ChiCTR2500111121 版本V1.0 版本创建时间2025/10/27 09:39:50 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2500111121 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2025-10-27 09:39:36 

注册时间：

Date of Registration：

 2025-10-27 00:00:00 

注册号状态：

补注册

Registration Status：

Retrospective registration

注册题目：

评价皮下注射人免疫球蛋白（注射液）在原发性免疫缺陷病（PID）患者中的有效性、安全性及药代动力学的单臂、多中心临床试验

Public title：

Efficacy, safety, and pharmacokinetics of subcutaneous human immunoglobulin (injection) in patients with primary immunodeficiency disease (PID): A single-arm, multicenter clinical trial

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

评价皮下注射人免疫球蛋白（注射液）在原发性免疫缺陷病（PID）患者中的有效性、安全性及药代动力学的单臂、多中心临床试验

Scientific title：

Efficacy, safety, and pharmacokinetics of subcutaneous human immunoglobulin (injection) in patients with primary immunodeficiency disease (PID): A single-arm, multicenter clinical trial

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

苗松 

研究负责人：

赵晓东 

Applicant：

Song Miao 

Study leader：

Xiaodong Zhao 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 139 8186 5893

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 186 2307 0626

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 miaosong@sinopharm.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 zhaoxd530@aliyun.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

中国四川省成都市双流区菁园路280号

研究负责人通讯地址：

重庆市渝中区中山二路136号

Applicant address：

280 Jingyuan Road, Shuangliu District, Chengdu, Sichuan, China

Study leader's address：

No. 136, Zhongshan 2nd Road, Yuzhong District, Chongqing

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

成都蓉生药业有限责任公司

Applicant's institution：

Chengdu Rongsheng Pharmaceuticals Co., Ltd.

研究负责人所在单位：

重庆医科大学附属儿童医院

Affiliation of the Leader：

Children's Hospital of Chongqing Medical University

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 (2021)年伦审(药)第(13)号

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

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批准本研究的伦理委员会名称：

重庆医科大学附属儿童医院医学研究伦理委员会

Name of the ethic committee：

Institutional Review Board Children's Hospital of Chongqing Medical University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2021-10-27 00:00:00

伦理委员会联系人：

蔡诗容

Contact Name of the ethic committee：

Shirong Cai

伦理委员会联系地址：

重庆市渝中区中山二路136号

Contact Address of the ethic committee：

No. 136, Zhongshan 2nd Road, Yuzhong District, Chongqing

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 23 6837 0035

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

重庆医科大学附属儿童医院

Primary sponsor：

Children's Hospital of Chongqing Medical University

研究实施负责（组长）单位地址：

重庆市渝中区中山二路136号

Primary sponsor's address：

No. 136, Zhongshan 2nd Road, Yuzhong District, Chongqing

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

四川

市(区县)：

Country：

China

Province：

Sichuan

City：

单位(医院)：

成都蓉生药业有限责任公司

具体地址：

中国四川省成都市双流区菁园路280号

Institution
hospital：

Chengdu Rongsheng Pharmaceuticals Co., Ltd

Address：

280 Jingyuan Road, Shuangliu District, Chengdu, Sichuan, China

经费或物资来源：

成都蓉生药业有限责任公司

Source(s) of funding：

Chengdu Rongsheng Pharmaceuticals Co., Ltd.

