ChiCTR2500108003 版本V1.0 版本创建时间2025/08/22 09:14:53 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2500108003 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2025-08-22 09:14:46 

注册时间：

Date of Registration：

 2025-08-22 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

塞替派联合低剂量TBI、氟达拉滨、阿糖胞苷、环磷酰胺(TFACT)预处理方案行脐带血异基因造血干细胞移植

Public title：

Cord blood allogeneic hematopoietic stem cell transplantation using Thiotepa combined with low-dose total body irradiation, Fludarabine, Cytarabine, and Cyclophosphamide (TFACT) conditioning regimen.

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

塞替派联合低剂量TBI、氟达拉滨、阿糖胞苷、环磷酰胺(TFACT)预处理方案行脐带血异基因造血干细胞移植治疗细胞遗传学高危或移植前MRD阳性急性白血病的临床研究

Scientific title：

A clinical study of cord blood allogeneic hematopoietic stem cell transplantation with Thiotepa combined with low-dose total body irradiation, Fludarabine, Cytarabine, and Cyclophosphamide (TFACT regimen) as conditioning therapy for acute leukemia patients with high-risk cytogenetics or positive minimal residual disease prior to transplantation.

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

施鹏飞 

研究负责人：

施鹏飞 

Applicant：

Pengfei Shi 

Study leader：

Pengfei Shi 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 18368885812

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 571 56006842

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 allwichen@zju.edu.cn

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 pengfeishi@126.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

浙江省杭州市上城区浣纱路261号

研究负责人通讯地址：

浙江省杭州市上城区浣纱路261号

Applicant address：

No. 261, Huanxie Road, Shangcheng District, Hangzhou, Zhejiang

Study leader's address：

No. 261, Huanxie Road, Shangcheng District, Hangzhou, Zhejiang

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

杭州第一人民医院

Applicant's institution：

Hangzhou First People's Hospital

研究负责人所在单位：

杭州市第一人民医院

Affiliation of the Leader：

Hangzhou First People's Hospital

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 2025IIT0137-1

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

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批准本研究的伦理委员会名称：

杭州市第一人民医院伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee of Hangzhou First People's Hospital

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2025-07-16 00:00:00

伦理委员会联系人：

陆蕴

Contact Name of the ethic committee：

Lu Yun

伦理委员会联系地址：

浙江省杭州市上城区浣纱路261号

Contact Address of the ethic committee：

No. 261, Huanxie Road, Shangcheng District, Hangzhou, Zhejiang

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 571 56007507

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

 1742208034@qq.com

研究实施负责（组长）单位：

杭州市第一人民医院

Primary sponsor：

Hangzhou First People's Hospital

研究实施负责（组长）单位地址：

浙江省杭州市上城区浣纱路261号

Primary sponsor's address：

No. 261, Huanxie Road, Shangcheng District, Hangzhou, Zhejiang

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

浙江

市(区县)：

Country：

China

Province：

Zhejiang

City：

单位(医院)：

杭州市第一人民医院

具体地址：

浙江省杭州市上城区浣纱路261号

Institution
hospital：

Hangzhou First People's Hospital

Address：

No. 261, Huanxie Road, Shangcheng District, Hangzhou, Zhejiang

经费或物资来源：

上海旭东海普药业有限公司

Source(s) of funding：

Shanghai Xudong Haipu Pharmaceutical Co., LTD

研究疾病：

白血病，骨髓衰竭性疾病，骨髓增生异常综合征，淋巴瘤  

Target disease：

Leukemia, bone marrow failure syndromes, myelodysplastic syndromes (MDS), and lymphoma.

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 IV期临床试验 

Study phase：

4

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

造血干细胞移植，是患者先接受超大剂量放疗或化疗（通常是致死剂量的放化疗），有时联合其他免疫抑制药物，以清除体内的肿瘤细胞、异常克隆细胞，然后再回输采自自身或他人的造血干细胞，重建正常造血和免疫功能的一种治疗手段。这种超大剂量放疗或化疗称为预处理；预处理方案的设计需考虑多方面的因素，如能否进一步清除患者体内肿瘤细胞；患者基础情况，脏器功能；是否有合并症；供、受者间HLA相合情况。最佳的预处理方案应该是最大程度清除肿瘤细胞，保证植入的同时，能取得较低的移植相关死亡率和复发率。  

