ChiCTR2300078979 版本V1.0 版本创建时间2023/12/22 10:15:27 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2300078979 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2023-12-22 10:14:49 

注册时间：

Date of Registration：

 2023-12-22 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

儿童及青少年急性髓细胞白血病精准诊疗方案的优化与推广应用

Public title：

Optimization and promotion of precise diagnostic and treatment protocols for acute myeloid leukemia in children and adolescents

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

儿童及青少年急性髓细胞白血病精准诊疗方案的优化与推广应用

Scientific title：

Optimization and promotion of precise diagnostic and treatment protocols for acute myeloid leukemia in children and adolescents

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

温晓佳 

研究负责人：

郑胡镛 

Applicant：

Xiaojia Wen 

Study leader：

Huyong Zheng 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 131 4140 4152

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 133 7011 5036

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 wxjwx@foxmail.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 zhenghuyong@vip.sina.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

中国北京市西城区南礼士路15号

研究负责人通讯地址：

中国北京市西城区南礼士路15号

Applicant address：

56 Nan Lishi Road, Xicheng District, Beijing P.R China

Study leader's address：

56 Nan Lishi Road, Xicheng District, Beijing P.R China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

首都医科大学附属北京儿童医院

Applicant's institution：

Beijing Children's Hospital, Capital Medical University

研究负责人所在单位：

首都医科大学附属北京儿童医院

Affiliation of the Leader：

Beijing Children's Hospital, Capital Medical University

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 [2023]-E-160-Y

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

The medical ethics committee of Beijing Children's Hospital, Capital Medical University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2023-12-04 00:00:00

伦理委员会联系人：

郭永丽

Contact Name of the ethic committee：

Yongli Guo

伦理委员会联系地址：

中国北京市西城区南礼士路56号

Contact Address of the ethic committee：

56 Nan Lishi Road, Xicheng District, Beijing P.R China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 10 5961 6083

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

首都医科大学附属北京儿童医院

Primary sponsor：

Beijing Children's Hospital, Capital Medical University

研究实施负责（组长）单位地址：

中国北京市西城区南礼士路56号

Primary sponsor's address：

Beijing Children's Hospital, Capital Medical University

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

北京

市(区县)：

北京

Country：

China

Province：

Beijing

City：

Beijing

单位(医院)：

首都医科大学附属北京儿童医院

具体地址：

中国北京市西城区南礼士路56号

Institution
hospital：

Beijing Children's Hospital, Capital Medical University

Address：

Beijing Children's Hospital, Capital Medical University

经费或物资来源：

临床医学发展专项—“扬帆” 计划

Source(s) of funding：

Clinical medicine development project - "Sail" program

研究疾病：

儿童及青少年急性髓细胞白血病  

Target disease：

Acute myeloid leukemia in children and adolescents

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 I期临床试验 

Study phase：

1

研究设计：

随机平行对照 

Study design：

Parallel 

研究目的：

本课题将在精准分型的基础上，将靶向治疗、细胞免疫治疗纳入标准治疗方案，实施“减化疗、去化疗”的治疗策略，通过MRD监测和评估，调整治疗危险度，形成优化的儿童及青少年AML“北京方案”，使儿童及青少年AML的2年总体生存率从现在的65%提高到75%以上。  

Objectives of Study：

Based on precise typing, this project will incorporate targeted therapy and cellular immunotherapy into the standard treatment protocol, implement the treatment strategy of reducing chemotherapy and de-chemotherapy and adjust the risk level of treatment through MRD monitoring and evaluation, so as to form the optimized Beijing protocol for AML in children and adolescents and to make the overall survival rate of AML in children and adolescents in 2 years increase from 65% to more than 75%.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1. 明确诊断为AML; 2. 年龄小于18岁； 3. 确诊前未接受过预先治疗，不包括单一剂量鞘注及为治疗高白细胞血症而使用的羟基脲或小剂量阿糖胞苷（最大量300mg/m2）; 4. 取得患儿或/和监护人同意，并在知情同意书上签名。

Inclusion criteria

1. Patients diagnosed of AML; 2. Patients younger than 18 years old; 3. Patients who haven't received pre-treatment, except for those who receive single IT injection or Hydroxycarbamide or low-dose Ara-c for Leukocytosis (no more than 300mg/m2); 4. Patients or/and their guardian who have signed the Informed Consent Form.

