ChiCTR-TRC-10001093 版本V1.0 版本创建时间2015/07/03 20:50:24 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR-TRC-10001093 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2015-05-04 14:55:29 

注册时间：

Date of Registration：

 2010-11-02 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

注射用鼠神经生长因子治疗儿童脊髓性肌萎缩症临床疗效观察

Public title：

Rat nerve growth factor injection in the treatment of children with spinal muscular atrophy: a randomized controlled trial

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

注射用鼠神经生长因子治疗儿童脊髓性肌萎缩症临床疗效观察

Scientific title：

Rat nerve growth factor injection in the treatment of children with spinal muscular atrophy: a randomized controlled trial

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

齐健 

研究负责人：

邹丽萍 

Applicant：

Qi Jian 

Study leader：

Zhou Liping 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 0592 5977722

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 10 66939770

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 qijian18@126.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 zouliping21@hotmail.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

厦门市湖里区金尚路80号北大生物园

研究负责人通讯地址：

厦门市湖里区金尚路80号北大生物园

Applicant address：

No. 80, Bei Da Bio Garden, Jin Shang Road, Hu Li District, Xia Men

Study leader's address：

No. 28, Fu Xing Road, Haidian District, Beijing, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

 361009

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

 100853

申请人所在单位：

厦门北大之路生物工程有限公司

Applicant's institution：

Xia Men Bioway Biotech Co., LTD

研究负责人所在单位：

Affiliation of the Leader：

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 20100722-002

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

批准本研究的伦理委员会名称：

中国人民解放军总医院医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

PLA General Hospital Ethics Committee

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2013-08-26 00:00:00

伦理委员会联系人：

Contact Name of the ethic committee：

伦理委员会联系地址：

Contact Address of the ethic committee：

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

中国人民解放军总医院

Primary sponsor：

PLA General Hospital

研究实施负责（组长）单位地址：

中国北京市海淀区复兴路28号

Primary sponsor's address：

No. 28, Fu Xing Road, Haidian District, Beijing, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

北京

市(区县)：

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

厦门北大之路生物工程有限公司

具体地址：

厦门市湖里区金尚路80号北大生物园

Institution
hospital：

Xia Men Bioway Biotech Co., LTD

Address：

80 Beida Bio Garden, Jinshang Road, Huli District, Xiamen, Fujian, China

经费或物资来源：

厦门北大之路生物工程有限公司

Source(s) of funding：

Xia Men Bioway Biotech Co., LTD

研究疾病：

儿童性脊髓性肌萎症（II型）  

Target disease：

children with spinal muscular atrophy

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 上市后药物 

Study phase：

4

研究设计：

随机平行对照 

Study design：

Parallel 

研究目的：

注射用鼠神经生长因子治疗儿童型脊髓性肌萎症的临床疗效及安全性研究。  

Objectives of Study：

To detect the effect and safety of the rat nerve growth factor injection in the treatment of children with spinal muscular atrophy.

药物成份或治疗方案详述：

1%人血白蛋白 保护剂 5%甘露醇 保护剂 鼠神经生长因子 活性成分 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

（1）年龄: 3-8岁， 男女不限；
（2）符合按1994年神经病学世界联盟（WFN）神经肌肉病研究组制定的诊断及分类标准；
（3）首次诊断为SMA II型，之前半年未用过任何鼠神经生长因子；
（4）肌电图（EMG）改变;并同意在治疗后（3，6，9个月进行肌电图评估）；
（5）已阅读了受试者须知，同意并签署书面知情同意书。

Inclusion criteria

1. Male or female aged 3~8 yrs;2. Children with spinal muscular atrophy, diagnosed based upon the standard of the World Federation of Neurology (1994 version);3. To be firstly diagnosed as type SMA II, did not use any rat nerve growth factor in last 6 months;4. To be changed in the electromyogram (EMG);5. Had signed the informed consent.

排除标准：

（1）目前正参加其它临床研究或在近一个月内参加过其它临床研究的患者；
（2）正接受其他药物治疗的患者；
（3）严重的肝肾疾病、血液系统疾病、自身免疫病、慢性严重感染等；
（4）预计在9个月的完整观察期内按时复诊随访有困难的患者；
（5）研究者认为不宜入选的其它原因。

Exclusion criteria：

1. Who is attending another trial, or to be attended other trials in last month;
2. Who is treated by other drugs;
3. Severe liver or kideny disease, blood system disease, authoimmunity disease, chronic severe infections, etc;
4. Who unable to complete the nine monthes period follow-up;
5. Other reason the researcher considered not suite for research.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2010-09-01 00:00:00至 To 2012-01-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2010-10-01 00:00:00 至 To 2014-09-21 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

A组

样本量：

 20

Group：

A

Sample size：

干预措施：

使用试验药6个月后观察3个月

干预措施代码：

Intervention：

Rat nerve growth factor injection for six monthes,

Intervention code：

组别：

B组

样本量：

 20

Group：

B

Sample size：

干预措施：

使用试验药6个月后观察3个月

干预措施代码：

Intervention：

Rat nerve growth factor injection for six monthes,

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

 中国人民解放军总医院 

单位级别：

 三级甲等综合医院 

Institution
hospital：

PLA General Hospital

Level of the institution：

Tertiary A hospital

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

 首都儿科研究所遗传室 

单位级别：

 三级甲等综合医院 

Institution
hospital：

Department of Genetic Diseases of Capital Pediatric Institute;

Level of the institution：

Tertiary A hospital

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

 中国医科院基础所 

单位级别：

 三级甲等综合医院 

Institution
hospital：

Institute of Basic Medicine, Chinese Academy of Medical Science;

Level of the institution：

Tertiary A hospital

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

 首都医科大学附属北京儿童医院 

单位级别：

 三级甲等综合医院 

Institution
hospital：

Pediatrics Hospital Affiliated to Capital Medical University

Level of the institution：

Tertiary A hospital

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

PEDI评分

指标类型：

主要指标

Outcome：

Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI)

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

肌电图

指标类型：

次要指标

Outcome：

Electromyogram presentation

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 3 岁 years
最大 Max age 8 岁 years

性别：

男性

Gender：

Male

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

计算机软件

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

计算机软件

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

研究者 不设盲 受试者 不设盲

Blinding：

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

南京医科大学公共卫生学院流行病学与卫生统计学系

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

南京医科大学公共卫生学院流行病学与卫生统计学系

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

注册人：

Name of Registration：

  2010-11-29 00:00:00