ChiCTR2500107750 版本V1.0 版本创建时间2025/08/18 11:51:28 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2500107750 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2025-08-18 11:51:02 

注册时间：

Date of Registration：

 2025-08-18 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

托珠单抗治疗中国抗MDA5抗体阳性成人皮肌炎疗效及安全性的随机、双盲、安慰剂对照临床研究

Public title：

A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Clinical Study on the Efficacy and Safety of Tocilizumab in the Treatment of Anti-MDA5 Antibody-Positive Adult Dermatomyositis

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

托珠单抗治疗中国抗MDA5抗体阳性成人皮肌炎疗效及安全性的随机、双盲、安慰剂对照临床研究

Scientific title：

A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Clinical Study on the Efficacy and Safety of Tocilizumab in the Treatment of Anti-MDA5 Antibody-Positive Adult Dermatomyositis

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

王迁 

研究负责人：

王迁 

Applicant：

Wang Qian 

Study leader：

Wang Qian 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 10 6915 9958

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 10 6915 9958

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 zhengaqian@126.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 zhengaqian@126.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

北京市东城区帅府园1号

研究负责人通讯地址：

北京市东城区王府井帅府园1号

Applicant address：

No.1 Shuaifuyuan, Wangfujing, Dongcheng District, Beijing

Study leader's address：

No.1 Shuaifuyuan, Wangfujing, Dongcheng District, Beijing

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

北京协和医院

Applicant's institution：

Peking Union Medical College Hospital

研究负责人所在单位：

中国医学科学院北京协和医院

Affiliation of the Leader：

Peking Union Medical College Hospital

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 I-25PJ1573

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

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批准本研究的伦理委员会名称：

中国医学科学院北京协和医院伦理审查委员会

Name of the ethic committee：

PUMCH Institutional Review Board

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2025-07-15 00:00:00

伦理委员会联系人：

李佳月

Contact Name of the ethic committee：

Jiayue Li

伦理委员会联系地址：

北京市东城区王府井帅府园1号

Contact Address of the ethic committee：

No.1 Shuaifuyuan, Wangfujing, Dongcheng District, Beijing

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 10 69156874

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

 dott1994@163.com

研究实施负责（组长）单位：

中国医学科学院北京协和医院

Primary sponsor：

Peking Union Medical College Hospital

研究实施负责（组长）单位地址：

北京市东城区王府井帅府园1号

Primary sponsor's address：

No.1 Shuaifuyuan, Wangfujing, Dongcheng District, Beijing

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

北京市

市(区县)：

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

中国医学科学院北京协和医院

具体地址：

北京市东城区王府井帅府园1号

Institution
hospital：

Peking Union Medical College Hospital

Address：

No.1 Shuaifuyuan, Wangfujing, Dongcheng District, Beijing

经费或物资来源：

常见多发病防治研究：难治性自身免疫病精准诊治与创新疗法研究，课题四：炎性肌病精准分型和优化治疗策略研究（2024YFC2510304）

Source(s) of funding：

Study on Precision Classification and Optimized Treatment Strategies for Inflammatory Myopathies

