ChiCTR2500113244 版本V1.0 版本创建时间2025/11/26 11:24:25 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2500113244 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2025-11-26 11:23:51 

注册时间：

Date of Registration：

 2025-11-26 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

补体激活途径中Ba 因子水平对儿童HSCT后TA-TMA的防治意义

Public title：

Significance of Factor Ba in Pediatric Post-HSCT TA-TMA Prevention

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

基于对补体激活途径中Ba因子水平的动态监测加强儿童HSCT术后TA-TMA的防治

Scientific title：

Factor Ba Dynamic Monitoring to Boost Pediatric Post-HSCT TA-TMA Prevention and Treatment

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

张兰男 

研究负责人：

张兰男 

Applicant：

Zhang Lannan 

Study leader：

Zhang Lannan 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 27 82433402

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 27 82433402

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 zhanglannan63@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 zhanglannan63@163.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

湖北省武汉市江岸区香港路100号

研究负责人通讯地址：

湖北省武汉市江岸区香港路100号

Applicant address：

No. 100 Xianggang Road, Jiang'an District, Wuhan City, Hubei Province

Study leader's address：

No. 100 Xianggang Road, Jiang'an District, Wuhan City, Hubei Province

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

武汉市妇幼保健院 武汉儿童医院

Applicant's institution：

Wuhan Women and Children Medical Care Center Wuhan Children‘s Hospital

研究负责人所在单位：

武汉儿童医院

Affiliation of the Leader：

Wuhan Childrens Hospital

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 2025R113 - F01

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

武汉儿童医院医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee of Wuhan Children's Hospital

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2025-09-02 00:00:00

伦理委员会联系人：

郑好

Contact Name of the ethic committee：

Zheng Hao

伦理委员会联系地址：

湖北省武汉市江岸区香港路100号

Contact Address of the ethic committee：

No. 100 Xianggang Road, Jiang'an District, Wuhan City, Hubei Province

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 27 82438516

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

 zhengh313@126.com

研究实施负责（组长）单位：

武汉儿童医院

Primary sponsor：

Wuhan Childrens Hospital

研究实施负责（组长）单位地址：

湖北省武汉市江岸区香港路100号

Primary sponsor's address：

No. 100 Xianggang Road, Jiang'an District, Wuhan City, Hubei Province

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

湖北省

市(区县)：

Country：

China

Province：

Hubei

City：

单位(医院)：

武汉儿童医院

具体地址：

湖北省武汉市江岸区香港路100号

Institution
hospital：

Wuhan Childrens Hospital

Address：

No. 100 Xianggang Road, Jiang'an District, Wuhan City, Hubei Province

经费或物资来源：

2025年度武汉市自然科学基金探索计划（晨光计划）市属医疗机构临床研究重点专项

Source(s) of funding：

2025 Wuhan Natural Science Foundation Exploration Plan (Morning Light Plan) Key Clinical Research Project for Municipal Medical Institutions

研究疾病：

造血干细胞移植术血栓性微血管并是一种以微血管病性溶血性贫血、血小板减少和终末器官受累为特征的临床综合征  

Target disease：

Transplant-Associated Thrombotic Microangiopathy

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

观察性研究

Study type：

Observational study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

病例对照研究 

Study design：

Case-Control study 

研究目的：

建立儿童HSCT术后Ba因子动态参考区间及TA-TMA诊断cut-off值  

Objectives of Study：

Establishment of Dynamic Reference Intervals for Factor Ba and Diagnostic Cut-off Values for TA-TMA in Children Post-HSCT

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1.年龄≤18岁； 2.在武汉儿童医院接受异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）； 3.回顾性部分：2024年1月-2025年4月移植的患儿 研究人群； 4.前瞻性部分：2025年7月后移植的患儿（需签署知情同意书）。

Inclusion criteria

1. Age <= 18 years ; 2. Underwent allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) at Wuhan Children’s Hospital; 3. Retrospective cohort: Children who received transplantation between January 2024 and April 2025; 4. Prospective cohort: Children who receive transplantation after July 2025 (informed consent form must be signed).

