ChiCTR2500114943 版本V1.0 版本创建时间2025/12/19 10:50:57 中国临床试验注册中心

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Project audit state：

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Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2500114943 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2025-12-19 10:50:46 

注册时间：

Date of Registration：

 2025-12-19 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

PEG-rhG-CSF预防儿童朗格罕斯细胞组织细胞增生症氯法拉滨化疗所致中性粒细胞减少的有效性和安全性的前瞻性临床研究

Public title：

A Prospective Clinical Study on the Efficacy and Safety of PEG-rhG-CSF in Preventing Neutropenia Induced by Clofarabine in Pediatric Patients with Langerhans Cell Histiocytosis

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

PEG-rhG-CSF预防儿童朗格罕斯细胞组织细胞增生症氯法拉滨化疗所致中性粒细胞减少的有效性和安全性的前瞻性临床研究

Scientific title：

A Prospective Clinical Study on the Efficacy and Safety of PEG-rhG-CSF in Preventing Neutropenia Induced by Clofarabine in Pediatric Patients with Langerhans Cell Histiocytosis

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

唐雪 

研究负责人：

唐雪 

Applicant：

Xue Tang  

Study leader：

Xue Tang 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 182 8014 5819

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 182 8014 5819

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 txily0912@126.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 txily0912@126.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

四川省成都市锦江区成龙大道一段1416号

研究负责人通讯地址：

四川省成都市锦江区成龙大道一段1416号

Applicant address：

No. 1416, Section 1, Chenglong Avenue, Jinjiang District, Chengdu City, Sichuan Province

Study leader's address：

No. 1416, Section 1, Chenglong Avenue, Jinjiang District, Chengdu City, Sichuan Province

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

四川大学华西第二医院

Applicant's institution：

West China Second University Hospital, Sichuan University

研究负责人所在单位：

四川大学华西第二医院

Affiliation of the Leader：

West China Second University Hospital, Sichuan University

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 医学科研2025伦审第(F414-2)号

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

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批准本研究的伦理委员会名称：

四川大学华西第二医院医学科研伦理委员会

Name of the ethic committee：

Medical Research Ethics Committee of West China Second Hospital, Sichuan University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2025-12-16 00:00:00

伦理委员会联系人：

马驰

Contact Name of the ethic committee：

Chi Ma

伦理委员会联系地址：

四川省成都市锦江区成龙大道一段1416号

Contact Address of the ethic committee：

No. 1416, Section 1, Chenglong Avenue, Jinjiang District, Chengdu City, Sichuan Province

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 88570104

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

四川大学华西第二医院

Primary sponsor：

West China Second University Hospital, Sichuan University

研究实施负责（组长）单位地址：

四川省成都市锦江区成龙大道一段1416号

Primary sponsor's address：

No. 1416, Section 1, Chenglong Avenue, Jinjiang District, Chengdu City, Sichuan Province

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

四川

市(区县)：

成都

Country：

China

Province：

Sichuan

City：

Chengdu

单位(医院)：

四川大学华西第二医院

具体地址：

成都市锦江区成龙大道一段1416号

Institution
hospital：

West China Second University Hospital, Sichuan University

Address：

No. 1416, Section 1, Chenglong Avenue, Jinjiang District, Chengdu City, Sichuan Province

经费或物资来源：

医院自筹

Source(s) of funding：

Self sponsored and hospital sponsored

研究疾病：

朗格罕斯细胞组织细胞增生症  

Target disease：

Langerhans cell histiocytosis

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 上市后药物 

Study phase：

4

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

1.主要目标： 儿童 儿童朗格罕斯细胞组织细胞增生症患者氯法拉滨化疗后使用 PEG-rhG-CSF的有效性及安全性。 2.次要目标： 儿童 儿童朗格罕斯细胞组织细胞增生症患者氯法拉滨化疗后使用 PEG-rhG-CSF的依从性及经济效应。  

Objectives of Study：

1. Primary Objectives: To evaluate the efficacy and safety of PEG-rhG-CSF in pediatric patients with Langerhans Cell Histiocytosis (LCH) undergoing chemotherapy with chlorpromazine. 2. Secondary Objectives: To assess the compliance and economic effectiveness of PEG-rhG-CSF n children with LCH receiving chlorpromazine chemotherapy.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1. 年龄在 6 月-18 岁之间； 2. 进入“达拉非尼（Dabrafenib）或曲美替尼（Trametinib）联合氯法拉滨（Clofarabine）治疗高危/复发/难治儿童朗格罕斯细胞组织细胞增生症前瞻性真实世界研究”的 LCH 患者； 3. 首次使用氯法拉滨后皮下注射短效 rhG-CSF 后仍发生 3 级及以上中性粒细胞减少； 4. 预计生存期 3 个月以上； 5. 骨髓造血功能正常，无出血倾向； 6. ECOG 评分为 0-2； 7. 充分理解并遵守本研究的要求，且自愿签署知情同意书。

Inclusion criteria

1. Participants aged between 6 and 18 years; 2. Pediatric patients with LCH enrolled in a prospective real-world study involving Dabrafenib or Trametinib combined with Clofarabine for the treatment of high-risk, recurrent, or refractory LCH; 3. Occurrence of Grade 3 or higher neutropenia following subcutaneous administration of short-acting rhG-CSF after initial chlorpromazine use; 4. Expected survival period exceeding 3 months; 5. Normal bone marrow hematopoietic function and absence of bleeding tendencies; 6. The Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status is between 0 and 2; 7. Participants must fully comprehend and adhere to the study requirements and voluntarily provide informed consent by signing the consent form.

