ChiCTR2400086962 版本V1.0 版本创建时间2024/07/16 08:44:06 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

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Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2400086962 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2024-07-16 08:44:01 

注册时间：

Date of Registration：

 2024-07-16 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

注射用罗特西普治疗中国非输血依赖型β-地中海贫血(NTDT)患者的疗效和安全性多中心、单臂、回顾性研究

Public title：

A multicenter, single-arm, retrospective study of the efficacy and safety of injectable rottercept in the treatment of Chinese patients with non-transfusion-dependent β-thalassemia (NTDT).

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

注射用罗特西普治疗中国非输血依赖型β-地中海贫血(NTDT)患者的疗效和安全性多中心、单臂、回顾性研究

Scientific title：

A multicenter, single-arm, retrospective study of the efficacy and safety of injectable rottercept in the treatment of Chinese patients with non-transfusion-dependent β-thalassemia (NTDT).

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

尹晓林 

研究负责人：

尹晓林 

Applicant：

Yin xiaolin 

Study leader：

Yin xiaolin 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 133 2171 7899

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 133 2171 7899

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 yin-xl@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 yin-xl@163.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

广西省南宁市青秀区植物路52号

研究负责人通讯地址：

广西省南宁市青秀区植物路52号

Applicant address：

52 Zhiwu Road, Qingxiu District, Nanning, Guangxi

Study leader's address：

52 Zhiwu Road, Qingxiu District, Nanning, Guangxi

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

解放军联勤保障部队第九二三医院

Applicant's institution：

The 923rd Hospital of the People's Liberation Army

研究负责人所在单位：

解放军联勤保障部队第九二三医院

Affiliation of the Leader：

The 923rd Hospital of the People's Liberation Army

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 923LL-KY-2024-001-01

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

中国人民解放军联勤保障部队第九二三医院伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee of The 923rd Hospital of the Joint Logistics Support Force of the People's Liberation Army

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2024-04-01 00:00:00

伦理委员会联系人：

李佩美

Contact Name of the ethic committee：

Li peimei

伦理委员会联系地址：

广西南宁市青秀区植物路52号

Contact Address of the ethic committee：

52 Zhiwu Road, Qingxiu District, Nanning, Guangxi

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 771 287 0228

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

中国人民解放军联勤保障部队第九二三医院

Primary sponsor：

The 923rd Hospital of the Joint Logistics Support Force of the People's Liberation Army

研究实施负责（组长）单位地址：

广西南宁市青秀区植物路52号

Primary sponsor's address：

52 Zhiwu Road, Qingxiu District, Nanning, Guangxi

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

广西壮族自治区

市(区县)：

南宁

Country：

China

Province：

the Guangxi Zhuang Autonomous Region

City：

Nanning

单位(医院)：

中国人民解放军联勤保障部队第九二三医院

具体地址：

广西南宁市青秀区植物路52号

Institution
hospital：

The 923rd Hospital of the Joint Logistics Support Force of the People's Liberation Army

Address：

52 Zhiwu Road, Qingxiu District, Nanning, Guangxi

经费或物资来源：

北京生命绿洲公益服务中心

Source(s) of funding：

Beijing Life Oasis Public Welfare Service Center

研究疾病：

非输血依赖型β-地中海贫血  

Target disease：

Transfusion-dependent β-thalassemia

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

观察性研究

Study type：

Observational study

研究所处阶段：

 回顾性研究 

Study phase：

Retrospective study

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

旨在评价在真实世界中罗特西普对中国非输血依赖型β-地中海贫血患者的疗效和安全性。  

Objectives of Study：

To assess the efficacy and safety of rotercept in the real world in Chinese patients with non-transfusion-dependent β-thalassaemia.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

（1）≥18岁； （2）诊断为β-地中海贫血或血红蛋白E/β-地中海贫血，允许同时有α-珠蛋白基因缺失、突变或重复；诊断为α-地中海贫血HbH病（单独分析）； （3）非输血依赖，定义为入组前24周内输血量≤10个单位； （4）平均基线Hb≤10 g/dL，基于入组前3-6个月内至少两次测量，每次测量间隔≥1周；排除输血后21天内的Hb值; （5）ECOG PS 0-1； （6）至少完成24周用药（有效数据）;