研究疾病：

原发性免疫缺陷病  

Target disease：

Primary immunodeficiency disease

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 III期临床试验 

Study phase：

3

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

评价皮下注射人免疫球蛋白（注射液）治疗原发性免疫缺陷病的有效性和安全性，及其药代动力学特征。  

Objectives of Study：

To evaluate of the efficacy, safety, and pharmacokinetic characteristics of subcutaneous injection of human immunoglobulin (injection solution) for the treatment of primary immunodeficiency disease.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1.签署知情同意书时，年龄≥2周岁，性别不限； 2. 属于抗体免疫缺陷类型的PID患者，包括但不限于CVID（常见变异免疫缺陷病）或XLA（X连锁无丙种球蛋白血症），能提供相应的诊疗记录，且研究者认为患者需要使用人免疫球蛋白进行长期替代治疗； 3. 试验期间育龄期女性受试者没有妊娠计划（或男性受试者的配偶无怀孕计划），且受试者同意在试验期间和末次给药结束后90天内采取有效的避孕措施； 4.受试者或法定监护人充分理解并能遵从试验方案的要求并有意愿按计划完成研究，并自愿按方案要求配合提供生物样本进行检测； 5. 能够理解本临床试验的程序和方法，经过充分的知情同意，患者自愿参加并由患者本人或监护人签署知情同意书（＜8岁的儿童应由父母作为监护人进行知情同意并签署知情同意书；≥8岁且＜18岁的青少年及儿童由本人及其父母作为监护人共同进行知情同意并签署知情同意书）。

Inclusion criteria

1.At the time of signing the informed consent form, the participant must be >=2 years of age, with no gender restrictions; 2.Participants must be patients with primary immunodeficiency (PID) of the antibody deficiency type, including but not limited to common variable immunodeficiency (CVID) or X-linked agammaglobulinaemia (XLA), and must be able to provide relevant medical records. The investigator must determine that the patient requires long-term replacement therapy with human immunoglobulin; 3.Female participants of childbearing age have no plans to become pregnant during the trial (or the spouse of male participants has no plans to become pregnant), and participants agree to use effective contraception during the trial and for 90 days after the last dose; 4.Participants or their legal guardians fully understand and can comply with the trial protocol requirements, are willing to complete the study as planned, and voluntarily cooperate in providing biological samples for testing as required by the protocol; 5.The subject is able to understand the procedures and methods of this clinical trial, has provided informed consent after adequate explanation, and voluntarily participates in the trial. The informed consent form is signed by the subject or their guardian (for children under 8 years of age, informed consent is provided and the informed consent form is signed by the parents as guardians; for adolescents and children aged 8 years or older but under 18 years, informed consent is provided and the informed consent form is signed jointly by the subject and their parents as guardians).

排除标准：

1.体重＜10kg或BMI指数≥30kg/m2； 2.已知对人类免疫球蛋白或其他血浆蛋白和/或血液制品过敏，特别是有抗IgA抗体的选择性IgA缺乏者，包括对本试验药物的辅料成份过敏、有激素过敏史者； 3.反复发作的严重慢性支气管扩张或慢性阻塞性肺病；签署知情同意书前3个月内或在筛选期出现活动性严重细菌感染（定义为菌血症/败血症、细菌性脑膜炎、骨髓炎/化脓性关节炎、细菌性肺炎和内脏脓肿）的证据； 4.受试者有癫痫或偏头痛的病史，且药物控制不佳；使用药物无法控制的高血压患者（SBP≥160mmHg和/或DBP≥100mmHg）； 5.血红蛋白＜80g/L；血小板减少疾病（血小板计数）≤75×109/L；导致出血的恶性血液疾病，例如溶血性贫血或血液肿瘤；患有严重威胁生命的其它系统恶性疾病，例如肿瘤； 6.中性粒细胞减少症（定义为绝对中性粒细胞计数＜1.0×109/L）； 7.低白蛋白血症或患有肥厚性胃炎、局限性肠炎以及小肠原发性或继发性淋巴管扩展等导致蛋白质丢失的疾病； 8.患有基础疾病需要接受长期抗凝药物治疗且试验期间不能停药； 9.皮肤存在广泛湿疹或其它影响给药和安全性的局部皮肤异常或皮肤病； 10.当前受试者因其他疾病需要长期全身性使用糖皮质激素（入组前有稳定4周以上的小剂量除外，如醋酸泼尼松片≤10mg/天，体重低于30kg的未成年人醋酸泼尼松片≤0.3mg/kg/天，其他可进行换算，局部给药途径和剂量不受限）； 11.试验期间计划进行大手术（定义为危及生命、需要全麻、导致严重出血的手术，包括肘、肩、臀、膝、脚踝、脊椎部位的骨关节手术）或手术期间需要使用免疫球蛋白或血液制品； 12.HBsAg（或核酸检测）阳性或HCV抗体（或核酸检测）阳性或HIV抗体（或核酸检测）阳性或梅毒螺旋体抗体阳性患者； 13.当前患有糖尿病或高脂血症且同时合并有相关严重并发症；既往有血栓栓塞或深静脉血栓形成的病史或体征； 14.肝功能异常者：定义为ALT和/或AST≥正常值上限的3倍；和/或总胆红素≥正常值上限的1.5倍。合并有肾功能损害的相关疾病或肾功能血清肌酐≥正常值上限的2倍；肌酐清除率＜30mL/min； 15.有吸毒史或药物滥用、酗酒的患者； 16.签署知情同意书前不满3个月的流产或妊娠终止；孕妇及哺乳期妇女（目前正在哺乳或目前虽然没有人工哺乳但分娩后不满1年）； 17.患有精神疾病、有明显的精神障碍；其它疾病原因导致的无行为能力或无认知能力者，包括研究者认为依从性差，将无法评价疗效或不大可能完成预期的疗程和随访者； 18.签署知情同意书之前1个月内参加过其它科研药物或医疗器械临床试验。

