ChiCTR2500110271 版本V1.0 版本创建时间2025/10/11 11:14:19 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2500110271 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2025-10-11 11:14:02 

注册时间：

Date of Registration：

 2025-10-11 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

度伐利尤单抗（MEDI4736）联合治疗方案一线治疗晚期胆道癌的一项中国多中心回顾性真实世界研究

Public title：

Durvalumab (MEDI4736) combination therapies for first-line advanced biliary tract cancer: A multi-center retrospective real-world study in China

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

度伐利尤单抗（MEDI4736）联合治疗方案一线治疗晚期胆道癌的一项中国多中心回顾性真实世界研究

Scientific title：

Durvalumab (MEDI4736) combination therapies for first-line advanced biliary tract cancer: A multi-center retrospective real-world study in China

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

许凌霄 

研究负责人：

周军 

Applicant：

Lengxiao Xu 

Study leader：

Jun Zhou 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 188 4454 7275

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 133 6615 2815

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 18844547275@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 13366152815@126.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

北京海淀区阜成路52号（定慧寺）

研究负责人通讯地址：

北京海淀区阜成路52号(定慧寺)

Applicant address：

No. 52, Fucheng Road, Haidian District, Beijing (Dinghui Temple)

Study leader's address：

No. 52, Fucheng Road, Haidian District, Beijing (Dinghui Temple)

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

北京大学肿瘤医院

Applicant's institution：

Peking University Cancer Hospital

研究负责人所在单位：

北京肿瘤医院（北京大学肿瘤医院）

Affiliation of the Leader：

Beijing Cancer Hospital

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 2025YJZ89

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

北京肿瘤医院医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

Institutional Review Board of Beijing Cancer Hospital

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2025-07-07 00:00:00

伦理委员会联系人：

廖红舞

Contact Name of the ethic committee：

Liao HongWu

伦理委员会联系地址：

阜成路52号

Contact Address of the ethic committee：

52 Fucheng Road Haidian District Beijing

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 10 88196391

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

 liaohongwu2015@163.com

研究实施负责（组长）单位：

北京肿瘤医院（北京大学肿瘤医院）

Primary sponsor：

Beijing Cancer Hospital

研究实施负责（组长）单位地址：

北京海淀区阜成路52号（定慧寺）

Primary sponsor's address：

52 Fucheng Road Haidian District Beijing

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

北京市

市(区县)：

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

北京肿瘤医院（北京大学肿瘤医院）

具体地址：

北京海淀区阜成路52号（定慧寺）

Institution
hospital：

Beijing Cancer Hospital

Address：

52 Fucheng Road Haidian District Beijing

经费或物资来源：

无

Source(s) of funding：

None

研究疾病：

肝内胆管癌 (IHCC)、肝外胆管癌 (EHCC) 和胆囊癌 (GBC)。  

Target disease：

Intrahepatic cholangiocarcinoma (IHCC), extrahepatic cholangiocarcinoma (EHCC), and gallbladder cancer (GBC).

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

观察性研究

Study type：

Observational study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

队列研究 

Study design：

Cohort study 

研究目的：

主要终点： 通过评估真实世界的总生存期(rwOS)和12个月的总生存率(OS率)，评价真实世界中度伐利尤单抗作为一线治疗的中国胆道癌患者的总体生存情况。 次要终点： 通过评估治疗反应率(RR)、疾病控制率(DCR)、真实世界的无进展生存期(rwPFS)、一线治疗至首次后续治疗的时间(TFST)、一线治疗至治疗终止时间(TTD)，反映度伐利尤单抗联合疗法在真实世界中的有效性。 探索性终点： 描述在中国晚期胆道癌(aBTC)特定研究人群中的突变率：KRAS、TP53、IDH、FGFR2、BRCA1/BRCA2、ERBB2（HER2）扩增。 评估度伐利尤单抗在不同HBV状态亚组中的疗效。 描述特别关注的不良反应（AESI）发生率  

