ChiCTR2500097214 版本V1.0 版本创建时间2025/02/14 11:28:44 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2500097214 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2025-02-14 11:25:28 

注册时间：

Date of Registration：

 2025-02-14 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

评价TP04HN106治疗肌萎缩侧索硬化症患者安全性、有效性和药代动力学特征的随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床试验

Public title：

A randomized, double-blind, placebo-controlled, multicenter clinical trial evaluating the safety, efficacy, and pharmacokinetic profile of TP04HN106 treatment in patients with amyotrophic lateral sclerosis

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

评价TP04HN106治疗肌萎缩侧索硬化症患者安全性、有效性和药代动力学特征的随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床试验

Scientific title：

A randomized, double-blind, placebo-controlled, multicenter clinical trial evaluating the safety, efficacy, and pharmacokinetic profile of TP04HN106 treatment in patients with amyotrophic lateral sclerosis

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

薛群 

研究负责人：

薛群 

Applicant：

Xue Qun 

Study leader：

Xue Qun 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 512 6797 2279

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 512 67972279

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 qxue_sz@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 qxue_sz@163.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

江苏省苏州市姑苏区十梓街188号

研究负责人通讯地址：

平海路899号

Applicant address：

No. 188, Shizi Street, Gusu District, Suzhou City, Jiangsu Province

Study leader's address：

Pinghai Road no.899

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

苏州大学附属第一医院

Applicant's institution：

The First Affiliated Hospital of Soochow University

研究负责人所在单位：

苏州大学附属第一医院

Affiliation of the Leader：

The First Affiliated Hospital of Soochow University

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 (2024)伦审批第506号

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

苏州大学附属第一医院医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

First Affiliated Hospital of Soochow University Medical Ethics Committee

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2024-11-27 00:00:00

伦理委员会联系人：

陆周琳

Contact Name of the ethic committee：

Lu Zhoulin

伦理委员会联系地址：

平海路899号

Contact Address of the ethic committee：

Pinghai Road no.899

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 512 67972861

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

 809580153@qq.com

研究实施负责（组长）单位：

苏州大学附属第一医院

Primary sponsor：

The First Affiliated Hospital of Soochow University

研究实施负责（组长）单位地址：

平海路899号

Primary sponsor's address：

Pinghai Road no.899

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

江苏

市(区县)：

Country：

China

Province：

Jiangsu

City：

单位(医院)：

苏州大学附属第一医院

具体地址：

平海路899号

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Soochow University

Address：

Pinghai Road no.899

经费或物资来源：

深圳瑞健生命科学研究院有限公司

Source(s) of funding：

Shenzhen Ruijian Life Science Research Institute Co., Ltd

研究疾病：

肌萎缩侧索硬化  

Target disease：

Amyotrophic lateral sclerosis

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

随机平行对照 

Study design：

Parallel 

研究目的：

1、初步评价TP04HN106治疗肌萎缩侧索硬化症患者的安全性； 2、初步评价TP04HN106治疗肌萎缩侧索硬化症患者的有效性； 3、初步评价TP04HN106治疗肌萎缩侧索硬化症患者的药代动力学特征。  

Objectives of Study：

1. Preliminary evaluation of the safety of TP04HN106 treatment of patients with amyotrophic lateral sclerosis; 2. Preliminary evaluation of the effectiveness of TP04HN106 treatment of patients with amyotrophic lateral sclerosis; 3. Preliminary evaluation of the pharmacokinetic characteristics of patients with amyotrophic lateral sclerosis TP04HN106 treatment.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1、符合肌萎缩侧索硬化症（ALS）诊断标准（2020黄金海岸标准，详见附录1）；
2、年龄≥18周岁，男女不限；
3、筛选访视前受试者的肌萎缩侧索硬化功能评定量表（ALSFRS-R，详见附录2）其中呼吸困难、端坐呼吸、呼吸功能不全三项评分均需≥1分；
4、随机前受试者接受稳定剂量的利鲁唑片治疗时间≥7天，并应保持该治疗药物直至末次研究访视；
5、自愿参加临床试验，签署知情同意书，且理解和遵守研究程序。

Inclusion criteria

1. Meet the diagnostic criteria for amyotrophic lateral sclerosis (ALS) (2020 Gold Coast criteria, see Appendix 1 for details); 2. Age>= 18 years old, male or female; 3. The Amyotrophic Lateral Sclerosis Function Rating Scale (ALSFRS-R, see Appendix 2 for details) of the subjects before the screening visit should be >= 1 point for dyspnea, orthopnea, and respiratory insufficiency; 4. Before randomization, subjects received stable doses of riluzole tablets for ≥ 7 days, and should keep the treatment drug until the last study visit; 5. Voluntarily participate in clinical trials, sign informed consent, and understand and comply with research procedures.

排除标准：

1、受试者已知对试验用药品或其所含辅料过敏者；
2、受试者患有干扰功能评估或危害生命的疾病或损伤，或伴有严重心、肺、肝、脑不可逆性疾病，或伴有不同脏器功能衰竭（对于呼吸功能衰竭的患者，仅排除诊断为I型或者II型呼吸衰竭的患者）；
3、受试者患有重大的精神疾病，认知功能障碍；
4、筛选期前一个月内有二级及以上手术史患者；
5、受试者1个月以内参加了其他临床研究；
6、受试者为孕妇、哺乳期妇女；
7、依从性差或其它研究者认为有任何不适合入选的情况者。

