ChiCTR2500113543 版本V1.0 版本创建时间2025/12/01 09:14:18 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2500113543 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2025-12-01 09:14:06 

注册时间：

Date of Registration：

 2025-12-01 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

观察罗普司亭N01在HSCT后的促进血小板植入和治疗血小板减少症方面的疗效

Public title：

To Observe the Efficacy of Romiplostim N01 in Promoting Platelet Engraftment and Treating Thrombocytopenia After HSCT

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

罗普司亭N01促进血小板植入和治疗HSCT后血小板减少症的观察性研究

Scientific title：

Observational Study on Romiplostim N01 for Promoting Platelet Engraftment and Treating Thrombocytopenia After Hematopoietic Stem Cell Transplantation

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

熊昊 

研究负责人：

熊昊 

Applicant：

Xiong Hao 

Study leader：

Xiong Hao 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 27 82433402

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 27 82433402

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 xionghao@zgwhfe.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 22587481@qq.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

湖北省武汉市江岸区香港路100号

研究负责人通讯地址：

湖北省武汉市江岸区香港路100号

Applicant address：

No. 100 Xianggang Road, Jiang'an District, Wuhan City, Hubei Province

Study leader's address：

No. 100 Xianggang Road, Jiang'an District, Wuhan City, Hubei Province

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

武汉市妇幼保健院,武汉儿童医院

Applicant's institution：

Wuhan Women and Children Medical Care Center, Wuhan Children‘s Hospital

研究负责人所在单位：

武汉儿童医院

Affiliation of the Leader：

Wuhan Childrens Hospital

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 2025R133 - E01

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

武汉儿童医院医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee of Wuhan Children's Hospital

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2025-09-24 00:00:00

伦理委员会联系人：

郑好

Contact Name of the ethic committee：

Zheng Hao

伦理委员会联系地址：

湖北省武汉市江岸区香港路100号

Contact Address of the ethic committee：

No. 100 Xianggang Road, Jiang'an District, Wuhan City, Hubei Province

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 27 82438516

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

 zhengh313@126.com

研究实施负责（组长）单位：

武汉儿童医院

Primary sponsor：

Wuhan Childrens Hospital

研究实施负责（组长）单位地址：

湖北省武汉市江岸区香港路100号

Primary sponsor's address：

No. 100 Xianggang Road, Jiang'an District, Wuhan City, Hubei Province

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

湖北省

市(区县)：

Country：

China

Province：

Hubei

City：

单位(医院)：

武汉儿童医院

具体地址：

湖北省武汉市江岸区香港路100号

Institution
hospital：

Wuhan Childrens Hospital

Address：

No. 100 Xianggang Road, Jiang'an District, Wuhan City, Hubei Province

经费或物资来源：

武汉儿童医院临床研究室

Source(s) of funding：

Research Division of Hematology Wuhan Children's Hospital

研究疾病：

血小板减少症  

Target disease：

Thrombocytopenia

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

观察性研究

Study type：

Observational study

研究所处阶段：

 上市后药物 

Study phase：

4

研究设计：

队列研究 

Study design：

Cohort study 

研究目的：

本研究的目的是通过前瞻性观察性研究，明确罗普司亭N01在促进造血干细胞移植（HSCT）后患者血小板植入、治疗HSCT后血小板减少症中的疗效，同时评估其安全性和耐受性，分析影响治疗效果的相关因素，为罗普司亭N01在该领域的临床应用提供循证依据。  

Objectives of Study：

The purpose of this study is to clarify the efficacy of romiplostim N01 in promoting platelet engraftment and treating post-hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) thrombocytopenia in patients after HSCT through a prospective observational study. Meanwhile, it aims to evaluate its safety and tolerability, analyze the relevant factors influencing therapeutic effects, and provide evidence-based support for the clinical application of romiplostim N01 in this field.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1.年龄18周岁及以下； 2.确诊为血液系统疾病且接受HSCT治疗； 3.移植后出现血小板减少症，定义为血小板计数低于50×10?/L且持续时间至少一周 ，或存在因血小板减少导致的出血症状； 4.患者或其法定代理人签署知情同意书。

