ChiCTR2600116759 版本V1.0 版本创建时间2026/01/14 16:45:00 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2600116759 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2026-01-14 16:44:36 

注册时间：

Date of Registration：

 2026-01-14 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

儿童免疫性血小板减少症患者TPO受体激动剂相关骨髓纤维化的危险因素及结局：一项单中心回顾性研究

Public title：

Risk factors and outcomes of TPO receptor agonist-related myelofibrosis in children with immune thrombocytopenia: A single-center retrospective study

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

儿童免疫性血小板减少症患者TPO受体激动剂相关骨髓纤维化的危险因素及结局：一项单中心回顾性研究

Scientific title：

Risk factors and outcomes of TPO receptor agonist-related myelofibrosis in children with immune thrombocytopenia: A single-center retrospective study

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

马静瑶 

研究负责人：

马静瑶 

Applicant：

Jingyao Ma 

Study leader：

Jingyao Ma 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 159 0110 3363

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 10 6175 6057

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 50729548@qq.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 50729548@qq.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

北京市西城区南礼士路56号

研究负责人通讯地址：

北京市西城区南礼士路56号

Applicant address：

No.56, South Lishi Road, Xicheng District, Beijing

Study leader's address：

Nanlishi Road 56#，Xicheng District,Beijing

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

首都医科大学附属北京儿童医院

Applicant's institution：

Beijing Children's Hospital, Capital Medical University

研究负责人所在单位：

首都医科大学附属北京儿童医院

Affiliation of the Leader：

Beijing Childrens Hospital,Capital Medical University

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 [2025]-Y-325-D

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会（A组）

Name of the ethic committee：

Medical Ethics Committee of Beijing Children's Hospital, Capital Medical University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2026-01-09 00:00:00

伦理委员会联系人：

张怡

Contact Name of the ethic committee：

Zhang Yi

伦理委员会联系地址：

北京市西城区南礼士路56号

Contact Address of the ethic committee：

Nanlishi Road 56#，Xicheng District,Beijing

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 10 58531216

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

 zyhoney819@163.com

研究实施负责（组长）单位：

首都医科大学附属北京儿童医院

Primary sponsor：

Beijing Childrens Hospital,Capital Medical University

研究实施负责（组长）单位地址：

北京市西城区南礼士路56号

Primary sponsor's address：

Nanlishi Road 56#，Xicheng District,Beijing

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

北京市

市(区县)：

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

首都医科大学附属北京儿童医院

具体地址：

北京市西城区南礼士路56号

Institution
hospital：

Beijing Childrens Hospital,Capital Medical University

Address：

Nanlishi Road 56#，Xicheng District,Beijing

经费或物资来源：

生育健康及妇女儿童健康保障

Source(s) of funding：

Research on Key Technologies for and Improvement Clinical Evaluation of Pediatric Drugs

研究疾病：

免疫性血小板减少症  

Target disease：

immune thrombocytopenia

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

观察性研究

Study type：

Observational study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

队列研究 

Study design：

Cohort study 

研究目的：

评估儿童ITP患者接受TPO-RA治疗后骨髓纤维化的发生率及严重程度分布，并识别与BMF发生相关的临床及治疗危险因素（如TPO水平、TPO-RA种类、疗程、超剂量使用等）。  

Objectives of Study：

Evaluate the incidence and severity distribution of bone marrow fibrosis in children with ITP after receiving TPO-RA treatment, and identify the clinical and treatment-related risk factors associated with the development of BMF (such as TPO levels, types of TPO-RA, treatment duration, and overdose use, etc.)

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1. 年龄1-18岁。 2. 符合《中国儿童原发性免疫性血小板减少症诊断与治疗改编指南（2021年版）》诊断标准。 3. 至少接受过一种TPO-RA（如艾曲泊帕、罗普司亭、阿伐曲泊帕）治疗。 4. TPO-RA治疗启动后完成了骨髓活检，且具备完整的网织纤维染色（Gomori银染）病理报告及纤维化分级。

Inclusion criteria

1. Age 1–18 years. 2. Meets diagnostic criteria outlined in the Revised Chinese Guidelines for Diagnosis and Treatment of Primary Immunological Thrombocytopenia in Children (2021 Edition). 3. Has received treatment with at least one TPO receptor antagonist (e.g., eltrombopag, roux-Vorspin, avatrombopag). 4. Completed bone marrow biopsy following initiation of TPO-RA therapy, with a comprehensive pathological report including reticulin fibre staining (Gomori silver staining) and fibrosis grading.

排除标准：

1. 诊断为继发性ITP（如继发于系统性红斑狼疮、 Evans综合征等）或合并其他明确的血液系统疾病（如骨髓增生异常综合征、遗传性血小板减少症等）。 2. 临床病历资料或骨髓病理资料缺失关键信息，无法进行有效分组或分析。

Exclusion criteria：

1. Diagnosed with secondary ITP (e.g., secondary to systemic lupus erythematosus, Evans syndrome, etc.) or coexisting with other clearly defined haematological disorders (e.g., myelodysplastic syndromes, hereditary thrombocytopenia, etc.). 2. Critical information is missing from clinical case records or bone marrow pathology data, rendering effective grouping or analysis impossible.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2026-01-10 00:00:00至 To 2026-05-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2026-01-10 00:00:00 至 To 2026-02-28 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

观察组

样本量：

 62

Group：

Observation group

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

None

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京市 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

 首都医科大学附属北京儿童医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Beijing Childrens Hospital,Capital Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

骨髓纤维化总体发生率

指标类型：

主要指标

Outcome：

Overall incidence of myelofibrosis

Type：

Primary indicator

测量时间点：

TPO-RA治疗后6个月以上

测量方法：

骨髓活检网状纤维染色

Measure time point of outcome：

6 months after TPO-RA treatment

Measure method：

Reticulin staining of bone marrow biopsy

指标中文名：

不同纤维化等级（MF-0, MF-1, MF-2/3）的分布比例

指标类型：

次要指标

Outcome：

Distribution proportions of different fibrosis grades (MF-0, MF-1, MF-2/3)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

各组间血清 TPO 水平的差异

指标类型：

次要指标

Outcome：

Differences in serum TPO levels between groups

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

各组间 TPO-RA 使用特征

指标类型：

次要指标

Outcome：

Inter-group TPO-RA usage characteristics

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

停药患儿中，骨髓纤维化等级下降或逆转的比例

指标类型：

次要指标

Outcome：

Among children who discontinued treatment, the proportion experiencing a reduction or reversal in the grade of bone marrow fibrosis

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

无

组织：

Sample Name：

NA

Tissue：

人体标本去向

 其它  

说明

Fate of sample：

0thers  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 1 岁 years
最大 Max age 18 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

无

Blinding：

None

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

无

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

None

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

数据汇总表

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Data summary table

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2026-01-14 16:44:36