ChiCTR2600117237 版本V1.0 版本创建时间2026/01/21 14:28:25 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2600117237 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2026-01-21 14:26:30 

注册时间：

Date of Registration：

 2026-01-21 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

大剂量罗普司亭N01（Romiplostim）单药治疗伴特定基因突变再生障碍性贫血：一项前瞻性临床研究

Public title：

High-Dose Romiplostim (N01) Monotherapy for Aplastic Anemia with Specific Gene Mutations: A Prospective Clinical Study

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

大剂量罗普司亭N01（Romiplostim）单药治疗伴特定基因突变再生障碍性贫血：一项前瞻性临床研究

Scientific title：

High-Dose Romiplostim (N01) Monotherapy for Aplastic Anemia with Specific Gene Mutations: A Prospective Clinical Study

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

杨夏婉 

研究负责人：

吴迪炯 

Applicant：

Yang Xiawan  

Study leader：

Wu Dijiong  

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 198 1687 5216

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 139 8946 3963

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 yangxiawan@126.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 yangxiawan@126.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

浙江省杭州市上城区邮电路54号浙江省中医院血液科

研究负责人通讯地址：

浙江省杭州市上城区邮电路54号浙江省中医院血液科

Applicant address：

54 Youdian Road, Shangcheng District, Hangzhou, Zhejiang Province, China

Study leader's address：

54 Youdian Road, Shangcheng District, Hangzhou, Zhejiang Province, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

 310006

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

 310006

申请人所在单位：

浙江中医药大学第一附属医院(浙江省中医院)

Applicant's institution：

The First Affiliated Hospital of Zhejiang Chinese Medical University (Zhejiang Provincial Hospital of Chinese Medicine)

研究负责人所在单位：

浙江中医药大学第一附属医院(浙江省中医院)

Affiliation of the Leader：

The First Affiliated Hospital of Zhejiang Chinese Medical University (Zhejiang Provincial Hospital of Chinese Medicine)

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 2025-KLS-882-02

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

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批准本研究的伦理委员会名称：

浙江中医药大学附属第一医院伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee of the First Affiliated Hospital of Zhejiang Chinese Medical University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2026-01-16 00:00:00

伦理委员会联系人：

夏冰

Contact Name of the ethic committee：

Xia Bing

伦理委员会联系地址：

中国浙江省杭州市上城区邮电路54号

Contact Address of the ethic committee：

54 Youdian Road, Shangcheng District, Hangzhou, Zhejiang Province, China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 136 0051 9473

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

浙江中医药大学附属第一医院

Primary sponsor：

The First Affiliated Hospital of Zhejiang Chinese Medical University

研究实施负责（组长）单位地址：

中国浙江省杭州市上城区邮电路54号

Primary sponsor's address：

54 Youdian Road, Shangcheng District, Hangzhou, Zhejiang Province, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

浙江

市(区县)：

Country：

China

Province：

Zhejiang

City：

单位(医院)：

浙江中医药大学附属第一医院

具体地址：

中国浙江省杭州市上城区邮电路54号

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Zhejiang Chinese Medical University

Address：

54 Youdian Road, Shangcheng District, Hangzhou, Zhejiang Province, China

经费或物资来源：

自筹

Source(s) of funding：

Self-funded

研究疾病：

再生障碍性贫血  

Target disease：

aplastic anemia

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 III期临床试验 

Study phase：

3

研究设计：

非随机对照试验 

Study design：

Non randomized control 

研究目的：

探究大剂量罗普司亭N01（20μg/kg每周一次）单药治疗伴特定基因突变（PRF1或SBDS）的再生障碍性贫血（AA）患者的疗效和安全性，重点评估其对传统免疫抑制治疗（IST）无效或无法耐受患者的血液学反应及不良反应。  

Objectives of Study：

To investigate the efficacy and safety of high-dose romiplostim N01 (20 μg/kg once weekly) as monotherapy in aplastic anemia (AA) patients with specific genetic mutations (PRF1 or SBDS), focusing on hematologic responses and adverse events in those who are refractory or intolerant to conventional immunosuppressive therapy (IST).

