ChiCTR2000031229 版本V1.1 版本创建时间2020/03/25 12:02:24 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2000031229 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2020-03-25 11:45:31 

注册时间：

Date of Registration：

 1990-01-01 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

评价去铁胺治疗伴铁过载的异基因造血干细胞移植术后重型地中海贫血患者的有效性和安全性的开放性、单臂研究

Public title：

An open label, one-arm, efficacy and safety study of deferoxamine in iron overloaded patients with thalassemia major after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

评价去铁胺治疗伴铁过载的异基因造血干细胞移植术后重型地中海贫血患者的有效性和安全性的开放性、单臂研究

Scientific title：

An open label, one-arm, efficacy and safety study of deferoxamine in iron overloaded patients with thalassemia major after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

 GX-TM-SCT-Chelation-DFO-2019

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

刘容容 

研究负责人：

赖永榕 

Applicant：

Liu Rongrong 

Study leader：

Lai Yongrong 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 86-13607815213

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

86-13517711828

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

 86-771-5352681

研究负责人传真：

Study leader's fax：

 86-771-5352681

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 rong2liu@hotmail.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 laiyongrong@hotmail.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

广西南宁市青秀区双拥路6号

研究负责人通讯地址：

广西南宁市青秀区双拥路6号

Applicant address：

No.6 Shuangyong Road, Nannning, Guangxi

Study leader's address：

No.6 Shuangyong Road, Nannning, Guangxi

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

广西医科大学第一附属医院

Applicant's institution：

First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

研究负责人所在单位：

广西医科大学第一附属医院

Affiliation of the Leader：

First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 【医伦】快审2019第（074）号

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

批准本研究的伦理委员会名称：

广西医科大学第一附属医院医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethical Review Committee, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2019-12-21 00:00:00

伦理委员会联系人：

薄占东

Contact Name of the ethic committee：

Zhandong Bo

伦理委员会联系地址：

广西南宁市青秀区双拥路6号

Contact Address of the ethic committee：

6 Shuangyong Road, Nannning, Guangxi

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

广西医科大学第一附属医院

Primary sponsor：

First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

研究实施负责（组长）单位地址：

广西南宁市青秀区双拥路6号

Primary sponsor's address：

6 Shuangyong Road, Nannning, Guangxi

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

广西

市(区县)：

南宁

Country：

China

Province：

Guangxi

City：

Nanning

单位(医院)：

广西医科大学第一附属医院

具体地址：

青秀区双拥路6号

Institution
hospital：

First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Address：

6 Shuangyong Road, Qingxiu District

经费或物资来源：

诺华制药有限公司

Source(s) of funding：

Novartis

研究疾病：

重型地中海贫血  

Target disease：

Thalassemia Major

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

本研究拟在移植后采用去铁胺规范性祛铁治疗，通过核磁共振等指标评估祛铁疗效。观察地贫患者铁沉积状况、规范性祛铁治疗对地贫患者造血干细胞移植后GVHD发生率、植入率、移植相关并发症、内分泌功能、2年OS和DFS的影响，对于地贫患者造血干细胞移植术后有效祛铁治疗方案进行有益的探索。  

Objectives of Study：

To observe the effects of iron deposition in patients with thalassaemia and standard chelation treatment on the incidence of GVHD, implantation rate, transplant-related complications, endocrine function, OS and DFS in patients with thalassemia major after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1）符合重型地中海贫血的诊断；
2）年龄2-18岁，男女不限；
3）存在继发性铁过载；
4）身体状况评分（ECOG评分）≤1分，有随访条件的人群。

Inclusion criteria

1）Male or female patients with β-thalassemia major
2）Between 2 and 18 years of age.
3）Diagnosed as iron overload
4）The peoples general condition is acceptable, the physical condition score (ECOG score) is ≤1, with follow-up conditions.

