ChiCTR2500112978 版本V1.1 版本创建时间2025/11/21 16:57:35 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2500112978 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2025-11-21 16:56:27 

注册时间：

Date of Registration：

 2025-11-21 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

扑米酮治疗肌萎缩侧索硬化症的疗效评估和安全性研究：单中心回顾性研究

Public title：

Efficacy and Safety of Primidone in the Treatment of Amyotrophic Lateral Sclerosis: A Single-Center Retrospective Study

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

扑米酮治疗肌萎缩侧索硬化症的疗效评估和安全性研究：单中心回顾性研究

Scientific title：

Efficacy and Safety of Primidone in the Treatment of Amyotrophic Lateral Sclerosis: A Single-Center Retrospective Study

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

李敏 

研究负责人：

查运红 

Applicant：

Min Li 

Study leader：

Yunhong Zha 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 158 7253 0467

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 138 7266 2508

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 minli2018@ctgu.edu.cn

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 fyzhayunhong@nbu.edu.cn

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

湖北省宜昌市解放路2号443000

研究负责人通讯地址：

湖北省宜昌市解放路2号443000

Applicant address：

No. 2 Jiefang Road, Yichang 443000, Hubei, China

Study leader's address：

No. 2 Jiefang Road, Yichang 443000, Hubei, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

 443000

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

 443000

申请人所在单位：

宜昌市中心人民医院

Applicant's institution：

Yichang Central People's Hospital

研究负责人所在单位：

宜昌市中心人民医院

Affiliation of the Leader：

Yichang Central People's Hospital

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 2025-097-01

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

宜昌市中心人民医院医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

Medical Ethics Committee of Yichang Central People's Hospital

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2025-03-31 00:00:00

伦理委员会联系人：

王老师

Contact Name of the ethic committee：

Teacher Wang

伦理委员会联系地址：

湖北省宜昌市夷陵大道 183 号宜昌市中心人民医院行政楼4楼

Contact Address of the ethic committee：

4F, Administration Building, Yichang Central People's Hospital, 183 Yiling Avenue, Yichang, Hubei Province, China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 717 648 1150

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

 zxyyec@163.com

研究实施负责（组长）单位：

宜昌市中心人民医院

Primary sponsor：

Yichang Central People's Hospital

研究实施负责（组长）单位地址：

湖北省宜昌市西陵区解放路2号

Primary sponsor's address：

Yichang Central People's Hospital, 183 Yiling Avenue, Yichang, Hubei Province, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

湖北

市(区县)：

宜昌市

Country：

China

Province：

Hubei

City：

Yichang

单位(医院)：

宜昌市中心人民医院

具体地址：

湖北省宜昌市西陵区解放路2号

Institution
hospital：

Yichang Central People's Hospital

Address：

No. 2 Jiefang Road, Yichang 443000, Hubei, China

经费或物资来源：

自筹

Source(s) of funding：

Self-raised

研究疾病：

肌萎缩侧索硬化症  

Target disease：

Amyotrophic lateral sclerosis

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

观察性研究

Study type：

Observational study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

横断面 

Study design：

Cross-sectional 

研究目的：

（一）主要目的：评价ALS受试者接受扑米酮（62.5-125毫克/天）治疗的疗效和安全性。 （二）次要目的： 1、评价接受扑米酮治疗的ALS受试者血中程序性坏死标志物和细胞因子的变化情况。 2、研究本队列中ALS患者的基因图谱特征，探索ALS患者基因型与表型之间的关系。 3、研究本队列中ALS患者的血液和尿液蛋白组学特征。 （三）探索性目的：分析血中程序性坏死标志物、细胞因子与扑米酮血药浓度、受试者疾病特征（疾病严重程度、疾病进展速度、起病部位、性别、体重指数等）、吞咽功能、肺功能、病情进展情况（ALSFRS-R评分、ROADS评分、CNS-BFS评分、 日常生活功能量表、步行试验等）的关系；探索对ALS诊断、治疗、预后具有应用潜力的分子标志物。  

Objectives of Study：

(I) Primary Objectives: To evaluate the efficacy and safety of primidone (62.5-125 mg/day) in subjects with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS). (II) Secondary Objectives: 1. To assess the changes in necroptosis biomarkers and cytokines in the blood of ALS subjects treated with primidone. 2. To investigate the genetic profile of ALS patients in this cohort and explore the genotype-phenotype relationship. 3. To characterize the proteomic profiles in the blood and urine of ALS patients within this cohort. (III) Exploratory Objectives: To analyze the relationships between blood necroptosis biomarkers/cytokines and the following: Primidone plasma concentration. Subject disease characteristics (e.g., disease severity, progression rate, site of onset, sex, body mass index). Swallowing function and pulmonary function. Disease progression status (as assessed by scores including but not limited to the ALSFRS-R, ROADS, CNS-BFS, Activities of Daily Living scale, and walking tests). An additional exploratory aim is to identify molecular biomarkers with potential utility for the diagnosis, treatment, and prognosis of ALS.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

