ChiCTR2400080038 版本V1.0 版本创建时间2024/01/18 17:09:52 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2400080038 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2024-01-18 17:09:05 

注册时间：

Date of Registration：

 2024-01-18 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

RM-001细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血症的长期随访研究

Public title：

Long-term Follow-up Study of Subjects With Transfusion-Dependent β-Thalassemia Treated With RM-001 Cells

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

RM-001细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血症的长期随访研究

Scientific title：

Long-term Follow-up Study of Subjects With Transfusion-Dependent β-Thalassemia Treated With RM-001 Cells

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

杨高晖 

研究负责人：

赖永榕 

Applicant：

Gaohui Yang 

Study leader：

Yongrong Lai 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 137 3702 5919

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 135 1771 1828

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 252186988@qq.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 laiyongrong@263.net

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

广西南宁市双拥路6号

研究负责人通讯地址：

广西南宁市双拥路6号

Applicant address：

No.6 Shuangyong Road, Nanning, Guangxi, China

Study leader's address：

No.6 Shuangyong Road, Nanning, Guangxi, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

广西医科大学第一附属医院

Applicant's institution：

The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

研究负责人所在单位：

广西医科大学第一附属医院

Affiliation of the Leader：

The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 2023-K332-01

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

广西医科大学第一附属医院医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

Medical Ethics Committee of the First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2023-12-15 00:00:00

伦理委员会联系人：

刘影

Contact Name of the ethic committee：

Ying Liu

伦理委员会联系地址：

广西南宁市双拥路6号

Contact Address of the ethic committee：

No.6 Shuangyong Road, Nanning, Guangxi, China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 771 535 6557

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

广西医科大学第一附属医院

Primary sponsor：

The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

研究实施负责（组长）单位地址：

广西南宁市双拥路6号

Primary sponsor's address：

No.6 Shuangyong Road, Nanning, Guangxi, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

广西

市(区县)：

南宁

Country：

China

Province：

Guangxi

City：

Nanning

单位(医院)：

广西医科大学第一附属医院

具体地址：

广西南宁市双拥路6号

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Address：

No.6 Shuangyong Road, Nanning, Guangxi, China

国家：

中国

省(直辖市)：

广西

市(区县)：

南宁

Country：

China

Province：

Guangxi

City：

Nanning

单位(医院)：

中国人民解放军联勤保障部队第九二三医院

具体地址：

南宁市青秀区植物路52号

Institution
hospital：

The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army

Address：

No.52 Zhiwu Road, Qingxiu Distric, Nanning, China

国家：

中国

省(直辖市)：

广东

市(区县)：

广州

Country：

China

Province：

Guangdong

City：

Guangzhou

单位(医院)：

中山大学孙逸仙纪念医院

具体地址：

广州市海珠区沿江西路107号中山大学孙逸仙医院北院

Institution
hospital：

Sun Yat-Sen Memorial Hospital, Sun Yat-Sen University

Address：

No.107 Yanjiang Road West, Guangzhou, Guangdong

国家：

中国

省(直辖市)：

广东省

市(区县)：

深圳市

Country：

China

Province：

Guangdong

City：

Shenzhen

单位(医院)：

深圳市儿童医院

具体地址：

深圳市福田区益田路7019号

Institution
hospital：

Shenzhen Children's Hospital

Address：

7019 Yitian Road, Futian Distric, Shenzhen, China

经费或物资来源：

广州瑞风生物科技有限公司

Source(s) of funding：

Guangzhou Reforgene Medicine Co., Ltd.

研究疾病：

β-地中海贫血  

Target disease：

β-Thalassemia

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

观察性研究

Study type：

Observational study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

连续入组 

Study design：

Sequential 

研究目的：

1. 监测RM-001细胞注射液在输血依赖型β-地中海贫血（Transfusion-Dependent β-Thalassemia，TDT）患者中的长期安全性。 2. 监测RM-001细胞注射液在TDT患者中的长期疗效。  

Objectives of Study：

1. To evaluate the long-term safety of RM-001 cells in subjects with transfusion-dependent β-thalassemia. 2. To evaluate the long-term efficacy of RM-001 cells in subjects with transfusion-dependent β-thalassemia.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1. 受试者（本人或法定监护人）自愿签署知情同意书并能完成长期随访研究的流程和检查评估； 2. 在广州瑞风生物技术有限公司发起或支持的临床研究中，接受RM-001细胞注射液治疗TDT； 3. 能够遵守临床研究方案，配合方案要求进行随访。

Inclusion criteria

1. Subject (himself/herself or legal guardian) voluntarily signs the informed consent and is able to complete the process and assessments of the long-term follow-up study. 2. Treated with RM-001 cells for therapy of transfusion-dependent β-thalassemia in the clinical studies initiated or supported by Guangzhou Reforgene Medicine Co., Ltd.. 3. Able to comply with the clinical study protocol for follow-up visits.

排除标准：

本研究无排除标准。

Exclusion criteria：

There are no exclusion criteria for this study.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2024-01-10 00:00:00至 To 2039-12-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2024-01-18 00:00:00 至 To 2026-12-31 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

RM-001治疗组

样本量：

 50

Group：

RM-001 Treatment Group

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

None

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广西 

市(区县)：

 南宁 

Country：

China

Province：

Guangxi

City：

Nanning

单位(医院)：

 广西医科大学第一附属医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

全因死亡率/总体生存率

指标类型：

主要指标

Outcome：

All-cause mortality/overall survival

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

RM-001相关的不良事件发生情况

指标类型：

次要指标

Outcome：

Occurrence of RM-001-related adverse events

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

RM-001输注后严重不良事件发生情况

指标类型：

主要指标

Outcome：

Serious adverse events after RM-001 infusion

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

免疫相关不良事件

指标类型：

次要指标

Outcome：

Immune-related adverse events

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

新发血液系统疾病或原发病病情恶化的受试者人数

指标类型：

主要指标

Outcome：

The number of subjects with new or worsening hematologic disorders

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

新发恶性肿瘤的受试者人数

指标类型：

主要指标

Outcome：

The number of subjects with malignancies

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

基因编辑导致肿瘤发生的受试者人数

指标类型：

主要指标

Outcome：

The number of subjects with malignancies related to gene editing

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

达到摆脱输血依赖标准的受试者比例

指标类型：

主要指标

Outcome：

Proportion of subjects who achieved transfusion independence (TI)

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

摆脱输血依赖受试者特征

指标类型：

次要指标

Outcome：

Characteristics of subjects who achieved transfusion independence

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

减少输血依赖受试者特征

指标类型：

次要指标

Outcome：

Characteristics of subjects who achieved transfusion reduction

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

自产品回输后的第5年、第10年和第15年，受试者的平均血红蛋白

指标类型：

次要指标

Outcome：

The average Hb levels of subjects at Year 5, Year 10 and Year 15 after product infusion

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

铁负荷变化情况

指标类型：

次要指标

Outcome：

Changes of iron overload

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

除铁治疗情况

指标类型：

次要指标

Outcome：

Iron chelation therapy

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

红细胞发育情况

指标类型：

次要指标

Outcome：

Erythrocyte development

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 6 岁 years
最大 Max age 35 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

Blinding：

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

不进行数据共享。

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Data is not shared.

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

将采用病例报告表进行数据采集和管理。

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Case report form will be used for data collection and management.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2024-01-18 17:09:05