ChiCTR2500108069 版本V1.0 版本创建时间2025/08/25 09:33:24 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2500108069 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2025-08-25 09:32:57 

注册时间：

Date of Registration：

 2025-08-25 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

初发非中枢起源恶性横纹肌样瘤研究方案 （eMRT-2025)

Public title：

Study for Newly Diagnosed Extra-Cranial Malignant Rhabdoid Tumor(eMRT-2025)

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

初发非中枢起源恶性横纹肌样瘤研究方案 （eMRT-2025)

Scientific title：

Study for Newly Diagnosed Extra-Cranial Malignant Rhabdoid Tumor(eMRT-2025)

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

 eMRT-2025

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

林新蓉 

研究负责人：

周莉 

Applicant：

Xinrong Lin 

Study leader：

Li Zhou 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 187 9585 1181

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 189 5176 9722

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 agelxr1996@foxmail.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 zhoulinjey@163.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

南京医科大学附属儿童医院肿瘤科

研究负责人通讯地址：

南京医科大学附属儿童医院肿瘤科

Applicant address：

Department of Oncology, Children’s Hospital of Nanjing Medical University

Study leader's address：

Department of Oncology, Children’s Hospital of Nanjing Medical University

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

南京医科大学附属儿童医院

Applicant's institution：

Children’s Hospital of Nanjing Medical University

研究负责人所在单位：

南京医科大学附属儿童医院

Affiliation of the Leader：

Children’s Hospital of Nanjing Medical University

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 2025030040-1

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

南京医科大学附属儿童医院医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

IEC of Children's Hospital of Nanjing Medical University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2025-03-19 00:00:00

伦理委员会联系人：

李伟

Contact Name of the ethic committee：

Wei Li

伦理委员会联系地址：

中国江苏省南京市建邺区江东南路8号

Contact Address of the ethic committee：

8 Jiangdong South Road, Jianye District, Nanjing, Jiangsu Province, China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 25 5286 2937

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

南京医科大学附属儿童医院

Primary sponsor：

Children's Hospital of Nanjing Medical University

研究实施负责（组长）单位地址：

中国江苏省南京市建邺区江东南路8号

Primary sponsor's address：

8 Jiangdong South Road, Jianye District, Nanjing, Jiangsu Province, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

江苏省

市(区县)：

Country：

China

Province：

Jiangsu Province

City：

单位(医院)：

南京医科大学附属儿童医院

具体地址：

中国江苏省南京市建邺区江东南路8号

Institution
hospital：

Children's Hospital of Nanjing Medical University

Address：

8 Jiangdong South Road, Jianye District, Nanjing, Jiangsu Province, China

国家：

中国

省(直辖市)：

北京市

市(区县)：

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

首都医科大学附属北京儿童医院

具体地址：

中国北京市西城区南礼士路56号

Institution
hospital：

Beijing Children's Hospital, Capital Medical University

Address：

56 Nanlishi Road, Xicheng District, Beijing, China

经费或物资来源：

该试验没有提供补助，各种费用由患者承担，未筹措经费

Source(s) of funding：

No financial support or subsidies were provided for this trial. All associated costs and expenses were borne by the patients themselves, as no funding was secured for the study.

研究疾病：

非中枢起源横纹肌样瘤  

Target disease：

Extracranial Malignant Rhabdoid Tumor

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

观察性研究

Study type：

Observational study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

连续入组 

Study design：

Sequential 

研究目的：

1 主要结局指标： 本研究的主要目的旨在评价eMRT 2025方案在初治eMRT患儿治疗中的疗效，包括OS和EFS。 1.1 与历史回顾标危组进行对照，进一步比较标危组患者使用AVDC/ICE化疗方案的EFS和OS是否有提高。 1.2 与历史回顾进行对照，比较高危组方案患者采用AVDC/ICE+B（贝伐珠单抗）及维持方案治疗后EFS和OS是否有提高。 2 探索性结局指标： 2.1 探索能够预测对于本方案治疗反应及预后因素的相关血液学、肿瘤组织分子生物学标记物在内的可能的生物标记物。 2.2 建立eMRT生物样本库。 2.3 记录3级及以上（CTCAE 5.0）不良反应发生情况，总结数据为后期分层治疗提供依据。  

