ChiCTR2400091187 版本V1.0 版本创建时间2024/10/22 17:55:40 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2400091187 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2024-10-22 17:55:24 

注册时间：

Date of Registration：

 2024-10-22 00:00:00 

注册号状态：

补注册

Registration Status：

Retrospective registration

注册题目：

依达拉奉舌下片治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的多中心、前瞻性、非干预登记研究 (真实世界研究)

Public title：

A multi-center, prospective, non-interventional registry study of Edaravone Sublingual Tablets for Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) (Real World Study)

注册题目简写：

BXY-01

English Acronym：

BXY-01

研究课题的正式科学名称：

依达拉奉舌下片治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的多中心、前瞻性、非干预登记研究 (真实世界研究)

Scientific title：

A multi-center, prospective, non-interventional registry study of Edaravone Sublingual Tablets for Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) (Real World Study)

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

刘晓鲁 

研究负责人：

樊东升 

Applicant：

Xiaolu Liu 

Study leader：

Dongsheng Fan 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 159 5163 0859

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 137 0102 3871

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 13811187428@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 dsfan@sina.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

北京市海淀区花园北路49号

研究负责人通讯地址：

北京市海淀区花园北路49号

Applicant address：

No. 49 Huayuan North Road, Haidian District, Beijing

Study leader's address：

No. 49 Huayuan North Road, Haidian District, Beijing

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

 100191

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

 100191

申请人所在单位：

北京大学第三医院

Applicant's institution：

Peking University Third Hospital

研究负责人所在单位：

北京大学第三医院

Affiliation of the Leader：

Peking University Third Hospital

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 (2023)医伦审第(302-02)号

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会

Name of the ethic committee：

Peking University Third Hospital Medical Science Research Ethics Committee

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2023-06-02 00:00:00

伦理委员会联系人：

洪雪

Contact Name of the ethic committee：

Xue Hong

伦理委员会联系地址：

北京市海淀区花园北路49号

Contact Address of the ethic committee：

No. 49 Huayuan North Road, Haidian District, Beijing

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 10 8226 6872

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

 13811187428@163.com

研究实施负责（组长）单位：

北京大学第三医院

Primary sponsor：

Nanjing Biosnwill Pharmaceutical Co., Ltd.

研究实施负责（组长）单位地址：

北京市海淀区花园北路49号

Primary sponsor's address：

No. 49 Huayuan North Road, Haidian District, Beijing

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

北京

市(区县)：

海淀区

Country：

China

Province：

Beijing

City：

Haidian

单位(医院)：

北京大学第三医院

具体地址：

北京市海淀区花园北路49号

Institution
hospital：

Peking University Third Hospital

Address：

No. 49 Huayuan North Road, Haidian District, Beijing

经费或物资来源：

南京百鑫愉医药有限公司

Source(s) of funding：

Nanjing Biosnwill Pharmaceutical Co., Ltd.

研究疾病：

肌萎缩侧索硬化症  

Target disease：

Amyotrophic lateral sclerosis

研究疾病代码：

8B60

Target disease code：

8B60

研究类型：

观察性研究

Study type：

Observational study

研究所处阶段：

 上市后药物 

Study phase：

4

研究设计：

连续入组 

Study design：

Sequential 

研究目的：

通过依达拉奉舌下片治疗肌萎缩侧索硬化症的多中心、前瞻性、非干预登记研究，评价依达拉奉舌下片治疗肌萎缩侧索硬化症的安全性和有效性  

Objectives of Study：

To evaluate the safety and efficacy of Edaravone sublingual tablets in the treatment of ALS through a multi-center,prospective, non-interventional enrollment study.

药物成份或治疗方案详述：

药物成分：依达拉奉、甘露醇、羟丙甲纤维素、交联聚维酮、二氧化硅、硬脂酸镁。  

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

Drug ingredients: Edaravone, mannitol, hydroxypropyl methylcellulose, cross-linked polyvinylpyrrolidone, silica, magnesium stearate. 

纳入标准：

1) 患者符合肌萎缩侧索硬化症： 2020 诊断标准 (黄金海岸标准); 2) 经医生处方， 服用依达拉奉舌下片的 ALS 患者； 3) 患者自愿参加本研究，患者本人或其监护人签署知情同意书。

Inclusion criteria

1. The patients meet the amyotrophic lateral sclerosis /2020 diagnostic criteria (Gold Coast Criteria) ; 2. ALS patients who have been prescribed sublingual tablets of edaravone by doctors; 3. The patients voluntarily participate in this study, and the patients themselves or their guardians sign informed consent forms.

