ChiCTR2500095778 版本V1.0 版本创建时间2025/01/13 15:19:16 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2500095778 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2025-01-13 15:18:33 

注册时间：

Date of Registration：

 2025-01-13 00:00:00 

注册号状态：

补注册

Registration Status：

Retrospective registration

注册题目：

超声引导下经皮心肌内室间隔射频消融术治疗儿童梗阻性肥厚型心肌病安全性与有效性前瞻性、单中心、单组目标值法临床研究

Public title：

A prospective, single-center, single-group clinical study of the safety and efficacy of ultrasound-guided percutaneous intraventricular septal radiofrequency ablation in the treatment of children with obstructive hypertrophic cardiomyopathy

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

超声引导下经皮心肌内室间隔射频消融术治疗儿童梗阻性肥厚型心肌病安全性与有效性前瞻性、单中心、单组目标值法临床研究

Scientific title：

A prospective, single-center, single-group clinical study of the safety and efficacy of ultrasound-guided percutaneous intraventricular septal radiofrequency ablation in the treatment of children with obstructive hypertrophic cardiomyopathy

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

李静 

研究负责人：

刘丽文/李静 

Applicant：

Jing Li 

Study leader：

Liwen Liu/Jing Li 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 188 2903 3498

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 135 7197 2228

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 xj_jingli@qq.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 liuliwen@fmmu.edu.cn

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

陕西省西安市长乐西路127号西京医院

研究负责人通讯地址：

陕西省西安市长乐西路127号西京医院

Applicant address：

Xijing Hospital, No. 127, Changle West Road, Xi'an, Shaanxi Province

Study leader's address：

Xijing Hospital, No. 127, Changle West Road, Xi'an, Shaanxi Province

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

 710032

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

 710032

申请人所在单位：

空军军医大学第一附属医院(西京医院)

Applicant's institution：

The First Affiliated Hospital of Air Force Military Medical University (Xijing Hospital)

研究负责人所在单位：

空军军医大学第一附属医院(西京医院)

Affiliation of the Leader：

The First Affiliated Hospital of Air Force Military Medical University (Xijing Hospital)

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 KY20242221-C-1

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

空军军医大学第一附属医院医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

Review Approval of the Medical Ethics Committee of the First Affiliated Hospital of the Air Force Medical University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2024-11-22 00:00:00

伦理委员会联系人：

彭莉

Contact Name of the ethic committee：

Peng Li

伦理委员会联系地址：

陕西省西安市长乐西路127号西京医院

Contact Address of the ethic committee：

Xijing Hospital, No. 127, Changle West Road, Xi'an, Shaanxi Province

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 29 8477 1794

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

空军军医大学第一附属医院(西京医院)

Primary sponsor：

The First Affiliated Hospital of the Air Force Medical University (Xijing Hospital).

研究实施负责（组长）单位地址：

陕西省西安市长乐西路127号西京医院

Primary sponsor's address：

Xijing Hospital, No. 127, Changle West Road, Xi'an, Shaanxi Province

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

陕西

市(区县)：

西安

Country：

China

Province：

Shaanxi

City：

Xi'an

单位(医院)：

空军军医大学第一附属医院（西京医院）

具体地址：

陕西省西安市长乐西路127号西京医院超声科

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of the Air Force Medical University (Xijing Hospital).

Address：

Xijing Hospital, No. 127, Changle West Road, Xi'an, Shaanxi Province

经费或物资来源：

课题经费（四大慢病重大专项 2023ZD0504500，空军军医大学第一附属医院青年医生助推计划，XJZT24LY01）

Source(s) of funding：

Project Funding (Four Major Chronic Disease Major Projects 2023ZD0504500, Young Doctor Booster Program of the First Affiliated Hospital of Air Force Military Medical University, XJZT24LY01)

研究疾病：

梗阻性肥厚型心肌病  

Target disease：

Obstructive hypertrophic cardiomyopathy

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 治疗新技术临床试验 

Study phase：

New Treatment Measure Clinical Study

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

评价超声引导下经皮心肌内室间隔射频消融术在治疗儿童梗阻性肥厚型心肌病中安全性和有效性  

Objectives of Study：

To assess the safety and efficacy of ultrasound-guided percutaneous intraventricular septal radiofrequency ablation in children with obstructive hypertrophic cardiomyopathy

