ChiCTR2400083226 版本V1.0 版本创建时间2024/04/18 15:40:19 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2400083226 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2024-04-18 15:40:05 

注册时间：

Date of Registration：

 2024-04-18 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

11·（审核员标记请勿删除；请上传3.0版本的研究计划书；如尚无参试者入组，可适当后延征募参试者时间起始时间，建议为修改完成日期之后的5天以上，以免成为补注册。请补全测量指标，与计划书保持一致，并确认主次要；）一项评价罗特西普联合芦可替尼治疗骨髓纤维化贫血受试者的剂量探索临床研究

Public title：

A dose-exploration clinical study evaluating the combination of Ruxolitinib and luspatercept in the treatment of myelofibrotic anemia in subjects

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

一项评价罗特西普联合芦可替尼治疗骨髓纤维化贫血受试者的剂量探索临床研究

Scientific title：

A dose-exploration clinical study evaluating the combination of Ruxolitinib and luspatercept in the treatment of myelofibrotic anemia in subjects

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

李赫 

研究负责人：

牛挺 

Applicant：

Li He 

Study leader：

Niu ting 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 158 8205 1125

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 189 8060 1242

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 20705777@qq.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 tingniu@sina.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

四川省成都市武侯区国学巷37号

研究负责人通讯地址：

四川省成都市武侯区国学巷37号

Applicant address：

No. 37 Guoxue Lane, Wuhou District, Chengdu City, Sichuan Province

Study leader's address：

No. 37 Guoxue Lane, Wuhou District, Chengdu City, Sichuan Province

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

四川大学华西医院

Applicant's institution：

West China Hospital of Sichuan University

研究负责人所在单位：

四川大学华西医院

Affiliation of the Leader：

West China Hospital of Sichuan University

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 2023年审(2143))号)

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

四川大学华西医院生物医学伦理审查委员会

Name of the ethic committee：

Biomedical Ethics Review Committee of West China Hospital of Sichuan University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2024-02-01 00:00:00

伦理委员会联系人：

邓昭林

Contact Name of the ethic committee：

Deng Zhaolin

伦理委员会联系地址：

四川省成都市武侯区国学巷37号老八教412-413室

Contact Address of the ethic committee：

Room 412-413, Laobajiao, No. 37 Guoxue Lane, Wuhou District, Chengdu City, Sichuan Province

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 28 8542 3237

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

四川大学华西医院

Primary sponsor：

West China Hospital of Sichuan University

研究实施负责（组长）单位地址：

四川省成都市武侯区国学巷37号

Primary sponsor's address：

No. 37 Guoxue Lane, Wuhou District, Chengdu City, Sichuan Province

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

四川

市(区县)：

Country：

China

Province：

Sichuan

City：

单位(医院)：

四川大学华西医院

具体地址：

四川省成都市武侯区国学巷37号

Institution
hospital：

West China Hospital of Sichuan University

Address：

No. 37 Guoxue Lane, Wuhou District, Chengdu City, Sichuan Province

经费或物资来源：

北京生命绿洲公益服务中心

Source(s) of funding：

Beijing Life Oasis Public Welfare Service Center

研究疾病：

骨髓纤维化  

Target disease：

myelofibrosis

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 探索性研究/预试验 

Study phase：

0

研究设计：

连续入组 

Study design：

Sequential 

研究目的：

评价罗特西普联合芦可替尼治疗MF受试者贫血的剂量探索及疗效评估  

Objectives of Study：

Dose exploration and efficacy evaluation of the combination of Ruxolitinib and Luspatercept in the treatment of anemia in myelofibrosis

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

①　18岁≤年龄≤75岁； ②　根据2016年世界卫生组织（WHO）标准诊断为PMF、post-ET MF或post-PV MF； ③　入组前RBC输注＜9U/12周； ④　经过至少一种贫血治疗后（包括EPO、雄激素、沙利度胺/来那度胺、糖皮质激素），输血前hb≤9g/dL； ⑤　ECOG≤2； ⑥　根据以下标准，愿意避免妊娠或生育； ⑦　目前已在使用芦可替尼治疗8W以上； ⑧　无生育能力（即经子宫切除术和/或双侧卵巢切除术手术绝育或闭经≥12 个月且年龄≥50 岁）的女性受试者有资格参加研究。 ⑨　有生育能力的女性受试者在筛选时的血清妊娠试验结果必须为阴性，并且必须同意从筛选至安全性随访期间采取适当的避孕措施。 ⑩　有生育能力的男性受试者必须同意从筛选至研究药物末次给药后 93 天采取有效的避孕措施，并在此期间不得捐献精子。

