ChiCTR2500108731 版本V1.0 版本创建时间2025/09/04 09:31:39 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2500108731 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2025-09-04 09:31:13 

注册时间：

Date of Registration：

 2025-09-04 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

中国大动脉炎累及肺动脉患者诊疗现状及预后模型构建：一项多中心队列研究

Public title：

Management Status and Prognostic Model Development for Takayasu Arteritis with Pulmonary Artery Involvement in China: A Multicenter Cohort Study

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

中国大动脉炎累及肺动脉患者诊疗现状及预后模型构建：一项多中心队列研究

Scientific title：

Management Status and Prognostic Model Development for Takayasu Arteritis with Pulmonary Artery Involvement in China: A Multicenter Cohort Study

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

曾绮娴 

研究负责人：

熊长明 

Applicant：

Qixian Zeng 

Study leader：

Changming Xiong 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 158 1004 0405

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 158 1004 0405

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 zengqixian@fuwaihospital.org

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 zengqixian@fuwaihospital.org

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

 中国医学科学院阜外医院

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

北京市西城区北礼士路167号 No.167 North Lishi Road, Xicheng District, Beijing, China

研究负责人通讯地址：

北京市西城区北礼士路167号 No.167 North Lishi Road, Xicheng District, Beijing, China

Applicant address：

No.167 North Lishi Road, Xicheng District, Beijing, China

Study leader's address：

No.167 North Lishi Road, Xicheng District, Beijing, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

 100037

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

 100037

申请人所在单位：

中国医学科学院阜外医院

Applicant's institution：

State Key Laboratory of Cardiovascular Disease, Fu Wai Hospital, CAMS & PUMC, Beijing, 100037, China

研究负责人所在单位：

中国医学科学院阜外医院

Affiliation of the Leader：

State Key Laboratory of Cardiovascular Disease, Fu Wai Hospital, CAMS & PUMC, Beijing, 100037, China

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 2025-2662

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

中国医学科学院阜外医院伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee of Fuwai Hospital, CAMS&PUMC

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2025-03-21 00:00:00

伦理委员会联系人：

华潞

Contact Name of the ethic committee：

Lu Hua

伦理委员会联系地址：

北京市西城区北礼士路167号

Contact Address of the ethic committee：

167, No.167 North Lishi Road, Xicheng District, Beijing, China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 158 1004 0405

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

中国医学科学院阜外医院

Primary sponsor：

State Key Laboratory of Cardiovascular Disease, Fu Wai Hospital

研究实施负责（组长）单位地址：

北京市西城区北礼士路167号

Primary sponsor's address：

No.167 North Lishi Road, Xicheng District, Beijing, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

北京

市(区县)：

北京

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

中国医学科学院阜外医院

具体地址：

北京市西城区北礼士路167号

Institution
hospital：

State Key Laboratory of Cardiovascular Disease, Fu Wai Hospital

Address：

No.167 North Lishi Road, Xicheng District, Beijing, China

经费或物资来源：

中国医学科学院阜外医院中央高水平医院临床科研业务费

Source(s) of funding：

Fuwai Hospital, CAMS Clinical Research Fund for Central High-Level Hospitals

研究疾病：

大动脉炎  

Target disease：

Takyasu Arteritis

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

观察性研究

Study type：

Observational study

研究所处阶段：

 诊断试验新技术临床试验 

Study phase：

Diagnostic New Technique Clincal Study

研究设计：

队列研究 

Study design：

Cohort study 

研究目的：

一、主要目的 构建全国多中心大动脉炎累及肺动脉专病队列，开发并验证一个整合疾病活动度、肺血管形态学、右心功能及血清生物标志物的多模态预后模型，用于预测TAK-PAI患者的临床恶化风险（定义为：全因死亡、肺动脉高压危象、心功能恶化≥1级或需肺血管介入治疗）。 二、次要目的 1.识别关键预后因子 ①　量化评估CTPA特征（如狭窄部位数、肺段灌注缺损比例）与血流动力学参数（肺血管阻力PVR、心指数CI）的独立预测价值； ②　探索新型炎症标志物（IL-12/23、sCD25）及心肌损伤标记（NT-proBNP、GDF-15）对疾病进展的预警效能。 2.分析当前诊疗实践差异 ①　描述全国多中心TAK-PAI患者的基线管理策略（免疫抑制剂使用模式、PAH靶向药物选择、介入治疗时机）； ②　评估治疗延迟（症状出现至干预时间）与血管不可逆重塑的相关性。 3.构建临床实用工具 ①　建立TAK-PAI专属风险分层评分（如0-10分制），指导个体化干预阈值划分。  