Exclusion criteria：

1.Body weight < 10 kg or BMI >= 30 kg/m^2; 2. Known allergy to human immunoglobulin or other plasma proteins and/or blood products, particularly selective IgA deficiency with anti-IgA antibodies, including allergy to excipients of the investigational drug or history of hormone allergy; 3. Recurrent severe chronic bronchiectasis or chronic obstructive pulmonary disease; evidence of active severe bacterial infection (defined as bacteraemia/sepsis, bacterial meningitis, osteomyelitis/pyogenic arthritis, bacterial pneumonia, and visceral abscess) within 3 months prior to signing the informed consent form or during the screening period; 4.Participants with a history of epilepsy or migraine that is poorly controlled by medication; patients with uncontrolled hypertension (systolic blood pressure >=160 mmHg and/or diastolic blood pressure >=100 mmHg); 5. Haemoglobin < 80 g/L; thrombocytopenia (platelet count) <= 75 × 10^9/L; malignant haematological disorders causing bleeding, such as haemolytic anaemia or haematological tumours; severe life-threatening systemic malignant diseases, such as tumours; 6.Neutropenia (defined as absolute neutrophil count < 1.0 × 10^9/L); 7. Hypoalbuminaemia or diseases causing protein loss, such as hypertrophic gastritis, regional enteritis, or primary or secondary lymphangiectasia of the small intestine; 8.Underlying conditions requiring long-term anticoagulant therapy that cannot be discontinued during the trial; 9. Widespread eczema or other local skin abnormalities or skin diseases affecting administration and safety; 10. Current use of systemic glucocorticoids for other conditions (excluding stable use of low-dose glucocorticoids for more than 4 weeks prior to enrolment, e.g., prednisone tablets <=10 mg/day, or <=0.3 mg/kg/day for minors weighing less than 30 kg; other doses may be adjusted accordingly; local administration routes and doses are unrestricted); 11.Plans for major surgery during the trial (defined as life-threatening surgery requiring general anaesthesia and causing severe bleeding, including bone and joint surgery in the elbow, shoulder, hip, knee, ankle, or spine regions) or the use of immunoglobulin or blood products during surgery; 12.Patients who are HBsAg-positive (or nucleic acid test-positive), HCV antibody-positive (or nucleic acid test-positive), HIV antibody-positive (or nucleic acid test-positive), or syphilis treponemal antibody-positive; 13.Patients currently suffering from diabetes or hyperlipidaemia with concomitant severe complications; patients with a history or signs of thromboembolism or deep vein thrombosis; 14. Patients with abnormal liver function: defined as ALT and/or AST ≥ 3 times the upper limit of normal; and/or total bilirubin >= 1.5 times the upper limit of normal. Concurrent renal dysfunction or serum creatinine >= 2 times the upper limit of normal; creatinine clearance < 30 mL/min; 15.Patients with a history of drug abuse, substance abuse, or alcoholism; 16.Abortion or pregnancy termination within the past 3 months prior to signing the informed consent form; pregnant women and lactating women (currently breastfeeding or who have not yet weaned but are less than 1 year postpartum); 17. Patients with mental disorders or significant mental impairments; individuals with impaired capacity or cognitive ability due to other medical conditions, including those deemed by the investigator to have poor compliance, who cannot be evaluated for efficacy or are unlikely to complete the anticipated treatment course and follow-up; 18.Patients who participated in other clinical trials involving investigational drugs or medical devices within one month prior to signing the informed consent form.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2021-10-27 00:00:00至 To 2024-06-05 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2022-01-19 00:00:00 至 To 2023-01-17 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