Inclusion criteria

1. Aged 18 years or younger; 2. Diagnosed with a hematological disease and undergoing HSCT; 3. Developing post-transplant thrombocytopenia, defined as a platelet count of less than 50×10^9/L lasting for at least one week, or presenting with bleeding symptoms caused by thrombocytopenia; 4. Patient or their legal representative signing the informed consent form.

排除标准：

1.对罗普司亭N01或其辅料过敏； 2.合并严重肝肾功能障碍（如转氨酶超过正常上限3倍、肌酐清除率低于30ml/min）； 3.存在未控制的感染性疾病； 4.既往接受过脾脏切除术（因该手术可能影响血小板代谢，干扰研究结果）； 5.预计生存期小于3个月（无法完成完整治疗及随访）；

Exclusion criteria：

1. Allergy to romiplostim N01 or its excipients; 2. Combined with severe hepatic or renal dysfunction (e.g., transaminase levels exceeding 3 times the upper limit of normal, creatinine clearance less than 30 mL/min); 3. Presence of uncontrolled infectious diseases; 4. Previous splenectomy (as this surgery may affect platelet metabolism and interfere with study results); 5. Expected survival time of less than 3 months (unable to complete full treatment and follow-up).

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2025-11-03 00:00:00至 To 2027-11-01 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2025-12-08 00:00:00 至 To 2027-05-03 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

HSCT后应用罗普司亭N01者

样本量：

 80

Group：

Patients who received romiplostim N01 after HSCT

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

None

Intervention code：

组别：

HSCT未应用罗普司亭N01者

样本量：

 160

Group：

Patients who did not receive romiplostim N01 after HSCT

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

None

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 湖北省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Hubei

City：

单位(医院)：

 武汉儿童医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Wuhan Childrens Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

凝血功能

指标类型：

主要指标

Outcome：

Coagulation function

Type：

Primary indicator

测量时间点：

异基因造血干细胞移植后D7、D14、D21、 D28

测量方法：

收集临床数据

Measure time point of outcome：

Day 7, Day 14, Day 21, Day 28 and D100 after allogeneic HSCT

Measure method：

Collect clinical data of pediatric patients after HSCT

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

无

组织：

Sample Name：

NA

Tissue：

人体标本去向

 其它  

说明

Fate of sample：

0thers  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 岁 years
最大 Max age 18 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

无

Blinding：

None

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

无

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

None

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

1、设计结构化电子病例报告表（eCRF），采用下拉菜单、必填项等形式减少数据录入错误；对“不良事件严重程度”、“血小板输注指征”等主观性指标，参照CTCAE 5.0标准进行量化分级（如3级出血定义为需要输血的严重出血）。 2、数据收集与录入：eCRF系统设置自动校验功能（如“血小板计数> 100×10?/L” 时弹出警示窗），数据录入后需经研究中心质控员审核方可提交；原始病历复印件（如化验单、医嘱单）需按研究编号归档，保存至研究结束后5年。

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

1. Design a structured electronic Case Report Form (eCRF), using formats such as drop-down menus and mandatory fields to reduce data entry errors; for subjective indicators like "adverse event severity" and "platelet transfusion indications," conduct quantitative grading with reference to the CTCAE 5.0 criteria (e.g., Grade 3 bleeding is defined as severe bleeding requiring blood transfusion). 2. Data collection and entry: The eCRF system is equipped with an automatic verification function (e.g., a warning window pops up when "platelet count > 100×10?/L"); after data entry, submission is only allowed after review by the quality controller of the research center; copies of original medical records (such as laboratory test reports and medical orders) shall be filed by study number and kept for 5 years after the completion of the study.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2025-12-01 09:14:06