Objectives of Study：

Primary Objective To establish a nationwide multicenter dedicated cohort of Takayasu arteritis with pulmonary artery involvement (TAK-PAI), and to develop and validate a multimodal prognostic model integrating disease activity, pulmonary vascular morphology, right ventricular function, and serum biomarkers for predicting the risk of clinical deterioration in TAK-PAI patients—defined as all-cause mortality, pulmonary hypertension crisis, deterioration in cardiac function by ≥1 grade, or need for pulmonary vascular intervention. Secondary Objectives:1)Identify Key Prognostic Factors;2)Quantitatively evaluate the independent predictive value of CTPA characteristics (e.g., number of stenotic segments, proportion of perfused defective lung segments) and hemodynamic parameters (pulmonary vascular resistance [PVR], cardiac index [CI]).3)Explore the early warning efficacy of novel inflammatory markers (IL-12/23, sCD25) and myocardial injury markers (NT-proBNP, GDF-15) for disease progression.;4)Analyze Current Disparities in Clinical Practice;5)Describe baseline management strategies (patterns of immunosuppressant use, choices of PAH-targeted drugs, timing of interventional therapy) in TAK-PAI patients across multiple national centers.6)Evaluate the correlation between treatment delay (time from symptom onset to intervention) and irreversible vascular remodeling.7)Develop a Clinical Utility Tool;8)Establish a TAK-PAI-specific risk stratification score (e.g., 0–10 point scale) to guide individualized intervention thresholds.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1.大动脉炎：符合改良Ishikawa诊断标准（2019 Sharma修订版）; 2.肺动脉受累：经CTPA或数字减影血管造影（Digital Subtraction Angiography, DSA） 证实以下任一病变：（1）肺动脉狭窄/闭塞（累及主干或叶段分支）；（2）肺动脉壁增厚（舒张期厚度 >2 mm）；（3）肺动脉瘤（直径 > 邻近血管1.5倍）。 3.年龄范围：14-70周岁。 4.具备以下完整基线评估：心肺功能（WHO-FC分级、6MWD；实验室检查（（C反应蛋白（C-Reactive Protein, CRP）/血沉（Erythrocyte Sedimentation Rate, ESR）、N末端B型利钠肽原（N-terminal pro-B-type Natriuretic Peptide, NT-proBNP））；右心导管（平均肺动脉压（Mean Pulmonary Arterial Pressure, mPAP）≥25 mmHg）或超声心动图（三尖瓣反流流速（Tricuspid Regurgitation Velocity, TRV）>3.4 m/s）。

Inclusion criteria

1. Takayasu Arteritis: Meeting the modified Ishikawa diagnostic criteria (2019 Sharma revision); 2. Pulmonary Artery Involvement: Confirmed by CTPA or Digital Subtraction Angiography (DSA) with any of the following lesions: (1) Pulmonary artery stenosis/occlusion (involving the main trunk or lobar/segmental branches); (2) Pulmonary artery wall thickening (diastolic thickness >2 mm); (3) Pulmonary artery aneurysm (diameter >1.5 times that of the adjacent vessel). 3. Age Range: 14–70 years. 4. Complete baseline assessment including: Cardiopulmonary function (WHO-FC classification, 6MWD); Laboratory tests (C-Reactive Protein (CRP)/Erythrocyte Sedimentation Rate (ESR), N-terminal pro-B-type Natriuretic Peptide (NT-proBNP)); Right heart catheterization (mean Pulmonary Arterial Pressure (mPAP) ≥25 mmHg) or echocardiography (Tricuspid Regurgitation Velocity (TRV) >3.4 m/s).

排除标准：

1.其他原因所致肺动脉高压（第1/3/4/5类） 2.活动性结核/真菌感染 3.先天性肺血管畸形 4.未治愈的恶性肿瘤 5.重叠综合征:符合其他系统性血管炎（如白塞病）或结缔组织病（如系统性硬化症）诊断标准 6.数据缺陷：关键随访指标（如右心导管、CTPA）缺失 >20% 7.特殊人群：妊娠或哺乳期女性 3个月内参与其他干预性临床试验

Exclusion criteria：

1. Pulmonary hypertension due to other causes (Group 1/3/4/5) 2. Active tuberculosis or fungal infection 3. Congenital pulmonary vascular malformations 4. Active malignancy without curative treatment 5. Overlap syndromes: Meeting diagnostic criteria for other systemic vasculitides (e.g., Beh?et’s disease) or connective tissue diseases (e.g., systemic sclerosis) 6. Insufficient data: Missing >20% of key follow-up indicators (e.g., right heart catheterization, CTPA) 7. Special populations: Pregnant or lactating women 8. Participation in other interventional clinical trials within 3 months