Exclusion criteria：

1. The subject is known to be allergic to the experimental drug or the excipients contained therein;
2. The subject suffers from diseases or injuries that interfere with functional assessment or endanger life, or is accompanied by severe irreversible diseases of the heart, lung, liver, or brain, or is accompanied by different organ failure (for patients with respiratory failure, only patients diagnosed with type I or type II respiratory failure are excluded);
3. The subject suffers from major mental illness and cognitive dysfunction;
4. Patients with a history of secondary surgery or above within one month before the screening period;
5. The subject has participated in other clinical studies within 1 month;
6. The subjects were pregnant and lactating women;
7. Those who have poor compliance or have any conditions that the investigator thinks are not suitable for selection.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2025-03-01 00:00:00至 To 2026-12-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2025-03-01 00:00:00 至 To 2025-05-31 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

治疗组

样本量：

 30

Group：

Treatment group

Sample size：

干预措施：

TP04HN106

干预措施代码：

Intervention：

TP04HN106

Intervention code：

组别：

对照组

样本量：

 30

Group：

Control group

Sample size：

干预措施：

安慰剂

干预措施代码：

Intervention：

placebo

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江苏 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Jiangsu

City：

单位(医院)：

 苏州大学附属第一医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Soochow University

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

第10周末ALSFRS-R评分

指标类型：

主要指标

Outcome：

ALSFRS-R score at the end of the 10th week

Type：

Primary indicator

测量时间点：

第10周末

测量方法：

根据ALSFRS-R评分量表，详细评定患者情况。

Measure time point of outcome：

The end of the 10th week

Measure method：

According to the ALSFRS-R rating scale, the patient is evaluated in detail.

指标中文名：

第2、6、12、14、18、22、28周末ALSFRS-R评分

指标类型：

次要指标

Outcome：

ALSFRS-R score at the end of the 2nd, 6th, 12th, 14th, 18th, 22nd, and 28th weeks

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

第2、6、12、14、18、22、28周末

测量方法：

根据ALSFRS-R评分量表，详细评定患者情况。

Measure time point of outcome：

The end of the 2nd, 6th, 12th, 14th, 18th, 22nd, and 28th weeks

Measure method：

According to the ALSFRS-R rating scale, the patient is evaluated in detail.

指标中文名：

第2、6、10、12、14、18、22、28周末Rasch整体功能障碍评分

指标类型：

次要指标

Outcome：

Rasch score at the end of the 2nd, 6th, 10th, 12th, 14th, 18th, 22nd, and 28th weeks

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

第2、6、10、12、14、18、22、28周末

测量方法：

根据Rasch评分量表，详细评定患者情况。

Measure time point of outcome：

The 2nd, 6th, 10th, 12th, 14th, 18th, 22nd, and 28th weeks

Measure method：

According to the Rasch rating scale, the patient is evaluated in detail.

指标中文名：

第6、10、12、14、18、22、28周末FVC%

指标类型：

次要指标

Outcome：

FVC% at the end of the 6th, 10th, 12th, 14th, 18th, 22nd, and 28th weeks

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

第6、10、12、14、18、22、28周末

测量方法：

通过肺功能测定仪器获取数据。

Measure time point of outcome：

The 6th, 10th, 12th, 14th, 18th, 22nd, and 28th weeks

Measure method：

Data is acquired by pulmonary function measurement instrument.

指标中文名：

第2、6、10、12、14、18、22、28周末握力

指标类型：

次要指标

Outcome：

Grip strength at the end of the 2nd, 6th, 10th, 12th, 14th, 18th, 22nd, and 28th weeks

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

第2、6、10、12、14、18、22、28周末

测量方法：

通过手持式测力计获取数据。

Measure time point of outcome：

The 2nd, 6th, 10th, 12th, 14th, 18th, 22nd, and 28th weeks

Measure method：

Data is acquired by means of a hand-held dynamometer.

指标中文名：

第10、22周末静脉血浆神经丝蛋白轻链含量

指标类型：

次要指标

Outcome：

Intravenous plasma neurofilament light chain content at the end of the 10th and 22nd weeks

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

第10、22周末

测量方法：

采集患者静脉血，通过试剂盒测定。

Measure time point of outcome：

The end of the 10th and 22nd weeks

Measure method：

The patient's venous blood is collected and measured by a kit.

指标中文名：

第10、22周末神经肌肉的电生理检查

指标类型：

次要指标

Outcome：

Neuromuscular electrophysiologic studies at the end of the 10th and 22nd weeks

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

第10、22周末

测量方法：

通过神经电生理检测仪器获取数据。

Measure time point of outcome：

The end of the 10th and 22nd weeks

Measure method：

Data is acquired by neuroelectrophysiology testing instruments.

指标中文名：

永久有创呼吸或供氧辅助/死亡

指标类型：

次要指标

Outcome：

Permanent invasive respiration or oxygen assistance/death

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

临床试验全程

测量方法：

观察记录相应临床事件。

Measure time point of outcome：

The whole process of clinical trials

Measure method：

Observe and record the corresponding clinical events.

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

全血

组织：

Sample Name：

whole blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

标本中文名：

脑脊液

组织：

Sample Name：

cerebrospinal fluid

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 18 岁 years
最大 Max age 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

本试验采用区组随机化方法对受试者进行随机分组。选取种子数及合适的区组长度，采用SAS（9.4或以上版本）统计软件，按照1：1比例产生不少于60例受试者所接受处理（试验组、对照组）的随机序列（即受试者随机分组表）。

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

In this trial, participants were randomized using a block randomization method. The number of seeds and the appropriate block length were selected, and SAS (version 9.4 or above) statistical software was used to generate random sequences (i.e., randomization table of subjects) received by no less than 60 subjects (experimental group, control group) according to a 1:1 ratio.

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

对参与者、研究者设盲

Blinding：

Blinding of participants and investigators

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

无

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

N/A

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

病历记录表和电子采集管理系统

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Case Record Form and Electronic Data Capture system

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2025-02-14 11:25:28