ChiCTR2200066232 版本V1.2 版本创建时间2023/06/27 23:34:23 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2200066232 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2023-05-03 14:31:25 

注册时间：

Date of Registration：

 2022-11-29 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

沙利度胺治疗输血依赖型β地中海贫血多中心、随机、双盲、平行、安慰剂对照临床试验

Public title：

A multicenter, randomized, double-blind, parallel-group, placebo-controlled clinical trial of thalidomide in the treatment of patients with transfusion-dependent β-thalassemia

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

沙利度胺治疗输血依赖型β地中海贫血多中心、随机、双盲、平行、安慰剂对照临床试验

Scientific title：

A multicenter, randomized, double-blind, parallel-group, placebo-controlled clinical trial of thalidomide in the treatment of patients with transfusion-dependent β-thalassemia

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

陈江明 

研究负责人：

陈江明 

Applicant：

Jiangming Chen 

Study leader：

Jiangming Chen 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 13878403609

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 13878403609

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 dp07742029956@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 dp07742029956@163.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

广西壮族自治区梧州市高地路南三巷1号

研究负责人通讯地址：

广西壮族自治区梧州市高地路南三巷1号

Applicant address：

1 Nansan Lane, Gaodi Road, Wuzhou, Guangxi Zhuang Autonomous Region, China

Study leader's address：

1 Nansan Lane, Gaodi Road, Wuzhou, Guangxi Zhuang Autonomous Region, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

广西梧州市工人医院

Applicant's institution：

Wuzhou Gongren Hospital, Guangxi Zhuang Autonomous Region

研究负责人所在单位：

广西梧州市工人医院

Affiliation of the Leader：

Wuzhou Gongren Hospital, Guangxi Zhuang Autonomous Region

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 伦审EC-2022-ky-015号

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

广西梧州市工人医院医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

Medical Ethics Committee of Wuzhou Gongren Hospital, Guangxi Zhuang Autonomous Region

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2022-08-13 00:00:00

伦理委员会联系人：

谢宝钊

Contact Name of the ethic committee：

Baozhao Xie

伦理委员会联系地址：

广西壮族自治区梧州市高地路南三巷1号

Contact Address of the ethic committee：

1 Nanshan Lane, Gaodi Road, Wuzhou, Guangxi Zhuang Autonomous Region, China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 774 20399990

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

广西壮族自治区梧州市工人医院

Primary sponsor：

Wuzhou Gongren Hospital, Guangxi Zhuang Autonomous Region

研究实施负责（组长）单位地址：

广西壮族自治区梧州市高地路南三巷1号

Primary sponsor's address：

1 Nansan Lane, Gaodi Road, Wuzhou, Guangxi Zhuang Autonomous Region, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

广西壮族自治区

市(区县)：

梧州

Country：

China

Province：

Guangxi Zhuang Autonomous Region

City：

Wuzhou

单位(医院)：

梧州市工人医院

具体地址：

广西壮族自治区梧州市高地路南三巷1号

Institution
hospital：

Wuzhou Gongren Hospital

Address：

1 Nansan Lane, Gaodi Road, Wuzhou, Guangxi Zhuang Autonomous Region

国家：

中国

省(直辖市)：

北京

市(区县)：

朝阳

Country：

China

Province：

Beijing

City：

Chaoyang

单位(医院)：

中国医学科学院肿瘤医院

具体地址：

北京市朝阳区潘家园南里17号

Institution
hospital：

Cancer Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College

Address：

17 Panjiayuan Nanli, Chaoyang District, Beijing

国家：

中国

省(直辖市)：

广西壮族自治区

市(区县)：

南宁

Country：

China

Province：

Guangxi Zhuang Autonomous Region

City：

Nanning

单位(医院)：

广西壮族自治区妇幼保健院

具体地址：

广西壮族自治区南宁市厢竹大道59号

Institution
hospital：

Maternity and child health care of Guangxi Zhuang Autonomous Region

Address：

59 Xiangzhu Road, Nanning, Guangxi Zhuang Autonomous Region

经费或物资来源：

专项经费

Source(s) of funding：

special funds

研究疾病：

地中海贫血  

Target disease：

Thalassaemia

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 II期临床试验 

Study phase：

2

研究设计：

随机平行对照 

Study design：

Parallel 

研究目的：

主要目的： 评价并比较不同剂量组沙利度胺治疗输血依赖型β地中海贫血的疗效。 次要目的： 评价沙利度胺治疗输血依赖型β地中海贫血病人的临床安全性。  

Objectives of Study：

Primary objective: To compare the efficacy of dose-escalation regimen of thalidomide in the treatment of transfusion-dependent β-thalassemia. Secondary objectives: To evaluate the clinical safety of thalidomide in patients with transfusion-dependent β-thalassemia.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

纳入标准为：
1.患者临床和基因诊断为输血依赖型的β地中海贫血；
2.输血依赖型，定义为每年接受至少八次输血或每年每千克至少输血100毫升；
3.年龄为10岁-18岁，男、女不限；
4.ECOG体力评分0 ~2分；
5.试验前签署书面知情同意书；
6.消化道出血停止后4周复查血红蛋白及网织红细胞稳定；
7.合并G-6PD缺乏者，入组前3个月内无诱发溶血因素存在，可予入组。