Objectives of Study：

1. Primary Outcome Measures: The primary objective of this study is to evaluate the efficacy of the eMRT 2025 regimen in the treatment of newly diagnosed pediatric patients with extra-cranial Malignant Rhabdoid Tumor (eMRT), including Overall Survival (OS) and Event-Free Survival (EFS). 1.1 To compare, against a historical control cohort (standard-risk group), whether the use of the AVDC/ICE chemotherapy regimen improves EFS and OS in standard-risk patients. 1.2 To compare, against a historical control cohort, whether the treatment of high-risk group patients with the AVDC/ICE + B (Bevacizumab) regimen followed by maintenance therapy improves EFS and OS. 2. Exploratory Outcome Measures: 2.1 To explore potential biomarkers, including hematological and molecular tumor tissue markers, that may predict treatment response and prognosis for patients treated with this regimen. 2.2 To establish a biorepository for eMRT. 2.3 To record the incidence of Grade 3 or higher adverse events (CTCAE v5.0), summarizing the data to inform future risk-stratified treatment strategies.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

必须满足以下全部条件： 1.发病年龄不满18岁； 2.病理形态学诊断为eMRT，符合免疫组化INI1(-)/基因检测结果显示SMARCB1基因缺失或突变，或免疫组化BRG1阴性/基因检测SMARCA4基因缺失或突变。 3.Lansky（＜16岁）体力状态评分至少为60， Karnofsky（≥16岁）体力状态评分至少为60； 4.预计生存期不少于12周； 5.非中枢神经系统起源； 6.病人或/家属自愿参与本试验并签署知情同意书； 7.初治病例。

Inclusion criteria

Patients must meet all of the following conditions: 1. Age at onset < 18 years. 2. Pathomorphological diagnosis of eMRT, confirmed by either: Immunohistochemistry (IHC) showing loss of INI1 expression AND/OR genetic testing revealing a deletion or mutation in the SMARCB1 gene; or Immunohistochemistry (IHC) showing loss of BRG1 expression AND/OR genetic testing revealing a deletion or mutation in the SMARCA4 gene. 3. Lansky Play Performance Score >= 60 for patients < 16 years of age, or Karnofsky Performance Status (KPS) score >= 60 for patients >= 16 years of age. 4. Life expectancy of at least 12 weeks. 5. Tumor of non-central nervous system origin (extra-cranial). 6. Voluntary participation of the patient or/and their legal guardian(s), with written informed consent obtained. 7. Newly diagnosed cases (previously untreated).

排除标准：

只要满足以下一项即应排除： 1.研究参与者或合法监护人不能或不愿提供书面知情同意书； 2.有可能危及生命的严重先天性疾病； 3.研究者认为患儿存在无法进行化疗或接受抗血管生成药物的其他严重并发症。

Exclusion criteria：

Participants will be excluded from the study if they meet any of the following criteria: 1. The research participant or their legal guardian(s) is unable or unwilling to provide written informed consent. 2. Presence of a severe congenital anomaly that is potentially life-threatening. 3. The investigator determines that the patient has other severe comorbidities which preclude the ability to undergo chemotherapy or receive anti-angiogenic therapy.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2025-08-01 00:00:00至 To 2033-08-01 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2025-08-31 00:00:00 至 To 2025-08-31 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

低危组/高危组

样本量：

 105

Group：

Low-Risk Group/High-Risk Group

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

NA

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京市 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

 首都儿科研究所 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Capital Institute of Pediatrics

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 天津市 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Tianjin

City：

单位(医院)：

 天津市儿童医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Tianjin Children's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 河南省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Henan Province

City：

单位(医院)：

 河南省儿童医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Children's Hospital of Henan Province

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京市 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

 北京京都儿童医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Beijing Jingdu Children's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 安徽省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Anhui Province

City：

单位(医院)：

 安徽省儿童医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Anhui Provincial Children's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京市 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

 首都医科大学附属北京同仁医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Beijing Tongren Hospital, Capital Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 山东省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Shandong Province

City：

单位(医院)：

 山东大学附属儿童医院（济南市儿童医院） 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Children's Hospital of Shandong University (Jinan Children's Hospital)

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江苏省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Jiangsu Province

City：

单位(医院)：

 苏州大学附属儿童医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Children's Hospital of Soochow University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京市 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

 解放军总医院第七医学中心 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

The Seventh Medical Center of Chinese PLA General Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 山东省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Shandong Province

City：

单位(医院)：

 青岛大学附属医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

The Affiliated Hospital of Qingdao University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 河北省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Hebei Province