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1) 年龄3-14岁，性别不限； 2）儿童肥厚型心肌病的诊断依据《中国肥厚型心肌病指南2022》： a..对于无HCM家族史且无症状的儿童，当左心室壁最大厚度超过预测正常值的2.5个标准差，即z 值（定义为偏离同年龄儿童正常值的标准差数）>2.5 时可诊断HCM；b.对于有明确HCM家族史或者致病基因检测阳性的儿童，建议采用z 值>2的界值； 3) 静息状态下或激发后左室流出道（LVOT）压差≥50 mmHg； 4) 患儿药物治疗（≥3个月）仍然存在呼吸困难、胸闷、胸痛等症状（NYHA心功能≥II级），或者存在其他与活动相关的症状（如晕厥或晕厥前状态），与左室流出道梗阻相关，影响患儿日常活动和生活质量； 5）若无法评估患儿临床症状，则合并有其他猝死的高危因素（如室间隔厚度z≥6、非持续性室速、重度心肌纤维化、不明原因的晕厥等）； 6) 患儿/监护人能够理解临床试验的目的，自愿参加并签署知情同意书。

Inclusion criteria

1) Age 3-14 years old, gender is not limited; 2) The diagnosis of hypertrophic cardiomyopathy in children is based on the Chinese Guidelines for Hypertrophic Cardiomyopathy 2022: a.. In asymptomatic children without a family history of HCM, HCM is diagnosed when the maximum thickness of the left ventricular wall exceeds 2.5 standard deviations from the predicted normal, i.e., z-score (defined as the number of standard deviations from normal for children of the same age) > 2.5; b. For children with a clear family history of HCM or positive test for the causative gene, a cut-off value of z->2 is recommended; 3) Left ventricular outflow tract (LVOT) differential pressure >= 50 mmHg at rest or after excitation; 4) The child still has symptoms such as dyspnea, chest tightness, and chest pain (NYHA cardiac function >= grade II) after drug treatment (>= 3 months), or has other activity-related symptoms (such as syncope or presyncopal state), which is related to left ventricular outflow tract obstruction, affecting the child's daily activities and quality of life; 5) If the clinical symptoms of the child cannot be assessed, there are other high-risk factors for sudden death (such as ventricular septal thickness z>=6, non-sustained ventricular tachycardia, severe myocardial fibrosis, unexplained syncope, etc.); 6) The child/guardian is able to understand the purpose of the clinical trial, voluntarily participate and sign the informed consent form.

排除标准：

1) 有室间隔旋切术手术史； 2) 活动性感染需同期接受抗生素治疗； 3) 合并其他心脏疾病需要外科手术治疗； 4) 心力衰竭（经强化抗心力衰竭治疗，仍有静息性心力衰竭症状，左心室射血分数<40%））； 5) 出血体质以及凝血障碍疾病，或抗凝、抗血小板治疗禁忌； 6) 肾功能不全（血肌酐＞2.0mg/dL或177 μmol/l）或接受透析治疗； 7) 近6个月发生一级终点事件（心脏骤停抢救存活或植入埋藏式心脏除颤器(implantable cardioverter-defibrillator, ICD)适当放电）和二级终点事件（满足以下任意一项:因心力衰竭住院、血栓栓塞、终末期HCM）； 8) 对麻醉药物过敏，不能耐受全麻手术的患者； 9) 本试验前1个月内参加过任何药物和/或医疗器械临床试验的患者； 10) 研究者判断患者依从性差，无法按照要求完成研究； 11) 研究者判断不适合入组者。