Objectives of Study：

Primary objective: To assess overall survival of Chinese biliary tract cancer patients first-line treated with durvalumab in real world setting by examining rwOS and OS rate at 12 months. Secondary objectives: To assess the effectiveness of durvalumab combination therapies in real world by examining the response rate (RR), disease control rate (DCR), real world progress-free survival (rw PFS), time to first subsequent therapy or death (TFST), time to study treatment discontinuation or death (TTD). Exploratory objectives: To describe mutation rate in China-specific study population with aBTC: KRAS, TP53,IDH, FGFR2, BRCA1/BRCA2, ERBB2(HER2) amplification. To assess the effectiveness of durvalumab in different subgroups of HBV status. To describe the incidence of AESI.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1.首次接受度伐利尤单抗治疗时年龄大于18岁。 2.组织学确诊不可切除的晚期或转移性胆道癌，包括胆管癌（肝内或肝外）、胆囊癌。 3.一线使用联合以吉西他滨为基础的化疗进行治疗，伴或不伴 TKI； 4.开始治疗（首次接受度伐利尤单抗治疗）的时间在2022年4月到2024年5月之间。 5.基线时有耐受化疗的充足器官骨髓功能： 1)血红蛋白 >=8 g/dL 2)绝对中性粒细胞计数 >=1.0 × 10^9/L 3)血小板计数>=50 × 10^9/L 4)ALT 和 AST <=5 × ULN，有肝转移的患者允许 ALT 和AST <=20 × ULN。

Inclusion criteria

1. Age greater than 18 years at the time of first treatment with dulvalumab. 2. Histologically confirmed unresectable advanced or metastatic biliary tract cancer, including cholangiocarcinoma (intrahepatic or extrahepatic), gallbladder cancer. 3. First-line treatment with combination of gemcitabine-based chemotherapy with or without TKIs; 4. The time of starting treatment (first treatment with durvalumab) is between April 2022 and May 2024. 5. Adequate organ bone marrow function tolerant of chemotherapy at baseline: 1) Hemoglobin >=8 g/dL 2) Absolute neutrophil count >=1.0 × 10^9/L 3) Platelet count >=50 × 10^9/L 4) ALT and AST <=5 × ULN, ALT and AST <=20 × ULN are allowed in patients with liver metastases.

排除标准：

1.曾在接受度伐利尤单抗治疗之前接受过其他针对晚期胆道癌的系统抗肿瘤治疗（化疗、靶向治疗、生物治疗或免疫检查点抑制剂）者将被排除。除了在首次接受度伐利尤单抗治疗之前1个月内接受的一线化疗或TKI治疗，这可被视为同线治疗。 2.晚期胆道癌一线治疗的参与了任何干预性研究的患者，将被排除，包括TOPAZ-1 H 、TopDouble I等研究。 3.有既往或现症脑转移或脊髓压迫病史（包括无症状和已充分治疗的疾病）。 4.既往或现症的其他恶性肿瘤。H：TOPAZ-1：NCT03875235。这是一项III期TOPAZ-1 (D933AC00001)研究，验证度伐利尤单抗或安慰剂联合标准治疗化疗（GemCis）作为晚期或转移性胆道癌患者的一线治疗。 I：TopDouble: NCT05924880 。这是一项IIIb期、开放标签、单臂、多中心研究，评估度伐利尤单抗联合以吉西他滨为基础的化疗方案作为不可切除胆道癌（包括肝内胆管癌、肝外胆管癌、胆囊癌）的患者的一线治疗的安全性和有效性。这些患者在入组时的WHO/ECOG体能状态评分为0到2，且不符合局部治疗的条件；