Inclusion criteria

① 18 years old ≤ Age ≤ 75 years old; ② Diagnosed as PMF, post ET MF, or post PV MF according to the 2016 World Health Organization (WHO) criteria; ③ RBC infusion<9U/12 weeks before enrollment; ④ After at least one type of anemia treatment (including EPO, androgens, thalidomide/lenalidomide, glucocorticoids), pre transfusion hb ≤ 9g/dL; ⑤ ECOG ≤ 2; ⑥ Willing to avoid pregnancy or childbirth based on the following criteria; ⑦ Currently, Lucretinib is being used for treatment of over 80000; ⑧ Female participants without fertility (i.e., those who underwent hysterectomy and/or bilateral oophorectomy for sterilization or amenorrhea for ≥ 12 months and aged ≥ 50 years) are eligible to participate in the study. ⑨ Female participants with fertility must have a negative serum pregnancy test result during screening and agree to appropriate contraceptive measures from screening to safety follow-up. ⑩ Male subjects with fertility must agree to effective contraceptive measures from screening until 93 days after the last administration of the study drug, and during this period, they are not allowed to donate sperm.

排除标准：

①　重度肝肾功能不全者：a.肾小球滤过率＜40ml/min/1.73m2；b.AST/ALT＞3ULN；c.直胆≥2ULN； ②　血小板＜50*109/L的受试者； ③　除骨髓纤维化疾病本身或JAK2抑制剂治疗外其他原因引起的贫血； ④　入组前4周使用羟基脲、干扰素、免疫调节剂（如沙利度胺）、雄激素、EPO或其他影响造血功能的药物； ⑤　未达治疗标准的高血压、心脏病或全身性真菌性、细菌性或病毒感染； ⑥　既往有恶性肿瘤病史（已治愈5年以上者除外）； ⑦　计划中或之前已行造血干细胞移植； ⑧　入组前6个月有卒中、心肌梗死、深静脉血栓形成或肺动脉栓塞史。 ⑨　正在参加其他新药临床试验。 ⑩　其他研究者认为不适合参加临床试验的情况。

Exclusion criteria：

① Severe liver and kidney dysfunction: a. Glomerular filtration rate<40ml/min/1.73m2; b. AST/ALT>3ULN; c. Direct gallbladder ≥ 2ULN; ② Subjects with platelet count<50 * 109/L; ③ Anemia caused by reasons other than bone marrow fibrosis disease itself or JAK2 inhibitor treatment; ④ Use hydroxyurea, interferon, immunomodulators (such as thalidomide), androgens, EPO, or other drugs that affect hematopoietic function 4 weeks before enrollment; ⑤ Hypertension, heart disease, or systemic fungal, bacterial, or viral infections that do not meet the treatment criteria; ⑥ Previous history of malignant tumors (excluding those who have been cured for more than 5 years); ⑦ Planned or previously performed hematopoietic stem cell transplantation; ⑧ There was a history of stroke, myocardial infarction, deep vein thrombosis, or pulmonary embolism 6 months prior to enrollment. ⑨ Participating in clinical trials of other new drugs. ⑩ Other researchers believe that it is not suitable to participate in clinical trials.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2024-04-22 00:00:00至 To 2025-04-22 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2024-04-22 00:00:00 至 To 2025-04-22 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

1

样本量：

 6

Group：

1

Sample size：

干预措施：

芦可替尼维持原治疗剂量，罗特西普起始剂量1.0mg/kg，第二次滴定至1.33mg/kg，第三次滴定至1.75mg/kg

干预措施代码：

Intervention：

Ruxolitinib maintains the original therapeutic dose,Luspatercept with a starting dose of 1.0mg/kg. The second titration reaches 1.33mg/kg, and the third titration reaches 1.75mg/kg

Intervention code：

组别：

2

样本量：

 6

Group：

2

Sample size：

干预措施：

芦可替尼维持原治疗剂量，罗特西普起始剂量1.33mg/kg，第二次滴定至1.75mg/kg，第三次滴定至2.0mg/kg

干预措施代码：

Intervention：

Ruxolitinib maintains the original therapeutic dose,Luspatercept with a starting dose of 1.33mg/kg. The second titration reaches 1.75mg/kg, and the third titration reaches 2.0mg/kg

Intervention code：

组别：

3

样本量：

 6

Group：

3

Sample size：

干预措施：

芦可替尼维持原治疗剂量，罗特西普起始剂量1.5mg/kg，第二次滴定至2.0mg/kg，第三次滴定至2.5mg/kg

干预措施代码：

Intervention：

Ruxolitinib maintains the original therapeutic dose,Luspatercept with a starting dose of 1.5mg/kg. The second titration reaches 2.0mg/kg, and the third titration reaches 2.5mg/kg

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 四川 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Sichuan

City：

单位(医院)：

 四川大学华西医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

West China Hospital of Sichuan University

Level of the institution：

None

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

血红蛋白

指标类型：

次要指标

Outcome：

Hb

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

不良反应

指标类型：

次要指标

Outcome：

AE

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

血药浓度

指标类型：

主要指标

Outcome：

Blood drug concentration

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 18 岁 years
最大 Max age 75 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

Blinding：

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

金山文档

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Jinshan Document

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

病例收集表及在线填写

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Case collection form and online filling

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2024-04-18 15:40:05