Exclusion criteria：

1. History of ventricular septal atherectomy surgery; 2. Active infection requires concomitant antibiotic therapy; 3. Concomitant other cardiac conditions requiring surgical treatment; 4. heart failure (symptoms of resting heart failure with left ventricular ejection fraction <40%) despite intensive anti-heart failure therapy); 5. hemorrhagic constitution and coagulopathy disorders, or contraindications to anticoagulation and antiplatelet therapy; 6. renal insufficiency (serum creatinine > 2.0 mg/dL or 177 μmol/l) or on dialysis; 7. Occurrence of first-level endpoint events (cardiac arrest rescue survival or implantable cardioverter-defibrillator implantable cardiac defibrillator (ICD) appropriate discharge) and second-level endpoint events (meeting any of the following: hospitalization for heart failure, thromboembolism, end-stage HCM) in the past 6 months; 8. Patients who are allergic to anesthetic drugs and cannot tolerate general anesthesia surgery; 9. Patients who have participated in any clinical trials of drugs and/or medical devices within 1 month prior to this trial; 10. The investigator judged that the patient had poor compliance and was unable to complete the study as required; 11. Those who are judged by the investigator to be unsuitable for enrollment.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2024-05-07 00:00:00至 To 2027-05-07 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2024-11-25 00:00:00 至 To 2027-05-07 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

试验组

样本量：

 64

Group：

Test group

Sample size：

干预措施：

进行超声引导下经皮心肌内室间隔射频消融术

干预措施代码：

Intervention：

percutaneous intramyocardial septal radiofrequency ablation, PIMSRA

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 陕西 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Shaanxi

City：

单位(医院)：

 空军军医大学第一附属医院（西京医院） 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Air Force Military Medical University (Xijing Hospital)

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

术后12个月左室流出道压力阶差下降≥50%或静息左室流出道压力阶差＜30mmHg；

指标类型：

次要指标

Outcome：

At 12 months after surgery, the LVOT pressure gradient decreased by >=50% or the resting LVOT pressure gradient <30mmHg;

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

术后6个月最大室间隔厚度；

指标类型：

次要指标

Outcome：

Maximum ventricular septal thickness at 6 months postoperatively

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

术后3个月、6个月、12个月纽约心功能分级（NYHA分级）

指标类型：

次要指标

Outcome：

New York Cardiac Function Classification (NYHA class) at 3 months, 6 months, and 12 months after surgery.

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

左室流出道压力阶差下降≥50%或静息左室流出道压力阶差＜30mmHg

指标类型：

主要指标

Outcome：

The left ventricular outflow tract pressure gradient decreases by >=50% or the resting left ventricular outflow tract pressure gradient < 30 mmHg

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

术后1个月内心血管死亡

指标类型：

主要指标

Outcome：

death within 1 month after surgery

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

术后1个月心源性猝死及等效事件

指标类型：

主要指标

Outcome：

Sudden cardiac death and equivalent events 1 month after surgery

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

术后1个月致死性心衰或心脏移植和致死性卒中

指标类型：

主要指标

Outcome：

Fatal heart failure or heart transplantation and fatal stroke 1 month after surgery

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

术中或术后30天需要介入或外科处理冠脉损伤（包括心脏表面冠脉损伤和冠脉间隔支损伤）

指标类型：

次要指标

Outcome：

Intraoperative or surgical treatment of coronary artery injury (including cardiac surface coronary artery injury and coronary septal branch injury) required intraoperatively or 30 days after surgery

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

术中或术后30天发生新发影响血流动力学的心律失常，如房速、房颤、室速、室颤等

指标类型：

次要指标

Outcome：

New arrhythmias affecting hemodynamics, such as atrial tachycardia, atrial fibrillation, ventricular tachycardia, ventricular fibrillation, etc., occur during surgery or 30 days after surgery

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

术中或术后30天发生新发需要植入永久起搏器的房室传导阻滞

指标类型：

次要指标

Outcome：

New onset of AV block requiring permanent pacemaker implantation occurs during surgery or 30 days postoperatively

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

术中或术后30天心源性休克需要临时药物或机械循环支持

指标类型：

次要指标

Outcome：

Cardiogenic shock during surgery or 30 days postoperatively requires temporary pharmacological or mechanical circulatory support

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

标本中文名：

尿液

组织：

Sample Name：

Urine

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 3 岁 years
最大 Max age 14 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

NOT

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

Blinding：

是否共享原始数据：

IPD sharing

是Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

文章发表后；网络平台：www.medresman.org，不提供下载，只能浏览，要下载数据必须与研究者联系，由研究者提供下载数据。

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

After the article is published; Web platform: www.medresman.org, no download, only browsing, to download the data must be contacted by the researcher, and the researcher will provide the download data

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

1.数据采集：病例记录表 2.数据管理：电子采集和管理系统

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

1. Data collection: case record form 2. Data management: electronic collection and management system

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2025-01-13 15:18:33