ChiCTR2000031984 版本V1.3 版本创建时间2020/04/17 04:25:48 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2000031984 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2020-04-17 04:24:38 

注册时间：

Date of Registration：

 2020-04-17 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

西罗莫司治疗结节性硬化所致癫痫的临床研究

Public title：

Sirolimus as Adjunctive Therapy in Patients With Tuberous Sclerosis Complex and Epilepsy

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

西罗莫司治疗结节性硬化所致癫痫的临床研究

Scientific title：

Sirolimus as Adjunctive Therapy in Patients With Tuberous Sclerosis Complex and Epilepsy

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

李宛凌 

研究负责人：

陈蕾 

Applicant：

Li Wanling 

Study leader：

Chen Lei 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 18380154546

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 18980605819

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 wanling_95@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 leilei_25@126.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

成都市人民南路三段17号

研究负责人通讯地址：

四川省成都市武侯区国学巷37号

Applicant address：

17 Third Section of Renminnan Road, Chengdu, Sichuan, China

Study leader's address：

37 Guoxue Lane, Wuhou District, Chengdu, Sichuan, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

四川大学华西医院

Applicant's institution：

West China Hospital, Sichuan University

研究负责人所在单位：

四川大学华西医院

Affiliation of the Leader：

West China Hospital, Sichuan University

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 2020年审（252）号

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

四川大学华西医院生物医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

Biomedical Research Ethics Committee of West China Hospital, Sichuan University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2020-04-14 00:00:00

伦理委员会联系人：

左泽锦

Contact Name of the ethic committee：

Zuo Zejin

伦理委员会联系地址：

四川省成都市武侯区国学巷37号

Contact Address of the ethic committee：

37 Guoxue Lane, Wuhou District, Chengdu, Sichuan, China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 028-85422654

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

四川大学华西医院

Primary sponsor：

West China Hospital, Sichuan University

研究实施负责（组长）单位地址：

四川成都市国学巷37号

Primary sponsor's address：

37 Guoxue Lane, Wuhou District, Chengdu, Sichuan, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

四川

市(区县)：

成都

Country：

China

Province：

Sichuan

City：

Chengdu

单位(医院)：

四川大学华西医院

具体地址：

成都市国学巷37号

Institution
hospital：

West China Hospital, Sichuan University

Address：

37 Guoxue Lane, Wuhou District

经费或物资来源：

四川大学华西医院SCI经费

Source(s) of funding：

SCI funds for West China Hospital of Sichuan University

研究疾病：

结节性硬化症；癫痫  

Target disease：

Tuberous sclerosis complex; Epilepsy

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

随机平行对照 

Study design：

Parallel 

研究目的：

1. 主要目的：探索西罗莫司辅助治疗结节性硬化所致癫痫发作的有效性 2. 次要目的：西罗莫司用于辅助治疗结节性硬化所致癫痫发作的安全性以及其他症状的改善情况  

Objectives of Study：

1. Main objective: to explore the effectiveness of sirolimus in the adjuvant treatment of epileptic seizures caused by tuberous sclerosis 2. Secondary purpose: safety of sirolimus as an adjunct to the treatment of seizures caused by tuberous sclerosis and improvement of other symptoms

药物成份或治疗方案详述：

mTOR抑制剂 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

mTOR inhibitors 

纳入标准：

（1）年龄性别不限；
（2）确诊为结节性硬化；
（3）确诊癫痫且癫痫发作至少每周1次，或确诊药物难治性癫痫（2种及以上抗癫痫药足疗程规范治疗）；
（4）已阅读了用药须知，同意并签署书面知情同意书。

Inclusion criteria

(1) Include all ages and sex without limitations;
(2) diagnosis of tuberous sclerosis;
(3) diagnosis of epilepsy with seizures at least once a week, or the diagnosis of refractory epilepsy(Two or more antiepileptic drugs adequate treatment);
(4) Those person who have read the medication instructions, consented and signed a written informed consent.

排除标准：

（1）不愿意参与研究者；（2）合并有其他严重先天畸形；（3）伴心、肝、肾、肺功能不全等病情严重者。

Exclusion criteria：

(1) Unwilling to participate in the study ;(2) Complicated with other severe congenital malformations ;(3) Complicated with heart, liver, kidney and lung dysfunction.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2020-05-01 00:00:00至 To 2024-04-30 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2020-05-01 00:00:00 至 To 2022-04-30 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

实验组

样本量：

 31

Group：

experimental group

Sample size：

干预措施：

抗癫痫药物+西罗莫司治疗

干预措施代码：

Intervention：

Antiepileptic drug + sirolimus

Intervention code：

组别：

对照组

样本量：

 31

Group：

control group

Sample size：

干预措施：

抗癫痫药治疗

干预措施代码：

Intervention：

antiepileptic drugs

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 四川省 

市(区县)：

 成都 

Country：

China

Province：

Sichuan

City：

Chengdu

单位(医院)：

 四川大学华西医院 

单位级别：

 三甲医院 

Institution
hospital：

West China Hospital, Sichuan University

Level of the institution：

Tertiary A Hospital

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

癫痫发作频率

指标类型：

主要指标

Outcome：

seizure frequency

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

不良反应发生率

指标类型：

次要指标

Outcome：

the incidence of adverse events

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 岁 years
最大 Max age 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

研究者通过随机数字表法对受试者进行简单随机分组

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

The researchers used a random number table to randomly group the subjects

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

Blinding：

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

是Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

原始数据将以文章发表的方式共享

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Raw data will be shared in the form of articles published

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

病例记录表

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Case Record Form, CRF

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2020-04-17 04:19:45