研究疾病：

抗MDA5抗体阳性成人皮肌炎  

Target disease：

Anti-MDA5 Antibody-Positive Adult Dermatomyositis

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 上市后药物 

Study phase：

4

研究设计：

随机平行对照 

Study design：

Parallel 

研究目的：

通过开展为期16周的多中心、前瞻性、随机、安慰剂对照的临床试验，系统评估托珠单抗在治疗中国成人抗MDA5-DM患者中的疗效和安全性。  

Objectives of Study：

To systematically evaluate the efficacy and safety of tocilizumab in the treatment of Chinese adults with Anti-MDA5 Antibody-Positive Adult Dermatomyositis, by a 16-week multicenter, prospective, randomized, placebo-controlled clinical trial.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1. 年龄≥18岁且<65岁，男女性别不限；总体重 ≥ 45 kg；
2. 抗MDA5-DM诊断标准：参考“2023年中国抗黑色素瘤分化相关基因5抗体阳性皮肌炎诊疗中国专家共识”，皮肌炎患者有Gottron 征、Gottron疹、向阳疹中的一种表现，同时血清抗MDA5抗体阳性，即可诊断为抗MDA5-DM；
3. 如患者合并ILD，则应同时满足以下条件：i）脉搏氧饱和度（SpO2）≥ 90%或PaO2≥60mmHg； ii）肺功能检查中，用力肺活量占预计值百分比（FVC%）≥60%、一氧化碳弥散量占预计值百分比（DLco%）≥40%；iii）胸部高分辨CT显示肺间质病变范围< 50%肺野；
4. 患者必须在随机访视前接受口服泼尼松（＜ 1mg/kg/d，或等效剂量的其它类型糖皮质激素）≥4周；
5. 患者必须在随机访视前接受1种稳定剂量的钙调磷酸酶抑制剂（CNI，如环孢素或他克莫司）≥4周；如果在筛选访视之前停用了免疫抑制药物，则需要进行至少4周的清洗期；
6. 患者必须在治疗期间使用复方磺胺甲噁唑（磺胺甲噁唑400mg/甲氧苄啶80mg，TMP-SMZ）预防感染，1-2片/日；
7. 育龄女性必须在试验开始时进行阴性妊娠测试，如果有性行为，她们必须同意在整个研究期间使用有效的避孕措施，并且在研究期间无意怀孕；
8. 患者自愿参加本研究，并且签署知情同意书。

Inclusion criteria

1. Between 18 and 65 years of age, with no gender restrictions, with a body weight of at least 45 kg. 2. Diagnosis of anti-MDA5-DM based on the "2023 Chinese Expert Consensus on the Diagnosis and Treatment of Dermatomyositis Positive for Anti-Melanoma Differentiation-Associated Gene 5 Antibody": a dermatomyositis patient can be diagnosed with anti-MDA5-DM if presenting with Gottron's sign, Gottron's papules, or heliotrope rash, and positive for serum anti-MDA5 antibody. 3. If patients have associated ILD, they must also meet the following conditions: i) SpO2 >= 90% or PaO2 >= 60mmHg, ii) In pulmonary function tests, a forced vital capacity (FVC%) ≥>=60% of predicted value, and a carbon monoxide diffusion capacity (DLco%) >=40% of predicted value; iii) Chest HRCT showing an extent of interstitial lung disease less than 50% of the lung field. 4. Patients must have been on a stable oral dose of prednisone (< 1mg/kg/day, or an equivalent dose of another type of glucocorticoid) for at least 4 weeks before randomization. 5. Patients must have been on a stable dose of one calcineurin inhibitor (tacrolimus 1mg bid, or cyclosporine 3-5mg/kg) for at least 4 weeks before randomization; if immunosuppressive drugs were discontinued before the screening visit, they must have been discontinued for at least 4 weeks. 6. Patients must use trimethoprim-sulfamethoxazole (TMP-SMZ) for infection prophylaxis during the treatment period, 1-2 tablets/day. 7. Female subjects of childbearing age must have a negative pregnancy test at the start of the trial, must not intend to become pregnant during the study, and must agree to use effective contraceptive measures throughout the study if they are sexually active. 8. Patients must voluntarily participate in this study and sign an informed consent form.

