ChiCTR2400091107 版本V1.0 版本创建时间2024/10/21 15:46:16 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2400091107 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2024-10-21 15:45:49 

注册时间：

Date of Registration：

 2024-10-21 00:00:00 

注册号状态：

补注册

Registration Status：

Retrospective registration

注册题目：

诱导多能干细胞外泌体滴鼻液（GD-iExo-002）治疗儿童癫痫性脑病的探索性临床研究

Public title：

Treatment of children epileptic encephalopathy with iPSC derived exosomes (GD-iExo-002): a clinical exploratory study

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

诱导多能干细胞外泌体滴鼻液（GD-iExo-002）治疗儿童癫痫性脑病的探索性临床研究

Scientific title：

Treatment of children epileptic encephalopathy with iPSC derived exosomes (GD-iExo-002): a clinical exploratory study

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

冯硕 

研究负责人：

冯硕 

Applicant：

Feng Shuo 

Study leader：

Feng Shuo 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 152 1020 2122

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 152 1020 2122

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 15210202122@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 15210202122@163.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

北京市朝阳区雅宝路2号

研究负责人通讯地址：

北京市雅宝路2号

Applicant address：

2 Yabao Road, Chaoyang District, Beijing

Study leader's address：

2 Yabao Road, Chaoyang District, Beijing

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

首都儿科研究所

Applicant's institution：

Capital Institute of pediatrics

研究负责人所在单位：

首都儿科研究所

Affiliation of the Leader：

Capital Institute of pediatrics

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 SHERLL2023086

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

首都儿科研究所伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee of Capital Institute of Pediatrics

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2023-11-09 00:00:00

伦理委员会联系人：

王秋月

Contact Name of the ethic committee：

Qiuyue Wang

伦理委员会联系地址：

北京市朝阳区雅宝路2号

Contact Address of the ethic committee：

2 Yabao Road, Chaoyang District, Beijing

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 10 8562 8195

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

首都儿科研究所

Primary sponsor：

Capital Institute of Pediatrics

研究实施负责（组长）单位地址：

北京市朝阳区雅宝路2号

Primary sponsor's address：

2 Yabao Road, Chaoyang District, Beijing, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

北京

市(区县)：

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

国典（北京）医药科技有限公司

具体地址：

北京市经济技术开发区科创七街29号院1号楼210室

Institution
hospital：

Guidon Pharmaceutics Ltd.

Address：

Room 210, Building 1, No. 29 Kechuang 7th Street, Beijing Economic and Technological Development Zone

经费或物资来源：

国典（北京）医药科技有限公司

Source(s) of funding：

Guidon Pharmaceutics Ltd.

研究疾病：

儿童癫痫性脑病  

Target disease：

children epileptic encephalopathy

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 探索性研究/预试验 

Study phase：

0

研究设计：

随机平行对照 

Study design：

Parallel 

研究目的：

本研究的对象是癫痫性脑病的儿童癫痫患者，临床上目前对癫痫性脑病的治疗仍很棘手。癫痫反复发作严重影响儿童的正常发育、学习、生活，临床上迫切需要有效治疗难治性儿童癫痫的药物。本研究主要探索iPSC来源外泌体是否能够有效降低患者的癫痫发作次数，改善患儿及家人的生活质量。  

Objectives of Study：

The subject of this study is children pediatric epilepsy with epileptic encephalopathy, and the treatment of epileptic encephalopathy is still challenging. Recurrent seizures seriously affect the normal development, learning, and daily life of children, and there is an urgent need for effective drugs to treat refractory childhood epilepsy in clinical practice. This study mainly explores whether iPSC derived exosome can effectively reduce the frequency of epileptic seizures in patients and improve the quality of life of children and their families.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

（1）在进行本研究之前，理解并签署知情同意书，并且遵守本研究的要求； （2）儿童癫痫性脑病患者，年龄2-12岁，性别不限； （3）患者每周癫痫发作次数不少于3次； （4）脑电图记录患者至少一次癫痫惯常发作。

Inclusion criteria

(1) Before conducting this study, understand and sign the informed consent and comply with the requirements of this study; (2) Children with epileptic encephalopathy, aged 2-12 years old, regardless of gender; (3) The number of seizures per week for patients shall not be less than 3; (4) Electroencephalography records at least one habitual seizure in patients.

