ChiCTR2500114059 版本V1.0 版本创建时间2025/12/05 18:02:16 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2500114059 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2025-12-05 18:01:22 

注册时间：

Date of Registration：

 2025-12-05 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

一项减低剂量地西他滨（DEC）联合维奈克拉（VEN）治疗新诊断的中高危骨髓增生异常综合征（HR-MDS）患者的前瞻性、多中心单臂临床研究

Public title：

A prospective, multicenter, single-arm clinical study of low-dose Decitabine combined with Venetoclax in the treatment of newly diagnosed high-risk myelodysplastic syndrome patients.

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

一项减低剂量地西他滨联合维奈克拉治疗新诊断的中高危骨髓增生异常综合征患者的前瞻性、多中心单臂临床研究

Scientific title：

A prospective, multicenter, single-arm clinical study of low-dose Decitabine combined with Venetoclax in the treatment of newly diagnosed high-risk myelodysplastic syndrome patients.

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

徐泽锋 

研究负责人：

肖志坚 

Applicant：

Xu Zefeng 

Study leader：

Xiao Zhijian  

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 22 23608217

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 22 23909184

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 xuzefeng@ihcams.ac.cn

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 zjxiao@ihcams.ac.cn

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

中国天津市和平区南京路288号

研究负责人通讯地址：

中国天津市和平区南京路288号

Applicant address：

288 Nanjing Road, Heping District, Tianjin, China

Study leader's address：

288 Nanjing Road, Heping District, Tianjin, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

Applicant's institution：

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

研究负责人所在单位：

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

Affiliation of the Leader：

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 IIT2025124-EC-1

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）伦理审查委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee of Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2025-10-30 00:00:00

伦理委员会联系人：

王启柔

Contact Name of the ethic committee：

Wang Qirou

伦理委员会联系地址：

中国天津市和平区南京路288号

Contact Address of the ethic committee：

288 Nanjing Road, Heping District, Tianjin, China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 22 23909095

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

 wangqirou@ihcams.ac.cn

研究实施负责（组长）单位：

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

Primary sponsor：

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.

研究实施负责（组长）单位地址：

中国天津市和平区南京路288号

Primary sponsor's address：

288 Nanjing Road, Heping District, Tianjin, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

天津

市(区县)：

Country：

China

Province：

Tianjin

City：

单位(医院)：

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

具体地址：

中国天津市和平区南京路288号

Institution
hospital：

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.

Address：

288 Nanjing Road, Heping District, Tianjin, China

经费或物资来源：

自筹

Source(s) of funding：

Self-funded

研究疾病：

中高危骨髓增生异常综合征  

Target disease：

Higher-risk myelodysplastic syndrome

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

研究主要目的是评价减低剂量地西他滨（DEC）联合维奈克拉（VEN）治疗新诊断的HR-MDS患者的总体反应率（ORR）[总体反应率（ORR）=完全缓解/等效的完全缓解（CR or CR equivalent）+部分缓解(PR)+完全缓解伴不完全血细胞计数恢复（CRL）+完全缓解伴部分血液学恢复（CRh）+血液学改善（HI）]。次要疗效指标是评价细胞遗传学反应（包括完全细胞遗传学反应和部分细胞遗传学反应）、二代测序检测基因突变（NGS）评估MRD、患者报告结局（PROs）、至反应时间（TTR）、反应持续时间（DOR）、转化为急性髓性白血病（AML）的时间、造血干细胞移植（HSCT）率、总体生存期（OS）、无事件生存期（EFS）、无进展生存期（PFS）。  

Objectives of Study：

Primary Study Objective: To evaluate the overall response rate (ORR) of low-dose Decitabine (DEC) combined with Venetoclax (VEN) in the treatment of newly diagnosed high-risk myelodysplastic syndrome (HR-MDS) patients [Overall response rate (ORR) = complete response/equivalent complete response (CR or CR equivalent) + partial response (PR) + CR with limited count recovery(CRL) + complete response with partial hematologic recovery (CRh) + hematologic improvement (HI)]. Secondary Study Objective: To evaluate cytogenetic response (including complete cytogenetic response and partial cytogenetic response), MRD as assessed by second-generation sequencing to detect mutations (NGS), patient-reported outcomes (PROs), time to response (TTR), duration of response (DOR), time to transformation to acute myeloid leukemia (AML), hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) rate, overall survival (OS), event-free survival (EFS), progression-free survival (PFS).