Inclusion criteria

The inclusion criteria are:
1. The patient is clinically and genetically diagnosed with transfusion-dependent beta-thalassemia (TDT).
2. Transfusion dependence is defined as receiving at least eight transfusions or 100 ml per kilogram of body weight of leucoreduced packed RBCs per year.
3. Patient age is 10-18 years old.
4. ECOG performance score is 0-2 points.
5. The written informed consent is signed before enrollment.
6. The hemoglobin concentration and content of reticulocytes are stable 4 weeks after the gastrointestinal bleeding stops.
7.TDT patients with G-6PD deficiency can be considered for enrollment if no hemolysis-inducing factor is present within 3 months before enrollment.

排除标准：

若患者符合以下任一标准，则不能入组：
1.纳入前3 个月之内接受过EPO、益髓生血颗粒、羟基脲、沙利度胺、地西他滨、阿扎胞苷、丁酸盐类药物治疗者；
2.维生素B12和叶酸缺乏；
3.合并严重心肺或脑血管疾病的患者；
4.合并肝肾功能异常的患者；
5.3个月内有动静脉血栓形成病史者；
6.合并其它原因引起的贫血未纠正者；
7.精神病患者；
8.妊娠、哺乳期女性和不愿采取避孕措施的育龄受试者；
9.对药物成分过敏；
10.正参加其它临床试验的患者；
11.研究者判定不适合参加本研究者。

Exclusion criteria：

Patients are excluded from this study if they meet any of the following criteria:
1. Those who have received EPO, Yisui Shengxue Granules, hydroxyurea, thalidomide, decitabine, azacitidine, or butyrate treatment 3 months before enrollment;
2. Patients with vitamin B12 and folic acid deficiency;
3. Patients with severe cardiopulmonary or cerebrovascular diseases;
4. Patients with abnormal liver or kidney function;
5. Patients with a history of arteriovenous thrombosis 3 months before enrollment;
6. Patients with uncorrected anemia caused by other reasons;
7. Mental patients;
8. Pregnant or lactating women and those who are unwilling to consider using contraceptive methods;
9. Allergic to the drug;
10. Patients who are participating in other clinical trials at the same time;
11. The participants are not qualified for this study assessed by the investigators.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2022-12-01 00:00:00至 To 2025-12-01 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2022-12-01 00:00:00 至 To 2025-12-01 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

25mg治疗组

样本量：

 36

Group：

Experimental Arm

Sample size：

干预措施：

25mg/d，于晚餐后顿服，必要时根据不良反应调整剂量

干预措施代码：

Intervention：

25mg/d, participant takes the medicine after dinner and the dose can be further adjusted if any adverse reactions are observed

Intervention code：

组别：

50mg治疗组

样本量：

 36

Group：

Experimental Arm

Sample size：

干预措施：

50mg/d，于晚餐后顿服，必要时根据不良反应调整剂量

干预措施代码：

Intervention：

50mg/d, participant takes the medicine after dinner and the dose can be further adjusted if any adverse reactions are observed

Intervention code：

组别：

75mg治疗组

样本量：

 36

Group：

Experimental Arm

Sample size：

干预措施：

75mg/d剂量组，于晚餐后顿服，必要时根据不良反应调整剂量

干预措施代码：

Intervention：

75mg/d, participant takes the medicine after dinner and the dose can be further adjusted if any adverse reactions are observed

Intervention code：

组别：

对照组

样本量：

 36

Group：

Placebo Arm

Sample size：

干预措施：

安慰剂，于晚餐后顿服，必要时根据不良反应调整剂量。

干预措施代码：

Intervention：

Placebo, participant takes the placebo after dinner and the dose can be further adjusted if any adverse reactions are observed.

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广西壮族自治区 

市(区县)：

 梧州 

Country：

China

Province：

Guangxi Zhuang Autonomous Region

City：

Wuzhou

单位(医院)：

 梧州市工人医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Wuzhou Gongren Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京 

市(区县)：

 朝阳 

Country：

China

Province：

Beijing

City：

Chaoyang

单位(医院)：

 中国医学科学院肿瘤医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Cancer Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广东 

市(区县)：

 广州 

Country：

China

Province：

Guangdong

City：

Guangzhou

单位(医院)：

 中山大学附属肿瘤医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Affiliated Tumor Hospital, Sun Yat-sen University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广西壮族自治区 

市(区县)：

 南宁 

Country：

China

Province：

Guangxi Zhuang Autonomous Region

City：

Nanning

单位(医院)：

 广西壮族自治区妇幼保健院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Maternity and child health care of Guangxi Zhuang Autonomous Region

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广东 

市(区县)：

 珠海 

Country：

China

Province：

Guangdong

City：

Zhuhai

单位(医院)：

 珠海市人民医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Zhuhai People's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广西壮族自治区 