Inclusion criteria

(1) ≥ 18 years old; (2) Diagnosis of β-thalassemia or hemoglobin E/β-thalassemia, with simultaneous deletion, mutation or duplication of α-globin gene; diagnosis of α-thalassemia HbH disease (separate analysis); (3) non-transfusion-dependent, defined as ≤ 10 units of transfused blood in the 24 weeks prior to enrollment; (4) Mean baseline Hb ≤10 g/dL, based on at least two measurements within 3-6 months prior to enrollment, with an interval of ≥1 week between each measurement, excluding Hb values within 21 days after blood transfusion; (5)ECOG PS 0-1; (6) at least 24 weeks of medication (valid data);

排除标准：

（1） 在24周内参与任何药物或医疗器械干预性临床研究的患者； （2） 受试者有恶性肿瘤病史或目前患有恶性肿瘤(实体瘤和血液系统恶性肿瘤)，除非受试者已无该疾病(包括完成任何针对既往恶性肿瘤的治疗)≥5年。 然而，允许有以下病史/同时患有以下疾病的受试者:皮肤基底细胞癌或鳞状细胞癌、宫颈原位癌、乳腺原位癌、T1a或T1b的前列腺癌(TNM临床分期系统)； （3） 罗特西普治疗数据缺失，或病例数据缺失超过25%的患者；

Exclusion criteria：

(1) Patients who have participated in any interventional clinical study of drugs or medical devices within 24 weeks; (2) Subject has a history of malignancy or current malignancy (solid tumor and hematologic malignancy), unless the subject has been disease-free (including completion of any treatment for prior malignancy) for ≥ 5 years. However, subjects with a history of/concomitant of the following diseases: basal cell carcinoma or squamous cell carcinoma of the skin, carcinoma in situ of the cervix, carcinoma in situ of the breast, prostate cancer of T1a or T1b (TNM clinical staging system) are permitted; (3) Patients with missing treatment data for rotercept, or more than 25% of case data missing;

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2024-05-01 00:00:00至 To 2027-05-01 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2024-07-22 00:00:00 至 To 2025-05-01 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

治疗组

样本量：

 143

Group：

Therapy group

Sample size：

干预措施：

罗特西普治疗

干预措施代码：

Intervention：

Rottercept treatment

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广西壮族自治区 

市(区县)：

 南宁 

Country：

China

Province：

Guangxi Zhuang Autonomous Region

City：

Nanning

单位(医院)：

 中国人民解放军联勤保障部队第九二三医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

The 923rd Hospital of the Joint Logistics Support Force of the People's Liberation Army

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 贵州省 

市(区县)：

 贵阳 

Country：

China

Province：

Guizhou

City：

Guiyang

单位(医院)：

 贵州省人民医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Guizhou Provincial People's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广东 

市(区县)：

 广州 

Country：

China

Province：

Guangdong

City：

Guangzhou

单位(医院)：

 广州医科大学附属第四医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

The Fourth Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广东 

市(区县)：

 广州 

Country：

China

Province：

Guangdong

City：

Guangzhou

单位(医院)：

 广州医科大学附属第五医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

The Fifth Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广西壮族自治区 

市(区县)：

 南宁 

Country：

China

Province：

Guangxi Zhuang Autonomous Region

City：

Nanning

单位(医院)：

 广西医科大学第一附属医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广东 

市(区县)：

 深圳 

Country：

China

Province：

Guangdong

City：

Shenzhen

单位(医院)：

 深圳大学总医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Shenzhen University General Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广西壮族自治区 

市(区县)：

 河池 

Country：

China

Province：

Guangxi Zhuang Autonomous Region

City：

Hechi

单位(医院)：

 河池市第三人民医院 

单位级别：

 二甲 

Institution
hospital：

The Third People's Hospital of Hechi City

Level of the institution：

Secondary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广西壮族自治区 

市(区县)：

 北海 

Country：

China

Province：

Guangxi Zhuang Autonomous Region

City：

Beihai

单位(医院)：

 北海市人民医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Beihai People's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 贵州 