排除标准：

（1）有明确可治疗病因引起的癫痫（如脑肿瘤、代谢性疾病等）； （2）存在严重感染、多脏器衰竭、严重肺炎等患者； （3）存在鼻腔结构异常或病变的患者； （4）患有脑脊液鼻漏的患者； （5）家属经规范培训未能熟练正确掌握滴鼻方法的患者； （6）滴鼻液通过常规冷链运输到患者居住地址，无法满足冷冻状态的。

Exclusion criteria：

(1) Epilepsy caused by clear and treatable causes (such as brain tumors, metabolic diseases, etc.); (2) Patients with severe infections, multiple organ failure, severe pneumonia, etc; (3) Patients with abnormal or diseased nasal structures; (4) Patients with cerebrospinal fluid rhinorrhea; (5) Patients whose family members have not been able to proficiently and correctly master the nasal drip method through standardized training; (6) Nasal drops are transported to the patient's residential address through conventional cold chain transportation, which cannot meet the requirements of freezing.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2023-12-01 00:00:00至 To 2025-12-01 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2024-03-25 00:00:00 至 To 2025-12-01 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

试验组

样本量：

 15

Group：

Experimental group

Sample size：

干预措施：

iPSC来源外泌体和标准抗癫痫药物

干预措施代码：

Intervention：

iPSC derived exosomes and standard anti-epileptic drugs

Intervention code：

组别：

对照组

样本量：

 15

Group：

Control

Sample size：

干预措施：

生理盐水和标准抗癫痫药物

干预措施代码：

Intervention：

Saline and standard anti-epileptic drugs

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

 首都儿科研究所 

单位级别：

 三级 

Institution
hospital：

Capital Institute of Pediatrics

Level of the institution：

Tertiary A,

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

发作频率

指标类型：

主要指标

Outcome：

Seizure frequency

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

不良反应

指标类型：

主要指标

Outcome：

adverse event

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

脑电图

指标类型：

次要指标

Outcome：

EEG

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

血常规

指标类型：

附加指标

Outcome：

blood routine examination

Type：

Additional indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

体格检查

指标类型：

附加指标

Outcome：

Physical examination

Type：

Additional indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

血生化

指标类型：

附加指标

Outcome：

blood biochemistry

Type：

Additional indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

尿常规

指标类型：

附加指标

Outcome：

urine routine

Type：

Additional indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

电解质

指标类型：

附加指标

Outcome：

electrolytes

Type：

Additional indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

心电图

指标类型：

附加指标

Outcome：

Electrocardiogram

Type：

Additional indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

尿液

组织：

Sample Name：

Urine

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 2 岁 years
最大 Max age 12 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

随机化由不了解本研究的专业人员使用计算机生成的序列生成，根据患者招募顺序，每个人被赋予唯一编号。

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

Randomization was generated using computer-generated sequences by professionals unaware of the study, and each person was assigned a unique number depending on the order in which the patients were recruited.

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

盲法： ? 双盲：研究者和受试者都不知道谁接受了试验干预，谁接受了对照干预。

Blinding：

Blind Method: ? Double-blind: Neither the investigators nor the subjects knows who received the trial intervention and who received the saline intervention.

是否共享原始数据：

IPD sharing

是Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

试验完成后向研究者联系索取。

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Contact the investigators to request after the clinical trial is completed.

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

研究数据由专人进行收集。试验结束后，评估量表存放在资料室，由专人管理。电子数据保存于专用电脑，由专人处理。

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Research data is collected by dedicated personnel. After the test, the assessment scale is stored in the data room and managed by a dedicated person. The electronic data is stored on a dedicated computer and processed by a dedicated person.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2024-10-21 15:45:49