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1.在入组前30天内，经过血细胞计数、骨髓检查、细胞遗传学检查和分子遗传学检查、满足MDS最低诊断标准并按照WHO（2022）分型标准确诊为MDS；
2.骨髓原始细胞比例>=5%；
3.按照IPSS-R预后评分>3.5分；
4.患者年龄在18岁以上（包括18岁）；
5.ECOG评分为0-2；
6.肝肾功能健全（肌酐<=1.5mg/dL，BUN<=1.5mg/dL，ALT<=2×ULN,AST<=2×ULN,TB<=2×ULN）；
7.育龄女性在接受治疗前，需接受妊娠检查，男性及育龄期女性在治疗期间及末次用药的3个月内必须同意采取有效的避孕措施；
8.受试者必须签署知情同意书。

Inclusion criteria

1. The Diagnosis of MDS was based on the minimum diagnostic criteria of MDS and classified according to the WHO (2022) classification standards after undergoing blood cell count, bone marrow examination, cytogenetic examination and molecular genetic examination within 30 days prior to enrollment;
2. MDS with bone marrow blasts >=5%;
3.According to the prognosis score of IPSS-R >3.5 points;
4.Patients aged 18 years or older (including 18 years);
5.Subjects have an Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) physical status score of 0-2 at screening;
6.Sound hepatic and renal function (creatinine <=1.5 mg/dL, BUN <=1.5 mg/dL, ALT <=2×ULN,AST <=2×ULN,TB <=2×ULN);
7.Females of childbearing age are required to undergo a pregnancy test before receiving treatment. During treatment and within 3 months of the last dose, males and females of childbearing age must agree to use effective contraception;
8.Subjects must sign an informed consent form.

排除标准：

1.年龄<18岁以下；
2.既往诊断为：（1）治疗相关MDS（tMDS）；（2）既往骨髓增生性肿瘤（MPN）演变而来的MDS；（3）MDS/MPN：包括慢性粒-单核细胞白血病（CMML）、不典型慢性髓系白血病（aCML）、幼年型粒-单核细胞白血病（JMML）和未分型 MDS/MPN ；（4）骨髓空抽，或合并严重的骨髓纤维化的 MDS（骨髓活检组织切片示MF≥2级）；或合并严重自身免疫性溶血性贫血的MDS；
3.30天内参加过其他的临床试验者；
4.妊娠和哺乳的患者；
5.有肿瘤病史并且在过去的3年内接受过任何针对此肿瘤的治疗，但除去浅表性膀胱癌、皮肤的基底层细胞或鳞状上皮细胞癌、宫颈上皮内癌变（CIN）或前列腺上皮内癌变（PIN）；
6.有活动性的病毒或细菌感染，且未能用适当的抗感染治疗进行控制；
7.已知艾滋病毒或活动性丙肝病毒的血清学反应为阳性；
8.患有精神疾患或其他病情而不能配合研究治疗和监测的要求；
9.骨髓和/或外周血原始细胞>=20%的患者；
10.已知对地西他滨、维奈克拉中任一成分过敏者；
11.曾接受过阿扎胞苷、地西他滨 、维奈克拉或其他化疗药物治疗，或者在过去一年内接受过造血干细胞移植。

Exclusion criteria：

1. Patients aged <18 years or less;
2. Those with previous diagnosis: (1) Treatment-related MDS (tMDS); (2) MDS evolved from previous myeloproliferative neoplasms (MPN); (3) MDS/MPN: including chronic myelomonocytic leukemia (CMML), atypical chronic myeloid leukemia (aCML), juvenile myelomonocytic leukemia (JMML), and untyped MDS/MPN; (4) Bone marrow null aspirate, or bone marrow biopsy tissue section showing MF ≥ grade 2; Or MDS complicated with severe autoimmune hemolytic anemia;
3. Have participated in other clinical trials within 30 days;
4. Patients who are pregnant and breastfeeding;
5. Have a history of a tumor and have received any treatment for that tumor within the past 3 years, except for superficial bladder cancer, basal or squamous epithelial cell carcinoma of the skin, cervical intraepithelial neoplasia (CIN), or prostate intraepithelial neoplasia (PIN);
6.Have an active viral or bacterial infection that is not controlled with appropriate anti-infective therapy;
7. Have a known positive serologic reaction to HIV or active hepatitis C virus；
8. Have a mental illness or other medical condition that prevents cooperation with treatment and surveillance；
9. patients with bone marrow and/or peripheral blood primitive cells >= 20%；
10. Those with known hypersensitivity to any of the components of Decitabine and Venetoclax；
11.Those have received treatment with Azacitidine, Decitabine, Venetoclax or other chemotherapeutic agents, or have undergone hematopoietic stem cell transplantation within the past year.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2025-10-31 00:00:00至 To 2027-10-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2025-12-05 00:00:00 至 To 2027-10-01 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

试验组

样本量：

 52

Group：

Trial group

Sample size：

干预措施：

地西他滨（DEC）：3 天给药方案：20mg/（m^2·次）,静脉滴注，每天一次，连续 3 天； 维奈克拉（VEN）：400mg/次，口服，每日一次，连续 7 天，每 28 天左右为一个疗程。 如果受试者出现明显毒性反应，则延迟用药、减低剂量给药或停药。为了使患者最大可能的出现缓解，建议受试者至少接受 2 个疗程的治疗

干预措施代码：

Intervention：

Decitabine (DEC): 3-day regimen: 20 mg/(m2 per dose), administered by intravenous infusion once daily for 3 consecutive days; Venetoclax (VEN): 400 mg per dose, taken orally once daily for 7 consecutive days, with one treatment cycle approximately every 28 days. If the subject experiences significant toxicity, dosing should be delayed, reduced, or discontinued. To maximize the likelihood of achieving a response, subjects are recommended to receive at least two treatment cycles.

