组长）单位地址：

北京市海淀区清华园街道双清路30号清华大学近春园楼万科公共卫生与健康学院

Primary sponsor's address：

Tsinghua University Jinchunyuan Building, No. 30 Shuangqing Road, Qinghuayuan Street, Haidian District, Beijing

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

北京

市(区县)：

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

清华大学

具体地址：

北京市海淀区清华园街道双清路30号清华大学近春园楼万科公共卫生与健康学院

Institution
hospital：

Tsinghua University

Address：

Tsinghua University Jinchunyuan Building, No. 30 Shuangqing Road, Qinghuayuan Street, Haidian District, Beijing

经费或物资来源：

北京市自然科学基金

Source(s) of funding：

Beijing Natural Science Foundation

研究疾病：

脊髓性肌萎缩症  

Target disease：

Spinal Muscular Atrophy

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

非随机对照试验 

Study design：

Non randomized control 

研究目的：

通过非随机对照试验，评价SMA患者居家康复干预移动客户端平台（RunD，闰动）对改善患者日常活动功能、生理功能、心理健康、社会适应、生命质量和照顾者负担的有效性、安全性、可行性、可接受性和成本效果.  

Objectives of Study：

This study aims to evaluate the effectiveness, safety, feasibility, acceptability, and cost-effectiveness of the home-based rehabilitation intervention mobile platform for spinal muscular atrophy (SMA) patients (RunD) in improving patients' daily activity function, physical function, mental health, social adaptation, quality of life, and reducing caregivers' burden through non-randomized controlled trial.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

(a)经基因检测确诊罹患SMA，参考《脊髓性肌萎缩症遗传学诊断专家共识（2020版）》标准； (b)根据脊髓性肌萎缩症(SMA)国际分型为2、3型，功能评估可独坐或独走、且年龄在8周岁及以上； (c)接受诺西那生单药治疗2个月以上处于维持剂量治疗，病情稳定； (d)过去6个月，无法保障每周至少1次到医院或康复中心进行体育锻炼； (e)能够在本研究期间，规律接受诺西那生单药治疗； (f)患者或主要照顾者能够使用手机微信软件； (g)能提供知情同意。

Inclusion criteria

(a) Confirmed diagnosis of SMA by genetic testing, in reference to the standards outlined in Expert Consensus on Genetic Diagnosis of Spinal Muscular Atrophy (2020 Edition); (b) Classified as type 2 or 3 according to the international classification of SMA, with functional assessment indicating the ability to sit independently or walk independently, and aged 8 years or older; (c) Having received nusinersen monotherapy for more than 2 months and currently on maintenance dosage, with stable disease status; (d) Unable to attend physical exercise at hospitals or rehabilitation centers at least once a week in the past 6 months; (e) Able to receive regular nusinersen monotherapy throughout the study period; (f) The patient or caregiver is able to use the WeChat mobile application; (g) Able to provide informed consent.

排除标准：

(a)过去6个月，每周到医院或康复中心进行1次及以上康复锻炼； (b)研究期间不能规律使用诺西那生单药治疗； (c)接受脊柱手术术后<12个月； (d)医疗记录或自述有精神疾病、视力/听力损伤； (e)日间需佩戴辅助通气设备（睡眠时除外）； (f)合并其他神经肌肉疾病或影响运动功能的疾病，例如但不限于,进行性肌营养不良、先天性肌病、运动神经元病、重症肌无力、中枢神经系统结构性异常（如脊髓空洞症、未控制的脑积水）； (g)存在严重未控制的合并症，例如但不限于,慢性呼吸衰竭（依赖有创通气）、严重吞咽障碍（依赖胃造瘘且无法配合康复训练）、活动性恶性肿瘤（经治疗后无复发的皮肤基底细胞癌除外）等； (h)无法参与研究数据采集或干预活动； (i)有沟通交流障碍； (j)不能提供知情同意； (k)已参与或正在参与任何治疗脊髓性肌萎缩症的干预性研究(包括研究性产品或装置)； (l)研究者认为任何其他会妨碍受试者遵守研究要求或继续参与研究的原因。