排除标准：

妊娠期女性，哺乳期女性

Exclusion criteria：

Pregnant women, lactating women

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2023-08-01 00:00:00至 To 2028-08-01 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2023-10-15 00:00:00 至 To 2028-01-31 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

Case series

样本量：

 2338

Group：

Case series

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

NA

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京 

市(区县)：

 海淀区 

Country：

China

Province：

Beijing

City：

Haidian

单位(医院)：

 北京大学第三医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Peking University Third Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 浙江 

市(区县)：

 杭州 

Country：

China

Province：

ZheJiang

City：

单位(医院)：

 浙江大学医学院附属第二医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京 

市(区县)：

 北京 

Country：

China

Province：

Beijing

City：

Beijing

单位(医院)：

 首都医科大学宣武医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Xuanwu Hospital Capital Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京 

市(区县)：

 北京 

Country：

China

Province：

Beijing

City：

Beijing

单位(医院)：

 首都医科大学附属天坛医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Beijing TianTan Hospital,Capital Medical,University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江苏 

市(区县)：

 苏州 

Country：

China

Province：

Jiangsu

City：

Suzhou

单位(医院)：

 苏州大学附属第一医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Soochow University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 浙江 

市(区县)：

 杭州 

Country：

China

Province：

Zhejiang

City：

Hangzhou

单位(医院)：

 西湖大学医学院附属杭州市第一人民医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Affiliated Hangzhou First People's Hospital,School of Medicine, Westlake University

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

ALSFRS-R评分变化值

指标类型：

主要指标

Outcome：

Change in ALSFRS-R score

Type：

Primary indicator

测量时间点：

基线、每3个月±7天

测量方法：

修订的肌萎缩侧索硬化功能评分量表

Measure time point of outcome：

Baseline, every 3 months ± 7 days

Measure method：

Scoring questionnaires

指标中文名：

ALSFRS-R评分下降≥12分或死亡的时间

指标类型：

次要指标

Outcome：

Time to ALSFRS-R score drop ≥12 points or death

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

每3个月±7天

测量方法：

修订的肌萎缩侧索硬化功能评分量表

Measure time point of outcome：

every 3 months ± 7 days

Measure method：

Scoring questionnaires

指标中文名：

ALS患者自我评估问卷得分的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Change in ALSAQ-40 score

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

每3个月±7天

测量方法：

ALS患者自我评估问卷

Measure time point of outcome：

every 3 months ± 7 days

Measure method：

Scoring questionnaires

指标中文名：

肌萎缩侧索硬化整体功能障碍评价量表得分的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Change in ROADS score

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

每3个月±7天

测量方法：

Rasch肌萎缩侧索硬化整体功能障碍评价量表

Measure time point of outcome：

every 3 months ± 7 days

Measure method：

Scoring questionnaires

指标中文名：

气管切开或永久辅助机械通气的时间

指标类型：

次要指标

Outcome：

Time to tracheostomy or permanent assisted mechanical ventilation

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

患者服药开始后

测量方法：

Measure time point of outcome：

After the patient starts taking the medication

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 其它  

说明

Fate of sample：

0thers  

Note：

标本中文名：

尿液

组织：

Sample Name：

Urine

Tissue：

人体标本去向

 其它  

说明

Fate of sample：

0thers  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 14 岁 years
最大 Max age 75 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

不涉及

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

This is a non-randomized study.

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

不涉及

Blinding：

NA

是否共享原始数据：

IPD sharing

是Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

试验结果发布后可共享原始数据；可向通讯作者索要并说明理由。

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Raw data can be shared after the results of the experiment are published; Can be demanded to the corresponding author/s with acceptable reasons.

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

所有入组受试者的相关数据都将由经过培训的临床研究协调员及时记录在 CRF 中。研究结束后，研究申办方将保存 CRF。

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

All relevant data of enrolled subjects will be recorded in the CRF timely by trained clinical research coordinators. After completion of the study, the CRF will be saved by the study sponsor.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

无/No

注册人：

Name of Registration：

  2024-10-22 17:55:24