试验组

样本量：

 48

Group：

Experimental group

Sample size：

干预措施：

皮下注射人免疫球蛋白（注射液）

干预措施代码：

Intervention：

Subcutaneous injection of human immunoglobulin (injection solution)

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

 北京大学深圳医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Peking University Shenzhen Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 重庆 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Chongnqing

City：

单位(医院)：

 重庆医科大学附属第二医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

The Second Affiliated Hospital of Chongqing Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

 中国医学科学院北京协和医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Peking Union Medical College Hospital,Chinese Academy of Medical Sciences

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 上海 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Shanghai

City：

单位(医院)：

 复旦大学附属儿科医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Children’s Hospital of Fudan University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 浙江 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Zhejiang

City：

单位(医院)：

 西湖大学附属杭州市第一人民医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

The First People's Hospital of Hangzhou Affiliated with Westlake University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

 首都医科大学附属北京儿童医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Beijing Children's Hospital, Capital Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 四川 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Sichuan

City：

单位(医院)：

 成都市妇女儿童中心医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Chengdu Women's and Children's Central Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

严重细菌感染事件的年化发生率

指标类型：

主要指标

Outcome：

Annualised incidence rate of serious bacterial infection (SBI) events

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

每年每名受试者的所有感染事件的发生率

指标类型：

次要指标

Outcome：

The incidence rate of all infection events per subject per year

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

每名受试者其它感染事件的年发生率

指标类型：

次要指标

Outcome：

Annual incidence rate of other infectious events per subject

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

每年每名受试者因感染和治疗而缺勤（包括缺课/误工/日常活动）的天数

指标类型：

次要指标

Outcome：

Number of days of absence per year per subject due to infection and treatment (including missed school/work/daily activities)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

每年每名受试者因感染使用抗生素治疗（包括口服，胃肠外，口服加胃肠外，预防和治疗）的天数

指标类型：

次要指标

Outcome：

Number of days per year per subject treated with antibiotics for infection (including oral, parenteral, oral plus parenteral, prophylactic, and therapeutic)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

每年每名受试者因感染住院的天数

指标类型：

次要指标

Outcome：

Number of days per year per subject hospitalised due to infection

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

每年每名受试者因感染看病就诊的次数

指标类型：

次要指标

Outcome：

Number of visits to the doctor per year per subject due to infection

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

药代动力学参数

指标类型：

次要指标

Outcome：

Pharmacokinetics parameters

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

不良事件

指标类型：

副作用指标

Outcome：

Adverse Event

Type：

Adverse events

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

结束

/Completed

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 2 岁 years
最大 Max age 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

Blinding：

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

国家生物信息中心 (https://ngdc.cncb.ac.cn/gsub/)，新药批准上市后。

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Unshared, China National center for Bioinformation (https://ngdc.cncb.ac.cn/gsub/),After the new drug is approved for marketing.

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

使用eCRF收集数据，用电子采集和管理系统进行数据管理。

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Data was collected by eCRF and managed by EDC.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

无/No

注册人：

Name of Registration：

  2025-10-27 09:39:36