ChiCTR2500103793 版本V1.0 版本创建时间2025/06/05 15:14:25 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2500103793 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2025-06-05 15:14:21 

注册时间：

Date of Registration：

 2025-06-05 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

[18F]- FD4 PET显示PLA2G6基因突变帕金森病/帕金森综合征患者脑内α-突触核蛋白的临床研究

Public title：

[18F]-FD4 PET Imaging of Brain α-Synuclein in Parkinson’s Disease/Parkinsonism Patients with PLA2G6 Mutations: A Clinical Study

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

[18F]- FD4 PET显示PLA2G6基因突变帕金森病/帕金森综合征患者脑内α-突触核蛋白的临床研究

Scientific title：

[18F]-FD4 PET Imaging of Brain α-Synuclein in Parkinson’s Disease/Parkinsonism Patients with PLA2G6 Mutations: A Clinical Study

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

孙一忞 

研究负责人：

孙一忞 

Applicant：

Yimin Sun 

Study leader：

Yimin Sun 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 139 1708 1859

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 139 1708 1859

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 ys2504@sina.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 ys2504@sina.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

上海市静安区乌鲁木齐中路12号

研究负责人通讯地址：

上海市静安区乌鲁木齐中路12号

Applicant address：

No. 12, Wulumuqi Middle Road, Jing'an District, Shanghai

Study leader's address：

No. 12, Wulumuqi Middle Road, Jing'an District, Shanghai

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

复旦大学附属华山医院

Applicant's institution：

Huashan Hospital, Fudan University, Shanghai, China

研究负责人所在单位：

复旦大学附属华山医院

Affiliation of the Leader：

Huashan Hospital, Fudan University, Shanghai, China

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 (2025)临审第(621)号

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

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批准本研究的伦理委员会名称：

复旦大学附属华山医院伦理审查委员会（HIRB)

Name of the ethic committee：

Huashan Hospital Institutional Review Board (HIRB), Fudan University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2025-04-02 00:00:00

伦理委员会联系人：

伍蓉

Contact Name of the ethic committee：

Rong Wu

伦理委员会联系地址：

上海市静安区乌鲁木齐中路12号

Contact Address of the ethic committee：

No. 12, Wulumuqi Middle Road, Jing'an District, Shanghai

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 21 5288 8045

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

复旦大学附属华山医院

Primary sponsor：

Huashan Hospital, Fudan University, Shanghai, China

研究实施负责（组长）单位地址：

上海市静安区乌鲁木齐中路12号

Primary sponsor's address：

No. 12, Wulumuqi Middle Road, Jing'an District, Shanghai

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

上海

市(区县)：

Country：

China

Province：

Shanghai

City：

单位(医院)：

复旦大学附属华山医院

具体地址：

上海市静安区乌鲁木齐中路12号

Institution
hospital：

Huashan Hospital, Fudan University

Address：

No. 12, Wulumuqi Middle Road, Jing'an District, Shanghai

经费或物资来源：

已结题项目经费

Source(s) of funding：

Completed project funding

研究疾病：

帕金森病/帕金森综合征  

Target disease：

Parkinson’s Disease/Parkinsonism

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

非随机对照试验 

Study design：

Non randomized control 

研究目的：

本研究基于前期小样本结果，聚焦 PLA2G6 基因突变相关的帕金森病/帕金森综合征，旨在评估 [18F]-FD4 PET 显像识别患者脑中 α-突触核蛋白的效能（包括沉积部位与定量特征），并初步探讨其在 诊断与鉴别诊断中的潜在价值。 本研究为一项前瞻性、非治疗性分子影像研究，所用 [18F]-FD4 为研究用造影剂，仅用于获取 PET 影像数据，不具有治疗作用，亦不干预疾病过程。 研究重点在于探索该造影剂在患者脑内的分布特征，评估其作为潜在分子影像生物标志物的可行性，不用于确诊帕金森病，也不设金标准等诊断指标。  