（1）2021年4月至今期间在宜昌市中心人民医院西陵院区就诊的ALS患者。 （2）年龄≥18岁； （3）诊断符合1998年修订的El Escorial标准中临床肯定的、很可能的及可能的ALS；或符合ALS的黄金海岸（Gold Coast）诊断标准； （4）应用了扑米酮（62.5-125毫克/日）治疗； （5）已签署药品超说明书用药及知情同意书。

Inclusion criteria

1. ALS patients who visited the Xiling Campus of Yichang Central People's Hospital from April 2021 to the present; 2. Age >= 18 years; 3. Diagnosis met the criteria for clinically definite, clinically probable, or clinically possible ALS according to the revised El Escorial criteria (1998), or fulfilled the Gold Coast diagnostic criteria for ALS; 4. Underwent treatment with primidone (62.5-125 mg/day); 5. Provided signed informed consent for off-label drug use.

排除标准：

（1）孕妇、哺乳期妇女； （2）肌酐清除率<50 mL/min； （3）干扰功能评估或危害生命的疾病或损伤； （4）任何已知的非ALS相关的运动神经元病； （5）重大的精神疾病，认知功能障碍； （6）服药前有局限性炎症或慢性全身性炎症病史； （7）服药前患有视力改变、复视、眼球震颤、共济失调、卟啉病、哮喘、慢性阻塞性肺疾病或其他可能加重呼吸困难或气道不畅等呼吸系统疾患者； （8）存在主要的心脏、肾脏、肝脏或其他全身性疾病； （9）不愿或不能参加本研究； （10）必要信息缺失或无法获取合格生物样本。

Exclusion criteria：

1. Pregnant or lactating women; 2. Creatinine clearance < 50 mL/min; 3. Any disease or injury that would interfere with functional assessments or be life-threatening; 4. Any known non-ALS related motor neuron disease; 5. Significant psychiatric illness or cognitive impairment; 6. History of localized inflammation or chronic systemic inflammatory disease prior to medication; 7. Pre-existing visual changes, diplopia, nystagmus, ataxia, porphyria, asthma, chronic obstructive pulmonary disease (COPD), or other respiratory conditions that may exacerbate dyspnea or airway obstruction; 8. Significant cardiac, renal, hepatic, or other systemic diseases; 9. Unwilling or unable to participate in the study; 10. Lack of essential data or inability to obtain qualified biological samples.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2025-11-24 00:00:00至 To 2025-12-10 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2025-11-24 00:00:00 至 To 2025-11-30 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

观察组

样本量：

 30

Group：

Observation group

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

None

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 湖北省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Hubei

City：

单位(医院)：

 宜昌市中心人民医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Yichang Central People's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

ALSRFS-R量表评分

指标类型：

主要指标

Outcome：

ALSRFS-R Scale Score

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

ROADS 量表评分

指标类型：

次要指标

Outcome：

ROADS Scale Score

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

CNS-BFS 评分

指标类型：

次要指标

Outcome：

CNS-BFS Scale Score

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

日常生活功能量表评分

指标类型：

次要指标

Outcome：

Daily Life Function Scale Score

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

步行试验

指标类型：

次要指标

Outcome：

Walking test

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

基因分型

指标类型：

附加指标

Outcome：

Genotyping

Type：

Additional indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

血液RIPK1水平

指标类型：

次要指标

Outcome：

Blood RIPK1 levels

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

血液RIPK3水平

指标类型：

次要指标

Outcome：

Blood RIPK3 levels

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

血液MLKL水平

指标类型：

次要指标

Outcome：

Blood MLKL levels

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

血液磷酸化RIPK1水平

指标类型：

次要指标

Outcome：

Blood p-RIPK1 levels

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

血液磷酸化RIPK3水平

指标类型：

次要指标

Outcome：

Blood p-RIPK3 levels

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

血液磷酸化MLKL水平

指标类型：

次要指标

Outcome：

Blood p-MLKL levels

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

吞咽功能

指标类型：

次要指标

Outcome：

Swallowing function

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

肺功能

指标类型：

次要指标

Outcome：

Pulmonary function

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

标本中文名：

尿液

组织：

Sample Name：

Urine

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 18 岁 years
最大 Max age 80 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

Blinding：

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

-

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

-

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

-

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

-

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

无/No

注册人：

Name of Registration：

  2025-11-21 16:55:44