排除标准：

1. 多发性肌炎、抗合成酶综合征、免疫介导的坏死性肌炎或合并其他结缔组织病的重叠性肌炎； 2. 患者存在危及生命的并发症，包括但不限于筛选前 24 周内有急性冠脉综合征（例如心肌梗死、不稳定型心绞痛）或任何重要的脑血管疾病病史； 3. 筛选时存在以下任何一项实验室异常：白细胞<3.0×10^9/L，中性粒细胞<1.0×10^9/L，淋巴细胞计数＜0.5×10^9/L，血红蛋白<90g/L，血小板计数<50×10^9/L；严重的肝功能不全（ALT或AST ≥3倍ULN，总胆红素 ≥1.5 倍ULN，不包括由皮肌炎引起的血清ALT或AST升高）；严重的肾功能不全（肌酐清除率≤45 ml/min）； 4. 筛选前60天内因严重感染而接受住院治疗，或静脉输注抗生素（使用静脉抗生素的患者需完成五个半衰期的洗脱，并确认无活动性感染后方可入组），可接受经验性口服抗生素、或局部外用抗生素的患者； 5. 未经治疗或未经充分治疗的活动性结核感染；潜伏性结核（LTBI）需要在随机前至少接受2周以上的预防性抗结核治疗（至少包括2种抗结核药）并延续至研究结束。LTBI定义如下：IGRA 结果呈阳性（可接受的 IGRA 分析包括：QFT-GIT和QFT-G以及T-spot? TB 检测）； 6. 筛选时存在活动性病毒性肝炎：患者血清HBsAg阳性、HBeAg阳性或HBV-DNA＞103拷贝/L，如患者HBcAb阳性需加测HBV-DNA；HCVAb阳性； 7. 有文件记录的HIV感染，表现为血清学试验结果呈阳性或筛选时的 HIV血清学试验结果呈阳性； 8. 若患者4周内出现ILD相关临床表现、影像学的进行性加重，则应考虑RP-lLD，RP-ILD 定义为在呼吸道症状出现后 1 个月内存在以下 4 种情况中的任何一种：①急性和进行性呼吸困难加剧，需要住院治疗或额外氧气供应；②肺功能受损，表现为FVC%下降>10%伴或不伴DLco%下降>15%；③胸部 HRCT扫描显示间质异常程度增加>20%；④动脉血气分析或氧分压降低>10 mmHg，提示呼吸衰竭；且PaO2/FiO2≥200mmHg。 9. 对托珠单抗活性成分及其其他任何辅料过敏； 10. 对磺胺过敏的患者； 11. 基线期无法完成肺功能检查的患者； 12. 筛选前接受剂量大于2mg/kg/d的泼尼松治疗的患者； 13. 若患者在筛选前使用静脉注射免疫球蛋白（IVIG），必须停止用药至少30天； 14. 筛选前相应时间窗内使用如下一种或多种药物者： a) 筛选前6个月内使用利妥昔单抗； b) 筛选前2周内使用JAK抑制剂； c) 筛选前4周内使用其他生物制剂（包括但不限于阿那白滞素、阿达木单抗、英夫利昔单抗）及其他免疫抑制剂药物（包括但不限于甲氨蝶呤、硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯）； 15. 既往使用过研究药物、其他 IL-6 抑制剂或类似物的患者； 16. 孕妇或哺乳期妇女，或计划怀孕或开始哺乳的妇女； 17. 5年内有恶性肿瘤病史（不包括充分治疗后的皮肤基底细胞癌、皮肤鳞状细胞癌或前5年内无复发证据的宫颈原位癌）； 18. 经研究者判断不适合纳入研究的其他情况。