Exclusion criteria：

(a) Having attended rehabilitation exercises at hospitals or rehabilitation centers once or more per week in the past 6 months; (b) Unable to receive regular nusinersen monotherapy during the study period; (c) Having undergone spinal surgery within the past 12 months; (d) Medical records or self-report indicating presence of mental illness, visual/hearing impairment; (e) Requiring daytime use of assistive ventilation devices (excluding during sleep); (f) Comorbid with other neuromuscular diseases or conditions affecting motor function, such as progressive muscular dystrophy, congenital myopathy, motor neuron disease, myasthenia gravis, and structural abnormalities of the central nervous system (e.g., syringomyelia, uncontrolled hydrocephalus); (g) Having severe comorbidities, such as chronic respiratory failure (dependent on invasive ventilation), severe dysphagia (dependent on gastrostomy and unable to cooperate with rehabilitation training), active malignant tumors (except for basal cell carcinoma of the skin with no recurrence after treatment), etc.; (h) Unable to participate in study data collection or intervention activities; (i) Having communication disorders; (j) Unable to provide informed consent; (k) Having participated or currently participating in any interventional study for the treatment of SMA (including investigational products or devices); (l) Any other reasons deemed by the researcher to hinder the subject from complying with study requirements or continuing participation in the study

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2025-06-14 00:00:00至 To 2027-02-01 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2025-11-14 00:00:00 至 To 2027-01-24 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

A 组

样本量：

 21

Group：

Group A

Sample size：

干预措施：

基于手机微信小程序的数字化居家体育锻炼RunD（闰动）、常规干预（包括锻炼宣传材料和锻炼指导）

干预措施代码：

Intervention：

A theory-guided and home-based digital intervention on rehabilitation (RunD); Exercise manual; Guidance on rehabilitation

Intervention code：

组别：

C组

样本量：

 21

Group：

Group C

Sample size：

干预措施：

基于手机微信小程序的数字化居家体育锻炼RunD（闰动）、常规干预（包括锻炼宣传材料和锻炼指导）

干预措施代码：

Intervention：

A theory-guided and home-based digital intervention on rehabilitation (RunD); Exercise manual; Guidance on rehabilitation

Intervention code：

组别：

B组

样本量：

 21

Group：

Group B

Sample size：

干预措施：

常规干预（包括锻炼宣传材料和锻炼指导）

干预措施代码：

Intervention：

Routine care: Exercise promotion manual; Discharge guidance on rehabilitation

Intervention code：

组别：

D组

样本量：

 21

Group：

Group D

Sample size：

干预措施：

常规干预（包括锻炼宣传材料和锻炼指导）

干预措施代码：

Intervention：

Routine care: Exercise promotion manual; Discharge guidance on rehabilitation

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

 北京协和医院 

单位级别：

 三级 

Institution
hospital：

Peking Union Medical College Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

 首都医科大学附属北京儿童医院 

单位级别：

 三级 

Institution
hospital：

Beijing Children's Hospital, Capital Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

 北京大学第一医院 

单位级别：

 三级 

Institution
hospital：

Peking University First Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

汉默史密斯功能运动量表扩展版总分相对于基线时的平均变化

指标类型：

主要指标

Outcome：

The mean change in the total score of the Hammersmith Functional Motor Scale Extended (HFMSE) compared to the baseline in patients

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

脊髓性肌萎缩症功能评估量表得分较基线时的平均变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

The mean change in the Spinal Muscular Atrophy Functional Assessment Scale (SMAFRS) score from baseline

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

健康状况调查表得分较基线时的平均变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

The mean change in the Health Status Questionnaire (SF-36) score from baseline

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

修订的SMA上肢模块得分较基线的平均变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

The mean change in the Revised upper limb module for SMA (RULM) score from baseline

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

6分钟步行测试得分较基线时的平均变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

The mean change in the 6-Minute Walk Test (6MWT) score from baseline

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

复合肌肉动作电位波幅较基线时的平均变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

The mean change in compound muscle action potential amplitude (CMAP) from baseline

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

肺功能较基线时的平均变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

The mean change in pulmonary function from baseline

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

心理健康与社会适应较基线时的平均变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

The mean change in mental health and social adaptation score measured using PROMIS-29 Profile from baseline