市(区县)：

 贵阳 

Country：

China

Province：

Guizhou

City：

Guiyang

单位(医院)：

 贵州医科大学附属医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广东 

市(区县)：

 广州 

Country：

China

Province：

Guangdong

City：

Guangzhou

单位(医院)：

 广州市第一人民医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

The First People's Hospital of Guangzhou

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广东 

市(区县)：

 广州 

Country：

China

Province：

Guangdong

City：

Guangzhou

单位(医院)：

 广州市第一人民医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

The First People's Hospital of Guangzhou

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广东 

市(区县)：

 广州 

Country：

China

Province：

Guangdong

City：

Guangzhou

单位(医院)：

 广州市花都区人民医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Guangzhou Huadu District People's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广东 

市(区县)：

 深圳 

Country：

China

Province：

Guangdong

City：

Shenzhen

单位(医院)：

 南方医科大学深圳医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Shenzhen Hospital of Southern Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广西壮族自治区 

市(区县)：

 百色 

Country：

China

Province：

Guangxi Zhuang Autonomous Region

City：

Baise

单位(医院)：

 右江民族医学院附属医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

The Affiliated Hospital of Youjiang Medical College for Nationalities

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 海南 

市(区县)：

 海口 

Country：

China

Province：

Hainan

City：

Haikou

单位(医院)：

 中国人民解放军联勤保障部队第九二八医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

The 928th Hospital of the Joint Logistics Support Force of the Chinese People's Liberation Army

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广西壮族自治区 

市(区县)：

 百色 

Country：

China

Province：

Guangxi Zhuang Autonomous Region

City：

baise

单位(医院)：

 百色市人民医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Baise People's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 海南 

市(区县)：

 海口 

Country：

China

Province：

Hainan

City：

Haikou

单位(医院)：

 海南省人民医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Hainan Provincial People's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 海南 

市(区县)：

 海口 

Country：

China

Province：

Hainan

City：

Haikou

单位(医院)：

 海南省人民医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Hainan Provincial People's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广东 

市(区县)：

 揭西 

Country：

China

Province：

Guangdong

City：

Jiexi

单位(医院)：

 揭西人民医院 

单位级别：

 二甲 

Institution
hospital：

Jiexi People's Hospital

Level of the institution：

Secondary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广东 

市(区县)：

 东莞 

Country：

China

Province：

Guangdong

City：

Dongguan

单位(医院)：

 东莞康华医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Dongguan Kanghua Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广东 

市(区县)：

 深圳 

Country：

China

Province：

Guangdong

City：

Shenzhen

单位(医院)：

 宝安区人民医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Bao'an District People's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广东 

市(区县)：

 惠州 

Country：

China

Province：

Guangdong

City：

Huizhou

单位(医院)：

 惠州市第一人民医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

The First People's Hospital of Huizhou City

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

血红蛋白

指标类型：

主要指标

Outcome：

Hemoglobin

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

输血次数和输血量

指标类型：

次要指标

Outcome：

Number and volume of blood transfusions

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

血清铁蛋白

指标类型：

次要指标

Outcome：

Serum ferritin

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

疾病相关事件发生次数

指标类型：

次要指标

Outcome：

Number of disease-related events

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

外周血

Sample Name：

Blood

Tissue：

Peripheral blood

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 18 岁 years
最大 Max age 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

本研究采用多中心、单臂、回顾性研究

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

This study uses a multicenter, single-arm, retrospective study

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

Blinding：

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

项目组根据研究进程择期选择具体方式公开原始数据

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

According to the progress of the research, raw research data should be made freely available to all rese

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

数据采集由各中心人员共同完成，记录腾讯文档表格“罗特西普治疗中国非输血依赖型β-地中海贫血(NTDT)患者的疗效和安全性多中心、单臂、回顾性研究”。 https://docs.qq.com/sheet/DV3dVZnBOR3BPaXBX?tab=BB08J2

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

The data was collected by two people and recorded as a case record

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2024-07-16 08:44:01