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2025-09-01 00:00:00至 To 2028-09-01 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2025-09-04 00:00:00 至 To 2028-09-01 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

PTPA组

样本量：

 250

Group：

PTPA group

Sample size：

干预措施：

接受肺动脉介入治疗

干预措施代码：

Intervention：

Underwent endovascular intervention of the pulmonary artery

Intervention code：

组别：

未接受肺动脉介入治疗组

样本量：

 250

Group：

Non-PTPA group

Sample size：

干预措施：

未接受肺动脉介入治疗

干预措施代码：

Intervention：

No endovascular intervention of the pulmonary artery

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京 

市(区县)：

 北京 

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

 中国医学科学院阜外医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Fuwai Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京 

市(区县)：

 北京 

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

 北京协和医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Peking Union Medical College Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 上海 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Shanghai

City：

单位(医院)：

 复旦大学附属中山医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Zhongshan Hospital, Fudan University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广东省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Guangdong

City：

单位(医院)：

 中国医学科学院阜外医院深圳医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Shenzhen Hospital of Fuwai Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 云南 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Yunnan

City：

单位(医院)：

 中国医学科学院云南阜外医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Yunnan Fuwai Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 河南 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Henan

City：

单位(医院)：

 中国医学科学院华中阜外医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Central China Fuwai Hospital of Chinese Academy of Medical Sciences

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 安徽 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Anhui

City：

单位(医院)：

 安徽省立医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Anhui Provincial Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 四川 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Sichuan

City：

单位(医院)：

 四川省成都市第三人民医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Chengdu Third People's Hospital, Sichuan Province

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

无事件生存期

指标类型：

主要指标

Outcome：

Event-free Survival

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

右心导管

指标类型：

次要指标

Outcome：

Right heart catheterization

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

运动耐量

指标类型：

次要指标

Outcome：

Exercise Tolerance

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

影像学参数

指标类型：

次要指标

Outcome：

Imaging Parameters

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

右心功能

指标类型：

次要指标

Outcome：

Riht heart function

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

血清学标志物

指标类型：

次要指标

Outcome：

Serological Markers

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 14 岁 years
最大 Max age 70 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无/none

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

NONE

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

Blinding：

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

是Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

Figshare 或 Zenodo，在试验结束六个月时间内上传

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Figshare or Zenodo, uploaded within six months of the end of the trial

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

数据采集与记录（At Site）责任人员：研究者（PI/Sub-I） 是源数据准确性的第一责任人。研究协调员（CRC） 负责协助整理和转录。 ①　可归因（Attributable）：所有源文件上的记录必须由执行者签名并签署日期（签名+日期），确保所有数据可追溯至产生者。 ②　及时（Contemporaneous）：所有临床观察和活动需在发生后立即记录，严禁事后补记或追溯性修改。 ③　清晰、持久（Legible, Enduring）：使用不褪色的黑色签字笔书写，字迹清晰。电子记录需使用授权账户登录。 ④　修改规范：任何错误的修改必须采用“划改”方式：单线划掉错误数据，在旁边书写正确数据，签名并注明日期，解释修改理由（如需要）。严禁使用涂改液覆盖或完全涂黑。 （2）数据录入（At Site → to eCRF） ①　责任人员：由经过授权的CRC负责将源数据转录至eCRF系统。 ②　要求： A.时限：数据需在访视结束后3个工作日内录入eCRF。 B.准确性：必须与源文件完全一致。 C.录入跟踪：eCRF系统将自动记录录入者身份、录入和修改时间戳，确保操作轨迹可追溯。 （3） 数据核对与质疑管理（Central） ①　责任人员：数据管理员（DM） 负责执行；CRC和研究者负责解答。 ②　核对制度： A.自动逻辑核查（Edit Checks）：eCRF系统内预设程序化逻辑检查规则（如数值范围、跨表单逻辑矛盾、必填项缺失等），在数据录入时或定期运行，实时产生质疑（Query）。 B.人工审核：DM定期对数据进行人工审核，针对异常趋势、缺失数据、不一致信息等提出人工质疑。 ③　质疑管理流程： ①　产生：DM在eCRF系统中发布质疑。 ②　通知：系统自动邮件通知CRC。 ③　解答：CRC协同研究者查阅源文件，核实数据。 ④　回复：在eCRF系统中对质疑进行回复： A.若数据无误，提供解释性说明。 B.若数据有误，直接修改数据并说明原因。 ⑤　关闭：DM审核答复后关闭质疑。所有质疑及解答记录将被永久保存。 （4） 源数据核查（Source Data Verification, SDV） ①　责任人员：临床监查员（CRA）。 ②　制度：CRA定期到各中心，将eCRF中的数据与源文件进行比对核查，以确保数据转录的准确性。本研究计划对100%的主要终点数据和不低于10%的随机抽取的常规数据进行SDV。 （5） 数据锁定与归档 ①　责任人员：DM、统计师、PI。 ②　流程： A.数据库冻结：当所有数据录入完毕且质疑全部关闭后，DM冻结数据库，不再进行任何修改。 B.盲态审核：召开由PI、统计师、DM参加的盲态审核会，对冻结的数据进行最终审核，并决定是否锁定数据库。 C.数据库锁定：审核通过后，由DM、PI和统计师共同授权，正式锁定数据库。锁定后任何更改均需严格的《数据库解锁SOP》流程审批。 D.数据归档：锁定的数据库、所有eCRF数据、质疑记录、数据管理计划等，将以不可编辑的格式（如PDF, XPT）归档，长期保存至研究结束后至少5年。

