ChiCTR2600116600 版本V1.0 版本创建时间2026/01/13 08:15:42 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2600116600 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2026-01-13 08:15:36 

注册时间：

Date of Registration：

 2026-01-13 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

一项评估中国非典型溶血尿毒综合征患者临床表现、治疗模式和结局的前瞻性、非干预性、观察性研究（Aurora）

Public title：

A prospective, non-interventional, observational study of presentation, treatment pat-terns and outcomes in Chinese Atypical Hemolytic Uremic Syndrome patients(Aurora)

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

一项评估中国非典型溶血尿毒综合征患者临床表现、治疗模式和结局的前瞻性、非干预性、观察性研究（Aurora）

Scientific title：

A prospective, non-interventional, observational study of presentation, treatment pat-terns and outcomes in Chinese Atypical Hemolytic Uremic Syndrome patients(Aurora)

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

王辉 

研究负责人：

王辉 

Applicant：

Wang Hui 

Study leader：

Hui Wang 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 189 1055 1299

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 10 5691 7072

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 wanghui@bch.com.cn

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 hui_wang1972@sina.com.cn

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

河北省保定市莲池区恒祥北大街3399号

研究负责人通讯地址：

河北省保定市莲池区恒祥北大街3399号

Applicant address：

No. 3399 Hengxiang North Street, Lianchi District, Baoding City, Hebei Province

Study leader's address：

No. 3399 Hengxiang North Street, Lianchi District, Baoding City, Hebei Province

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

首都医科大学附属北京儿童医院保定医院

Applicant's institution：

Baoding Hospital of Beijing Children's Hospital, Capital Medical University

研究负责人所在单位：

首都医科大学附属北京儿童医院

Affiliation of the Leader：

Beijing Childrens Hospital,Capital Medical University

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 2025-B-001-01

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

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批准本研究的伦理委员会名称：

首都医科大学附属北京儿童医院保定医院药物临床试验伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee on Drug Clinical Trials of Baoding Hospital of Beijing Children's Hospital, Capital Medical University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2025-01-17 00:00:00

伦理委员会联系人：

吴丹

Contact Name of the ethic committee：

Wu Dan

伦理委员会联系地址：

恒祥北大街3399号

Contact Address of the ethic committee：

No. 3399 Hengxiang North Street, Lianchi District, Baoding City, Hebei Province

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 312 3377617

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

 1066912424@qq.com

研究实施负责（组长）单位：

首都医科大学附属北京儿童医院保定医院

Primary sponsor：

Beijing Children's Hospital Affiliated to Capital Medical University Baoding Hospital

研究实施负责（组长）单位地址：

河北省保定市莲池区恒祥北大街3399号

Primary sponsor's address：

No. 3399 Hengxiang North Street, Lianchi District, Baoding City, Hebei Province

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

河北省

市(区县)：

Country：

China

Province：

Hebei

City：

单位(医院)：

首都医科大学附属北京儿童医院保定医院

具体地址：

河北省保定市莲池区恒祥北大街3399号

Institution
hospital：

Beijing Children's Hospital Affiliated to Capital Medical University Baoding Hospital

Address：

No. 3399 Hengxiang North Street, Lianchi District, Baoding City, Hebei Province

经费或物资来源：

阿斯利康投资（中国）有限公司

Source(s) of funding：

AstraZeneca Investment (China) Co., Ltd.

研究疾病：

非典型溶血尿毒综合征  

Target disease：

Atypical hemolytic uremic syndrome

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

观察性研究

Study type：

Observational study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

队列研究 

Study design：

Cohort study 

研究目的：

主要目的：评估中国常规临床实践中按治疗模式管理的aHUS患者生存期。 次要目的：按治疗模式描述中国 aHUS 患者的临床结局和病程；描述依库珠单抗治疗 aHUS 患者的安全性。  