排除标准：

1.自体造血干细胞移植（auto-HSCT）患者； 2.临床资料不完整或样本质量不合格者； 3.前瞻性研究中未签署知情同意书者。

Exclusion criteria：

1. Patients who underwent autologous hematopoietic stem cell transplantation (auto-HSCT); 2. Patients with incomplete clinical data or substandard sample quality; 3. Patients who did not sign the informed consent form in the prospective study.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2025-08-01 00:00:00至 To 2027-07-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2025-12-01 00:00:00 至 To 2027-03-01 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

TA-TMA组

样本量：

 19

Group：

TA-TMA group

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

None

Intervention code：

组别：

非TA-TMA组

样本量：

 75

Group：

non TA-TMA group

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

None

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 湖北省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Hubei

City：

单位(医院)：

 武汉儿童医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Wuhan Childrens Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

Ba因子

指标类型：

主要指标

Outcome：

Factor Ba

Type：

Primary indicator

测量时间点：

异基因造血干细胞移植前和移植后D7、D14、D21、 D28、D56、D100

测量方法：

ELISA

Measure time point of outcome：

Pre-allo-HSCT and Post-allo-HSCT D7, D14, D21, D28, D56, D100

Measure method：

ELISA

指标中文名：

血常规

指标类型：

次要指标

Outcome：

complete blood count

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

异基因造血干细胞移植前和移植后D7、D14、D21、 D28、D56、D100

测量方法：

Measure time point of outcome：

Pre-allo-HSCT and Post-allo-HSCT D7, D14, D21, D28, D56, D100

Measure method：

指标中文名：

外周血细胞形态

指标类型：

次要指标

Outcome：

peripheral blood cell morphology

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

当患儿移植后出现TA-TMA征象时

测量方法：

血涂片

Measure time point of outcome：

When pediatric patients develop the signs of TA-TMA

Measure method：

peripheral blood smear

指标中文名：

肾功能

指标类型：

次要指标

Outcome：

serum renal function

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

异基因造血干细胞移植前和移植后D7、D14、D21、 D28、D56、D100

测量方法：

Measure time point of outcome：

Pre-allo-HSCT and Post-allo-HSCT D7, D14, D21, D28, D56, D100

Measure method：

指标中文名：

sC5b-9

指标类型：

主要指标

Outcome：

sC5b-9

Type：

Primary indicator

测量时间点：

异基因造血干细胞移植前和移植后D7、D14、D21、 D28、D56、D100

测量方法：

ELISA

Measure time point of outcome：

Pre-allo-HSCT and Post-allo-HSCT D7, D14, D21, D28, D56, D100

Measure method：

ELISA

指标中文名：

乳酸脱氢酶

指标类型：

次要指标

Outcome：

lactate dehydrogenase

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

异基因造血干细胞移植前和移植后D7、D14、D21、 D28、D56、D100

测量方法：

Measure time point of outcome：

Pre-allo-HSCT and Post-allo-HSCT D7, D14, D21, D28, D56, D100

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后保存  

说明

Fate of sample：

Preservation after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 0 岁 years
最大 Max age 18 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

无

Blinding：

None

是否共享原始数据：

IPD sharing

是Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

在本研究完成后（2027年8月），发送电子邮件向主要研究者申请

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

After the completion of this study （August，2025）, an email will be sent to the principal investigator (PI) to submit the application.

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

一、病例记录表：患儿HSCT 时年龄、性别、体重、身高、病历号、HSCT 类型、供受者关系、移植前疾病诊断、预处理方案、TA-TMA 发病时间临床症状（如血小板减少、微血管病性溶血性贫血、肾功能不全 / 肺动脉高压等器官损伤表现）、辅助检查结果（如外周血涂片见破碎红细胞、乳酸脱氢酶（LDH）水平、血肌酐、尿蛋白定量）、治疗方案（如糖皮质激素、利妥昔单抗、依库珠单抗）、用药剂量与疗程、治疗反应（如血小板减少改善情况、LDH 水平下降情况）、TA-TMA 诊断后生存状态（ 6 个月、1 年、2 年的存活 / 死亡）、器官功能变化（如肾功能恢复情况）、TA-TMA 复发情况。 二、电子采集和管理系统：病例电子的CRF表，电子的Ba因子采集时间、样本存储、结果等，所有电子表格加密和双份存储（onedrive和科室科研专用电脑）

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Electronic Data Capture and Management System (EDCMS) for patients

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2025-11-26 11:23:51