排除标准：

1. 已知对 rhG-CSF、PEG-rhG-CSF 或其辅料过敏者； 2. 没有充分控制的局部或全身感染； 3. 既往有骨髓或造血干细胞移植史； 4. 严重的内脏器官功能障碍（肝功能检查总胆红素（TBIL）、谷丙转氨酶（ALT）、谷草转氨酶（AST）均>5 倍正常值上限；肾功能检查：血清肌酐（Cr）>2 倍正常值上限；合并严重心脑血管、肝脏、肾脏、内分泌和血液等系统原发疾病）； 5. 有特殊病原感染者：乙肝患者（HbsAg 阳性且检测 HBV-DNA 提示有病毒复制）；丙肝患者（HCV 抗体阳性且检测 HCV-RNA 提示有病毒复制）；梅毒筛查阳性（特异性抗体检测阳性，非特异性抗体检测阴性且结合临床判断确证为非活动期感染者除外）；已知 HIV 阳性病史或 HIV 筛查阳性； 6. 入组前 4 周内采用同类其他受试药物； 7. 研究者判断不适宜参与的患者。患有其他基础疾病，如原发免疫缺陷病、心功能不全、肾功能不全、肝炎病毒感染、HIV 感染、脏器移植术后等。

Exclusion criteria：

1. Individuals with known allergies to recombinant human granulocyte colony-stimulating factor (rhG-CSF), polyethylene glycol-conjugated rhG-CSF, or their excipients; 2. Presence of local or systemic infections that are inadequately controlled; 3. A history of bone marrow or hematopoietic stem cell transplantation; 4. Severe dysfunction of visceral organs, indicated by liver function tests showing total bilirubin (TBIL), alanine aminotransferase (ALT), and aspartate aminotransferase (AST) levels exceeding five times the upper limit of normal, or renal function tests showing serum creatinine (Cr) levels greater than twice the upper limit of normal; and the presence of severe primary diseases affecting the cardiovascular, hepatic, renal, endocrine, or hematological systems; 5. Individuals with specific pathogenic infections include: patients diagnosed with Hepatitis B, characterized by HBsAg positivity and HBV DNA detection indicative of viral replication; patients with Hepatitis C, identified by HCV antibody positivity and HCV-RNA detection suggestive of viral replication; individuals with positive syphilis screening, excluding those with positive specific antibody testing, negative non-specific antibody testing, and clinically confirmed as non-active phase infection; and those with a known history of HIV positivity or positive HIV screening results; 6. Within the first four weeks of enrollment, the use of other investigational drugs of the same type is prohibited; 7. Researchers also have the discretion to exclude patients deemed unsuitable for participation due to other underlying conditions, such as primary immunodeficiency, heart failure, kidney failure, hepatitis virus infection, HIV infection, or a history of organ transplant surgery.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2025-12-01 00:00:00至 To 2028-01-01 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2026-01-01 00:00:00 至 To 2028-01-01 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

干预组

样本量：

 22

Group：

Intervention group

Sample size：

干预措施：

PEG-rhG-CSF

干预措施代码：

Intervention：

PEG-rhG-CSF

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 四川 

市(区县)：

 成都 

Country：

China

Province：

Sichuan

City：

Chengdu

单位(医院)：

 四川大学华西第二医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

West China Second University Hospital, Sichuan University

Level of the institution：

Tetiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

各化疗周期3/4级中性粒细胞减少的发生率

指标类型：

主要指标

Outcome：

The incidence of grade 3/4 neutropenia during each chemotherapy cycle

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

各化疗周期内中性粒细胞从最低值到恢复至2.0×109 /L以上所需要的时间

指标类型：

次要指标

Outcome：

The time required for neutrophil recovery from the nadir to a count of 2.0 × 10^9/L or higher

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

各化疗周期内4级中性粒细胞减少的持续时间

指标类型：

次要指标

Outcome：

The duration of grade 4 neutropenia

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

各化疗周期内中性粒细胞最低值

指标类型：

次要指标

Outcome：

The lowest neutrophil count observed during each cycle

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

各化疗周期3/4级FN的发生率

指标类型：

次要指标

Outcome：

The incidence of grade 3/4 febrile neutropenia (FN)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

各化疗周期中性粒细胞减少相关的住院发生率

指标类型：

次要指标

Outcome：

The incidence of hospitalizations attributable to neutropenia

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

各化疗周期化疗剂量减低或延迟的比例

指标类型：

次要指标

Outcome：

The proportion of chemotherapy doses that were either reduced or delayed

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

各化疗周期抗生素使用率

指标类型：

次要指标

Outcome：

The rate of antibiotic usage

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

各化疗周期不良反应的发生率

指标类型：

次要指标

Outcome：

The incidence of adverse reactions

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 0.5 岁 years
最大 Max age 18 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

Blinding：

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

无

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

None

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

病例记录表

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Case Record Form

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2025-12-19 10:50:46