Exclusion criteria：

1. Polymyositis, antisynthetase syndrome, immune-mediated necrotizing myopathy, or overlap myositis with other connective tissue diseases. 2. Patients with life-threatening complications, including but not limited to a history of acute coronary syndrome (e.g., myocardial infarction, unstable angina) or any significant cerebrovascular disease within 24 weeks prior to screening. 3. Any of the following laboratory abnormalities at screening: white blood cell count <3.0×10^9/L, neutrophil count <1.0×10^9/L, lymphocyte count <0.5×10^9/L, hemoglobin <90g/L, platelet count <50×10^9/L; severe liver dysfunction (ALT or AST ≥3 times the upper limit of normal (ULN), total bilirubin ≥1.5 times ULN, excluding serum ALT or AST elevation caused by dermatomyositis); severe renal dysfunction (creatinine clearance <=45 ml/min). 4. Hospitalization for severe infection or intravenous antibiotic administration within 60 days prior to screening (patients on intravenous antibiotics must complete a washout period of five half-lives and are confirm to have no active infection before enrollment), patients on empirical oral antibiotics or topical antibiotics are acceptable. 5. Untreated or inadequately treated active tuberculosis infection; latent tuberculosis infection (LTBI) requires at least 2 weeks of preventive anti-tuberculosis treatment (including at least two anti-tuberculosis drugs) before randomization and continuation until the end of the study. LTBI is defined as positive IGRA results (acceptable IGRA analyses include: QFT-GIT and QFT-G as well as T-spot? TB test). 6. Active viral hepatitis at screening: patients who are serum HBsAg positive, HBeAg positive, or HBV-DNA >10^3 copies/L, if the patient is HBcAb positive, additional HBV-DNA testing is required; HCV-Ab positive. 7. Documented HIV infection, characterized by positive serological test results or positive HIV serological test results at screening. 8. Patients with rapidly progressive interstitial lung disease (RP-ILD): RP-ILD is defined as the presence of any one of the following four conditions within 1 month after the onset of respiratory symptoms: i) acute and progressive exacerbation of dyspnea requiring hospitalization or additional oxygen supply; ii) lung function impairment presenting as a decrease in FVC% from baseline of >10%, with or without a decrease in DLCO% of >15%; iii) chest HRCT scan showing an increase in the extent of interstitial abnormalities of >20%; iv) arterial blood gas analysis showing a PaO2 decrease from baseline of >10 mmHg, indicating respiratory failure, And PaO2/FiO2 >=200mmHg. 9. Allergy to the active ingredient of tocilizumab or any other excipients. 10. Allergy to sulfonamides. 11. Patients who are unable to complete pulmonary function tests at baseline. 12. Patients who have received prednisone treatment at a dose greater than 2mg/kg/day within the screening period. 13. Patients who have used intravenous immunoglobulin (IVIG) within 30 days before screening. 14. Use of one or more of the following medications within the specified time frames prior to screening: Rituximab within 6 months before screening. JAK inhibitors within 2 weeks before screening. Other biologic agents (including but not limited to adalimumab, infliximab, anakinra) and other immunosuppressive drugs (including but not limited to methotrexate, azathioprine, mycophenolate mofetil) within 4 weeks before screening. 15. History of intolerance to study medication, other IL-6 inhibitors, or similar agents. 16. Patients who are pregnant or breastfeeding, or planning to become pregnant or start breastfeeding. 17. History of malignancy within the last 5 years (excluding adequately treated basal cell carcinoma of the skin, squamous cell carcinoma of the skin, or cervical carcinoma in situ with no evidence of recurrence in the last 5 years). 18. Any other conditions deemed by the investigator as unsuitable for inclusion in the study.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2025-05-20 00:00:00至 To 2027-12-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2025-08-31 00:00:00 至 To 2026-12-31 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

试验组

样本量：

 55

Group：

Test group

Sample size：

干预措施：

托珠单抗注射液

干预措施代码：

Intervention：

Tocilizumab Injection

Intervention code：

组别：

对照组

样本量：

 55

Group：

Comparator group

Sample size：

干预措施：

安慰剂

干预措施代码：

Intervention：

placebo

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京市 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

 中国医学科学院北京协和医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Peking Union Medical College Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 宁夏回族自治区 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Ningxia Hui Autonomous Region

City：

单位(医院)：

 宁夏医科大学总医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

General Hospital of Ningxia Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 重庆市 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Chongqing

City：

单位(医院)：

 重庆医科大学附属第一医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 新疆维吾尔自治区 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Xinjiang Uygur Autonomous Region

City：

单位(医院)：

 新疆维吾尔自治区人民医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

People‘s Hospital of Xinjiang Uygur Autonomous Region

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 辽宁省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Liaoning

City：

单位(医院)：

 中国医科大学附属第一医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of China Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京市 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