City：

单位(医院)：

 河北省儿童医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Hebei Children's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京市 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

 北京儿童医院保定医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Beijing Children's Hospital, Baoding Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 湖北省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Hubei

City：

单位(医院)：

 华中科技大学同济医学院附属协和医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 内蒙古自治区 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Inner Mongolia Autonomous Region

City：

单位(医院)：

 内蒙古自治区儿童医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Inner Mongolia Autonomous Region Children's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广东省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Guangdong

City：

单位(医院)：

 中山大学附属第一医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Sun Yat-sen University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 重庆市 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Chongqing

City：

单位(医院)：

 重庆医科大学附属儿童医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Children's Hospital of Chongqing Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 天津市 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Tianjin

City：

单位(医院)：

 天津市肿瘤医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Tianjin Medical University Cancer Institute & Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 内蒙古自治区 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Inner Mongolia Autonomous Region

City：

单位(医院)：

 包头市第四医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

The Fourth Hospital of Baotou / Baotou Fourth Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京市 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

 北京大学第一医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Peking University First Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京市 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

 解放军总医院第一医学中心 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

The First Medical Center of Chinese PLA General Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 湖南省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Hunan

City：

单位(医院)：

 湖南省人民医院（湖南师范大学附属第一医院） 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Hunan Provincial People's Hospital (The First Affiliated Hospital of Hunan Normal University)

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 陕西省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Shaanxi

City：

单位(医院)：

 西安市儿童医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Xi'an Children's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广东省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Guangdong

City：

单位(医院)：

 深圳市儿童医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Shenzhen Children's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 四川省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Sichuan

City：

单位(医院)：

 四川大学华西第二医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

West China Second University Hospital, Sichuan University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 安徽省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Anhui

City：

单位(医院)：

 安徽医科大学第二附属医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

The Second Affiliated Hospital of Anhui Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 四川省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Sichuan

City：

单位(医院)：

 成都市妇女儿童中心医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Chengdu Women's and Children's Central Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 山东省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Shandong

City：

单位(医院)：

 山东第一医科大学附属省立医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Shandong Provincial Hospital Affiliated to Shandong First Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 湖北省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Hubei

City：

单位(医院)：

 武汉儿童医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Wuhan Children's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 上海市 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Shanghai

City：

单位(医院)：

 上海市儿童医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Shanghai Children's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 上海市 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Shanghai

City：

单位(医院)：

 上海儿童医学中心 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Shanghai Children's Medical Center

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 上海市 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Shanghai

City：

单位(医院)：

 复旦大学附属儿科医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Children's Hospital of Fudan University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 福建省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Fujian

City：

单位(医院)：

 厦门市儿童医院（复旦大学附属儿科医院厦门医院） 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Xiamen Children's Hospital (Children's Hospital of Fudan University, Xiamen)

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广东省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Guangdong

City：

单位(医院)：

 广州市妇女儿童医疗中心 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Guangzhou Women and Children's Medical Center

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 新疆维吾尔自治区 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Xinjiang Uygur Autonomous Region

City：

单位(医院)：

 首都医科大学附属北京儿童医院新疆医院（新疆维吾尔自治区儿童医院） 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Beijing Children's Hospital, Xinjiang Hospital, Capital Medical University (Xinjiang Uygur Autonomous Region Children's Hospital)

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

总生存期

指标类型：

主要指标

Outcome：

Overall Survival, OS

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

无事件生存期

指标类型：

主要指标

Outcome：

Event-Free Survival, EFS

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

不良反应

指标类型：

次要指标

Outcome：

Adverse Event, AE

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

标本中文名：

肿瘤组织

组织：

肿瘤组织

Sample Name：

Tumor Tissue

Tissue：

Tumor Tissue

人体标本去向

 使用后保存  

说明

液氮中保存5-10年

Fate of sample：

Preservation after use  

Note：

Cryopreserved in liquid nitrogen for 5 to 10 years." :

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 0 岁 years
最大 Max age 18 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

本试验不涉及随机对照

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

This is a non-randomized, single-arm study. :

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

Blinding：

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

本研究不共享原始数据

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

The raw data generated in this study are not intended for sharing.

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

病例记录表：制作病例记录表收集数据； 电子采集和管理系统：在临床试验公共管理平台进行电子数据采集和管理

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Case record form: Create a case record form to collect data; Electronic collection and management system: Conduct electronic data collection and management on the public management platform for clinical trials.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2025-08-25 09:32:57