ChiCTR2500111793 版本V1.0 版本创建时间2025/11/09 11:04:23 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2500111793 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2025-11-05 18:10:11 

注册时间：

Date of Registration：

 2025-11-05 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

罗特西普治疗难治性血小板植入不良：一项单中心、单臂、前瞻性临床研究

Public title：

Luspatercept for Refractory Poor Platelet Engraftment after Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation: A Single-Center, Single-Arm, Prospective Clinical Study

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

罗特西普治疗难治性血小板植入不良：一项单中心、单臂、前瞻性临床研究

Scientific title：

Luspatercept for Refractory Poor Platelet Engraftment after Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation: A Single-Center, Single-Arm, Prospective Clinical Study

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

杨夏婉 

研究负责人：

吴迪炯 

Applicant：

Xiawan Yang 

Study leader：

Dijiong Wu 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 198 1687 5216

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 139 8946 3963

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 yangxiawan@126.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 wudijiong@zcmu.edu.cn

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

中国浙江省杭州市上城区邮电路54号

研究负责人通讯地址：

中国浙江省杭州市上城区邮电路54号

Applicant address：

54 Youdian Road, Shangcheng District, Hangzhou, Zhejiang Province, China

Study leader's address：

54 Youdian Road, Shangcheng District, Hangzhou, Zhejiang Province, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

 310006

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

 310006

申请人所在单位：

浙江中医药大学第一附属医院(浙江省中医院)

Applicant's institution：

The First Affiliated Hospital of Zhejiang Chinese Medical University (Zhejiang Provincial Hospital of Chinese Medicine)

研究负责人所在单位：

浙江中医药大学第一附属医院(浙江省中医院)

Affiliation of the Leader：

The First Affiliated Hospital of Zhejiang Chinese Medical University (Zhejiang Provincial Hospital of Chinese Medicine)

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 2025-KLS-795-01

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

浙江中医药大学附属第一医院伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee of the First Affiliated Hospital of Zhejiang Chinese Medical University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2025-10-23 00:00:00

伦理委员会联系人：

夏冰

Contact Name of the ethic committee：

Xia Bing

伦理委员会联系地址：

中国浙江省杭州市上城区邮电路54号

Contact Address of the ethic committee：

54 Youdian Road, Shangcheng District, Hangzhou, Zhejiang Province, China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 136 0051 9473

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

浙江中医药大学附属第一医院

Primary sponsor：

The First Affiliated Hospital of Zhejiang Chinese Medical University

研究实施负责（组长）单位地址：

中国浙江省杭州市上城区邮电路54号

Primary sponsor's address：

54 Youdian Road, Shangcheng District, Hangzhou, Zhejiang Province, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

浙江

市(区县)：

Country：

China

Province：

Zhejiang

City：

单位(医院)：

浙江中医药大学附属第一医院

具体地址：

中国浙江省杭州市上城区邮电路54号

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Zhejiang Chinese Medical University

Address：

54 Youdian Road, Shangcheng District, Hangzhou, Zhejiang Province, China

经费或物资来源：

自筹

Source(s) of funding：

Self-funded

研究疾病：

难治性血小板植入延迟  

Target disease：

Refractory Poor Platelet Engraftment after Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 II期临床试验 

Study phase：

2

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

探究罗特西普治疗合并铁过载的难治性血小板植入不良患者的有效性和安全性。  

Objectives of Study：

?To evaluate the efficacy and safety of Luspatercept in the treatment of patients with refractory poor platelet engraftment complicated by iron overload.?

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1. 接受异基因造血干细胞移植的血液系统患者； 2. 年龄>=18周岁，男女均可； 3. ECOG评分<2分； 4. allo-HSCT后持续接受TPO-RA、rhTPO治疗，+28天血小板仍未植入；或移植后已获得血小板植入，再次出现血小板下降至50×10^9/L以下，加用TPO-RA、rhTPO治疗2周仍未见血小板上升趋势； 5. 血清铁蛋白水平>1000 ng/mL； 6. 预计生存期>6个月； 7. 同意参加本临床研究并签署知情同意书者。

Inclusion criteria

1. Patients with hematological disorders who have undergone allogeneic hematopoietic stem cell transplantation; 2. Age >= 18 years, either sex; 3. ECOG performance status < 2; 4. Persistent failure of platelet engraftment at day +28 after allo-HSCT despite ongoing treatment with TPO-RA or rhTPO; or, after initial platelet engraftment, a subsequent decline in platelet count to < 50 × 10^9/L with no upward trend observed after 2 weeks of additional TPO-RA or rhTPO therapy; 5. Serum ferritin level > 1000 ng/mL; 6. Expected survival time > 6 months; 7. Willing to participate in this clinical study and has signed the informed consent form.