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Data Collection and Recording (At Site) Responsible Personnel: The Investigator (PI/Sub-I) is the primary responsible person for the accuracy of source data. The Clinical Research Coordinator (CRC) is responsible for assisting in organizing and transcribing the data. Attributable: All entries on source documents must be signed and dated (signature + date) by the person performing the activity, ensuring that all data can be traced back to the originator. Contemporaneous: All clinical observations and activities must be recorded immediately after they occur. Retrospective entries or modifications are strictly prohibited. Legible, Enduring: Use permanent black ink for written entries, ensuring clarity and readability. Electronic records must be created using authorized accounts. Modification Standards: Any errors must be corrected using the "single-line strike-through" method: draw a single line through the incorrect data, enter the correct data nearby, and sign and date the correction. A reason for the modification must be provided (if required). The use of correction fluid or complete blackout is strictly prohibited. (2) Data Entry (At Site → to eCRF) Responsible Personnel: Authorized CRCs are responsible for transcribing source data into the eCRF system. Requirements: A. Timeline: Data must be entered into the eCRF within 3 business days after the visit. B. Accuracy: The entered data must exactly match the source documents. C. Entry Tracking: The eCRF system will automatically record the identity of the person entering the data, along with timestamps for entry and modifications, ensuring a traceable operational trail. (3) Data Validation and Query Management (Central) Responsible Personnel: The Data Manager (DM) is responsible for execution; CRCs and Investigators are responsible for resolving queries. Validation System: A. Automated Logical Checks (Edit Checks): The eCRF system contains pre-programmed logical validation rules (e.g., value ranges, cross-form logical inconsistencies, mandatory field omissions) that run during data entry or periodically, generating real-time queries. B. Manual Review: The DM regularly performs manual reviews of the data and raises queries based on abnormal trends, missing data, inconsistencies, etc. Query Management Process: Generation: The DM issues queries within the eCRF system. Notification: The system automatically notifies the CRC via email. Resolution: The CRC collaborates with the Investigator to review source documents and verify the data. Response: Responses to queries are provided in the eCRF system: A. If the data are accurate, an explanatory note is provided. B. If an error is confirmed, the data are corrected and the reason is documented. Closure: The DM reviews the response and closes the query. All queries and resolutions are permanently archived. (4) Source Data Verification (SDV) Responsible Personnel: Clinical Research Associate (CRA). Procedure: The CRA periodically visits each site to compare data in the eCRF with source documents, ensuring accuracy in data transcription. This study plans to perform SDV on 100% of primary endpoint data and no less than 10% of routinely collected data selected at random. (5) Database Locking and Archiving Responsible Personnel: DM, Statistician, PI. Procedure: A. Database Freeze: Once all data are entered and all queries are resolved, the DM freezes the database, preventing any further modifications. B. Blinded Review: A blinded review meeting involving the PI, Statistician, and DM is held to conduct a final assessment of the frozen data and decide whether to lock the database. C. Database Lock: After approval, the database is officially locked upon joint authorization by the DM, PI, and Statistician. Any changes after locking require strict adherence to the "Database Unlocking SOP" process. D. Data Archiving: The locked database, all eCRF data, query records, data management plans, and other relevant documents are archived in non-editable formats (e.g., PDF, XPT) and retained for at least 5 years after the study concludes.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2025-09-04 09:31:13