Objectives of Study：

Hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) is a therapeutic approach in which patients first receive high-dose chemotherapy or radiotherapy—often at myeloablative or even lethal levels—sometimes in combination with immunosuppressive agents, to eliminate malignant or abnormal clonal cells in the body. Following this conditioning regimen, hematopoietic stem cells collected from the patient (autologous) or a donor (allogeneic) are infused to restore normal hematopoietic and immune function. This intensive treatment prior to transplantation is referred to as the conditioning regimen. The design of the conditioning regimen must consider multiple factors, including its ability to eradicate residual tumor cells, the patient’s general condition and organ function, the presence of comorbidities, and the degree of HLA compatibility between donor and recipient. An optimal conditioning regimen should achieve maximal tumor cell clearance and successful engraftment, while minimizing transplant-related mortality and the risk of relapse.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1.年龄≥14岁，≤65岁； 2.ECOG评分≤2； 3.有明确的病理结果、彩超、CT或PET-CT、骨穿等结果诊断为急性白血病，并明确分期； 4.患者目前无其它有效治疗方案，或患者自愿选择异基因造血干细胞移植； 5.患者主要组织器官功能良好：（1）心功能：无心脏疾病或冠心病，患者心功能1-2级（附录2）；（2）肝功能：TBIL≤3ULN，AST ≤2.5ULN，ALT ≤2.5ULN；（3）肾功能：Cr≤1.25ULN； 6.患者外周浅静脉血路通畅，可满足静脉滴注需求； 7.有生育能力的妇女必须在研究注册前14天内进行妊娠测试阴性，并同意在研究治疗期间采取适当的避孕措施； 8.患者本人同意参加此项临床研究，并签署《知情同意书》； 供者入组标准： 年龄≥18 岁，≤60 岁的健康成人；

Inclusion criteria

1.Age >=14 years and <=65 years; 2.ECOG performance status <=2; 3.Diagnosed with acute leukemia with confirmed staging, based on definitive pathological results, color Doppler ultrasound, CT or PET-CT, bone marrow aspiration, and other relevant findings; 4.The patient currently has no other effective treatment options available, or the patient voluntarily chooses allogeneic hematopoietic stem cell transplantation; 5.The patient has good function of major organs and systems: (1) Cardiac function: No history of cardiac disease or coronary artery disease; cardiac function class 1-2 (Appendix 2); (2) Hepatic function: TBIL <=3 × ULN, AST <=2.5 × ULN, ALT <=2.5 × ULN; (3) Renal function: Cr <=1.25 × ULN; 6.The patient has patent peripheral superficial venous access sufficient to meet intravenous infusion requirements; 7.Women of childbearing potential must have a negative pregnancy test within 14 days prior to study enrollment and agree to use adequate contraception during the study treatment period; 8.The patient voluntarily agrees to participate in this clinical study and signs the Informed Consent Form. Donor eligibility criteria: Healthy adults aged >=18 years and ≤60 years;

排除标准：

1.患有新出现的或者活动性感染不可控制（如发热、不明原因的肺部影像学异常或鼻窦炎;在注册后4周内出现的感染必须在治疗前得到控制或解决）； 2.患有严重心、肝、肾功能不全等其他疾病者； 3.患有严重的自身免疫疾病或者免疫缺陷疾病； 4.严重过敏体质； 5.严重精神障碍性疾病； 6.过去3个月内曾参加或目前正在参加其他的临床试验研究者。 7.注册后2周内出现的活动性中枢神经系统白血病（如既往有中枢白血病的患者需要连续2次脑脊液检查阴性，每次检查间隔超过1周以上。如曾经接受过头颅放疗的病人必须评估可以接受4GY的放疗剂量）； 8.计划妊娠、妊娠期或哺乳期的患者； 9.研究者判定未采用充分避孕措施的有生育能力的受试者； 10.研究者判断不适合参加本试验的患者。 供者排除标准 通过 Luminex 检测出现高滴度（> 3000 MFI）受体来源的抗供体高效价 HLA 抗体

Exclusion criteria：

1.Presence of new or active uncontrolled infection (e.g., fever, unexplained pulmonary imaging abnormality, or sinusitis; infections occurring within 4 weeks prior to enrollment must be controlled or resolved before treatment). 2.Presence of severe cardiac, hepatic, or renal insufficiency or other significant diseases. 3.Presence of severe autoimmune diseases or immunodeficiency diseases. 4.History of severe allergies (hypersensitivity). 5.Presence of severe psychiatric disorders. 6.Participation in or current enrollment in other clinical trials within the past 3 months. 7.Active central nervous system (CNS) leukemia identified within 2 weeks prior to enrollment (e.g., patients with prior CNS leukemia require two consecutive negative cerebrospinal fluid (CSF) tests performed more than 1 week apart. Patients with prior cranial radiotherapy must be assessed as able to tolerate a 4Gy radiation dose). 8.Patients planning pregnancy, currently pregnant, or breastfeeding. 9.Subjects of childbearing potential judged by the investigator to be using inadequate contraceptive measures. 10.Patients deemed unsuitable for participation in this trial by the investigator. Donor exclusion criteria High-titer (> 3000 MFI) recipient-derived HLA antibodies against the donor were detected by Luminex