Objectives of Study：

Evaluate the survival of AHUS patients managed according to treatment mode in routine clinical practice in China.To describe the clinical outcomes and disease course of Chinese aHUS patients by treatment modality; to describe the safety of eculizumab in the treatment of aHUS patients.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1.任何年龄，由专业医生诊断为 aHUS 的任何年龄的患者（首次发病或复发）。 2.应在 1 周时间内，根据以下实验室结果记录 TMA 的证据，包括血小板减少症、溶 血证据和肾功能障碍： (1) 血小板计数<150/微升（μL）；且(a) 机械性溶血性贫血证据，包括：LDH >=1.5 ×正常值上限（ULN）、血红蛋白<=正常值下限（LLN）（按年龄和性别），且 (2) 成人（>=18 岁）患者血清肌酐水平>=ULN，或者儿童患者血清肌酐水平>=其入组 年龄段正常值上限的 97.5%（需要透析的急性肾损伤患者也符合条件）。 3.男性和/或女性。 4.能够按照附录 6.2.1 中所述提供经签字的知情同意书或同意意见，其中包括遵守知 情同意书（ICF）和本方案中所列的要求和限制。

Inclusion criteria

1. patients of any age with aHUS diagnosed by a medical professional at any age (first episode or recurrence). 2. Evidence of TMA, including thrombocytopenia, evidence of haemolysis, and renal dysfunction, should be documented over a 1-week period based on the following laboratory findings: (1) platelet count <150 per microlitre (μL); and (a) evidence of mechanical haemolytic anaemia, including: LDH >=1.5 × upper limit of normal (ULN), haemoglobin <= lower limit of normal (LLN) (by age and gender) and (2) serum creatinine levels >= ULN in adult patients (>= 18 years of age) or >= 97.5% of the upper limit of normal (ULN) for the age group in which they are enrolled in paediatric patients (patients with acute kidney injury requiring dialysis are also eligible). 3. Male and/or female. 4. able to provide signed informed consent or consent as described in Appendix 6.2.1, which includes compliance with the requirements and limitations outlined in the Intelligent Consent Form (ICF) and in this protocol.

排除标准：

1.因感染产志贺毒素大肠埃希菌（STEC）诊断为 HUS 的患者。
2.具有ADAMTS13活性<10%，明确诊断TTP的患者。
3.无法提供书面知情同意书。
4.研究者认为，患者具有的任何医学或心理状况可能导致其参加研究的风险增加或干扰研究终点。

Exclusion criteria：

1.Patients diagnosed with HUS+ due to infection with Shiga toxin-producing Escherichia coli (STEC).
2.Patients with a clear diagnosis of TTP who exhibit ADAMTS13 activity of less than 10%.
3.A written informed consent form cannot be provided.
4.The researchers believe that any medical or psychological conditions the patient may have could potentially increase their risk of participating in the study or interfere with the study’s outcome.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2024-01-12 00:00:00至 To 2027-11-30 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2026-01-13 00:00:00 至 To 2027-11-30 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

观察组

样本量：

 1070

Group：

Observation group

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

None

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 河北省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Hebei

City：

单位(医院)：

 首都医科大学附属北京儿童医院保定医院 

单位级别：

 三级医院 

Institution
hospital：

Beijing Children's Hospital Affiliated to Capital Medical University Baoding Hospital

Level of the institution：

Tertiary

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

治疗期2的严重不良事件(SAE)的描述性数据

指标类型：

次要指标

Outcome：

Descriptive data on serious adverse events (SAEs) during the treatment period 2.

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

不适用

测量方法：

不适用

Measure time point of outcome：

NA

Measure method：

NA

指标中文名：

不同时间点蛋白尿状态

指标类型：

次要指标

Outcome：

Proteinuria status at different time points.

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

不适用

测量方法：

不适用

Measure time point of outcome：

NA

Measure method：

NA

指标中文名：

死亡

指标类型：

次要指标

Outcome：

death

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

不适用

测量方法：

不适用

Measure time point of outcome：

NA

Measure method：

NA

指标中文名：

至TMA完全缓解的时间

指标类型：

次要指标

Outcome：

Time to achieve complete remission in TMA.

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

不适用

测量方法：

不适用

Measure time point of outcome：

NA

Measure method：

NA

指标中文名：

不同时间点尿白蛋白/肌酐比值

指标类型：

次要指标

Outcome：

Urine albumin/creatinine ratio at different time points.