Objectives of Study：

This study, based on preliminary small-sample findings, focuses on Parkinson's disease/parkinsonian syndromes associated with PLA2G6 gene mutations. It aims to evaluate the performance of [18F]-FD4 PET imaging in detecting α-synuclein deposition in the brain (including its regional distribution and quantification), and to preliminarily explore its potential value in diagnosis and differential diagnosis. This is a prospective, non-therapeutic molecular imaging study. The investigational tracer [18F]-FD4 is used solely for PET image acquisition; it has no therapeutic effect and does not interfere with the disease course. The study focuses on investigating the distribution patterns of [18F]-FD4 in the brains of affected individuals, assessing its feasibility as a potential molecular imaging biomarker. It is not intended for clinical diagnosis of Parkinson’s disease, and does not involve gold standards, or other conventional diagnostic metrics.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

A.患者组： (1) 年龄在18-50岁之间；性别不限。 (2) 临床存在抖慢僵等帕金森相关运动障碍症状，由华山医院神经内科2位相应疾病的专科医师独立诊断，对诊断存在争议的患者，由华山医院神经内科运动障碍专病组讨论决定，进行必要的诊断确认或是诊断变更。 (3) 基因检测发现携带PLA2G6纯合或复合杂合突变。 (4) 脑MRI支持PLA2G6基因突变的特征，并且无其他神经系统疾病证据。 (5) 用于改善神经退行性运动障碍疾病临床症状的药物须以稳定剂量维持30天以上才可进行开始本研究。 (6) 如有必要，研究参与者可由护理人员伴随参与研究。 (7) 在进行任何评估之前，研究参与者或其法定代理人理解并签署书面知情同意书。 (8) 女性研究参与者须有医疗记录证明其已通过手术绝育（如子宫切除、双侧卵巢切除或输卵管结扎手术）或绝经一年以上；如仍有受孕能力，检查时须排除妊娠期或哺乳期，并须在本研究开始后3个月内采取隔绝避孕措施。 (9) 男性研究参与者须在本研究开始后3个月内采取隔绝避孕措施。男性研究参与者本研究开始后3个月内不得捐献精子。 (10) 愿意并且有能力配合本研究的所有项目。 B. 健康对照组： (1) 年龄在18-50岁之间；性别不限。 (2) 经研究者通过认知测试认定认知功能正常。UPDRS III评分为0分。 (3) 经研究者确认无神经系统疾病、重大慢性疾病、恶性肿瘤或急性传染病等。 (4) 无与运动障碍、认知障碍有关的神经系统性疾病家族史。 (5) 在进行任何评估之前，研究参与者或其法定代理人理解并签署书面知情同意书。 (6) 女性研究参与者须有医疗记录证明其已通过手术绝育（如子宫切除、双侧卵巢切除或输卵管结扎手术）或绝经一年以上；如仍有受孕能力，检查时须排除妊娠期或哺乳期，并须在本研究开始后3个月内采取隔绝避孕措施。 (7) 男性研究参与者须在本研究开始后3个月内采取隔绝避孕措施。男性研究参与者本研究开始后3个月内不得捐献精子。 (8) 愿意并且有能力配合本研究的所有项目。

Inclusion criteria

A. Patient Group (1) Age between 18 and 50 years; no gender restriction. (2) Presence of Parkinsonism-related motor symptoms such as tremor, bradykinesia, and rigidity. Diagnosis must be independently confirmed by two neurologists specializing in movement disorders at Huashan Hospital. In cases of diagnostic disagreement, the diagnosis will be confirmed or revised through discussion by the Movement Disorders Team at Huashan Hospital. (3) Carriers of homozygous or compound heterozygous mutations in the PLA2G6 gene, as confirmed by genetic testing. (4) Brain MRI findings consistent with PLA2G6-related features, with no evidence of other neurological diseases. (5) Any medications used to improve neurodegenerative motor symptoms must be maintained at a stable dose for at least 30 days prior to the start of the study. (6) If necessary, participants may be accompanied by caregivers during the study. (7) Written informed consent must be obtained from the participant or their legal representative before any study-related assessments, with full understanding of the study. (8) Female participants must have medical documentation confirming surgical sterilization (e.g., hysterectomy, bilateral oophorectomy, or tubal ligation) or menopause for over one year. If of childbearing potential, pregnancy and lactation must be excluded at screening, and barrier contraception must be used for at least 3 months after the study begins. (9) Male participants must use barrier contraception for at least 3 months after the study begins and must not donate sperm during this period. (10) Willing and able to comply with all study procedures. B. Healthy Control Group (1) Age between 18 and 50 years; no gender restriction. (2) Normal cognitive function as confirmed by cognitive tests conducted by the investigators. UPDRS Part III score must be 0. (3) No history of neurological disorders, major chronic diseases, malignancies, or acute infectious diseases, as confirmed by the investigators. (4) No family history of neurological disorders related to movement or cognitive impairment. (5) Written informed consent must be obtained from the participant or their legal representative before any study-related assessments, with full understanding of the study. (6) Female participants must have medical documentation confirming surgical sterilization (e.g., hysterectomy, bilateral oophorectomy, or tubal ligation) or menopause for over one year. If of childbearing potential, pregnancy and lactation must be excluded at screening, and barrier contraception must be used for at least 3 months after the study begins. (7) Male participants must use barrier contraception for at least 3 months after the study begins and must not donate sperm during this period. (8) Willing and able to comply with all study procedures.