 中日友好医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

China-Japan Friendship Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广东省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Guangdong

City：

单位(医院)：

 中山大学孙逸仙纪念医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

SUN YAT-SEN MEMORIAL HOSPITAL

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 湖南省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Hunan

City：

单位(医院)：

 中南大学湘雅医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Xiangya Hospital Central South University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 贵州省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Guizhou

City：

单位(医院)：

 贵州医科大学附属医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 云南省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Yunnan

City：

单位(医院)：

 昆明医科大学第一附属医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

First Affiliated Hospital of Kunming Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 内蒙古自治区 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Inner Mongolia Autonomous Region

City：

单位(医院)：

 内蒙古自治区人民医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Inner Mongolia People's hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 河南省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Henan

City：

单位(医院)：

 河南科技大学第一附属医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Henan University of Science & Technology

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京市 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

 首都医科大学附属北京朝阳医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Beijing Chaoyang Hospital, Capital Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京市 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

 首都医科大学附属北京世纪坛医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Beijing Shijitan Hospital, Capital Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江苏省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Jiangsu

City：

单位(医院)：

 江苏省人民医院（南京医科大学第一附属医院） 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Jiangsu Province Hospital (The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University)

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 天津市 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Tianjin

City：

单位(医院)：

 天津市第一中心医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Tianjin First Central Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江西省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Jiangxi

City：

单位(医院)：

 南昌大学第二附属医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The Second Affiliated Hospital of Nanchang University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 陕西省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Shaanxi

City：

单位(医院)：

 空军军医大学第一附属医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Air Force Medical University Xijing Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 内蒙古自治区 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Inner Mongolia Autonomous Region

City：

单位(医院)：

 内蒙古医科大学附属医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The Affiliated Hospital of Inner Mongolia Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 吉林省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Jilin

City：

单位(医院)：

 吉林大学第一医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The First Hospital of Jilin University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广东省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Guangdong

City：

单位(医院)：

 中山大学附属第八医院（深圳福田） 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The Eighth Affiliated Hospital Sun Yat-sen University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 内蒙古自治区 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Inner Mongolia Autonomous Region

City：

单位(医院)：

 内蒙古科技大学包头医学院第一附属医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of the Baotou Medical College of Inner Mongolia University of Science and Technology

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 上海市 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Shanghai

City：

单位(医院)：

 上海交通大学医学院附属仁济医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Renji Hospital affiliated to Shanghai Jiaotong University School of Medicine

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 天津市 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Tianjin

City：

单位(医院)：

 天津医科大学总医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Tianjin Medical University General Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 云南省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Yunnan

City：

单位(医院)：

 云南省第一人民医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The first people's Hospital of Yunnan Province

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 河南省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Henan

City：

单位(医院)：

 郑州大学第一附属医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

实验室检查：第4、8、16周血清铁蛋白、肌酸磷酸激酶（CK）的变化；

指标类型：

次要指标

Outcome：

Laboratory tests: Changes in serum ferritin and creatine phosphokinase (CK) levels from baseline at weeks 4, 8, and 16..

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

第4、8、16周

测量方法：

实验室检查

Measure time point of outcome：

at week 4, week 8 and week 16

Measure method：

laboratory examinations

指标中文名：

第16周时达成TIS 中度（TIS≥40）、重大改善（TIS≥60）的患者比例

指标类型：

次要指标

Outcome：

The proportion of patients who achieve moderate (TIS≥40) and major improvement (TIS≥60) in Total Improvement Score at week 16 of treatment.

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

第16周

测量方法：

2016 ACR/EULAR 肌炎反应标准的总改善评分 （TIS）

Measure time point of outcome：

at week 16

Measure method：

The 2016 ACR-EULAR Myositis Response Criteria [Total Improvement Score (TIS)]

指标中文名：

16周内糖皮质激素剂量归一化AUC

指标类型：

次要指标

Outcome：

The area under the curve (AUC) of normalized glucocorticoid dose over 16 weeks.