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

不适用

测量方法：

不适用

Measure time point of outcome：

NA

Measure method：

NA

指标中文名：

关注事件(严重感染(曲霉菌感染和脑膜炎奈瑟菌等英膜细菌引起的感染)、妊娠、哺乳和新生儿产后3个月的随访数据)的描述性数据

指标类型：

次要指标

Outcome：

Descriptive data on incidents (cases of severe infections (aspergillus infections and infections caused by Neisseria meningitidis and other encapsulated bacteria), pregnancy, lactation, and follow-up

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

不适用

测量方法：

不适用

Measure time point of outcome：

NA

Measure method：

NA

指标中文名：

肾小球滤过率(eGFR)的观察值以及较基线的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Observed values of glomerular filtration rate (eGFR) and changes from baseline.

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

不适用

测量方法：

不适用

Measure time point of outcome：

NA

Measure method：

NA

指标中文名：

TMA 复发

指标类型：

次要指标

Outcome：

TMA relapse.

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

不适用

测量方法：

不适用

Measure time point of outcome：

NA

Measure method：

NA

指标中文名：

研究者评估的慢性肾脏病(CKD)分期，与基线相比分为改善、稳定(无变化)或恶化

指标类型：

次要指标

Outcome：

The stages of chronic kidney disease (CKD) evaluated by the researchers were categorized as improved, stable (no change), or deteriorating compared to the baseline.

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

不适用

测量方法：

不适用

Measure time point of outcome：

NA

Measure method：

NA

指标中文名：

不同时间点血浆C3、C4、CH50、补体因子H和|、可溶性C5b-9(sC5b-9)和CD46表达

指标类型：

次要指标

Outcome：

Expression of plasma C3, C4, CH50, complement factor H, |, soluble C5b-9 (sC5b-9), and CD46 at different time points.

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

不适用

测量方法：

不适用

Measure time point of outcome：

NA

Measure method：

NA

指标中文名：

血液学参数(血小板、LDH、血红蛋白)的观察值以及较基线的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Observed values for hematological parameters (platelets, LDH, hemoglobin), along with changes from baseline.

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

不适用

测量方法：

不适用

Measure time point of outcome：

NA

Measure method：

NA

指标中文名：

观察期间TMA完全缓解，证据为:血液学参数(血小板计数和LDH)均恢复正常，且血清肌酐较基线改善25%

指标类型：

次要指标

Outcome：

During the observation period, TMA showed complete remission, as evidenced by the normalization of hematological parameters (platelet count and LDH) and a 25% improvement in serum creatinine compared

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

不适用

测量方法：

不适用

Measure time point of outcome：

NA

Measure method：

NA

指标中文名：

血小板计数正常、乳酸脱氢酶水平正常值上限、血清肌酐<正常值上限(按年龄)或改善(较基线>>5%)、佶计肯小球浅过率260mL/min/.73 m2、蛋白尿结果阴性的患者比例

指标类型：

次要指标

Outcome：

Patients with normal platelet counts, normal upper limits of lactate dehydrogenase levels, serum creatinine < normal upper limit (based on age) or improved (>5% compared to baseline), glomerular filtr

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

不适用

测量方法：

不适用

Measure time point of outcome：

NA

Measure method：

NA

指标中文名：

不同时间点透析需求状态

指标类型：

次要指标

Outcome：

The state of dialysis needs at different time points.

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

不适用

测量方法：

不适用

Measure time point of outcome：

NA

Measure method：

NA

指标中文名：

ESRD

指标类型：

次要指标

Outcome：

ESRD

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

不适用

测量方法：

不适用

Measure time point of outcome：

NA

Measure method：

NA

指标中文名：

无事件生存率，事件定义为ESRD或死亡

指标类型：

主要指标

Outcome：

Survival rate without incident; an incident is defined as ESRD or death.

Type：

Primary indicator

测量时间点：

不适用

测量方法：

不适用

Measure time point of outcome：

NA

Measure method：

NA

指标中文名：

不同时间点TMA完全缓解状态

指标类型：

次要指标

Outcome：

Complete remission of TMA at different time points.

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

不适用

测量方法：

不适用

Measure time point of outcome：

NA

Measure method：

NA

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

无

组织：

Sample Name：

NA

Tissue：

人体标本去向

 其它  

说明

Fate of sample：

0thers  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 0 岁 years
最大 Max age 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

无

Blinding：

None

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

不适用

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

NA

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

数据采集：CRF表 数据管理：EDC系统

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Data collection: CRF forms Data management: EDC system

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

无/No

注册人：

Name of Registration：

  2026-01-13 08:15:36