排除标准：

符合以下任何一项标准的研究参与者将被排除在研究之外： (1) 患有严重的其他神经系统疾病，或胃肠道、心血管、肝脏、肾脏、血液系统、肿瘤、内分泌、呼吸系统、免疫缺陷及其他严重疾病。 (2) 在过去一年内，因其他临床医疗或科学研究需要，接受过本实验范畴以外的电离辐射，从而使年辐射暴露剂量超过50 mSv。 (3) 药物滥用或酗酒史。 (4) 静脉条件差，无法耐受重复静脉穿刺。 (5) 1个月内接受过（效果或安全性不明确的）试验性药物或器械治疗。 (6) 具有任何本研究主持者认为本研究相关任何环节可能造成危害或有潜在危害性的状况。

Exclusion criteria：

Exclusion Criteria Participants who meet any of the following criteria will be excluded from the study: (1) Presence of severe comorbidities involving the nervous system, gastrointestinal, cardiovascular, hepatic, renal, hematologic, oncologic, endocrine, respiratory, or immune systems, or any other serious medical conditions. (2) History of exposure to ionizing radiation for other clinical or research purposes within the past year that would result in a cumulative annual radiation dose exceeding 50 mSv. (3) History of substance abuse or chronic alcoholism. (4) Poor venous access or inability to tolerate repeated venipuncture. (5) Receipt of experimental drugs or device-based therapies with unproven efficacy or safety within the past 1 month. (6) Any condition that, in the judgment of the principal investigator, could pose a risk to the participant or interfere with any aspect of the study.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2025-04-01 00:00:00至 To 2026-03-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2025-06-08 00:00:00 至 To 2025-11-30 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

患者组

样本量：

 10

Group：

Patient Group

Sample size：

干预措施：

为受试者注射[18F]-FD4 造影剂，并进行PET显像扫描（造影剂无治疗作用，仅用于 PET 成像）

干预措施代码：

Intervention：

[18F]-FD4 will be injected for PET imaging; it has no therapeutic effect and is used only for imaging.

Intervention code：

组别：

健康对照组

样本量：

 8

Group：

Healthy Control Group

Sample size：

干预措施：

为受试者注射[18F]-FD4 造影剂，并进行PET显像扫描（造影剂无治疗作用，仅用于 PET 成像）

干预措施代码：

Intervention：

[18F]-FD4 will be injected for PET imaging; it has no therapeutic effect and is used only for imaging.

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 上海 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Shanghai

City：

单位(医院)：

 复旦大学附属华山医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Huashan Hospital, Fudan University, Shanghai, China

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

标准摄取值比值

指标类型：

主要指标

Outcome：

standardized uptake value ratio

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

α-syn蛋白分布模式表达值

指标类型：

次要指标

Outcome：

α-syn protein distribution pattern expression value

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

α-syn蛋白分布体素值

指标类型：

次要指标

Outcome：

α-syn protein distribution voxel values

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

敏感性

指标类型：

次要指标

Outcome：

sensitivity

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

特异性

指标类型：

次要指标

Outcome：

specificity

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

准确性

指标类型：

次要指标

Outcome：

accuracy

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

无

组织：

Sample Name：

NA

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 18 岁 years
最大 Max age 50 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

NA

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

Blinding：

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

不共享

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Do not share

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

数据均记录在帕金森病及其高危人群临床信息数据库中

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

The data were recorded in the Clinical Information database of Parkinson's disease and its high-risk population

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2025-06-05 15:14:21