Exclusion criteria：

1. Received prior anti-cancer therapy (chemotherapy, targeted therapy, biologic therapy, or immune checkpoint inhibitors ICIs) for advanced BTC before durvalumab will be excluded. Except that chemotherapy or TKIs in first-line therapy prior to durvalumab within 1 month, which is regarded as concomitant treatment.
2. Enrolled in any interventional study for BTC first-line treatment, including TOPAZ-1, TopDouble, and so on.
3. History of previous or current, brain metastases or spinal cord compression (including asymptomatic and adequately treated disease).
4. Prior or existing malignancies.TOPAZ-1：NCT03875235. This is a Phase III TOPAZ-1 (D933AC00001) study tested durvalumab or placebo, in combination with SoC chemotherapy (GemCis) as a first line treatment for participants with advanced or metastatic BTC. TopDouble: NCT05924880 .This is a Phase IIIb, open-label, single arm, multicentre study assessing the safety and efficacy of durvalumab in combination with gemcitabine-based chemotherapy regimen as first line therapy for uBTC (including IHCC, EHCC, GBC) in participants with WHO/ECOG PS of 0 to 2 at enrolment who are not eligible for locoregional therapy.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2024-12-30 00:00:00至 To 2027-12-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2025-10-31 00:00:00 至 To 2026-10-31 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

试验组

样本量：

 350

Group：

trail group

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

None

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京市 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

 北京肿瘤医院（北京大学肿瘤医院） 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Beijing Cancer Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 安徽省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Anhui

City：

单位(医院)：

 安徽省肿瘤医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Anhui Provincial Cancer Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 天津市 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Tianjin

City：

单位(医院)：

 天津市第三中心医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Tianjin Third Central Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 浙江省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Zhejiang

City：

单位(医院)：

 浙江大学医学院附属邵逸夫医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Sir Run Run Shaw Hospital, School of Medicine, Zhejiang University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江苏省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Jiangsu

City：

单位(医院)：

 东南大学附属中大医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

zhongda hospital southeast university

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 湖南省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Hunan

City：

单位(医院)：

 湖南省人民医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Hunan Provincial People's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 浙江省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Zhejiang

City：

单位(医院)：

 浙江大学医学院附属第一医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The FIrst Affiliated Hospital, College of Medicine, Zhejiang University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 浙江省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Zhejiang

City：

单位(医院)：

 温州医科大学附属第一医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Wenzhou Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 湖北省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Hubei

City：

单位(医院)：

 华中科技大学同济医学院附属协和医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 辽宁省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Liaoning

City：

单位(医院)：

 大连医科大学附属第二医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The second hospital of Dalian Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

真实世界的总生存期

指标类型：

主要指标

Outcome：

Real-world total survival

Type：

Primary indicator

测量时间点：

最后一例受试者入组完成时间

测量方法：

主要目的的终点变量将采用描述性统计：将使用Kaplan-Meier乘积极限法计算中位rwOS、12个月OS率（OS12）及其对应的双侧95%置信区间。将呈现OS的Kaplan-Meier图。在OS计算中，没有发生OS事件的患者将被删失到最后已知存活日期。

Measure time point of outcome：

Last subject enrollment

Measure method：

The endpoint variables for the primary objective will be descriptively statistical: median rwOS, 12-month OS rate (OS12) and their corresponding two-sided 95% confidence intervals will be calculated using the Kaplan-Meier multiplication positive limit method. The Kaplan-Meier diagram of the OS will be presented. In OS calculations, patients without OS events will be censored to the last known date of survival.

指标中文名：

治疗反应率

指标类型：

次要指标

Outcome：

Treatment response rate

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

疾病控制率

指标类型：

次要指标

Outcome：

Disease control rate

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

无

组织：

Sample Name：

NA

Tissue：

人体标本去向

 其它  

说明

Fate of sample：

0thers  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 18 岁 years
最大 Max age 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

无

Blinding：

None

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

不会共享原始数据

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

No original data will be shared

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

数据来源基于来自医院信息系统 (HIS) 和电子病历 (EMR) 的二手数据。通过回顾性整理合适患者的病历数据，研究人员将负责确保所有必要数据被收集并输入到电子表格（EXCEL）中进行数据整理。

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

The data source based on secondary data from hospital information system (HIS) and electronic medical record (EMR). By retroactively collating case data for appropriate patients, the researchers will be responsible for ensuring that all necessary data are collected and entered into a spreadsheet (EXCEL) for data collation.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

无/No

注册人：

Name of Registration：

  2025-10-11 11:14:02