排除标准：

1）伴严重心脏功能不全，心脏射血分数EF低于50%；伴严重肺功能不全（阻塞性和/或限制性通气障碍）；伴严重肝功能受损，肝功能指标（ALT或TBIL）大于正常值上限2倍以上；伴严重肾功能不全，肾功能指标（Cr或BUN）大于正常值上限2倍以上；伴严重活动性出血；
2）患者无法接受包括核磁共振成像在内的研究评估，例如对核磁共振成像有幽闭恐怖、装有心脏起搏器、未被批准安全用于MRI 的铁磁性金属植入物（例如：某些类型的动脉瘤夹，弹片），以及肥胖患者（超出设备容量限制）；
3）存在活动性乙型肝炎（HBsAg阳性，而HBsAb阴性）或者丙肝（HCV抗体阳性，可测出HCV RNA，且ALT超出正常值范围）的临床证据（注意：允许乙型肝炎携带者参加试验）；
4）有不依从医疗方案史，或被认为可能不可靠和/或不合作，不愿意或不能够遵守试验方案。有任何研究药物或其辅料过敏史；
5）存在对参与这项研究造成干扰的明显病情（例如控制不良的系统性高血压，经标准医学治疗后仍未控制的不稳定性心脏病，系统性疾病如心血管、肾脏、肝脏等）
6）研究者评价不能入选的其他原因。

Exclusion criteria：

1）Clinical evidence of cardiomyopathy as shown by CMR derived LV (left ventricular) Ejection Fraction < 56 %; With severe pulmonary insufficiency (obstructive and / or restricted ventilation disorder); Evidence of abnormal liver function (liver enzymes > 2 times upper limit of normal - entry may be delayed until return to normal); With severe renal insufficiency, renal function index (Cr or BUN) is more than 2 times the upper limit of normal value
2）Patients unable to undergo study assessments including MRI, e.g. who are claustrophobic to MRI, have a cardiac pacemaker, ferromagnetic metal implants other than those approved as safe for use in MR scanners (Example: some types of aneurysm clips, shrapnel), and patients who are obese (exceeding the equipment limits)
3）Clinical evidence of active hepatitis B (positive HBsAg with negative HBsAb) or hepatitis C (positive HCV antibody and detectable HCV RNA with ALT above the normal range) (Note: Hepatitis B carriers will be allowed to enter the trial.)
4）Those who refuse to participate in the screening procedures or who are unable to participate in screening procedures or who are unable to comply with requirements of the protocol.
5）There are significant conditions that interfere with participation in this study (eg poorly controlled systemic hypertension, unstable heart disease that is not controlled after standard medical treatment, systemic diseases such as cardiovascular, kidney, liver, etc.)
6）Researchers evaluate other reasons for not being selected.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2020-01-01 00:00:00至 To 2023-12-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2020-04-20 00:00:00 至 To 2022-03-31 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

单组

样本量：

 100

Group：

single arm

Sample size：

干预措施：

去铁胺, 40-60mg/kg

干预措施代码：

Intervention：

Deferoxamine, 40-60mg/kg

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广西 

市(区县)：

 南宁 

Country：

China

Province：

Guangxi

City：

Nanning

单位(医院)：

 广西医科大学第一附属医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

肝脏铁含量

指标类型：

主要指标

Outcome：

iron level of liver

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

心肌铁含量

指标类型：

主要指标

Outcome：

iron level of Myocardium

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

血清铁蛋白

指标类型：

主要指标

Outcome：

serum ferritin

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

Hepcidin

指标类型：

主要指标

Outcome：

Hepcidin

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

生长发育因子15

指标类型：

主要指标

Outcome：

GDF15

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

transferin

指标类型：

主要指标

Outcome：

transferin

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

肝静脉闭塞病

指标类型：

主要指标

Outcome：

Hepatic vein occlusive disease

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

GVHD发生率

指标类型：

主要指标

Outcome：

GVHD incidence

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

2年总生存率

指标类型：

主要指标

Outcome：

2-year overall survival

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

2年无病生存率

指标类型：

主要指标

Outcome：

2-year disease-free survival

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

心脏彩超

指标类型：

主要指标

Outcome：

Echocardiography

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

内分泌情况

指标类型：

次要指标

Outcome：

Endocrine disease

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

不良事件

指标类型：

次要指标

Outcome：

adverse events

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 2 岁 years
最大 Max age 18 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

NA

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

NA

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

Blinding：

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

原始记录保存在医院的HIS系统

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

The original records are kept in the hospital's HIS system

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

原始记录保存在医院的HIS系统，病例报告表采用纸质版本保存在医院档案室

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

The original records are kept in the hospital's HIS system, and the case report form made of paper version is kept in the hospital Archives room.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2020-03-25 11:45:04