排除标准：

1. 血液系统原发病复发或进展； 2. 未控制的急性移植物抗宿主病； 3. 重度肝功能不全（ALT 或 AST >=3×ULN）； 4. 重度肾功能损伤（eGFR < 30 ml/min/1.73m^3 或终末期肾病患者）； 5. 无法控制的活动性感染以及其他可能对研究有干扰的活动性恶性肿瘤； 6. 心脏病，纽约心脏协会（NYHA）分级为 3 级或以上的心力衰竭，或需要治疗的严重心律失常，或筛选前6个月内的近期心肌梗死； 7. 患者有未控制的高血压，根据 NCI CTCAE 5.0 版本，本方案的控制性高血压被认为<=1 级； 8. 有计划妊娠和妊娠状态患者； 9. 外科或临床状态可能明显改变药物吸收、分布、代谢或排泄（如胃炎、溃疡、胃肠道或直肠出血史；大的胃肠道手术史）。

Exclusion criteria：

1. Recurrence or progression of the underlying hematological disease; 2. Uncontrolled acute graft-versus-host disease; 3. Severe liver dysfunction (ALT or AST >= 3 × ULN); 4. Severe renal impairment (eGFR < 30 ml/min/1.73m^2 or end-stage renal disease patients); 5. Uncontrolled active infection or other active malignancies that may interfere with the study; 6. Cardiac disease: NYHA class 3 or higher heart failure, severe arrhythmias requiring treatment, or myocardial infarction within the past 6 months prior to screening; 7. Uncontrolled hypertension; according to NCI CTCAE v5.0, controlled hypertension in this protocol is defined as <= Grade 1; 8. Patients planning pregnancy or currently pregnant; 9. Surgical or clinical conditions that may significantly alter drug absorption, distribution, metabolism, or excretion (e.g., gastritis, ulcers, history of gastrointestinal or rectal bleeding; history of major gastrointestinal surgery).

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2025-11-01 00:00:00至 To 2027-11-30 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2025-11-05 00:00:00 至 To 2027-11-30 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

治疗组

样本量：

 20

Group：

Treatment Group

Sample size：

干预措施：

1. 罗特西普的剂量为每 3 周 1 次，每次 1.5 mg/kg，皮下给药（SC），≥1 个治疗周期（3周）后评估治疗效果及调整用药，最多应用 2 个治疗周期; 2. 支持治疗：包括输红细胞，输血小板，中药，中成药以及其他对症支持治疗等.

干预措施代码：

Intervention：

1. Luspatercept is administered at a dose of 1.5 mg/kg subcutaneously (SC) every 3 weeks. Treatment response is assessed and dosing is adjusted after at least one treatment cycle (3 weeks), with a maximum of two treatment cycles. 2. Supportive care: Includes transfusion of red blood cells, transfusion of platelets, traditional Chinese medicine, Chinese patent medicines, and other symptomatic supportive treatments.

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 浙江 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Zhejiang

City：

单位(医院)：

 浙江省中医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Zhejiang Chinese Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

治疗期（3 周）的有效率

指标类型：

主要指标

Outcome：

Response rate at 3 weeks

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

患者服药后血小板计数第一次达到 50×10^9 /L、100×10^9 /L 的应答时间

指标类型：

次要指标

Outcome：

Time to first platelet response (>= 50 × 10^9/L and >= 100 × 10^9/L).

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

治疗第 3 周，平均血小板、血红蛋白、铁蛋白较基线的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Change from Baseline in Mean Platelet Count, Hemoglobin, and Ferritin at Week 3

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

治疗 1、3、6 周的血小板输注总量

指标类型：

次要指标

Outcome：

Total Platelet Transfusions at Weeks 1, 3, and 6.

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

治疗后血小板未再次下降患者的比例

指标类型：

次要指标

Outcome：

Proportion of Patients without Platelet Count Recurrence

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

治疗期间至停药后 30 天不良事件（AE）发生情况

指标类型：

次要指标

Outcome：

Adverse Events (AEs) During and Within 30 Days After Treatment.

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 18 岁 years
最大 Max age 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

Blinding：

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

不适用

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Not applicable

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

病历记录表

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Case Record Form

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2025-11-05 18:10:11