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 天津 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Tianjin

City：

单位(医院)：

 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 浙江 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Zhejiang

City：

单位(医院)：

 宁波大学附属第一医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Ningbo First Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 湖南 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Hunan

City：

单位(医院)：

 中南大学湘雅医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Xiangya Hospital Central South University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江西 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Jiangxi

City：

单位(医院)：

 南昌大学第一附属医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The first affiliated hostipal of nanchang university

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江苏 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Jiangsu

City：

单位(医院)：

 江苏省人民医院（南京医科大学第一附属医院） 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Jiangsu Province Hospital (The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University)

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

完全缓解/等效的完全缓解

指标类型：

主要指标

Outcome：

Complete response(CR)/equivalent complete response(CR equivalent)

Type：

Primary indicator

测量时间点：

每个治疗周期结束后的恢复期

测量方法：

骨髓形态学检查(骨髓原始细胞<=5%），血细胞分析

Measure time point of outcome：

The post-treatment recovery period at the end of each cycle

Measure method：

Bone marrow morphology(Bone marrow: <=5%myeloblasts)，Complete Blood Count

指标中文名：

部分缓解

指标类型：

主要指标

Outcome：

Partial remission(PR)

Type：

Primary indicator

测量时间点：

每个治疗周期结束后的恢复期

测量方法：

骨髓形态学检查，血细胞分析

Measure time point of outcome：

The post-treatment recovery period at the end of each cycle

Measure method：

Bone marrow morphology，Complete Blood Count

指标中文名：

完全缓解伴不完全血细胞计数恢复

指标类型：

主要指标

Outcome：

CR with limited count recovery(CRL)

Type：

Primary indicator

测量时间点：

每个治疗周期结束后的恢复期

测量方法：

骨髓形态学检查，血细胞分析

Measure time point of outcome：

The post-treatment recovery period at the end of each cycle

Measure method：

Bone marrow morphology，Complete Blood Count

指标中文名：

血液学改善

指标类型：

主要指标

Outcome：

Hematologic improvement(HI)

Type：

Primary indicator

测量时间点：

每个治疗周期结束后的恢复期

测量方法：

骨髓形态学检查，血细胞分析

Measure time point of outcome：

The post-treatment recovery period at the end of each cycle

Measure method：

Bone marrow morphology，Complete Blood Count

指标中文名：

完全缓解伴部分血液学恢复

指标类型：

主要指标

Outcome：

CR with partial hematologic recovery(CRh)

Type：

Primary indicator

测量时间点：

每个治疗周期结束后的恢复期

测量方法：

骨髓形态学检查，血细胞分析

Measure time point of outcome：

The post-treatment recovery period at the end of each cycle

Measure method：

Bone marrow morphology，Complete Blood Count

指标中文名：

细胞遗传学反应（包括完全细胞遗传学反应和部分细胞遗传学反应）

指标类型：

次要指标

Outcome：

Cytogenetic response (including complete cytogenetic response and partial cytogenetic response)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

微小残留病（MRD）水平（通过二代测序 NGS 评估）

指标类型：

次要指标

Outcome：

Minimal residual disease (MRD) status assessed by next-generation sequencing (NGS)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

患者报告结局（PROs）

指标类型：

次要指标

Outcome：

Patient-reported outcomes (PROs)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

至反应时间（TTR）

指标类型：

次要指标

Outcome：

Time to response (TTR)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

反应持续时间（DOR）

指标类型：

次要指标

Outcome：

Duration of response (DOR)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

转化为急性髓性白血病（AML）的时间

指标类型：

次要指标

Outcome：

Time to transformation to acute myeloid leukemia (AML)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

造血干细胞移植（HSCT）率

指标类型：

次要指标

Outcome：

Hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) rate

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

总体生存期（OS）

指标类型：

次要指标

Outcome：

Overall survival (OS)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

无事件生存期（EFS）

指标类型：

次要指标

Outcome：

Event-free survival (EFS)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

无进展生存期（PFS）

指标类型：

次要指标

Outcome：

Progression-free survival (PFS)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

标本中文名：

骨髓组织切片

组织：

Sample Name：

Bone marrow biopsy

Tissue：

人体标本去向

 使用后保存  

说明

Fate of sample：

Preservation after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 18 岁 years
最大 Max age 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

无

Blinding：

None

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

无

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

None

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

病例记录表,电子采集和管理系统

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

CRF and an electronic data capture

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2025-12-05 18:01:22