排除标准：

1. 幼年粒单核细胞白细胞； 2. 混合表型急性白血病； 3. 入组前2周内使用过任何抗肿瘤治疗，除外以上提及的单一剂量鞘注及为治疗高白细胞血症而使用的羟基脲或小剂量阿糖胞苷； 4. 具有任何显著异常的并存疾病或精神疾病，影响病人的生命安全及依从性，影响知情同意、研究参与、随访或结果解释。

Exclusion criteria：

1. Junior Myelomonocytic Leukemia; 2. Mixed Phenotype Acute Leukemia; 3. Patients who received any anti-tumor treatment within 2 weeks, except for those who received single IT injection or Hydroxycarbamide or low-dose Ara-c for Leukocytosi; 4. Patients complicated with any other diseases or psychiatric disease that could affect their safety and compliance, informed consent, participation, follow-up or interpretation of results.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2023-12-31 00:00:00至 To 2025-12-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2023-12-31 00:00:00 至 To 2025-12-31 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

AML（非APL）维奈克拉+黄黛片组

样本量：

 363

Group：

AML-nonAPL Venetoclax+CRNIT GROUP

Sample size：

干预措施：

将靶向治疗联合化疗应用于减积治疗、诱导治疗、巩固治疗、维持治疗方案中，维持期维奈克拉联合黄黛片治疗

干预措施代码：

Intervention：

The combination of targeted therapy and chemotherapy was applied in the treatment of reduction of volume, induction therapy, consolidation therapy and maintenance therapy, and venetoclax combined with RIF in maintenance period

Intervention code：

组别：

AML（非APL）黄黛片组

样本量：

 363

Group：

AML-nonAPL CRNIT GROUP

Sample size：

干预措施：

将靶向治疗联合化疗应用于减积治疗、诱导治疗、巩固治疗、维持治疗方案中，维持期只用黄黛片治疗

干预措施代码：

Intervention：

The combination of targeted therapy and chemotherapy was applied in the treatment of reduction of volume, induction therapy, consolidation therapy and maintenance therapy, and only RIF in maintenance period

Intervention code：

组别：

APL组

样本量：

 200

Group：

APL GROUP

Sample size：

干预措施：

将维奈克拉常规用于APL减积治疗，诱导治疗、巩固治疗、维持治疗采用砷剂联合反式维甲酸治疗，对于2轮巩固治疗后基因不转阴的患者，加用靶向治疗，酌情干细胞移植。

干预措施代码：

Intervention：

Venetoclax was routinely used for APL reduction therapy, arsenic agent combined with ATRA was applied in induction therapy, consolidation therapy and maintenance therapy, and for patients whose gene did not turn negative after 2 rounds of consolidation therapy, targeted therapy was added, and stem cell transplantation was appropriate.

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

 首都医科大学附属北京儿童医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Beijing Children's Hospital, Capital Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 河北省 

市(区县)：

 保定市 

Country：

China

Province：

Hebei

City：

Baoding

单位(医院)：

 首都医科大学附属北京儿童医院保定医院 

单位级别：

 三级 

Institution
hospital：

Baoding Hospital of Beijing Children's Hospital, Capital Medical University

Level of the institution：

Tertiary

国家：

 中国

省(直辖市)：

 四川省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Sichuan

City：

单位(医院)：

 四川大学华西第二医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

West China Second Hospital of Sichuan University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 南京 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Nanjing

City：

单位(医院)：

 南京市儿童医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Nanjing Children's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 陕西省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Shanxi

City：

单位(医院)：

 西安市儿童医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Xi'an Children's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 湖北省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Hubei

City：

单位(医院)：

 华中科技大学同济医学院附属协和医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Union Hospital of Tongji Medical College; Huazhong University of Science and Technology

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 湖北省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Hubei

City：

单位(医院)：

 武汉儿童医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Wuhan Children's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

 首都儿科研究所 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Children's Hospital, Capital Institute of Pediatrics

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 湖北省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Hubei

City：

单位(医院)：

 华中科技大学同济医学院附属同济医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Tongji Hospital of Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 山西省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Shanxi

City：

单位(医院)：

 山西省儿童医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Shanxi Children's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 河北省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Hebei

City：

单位(医院)：

 河北省儿童医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Hebei Children's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

微小残留病

指标类型：

主要指标

Outcome：

MRD

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

骨髓缓解状态

指标类型：

主要指标

Outcome：

Bone marrow remission status

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

药物毒副作用

指标类型：

主要指标

Outcome：

Drug toxicity

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

骨髓

组织：

Sample Name：

bone marrow

Tissue：

人体标本去向

 使用后保存  

说明

Fate of sample：

Preservation after use  

Note：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 0 岁 years
最大 Max age 18 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

由北京儿童医院临床流行病学与循证医学中心用SAS软件产生随机序列，专人负责将各参与单位上报的入组病例进行随机分组。

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

A random sequence was generated by SAS software controlled in the Center of Clinical Epidemiology and Evidence-Based Medicine.

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

None

Blinding：

None

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

是Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

研究负责人可通过邮件共享数据

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Research leaders can share data via email

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

通过电子表格进行数据采集，由专人进行数据管理

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Data collection through spreadsheets and data management by a dedicated person

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2023-12-22 10:14:49