市(区县)：

 岑溪 

Country：

China

Province：

Guangxi Zhuang Autonomous Region

City：

Cenxi

单位(医院)：

 岑溪市妇幼保健院 

单位级别：

 二甲 

Institution
hospital：

Maternity and child health care of cenxi

Level of the institution：

Secondary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广西壮族自治区 

市(区县)：

 贵港 

Country：

China

Province：

Guangxi Zhuang Autonomous Region

City：

Guigang

单位(医院)：

 贵港市人民医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Guigang Renmin Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广西壮族自治区 

市(区县)：

 百色 

Country：

China

Province：

Guangxi Zhuang Autonomous Region

City：

Baise

单位(医院)：

 右江民族医学院附属医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Affiliated Hospital of Youjiang Medical University for Nationalities

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广西壮族自治区 

市(区县)：

 玉林 

Country：

China

Province：

Guangxi Zhuang Autonomous Region

City：

Yulin

单位(医院)：

 玉林市桂南医院 

单位级别：

 二甲 

Institution
hospital：

Yulin Guinan Hospital

Level of the institution：

Secondary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广西壮族自治区 

市(区县)：

 河池 

Country：

China

Province：

Guangxi Zhuang Autonomous Region

City：

Hechi

单位(医院)：

 河池市人民医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Hechi Renmin Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广西壮族自治区 

市(区县)：

 梧州 

Country：

China

Province：

Guangxi Zhuang Autonomous Region

City：

Wuzhou

单位(医院)：

 梧州市红十字会医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Wuzhou Red Cross Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广西壮族自治区 

市(区县)：

 梧州 

Country：

China

Province：

Guangxi Zhuang Autonomous Region

City：

Wuzhou

单位(医院)：

 梧州市中医医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Wuzhou Traditional Chinese Medicine Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

血红蛋白

指标类型：

主要指标

Outcome：

Hemoglobin

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

输血量

指标类型：

主要指标

Outcome：

Volume of blood transfusion

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

身高体重

指标类型：

次要指标

Outcome：

Height and weight

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

血红蛋白电泳

指标类型：

次要指标

Outcome：

Hemoglobin electrophoresis

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

间接胆红素

指标类型：

次要指标

Outcome：

Indirect bilirubin

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

乳酸脱氢酶

指标类型：

次要指标

Outcome：

Lactate dehydrogenase

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

总胆红素

指标类型：

次要指标

Outcome：

Total bilirubin

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

网织红细胞计数

指标类型：

次要指标

Outcome：

Reticulocyte count

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

外周有核红细胞计数

指标类型：

次要指标

Outcome：

Peripheral nucleated red blood cell count

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

谷草转氨酶

指标类型：

次要指标

Outcome：

Aspartate aminotransferase

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

谷丙转氨酶

指标类型：

次要指标

Outcome：

Alanine aminotransferase

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

肌酐

指标类型：

次要指标

Outcome：

Creatinine

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

尿素氮

指标类型：

次要指标

Outcome：

Urea nitrogen

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

红细胞寿命测定

指标类型：

次要指标

Outcome：

Erythrocyte life span

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后保存  

说明

Fate of sample：

Preservation after use  

Note：

标本中文名：

呼出气体

组织：

肺呼出气体

Sample Name：

Exhaled air

Tissue：

Exhaled air

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

标本中文名：

骨髓

组织：

Sample Name：

Marrow

Tissue：

人体标本去向

 使用后保存  

说明

Fate of sample：

Preservation after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 10 岁 years
最大 Max age 18 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

本试验采用简单随机方法，由不参与此次临床试验人员应用SAS 9.4软件共产生144例受试者所接受处理的随机编码，即流水号为1-144所对应的治疗分配表，并由不参与此次临床试验人员按双盲单模拟临床试验要求进行药物编盲，编盲过程有详细的编盲记录备查，编盲后的药物编码作为总盲底，密封后由临床试验负责单位：广西梧州市工人医院保存。

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

The random codes for the 144 participants are generated using SAS 9.4 software before the treatment by an independent statistician. The document containing the codes for treatment allocation is placed in an opaque sealed envelope, and kept by Wuzhou Gongren Hospital, Guangxi Zhuang Autonomous Region.

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

Blinding：

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

是Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

http://www.researchdata.org.cn

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

http://www.researchdata.org.cn

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

本研究数据管理由广西梧州市工人医院负责，病例报告表由研究者或者研究者指定人员参照原始病例如实填写，CRF完成后，研究者及数据管理人员需要对回收的CRF进行核对，确认无误后在CRF运送单上签字。数据录入与管理由统计单位指定的数据管理员负责，数据管理员采用专门的数据管理系统编制数据录入程序，进行数据录入与管理，为保证数据的准确性应由两个数据管理员独立进行双份录入并校对。

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

The data management of this study was conducted by Wuzhou Gongren Hospital, Guangxi Zhuang Autonomous Region. The case report form (CRF) is filled out by the investigator or the investigator-designated staff. The investigator and data management specialist are required to check the CRFs, and sign on the CRF delivery document after confirming CRFs are correctly filled out. The data input and management are performed by the statistical department-designated data administrator by using a special data management system. Two independent data administrators are assigned for this study and data are input in duplicate, as to ensure the data are accurately managed.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2022-11-29 09:50:42