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2025-08-29 00:00:00至 To 2030-08-29 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2025-08-29 00:00:00 至 To 2030-08-29 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

试验组

样本量：

 36

Group：

Experimental Group

Sample size：

干预措施：

塞替派联合低剂量TBI、氟达拉滨、阿糖胞苷、环磷酰胺

干预措施代码：

Intervention：

Thiotepa in combination with low-dose TBI, Fludarabine, Cytarabine, and Cyclophosphamide

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 浙江 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Zhejiang

City：

单位(医院)：

 杭州市第一人民医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Hangzhou First People's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 浙江 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Zhejiang

City：

单位(医院)：

 杭州市红十字会医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Hangzhou Red Cross Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 浙江 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Zhejiang

City：

单位(医院)：

 杭州市临平区第一人民医院 

单位级别：

 三乙 

Institution
hospital：

First People's Hospital of Linping District, Hangzhou

Level of the institution：

Tertiary B

国家：

 中国

省(直辖市)：

 浙江 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Zhejiang

City：

单位(医院)：

 杭州市萧山区第一人民医院 

单位级别：

 三乙 

Institution
hospital：

The First People's Hospital of Xiaoshan District, Hangzhou

Level of the institution：

Tertiary B

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

无进展生存

指标类型：

次要指标

Outcome：

Progression free survival

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

移植后

测量方法：

观察

Measure time point of outcome：

After transplantation

Measure method：

Observation

指标中文名：

移植100天存活率

指标类型：

主要指标

Outcome：

The overall survival at day 100 after transplantation

Type：

Primary indicator

测量时间点：

移植后第100天

测量方法：

观察

Measure time point of outcome：

Day 100 after transplantation

Measure method：

Observation

指标中文名：

血小板恢复时间

指标类型：

次要指标

Outcome：

Platelet recovery time

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

移植后

测量方法：

观察

Measure time point of outcome：

After transplantation

Measure method：

Observation

指标中文名：

中性粒细胞恢复时间

指标类型：

次要指标

Outcome：

Neutrophil recovery time

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

移植后

测量方法：

观察

Measure time point of outcome：

After transplantation

Measure method：

Observation

指标中文名：

慢性GVHD

指标类型：

次要指标

Outcome：

Chornic graft-versus-host disease

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

移植后

测量方法：

观察

Measure time point of outcome：

After transplantation

Measure method：

Observation

指标中文名：

移植后复发

指标类型：

次要指标

Outcome：

Relapse after transplantation

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

移植后

测量方法：

观察

Measure time point of outcome：

After transplantation

Measure method：

Observation

指标中文名：

急性GVHD

指标类型：

次要指标

Outcome：

Acute graft-versus-host disease

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

移植后

测量方法：

观察

Measure time point of outcome：

After transplantation

Measure method：

Observation

指标中文名：

总体生存

指标类型：

次要指标

Outcome：

Overall Survival

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

移植后

测量方法：

观察

Measure time point of outcome：

After transplantation

Measure method：

Observation

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

外周血

组织：

Sample Name：

Peripheral blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后保存  

说明

Fate of sample：

Preservation after use  

Note：

标本中文名：

骨髓

组织：

Sample Name：

Bone marrow

Tissue：

人体标本去向

 使用后保存  

说明

Fate of sample：

Preservation after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 14 岁 years
最大 Max age 65 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

无

Blinding：

None

是否共享原始数据：

IPD sharing

是Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

ResMan临床试验公共管理平台 http://www.medresman.org.cn

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

ResMan, http://www.medresman.org.cn

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

研究者根据受试者的原始观察记录，将数据及时、完整、正确、清晰地载入病例报告表，电子数据文件分类妥善保存

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

According to the original observation records of the subjects, the researchers loaded the data into the case report form in a timely, complete, correct and clear manner, and the electronic dta files were classified and kept properly.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

无/No

注册人：

Name of Registration：

  2025-08-22 09:14:46