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

主要照顾者负担较基线时的平均变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

The mean change in caregiver burden inventor (CBI) score from baseline

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

可行性和可接受性得分

指标类型：

次要指标

Outcome：

Feasibility and Acceptability Questionnaire score

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

康复功能锻炼依从性量表得分

指标类型：

次要指标

Outcome：

Compliance Scale of Functional Exercise score

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

直接和间接成本信息

指标类型：

次要指标

Outcome：

Direct and indirect cost information

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

无

组织：

Sample Name：

None

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 8 岁 years
最大 Max age 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

Not applicable

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

无

Blinding：

None

是否共享原始数据：

IPD sharing

是Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

国家生物信息中心 China National center for Bioinformation (https://ngdc.cncb.ac.cn/gsub/)。

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

China National center for Bioinformation (https://ngdc.cncb.ac.cn/gsub/).

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

研究将采用纸质病例报告表（Case Report Form, CRF）与电子数据记录系统（Electronic Data Capture, EDC）相结合的方式进行数据收集与管理。 所有受试者的基线资料、诊疗信息、主要及次要结局指标数据由研究医生/康复师在CRF表中实时、完整、准确填写（填写后录入EDC系统，原数据同时拍照上传到EDC系统），或直接由医生/康复师录入EDC系统中，患者自报告数据由患者通过线上问卷调研系统（EDC系统的患者端）作答后直接提交。 研究团队将在试验启动前对所有参与研究人员进行标准化CRF填写与EDC系统操作培训，确保数据填写规范一致。录入完成后的数据将由中心协调员每日检查，及时发现并纠正逻辑错误或缺失项。 电子数据采集系统（EDC）选用伦理备案合规的数据管理平台（SMA Base），该平台由中国罕见病联盟（北京罕见病诊疗与保障学会）开发搭建并长期运维，通过国家信息安全三级认证及多项国际标准认证，具备权限分级控制、自动记录数据修改日志、逻辑核查和缺失提示功能，确保数据的完整性、一致性与可追溯性。 试验结束后，所有纸质CRF原件将归档保存在项目中心办公室，至少保存10年以备监管审查。电子数据将通过专用软件、加密锁等安全措施严格保密，仅限授权研究人员和国家罕见病政策制定使用。

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

This study will adopt a combined approach of paper-based Case Report Forms (CRFs) and an Electronic Data Capture (EDC) system for data collection and management. Baseline data, diagnosis and treatment information, as well as data on primary and secondary outcome measures of all participants will be filled out by research doctors/rehabilitation specialists in the CRFs in a real-time, complete and accurate manner. After filling out the CRFs, the data will be entered into the EDC system, and the original data will be simultaneously uploaded to the EDC system via photos. Alternatively, the data may be directly entered into the EDC system by doctors/rehabilitation specialists. Patient-reported outcomes will be submitted directly by participants through an online questionnaire survey system (the patient terminal of the EDC system) after they complete the questionnaires. Prior to the initiation of the trial, the research team will provide standardized training on CRF completion and EDC system operation to all study personnel, ensuring that data is filled out in a standardized and consistent manner. After data entry is completed, the central coordinator will conduct daily checks to promptly identify and correct logical errors or missing items. For the Electronic Data Capture (EDC) system, a data management platform (SMA Base) that complies with ethical filing requirements will be selected. This platform is developed, established and maintained by the China Alliance for Rare Diseases (Beijing Society for Rare Diseases Diagnosis, Treatment and Security). It has obtained the National Information Security Level 3 Certification and a number of international standard certifications. Equipped with functions such as hierarchical permission control, automatic recording of data modification logs, logical verification and missing data prompts, the platform ensures the integrity, consistency and traceability of data. After the conclusion of the trial, all original paper-based CRFs will be archived and stored in the office of the project center for a minimum of 10 years to facilitate regulatory inspections. Electronic data will be strictly protected through security measures such as dedicated software and encryption keys, and will only be accessible to authorized research personnel and for the formulation of national rare disease policies.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2026-02-09 08:56:52