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

（1）年龄≥18周岁，性别不限； （2）经过血细胞计数、骨髓检查，按照再生障碍性贫血诊断与治疗中国指南(2022年版)确诊为获得性AA； （3）至少对一种免疫抑制剂（包括ATG、CsA等）治疗评估无效；或者因年龄、合并症等无法使用或不耐受免疫抑制剂治疗； （4）未经罗普司亭治疗，可纳入rhTPO、艾曲波帕、海曲波帕等其他TPO-RA治疗无效的患者，但需经历30天洗脱期； （5）未接受造血干细胞移植（HSCT）且为非HSCT候选人； （6）需完善全外显子测序以及AA二代测序检测（可以留取标本送研究发起单位）。 （7）患者自愿签署知情同意书以参加本研究。

Inclusion criteria

1.Age >=18 years, any gender; 2. Diagnosed with acquired AA according to the Chinese Guidelines for the Diagnosis and Treatment of Aplastic Anemia (2022 edition) based on blood cell count and bone marrow examination; 3. At least documented failure to respond to one immunosuppressive therapy (including ATG, CsA, etc.); or unable to use or intolerant to immunosuppressive therapy due to age, comorbidities, etc.; 4. No prior treatment with Romiplostim; patients who have failed other TPO-RAs (such as rhTPO, Eltrombopag, Hetrombopag) may be included, but must undergo a 30-day washout period; 5. No prior hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) and considered non-HSCT candidates; 6. Completion of whole exome sequencing and AA-specific next-generation sequencing is required (samples can be collected and sent to the study sponsor); 7. Patients voluntarily sign the informed consent to participate in this study.

排除标准：

（1）重度肝功能不全（ALT 或 AST ≥3×ULN）； （2）重度肾功能损伤（eGFR < 30 ml/min/1.73m3 或终末期肾病患者）; （3）心脏病，纽约心脏协会（NYHA）分级为 3 级或以上的心力衰竭，或需要治疗的严重心律失常，或随机分组后 6 个月内的近期心肌梗死； （4）患者有未控制的高血压，根据 NCI CTCAE 5.0 版本，本方案的控制性高血压被认为≤1 级； （5）患者有未被控制的活动性感染； （6）有计划妊娠和妊娠状态患者； （7）之前或同时存在的活跃恶性肿瘤，除了诊断时间超过一年并以治愈为目的进行手术治疗的局部肿瘤。

Exclusion criteria：

1. Severe liver dysfunction (ALT or AST >=3×ULN); 2. Severe renal impairment (eGFR < 30 ml/min/1.73m^2 or end-stage renal disease); 3. Heart disease, New York Heart Association (NYHA) class 3 or higher heart failure, or serious arrhythmias requiring treatment, or recent myocardial infarction within 6 months after randomization; 4. Patients with uncontrolled hypertension. According to NCI CTCAE version 5.0, controlled hypertension in this protocol is considered <= grade 1; 5. Patients with uncontrolled active infection; 6. Patients who are planning pregnancy or are pregnant; 7. Previously or currently existing active malignancy, except for localized tumors that were surgically treated with curative intent more than one year ago.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2026-01-21 00:00:00至 To 2028-12-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2026-01-21 00:00:00 至 To 2028-12-31 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

研究组

样本量：

 20

Group：

Study Group

Sample size：

干预措施：

接受大剂量罗普司亭N01单药治疗（20 μg/kg，每周一次皮下注射）

干预措施代码：

Intervention：

Receive high-dose Ropylstim N01 monotherapy (20 μg/kg, subcutaneously once weekly).

Intervention code：

组别：

同期对照组1

样本量：

 20

Group：

Concurrent Control Group 1

Sample size：

干预措施：

接受大剂量罗普司亭N01单药治疗（20 μg/kg，每周一次皮下注射）

干预措施代码：

Intervention：

Receive high-dose Ropylstim N01 monotherapy (20 μg/kg, subcutaneously once weekly)

Intervention code：

组别：

同期对照组2

样本量：

 20

Group：

Concurrent Control Group 2

Sample size：

干预措施：

接受传统免疫抑制治疗（如ATG联合CsA等方案）

干预措施代码：

Intervention：

Receive traditional immunosuppressive therapy (e.g., ATG combined with CsA)

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 浙江 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Zhejiang

City：

单位(医院)：

 浙江省中医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Zhejiang Chinese Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

第8周时达到血液学反应的患者比例

指标类型：

主要指标

Outcome：

Proportion of patients achieving hematological response at Week 8

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

第8周内输血独立或需求减少的比例

指标类型：

次要指标

Outcome：

Proportion achieving transfusion independence or reduced requirements within 8 weeks

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

达到血液学反应的时间

指标类型：

次要指标

Outcome：

Time to hematological response

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

治疗第3、6个月时的持续反应率

指标类型：

次要指标

Outcome：

Sustained response rates at 3 and 6 months

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

不良事件（AE）及严重不良事件（SAE）发生率

指标类型：

副作用指标

Outcome：

Incidence of adverse events (AEs) and serious adverse events (SAEs)

Type：

Adverse events

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 岁 years
最大 Max age 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

Blinding：

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

不适用

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Not applicable

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

病历记录表

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Case Record Form

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2026-01-21 14:26:30