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

基线至16周

测量方法：

给药记录

Measure time point of outcome：

From baseline to Week 16

Measure method：

Dose administration records

指标中文名：

因病情进展、研究者判断需要增加激素剂量或免疫抑制剂（剂量或种类），研究者判断无效而终止研究的患者比例；

指标类型：

次要指标

Outcome：

The proportion of patients who, due to disease progression, require an increase in steroid dose or immunosuppressant (dose or type), or are deemed ineffective by the investigator and discontinue the s

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

基线至16周

测量方法：

病例记录

Measure time point of outcome：

From baseline to Week 16

Measure method：

Medical Records

指标中文名：

安全性指标：不良事件（AE）及严重不良事件（SAE）发生率，及因研究药物不良反应退出的患者比例。

指标类型：

次要指标

Outcome：

Safety indicators: The incidence of adverse events (AE) and serious adverse events (SAE), and the proportion of patients who discontinue the study due to adverse reactions to the study medication.

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

基线至16周

测量方法：

病例记录

Measure time point of outcome：

From baseline to Week 16

Measure method：

Medical Records

指标中文名：

治疗第16周时PaO2/FiO2较基线的改变量（合并ILD的患者）

指标类型：

主要指标

Outcome：

The change in PaO2/FiO2 from baseline at week 16 of treatment (in patients with combined ILD)

Type：

Primary indicator

测量时间点：

第16周

测量方法：

血气分析

Measure time point of outcome：

at week 16

Measure method：

Arterial Blood Gas Analysis

指标中文名：

治疗第16周时手动肌肉测试（MMT-8）和肌炎活动性评价工具（MDAAT）中的肌炎疾病活动性评估视觉模拟量表评分（MYOACT）较基线评分变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

The change in Manual Muscle Testing (MMT-8) scores and Myositis Activity Visual Analogue Scale (MYOACT) scores of the Myositis Disease Activity Assessment Tool (MDAAT) from baseline at week 16.

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

第16周

测量方法：

手动肌肉测试（MMT-8）和肌炎疾病活动性评估视觉模拟量表评分（MYOACT）量表

Measure time point of outcome：

at week 16

Measure method：

Manual Muscle Testing (MMT-8) and Myositis Activity Visual Analogue Scale (MYOACT)

指标中文名：

治疗第16周时皮肌炎皮损范围和严重指数（CDASI）较基线评分变化；

指标类型：

次要指标

Outcome：

The change in Cutaneous Dermatomyositis Area and Severity Index (CDASI) scores from baseline at week 16.

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

第16周

测量方法：

皮肌炎皮损范围和严重指数（CDASI）量表

Measure time point of outcome：

at week 16

Measure method：

Cutaneous Dermatomyositis Area and Severity Index (CDASI)

指标中文名：

治疗第16周时，达到TIS最小改善（TIS≥20）的患者比

指标类型：

主要指标

Outcome：

The proportion of patients who achieve a minimal improvement in Total Improvement Score (TIS>=20) at week 16 of treatment.

Type：

Primary indicator

测量时间点：

第16周

测量方法：

2016 ACR/EULAR 肌炎反应标准的总改善评分 （TIS）

Measure time point of outcome：

at week 16

Measure method：

The 2016 ACR-EULAR Myositis Response Criteria [Total Improvement Score (TIS)]

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 18 岁 years
最大 Max age 65 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

由中央随机系统提供及随机非盲管理单位采用SAS 9.4的PLAN过程产生受试者随机表和药物随机表，采用随机系统实现受试者的入组管理和药物的随机分发。

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

The central randomization system provided and the randomized non-blind management unit used the PLAN procedure in SAS 9.4 to generate the subject randomization list and drug randomization list.

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

双盲

Blinding：

Double blind

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

向主要研究者发送申请邮件

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Send an application email to the principal investigator

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

电子采集和管理系统 (Electronic Data Capture，EDC）

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Electronic Data Capture

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2025-08-18 11:51:02