ChiCTR2200067033 版本V1.1 版本创建时间2023/05/17 16:58:19 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2200067033 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2022-12-23 17:54:59 

注册时间：

Date of Registration：

 2022-12-23 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

应用国产重组人凝血因子Ⅷ（安佳因）开展单药或联合达雷妥尤单抗免疫耐受诱导治疗清除中重型血友病 A 患者抑制物的多中心随机对照研究

Public title：

The outcome comparison of immune tolerance induction therapy using SCT800 combined with Daratumumab or SCT800 alone in hemophilia A adolescents and adults with high titer inhibitor：a randomized controlled trial

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

应用国产重组人凝血因子Ⅷ（安佳因）开展单药或联合达雷妥尤单抗免疫耐受诱导治疗清除中重型血友病 A 患者抑制物的多中心随机对照研究

Scientific title：

The outcome comparison of immune tolerance induction therapy using SCT800 combined with Daratumumab or SCT800 alone in hemophilia A adolescents and adults with high titer inhibitor：a randomized controlled trial

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

于森 

研究负责人：

杨仁池 

Applicant：

Sen yu 

Study leader：

Renchi Yang 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 13811915894

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 22 23909999

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 sen_yu@sinocelltech.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 rcyang65@163.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

北京市北京经济技术开发区科创七街31号

研究负责人通讯地址：

天津市和平区南京路288号

Applicant address：

31 Kechuang 7th Street Economic Tech Development Zone

Study leader's address：

288 Nanjing Road, Heping District, Tianjin, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

神州细胞工程有限公司

Applicant's institution：

Sinocelltech Ltd.

研究负责人所在单位：

中国医学科学院血液病医院

Affiliation of the Leader：

Hematology Hospital of Chinese Academy of Medical Sciences

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 IIT2022035-EC-2

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

中国医学科学院血液病医院伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee of Hematology Hospital of Chinese Academy of Medical Sciences

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2022-11-25 00:00:00

伦理委员会联系人：

肖志坚

Contact Name of the ethic committee：

Zhijian Xiao

伦理委员会联系地址：

天津市和平区南京路288号

Contact Address of the ethic committee：

288 Nanjing Road, Heping District, Tianjin, China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 22 23909095

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

中国医学科学院血液病医院

Primary sponsor：

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College

研究实施负责（组长）单位地址：

天津市和平区南京路288号

Primary sponsor's address：

288 Nanjing Road, Heping District, Tianjin, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

天津

市(区县)：

Country：

China

Province：

Tianjin

City：

单位(医院)：

中国医学科学院血液病医院

具体地址：

天津市和平区南京路288号

Institution
hospital：

Hematology Hospital of Chinese Academy of Medical Sciences

Address：

288 Nanjing Road, Heping District, Tianjin, China

经费或物资来源：

神州细胞工程有限公司

Source(s) of funding：

Sinocelltech Ltd

研究疾病：

血友病A  

Target disease：

hemophilia A

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 上市后药物 

Study phase：

4

研究设计：

随机平行对照 

Study design：

Parallel 

研究目的：

通过针对伴有抑制物（≥10BU，<200BU）SHA 患者（≥14 岁），应用国产重组 FVIII（安佳因?）50 IU/kg 单药或联合达雷妥尤单抗治疗方案的国内多中心随机对照研究，探索最优成本效益比的 ITI 治疗  

Objectives of Study：

carry out a RCT trial about the outcome comparison of immune tolerance induction therapy using SCT800 combined with Daratumumab or SCT800 alone in hemophilia A adolescents and adults with high titer inhibitors in China, to explore the cost-effective ITI strategy

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1. 血友病 A，中重型（FⅧ＜5%）
2. 年龄≥14 岁，≤65 岁；
3. 连续两次以上检测抑制物阳性
4. 筛选期抑制物检测滴度＞10BU

Inclusion criteria

1. moderate or severe hemophilia A
2. 14-66 years old
3. inhibitor positive at 2 consecutive visits
4. inhibitor titer ＞ 10 BU at the screening visit

排除标准：

1. 已知对重组凝血因子 VIII 浓缩剂或任何赋形剂过敏已知对牛鼠类或仓鼠蛋白过敏者
2. 伴有其他免疫性疾病或非本研究原因需要应用免疫抑制剂患者
3. 曾经接受过系统 ITI 治疗但治疗失败者
4. 不能长期依从 ITI 治疗者
5. 其他研究者认为不适宜参加临床研究的患者

Exclusion criteria：

1. The patient has contraindications to drug ingredients or hamster protein allergy
2. Suffering from other immune diseases or Using immunosuppressant IS to treat another disease (s)
3. failed systemic ITI treatment in history
4. Poor patients compliance
5. The investigator believes that there are any other reasons that make the patient unsuitable to participate in this study.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2023-01-01 00:00:00至 To 2024-12-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2023-01-01 00:00:00 至 To 2023-12-31 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

试验组

样本量：

 25

Group：

experimental group

Sample size：

干预措施：

国产重组人凝血因子Ⅷ（安佳因）联合达雷妥尤单抗

干预措施代码：

 1

Intervention：

SCT800 combined with Daratumumab

Intervention code：

组别：

对照组

样本量：

 25

Group：

control group

Sample size：

干预措施：

国产重组人凝血因子Ⅷ（安佳因）单药

干预措施代码：

 2

Intervention：

SCT800 alone

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 天津市 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Tianjin

City：

单位(医院)：

 中国医学科学院血液病医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Hematology Hospital of Chinese Academy of Medical Sciences

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

ITI成功率

指标类型：

主要指标

Outcome：

success rate of ITI

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

治疗3个月时ITI成功率和部分成功率

指标类型：

主要指标

Outcome：

Success rate and partial sucess rate of ITI after 3-month treatment

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

ITI部分成功率

指标类型：

次要指标

Outcome：

partial sucess rate of ITI

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

ITI成功和部分成功中位时间

指标类型：

次要指标

Outcome：

median time to ITI success or partial success

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

年化出血率

指标类型：

次要指标

Outcome：

ABR

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

欧洲五维健康量表

指标类型：

次要指标

Outcome：

EQ-5D-5L

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

误工误学

指标类型：

次要指标

Outcome：

absence from work or school

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

治疗成本

指标类型：

次要指标

Outcome：

therapy cost

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

安全性

指标类型：

次要指标

Outcome：

safety

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 岁 years
最大 Max age 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

使用sealed Envelope网站提供的随机服务，Sealed Envelope Ltd. 2021. Simple randomisation service. [Online] Available from: https://www.sealedenvelope.com/simple-randomiser/v1/

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

Sealed Envelope Ltd. 2021. Simple randomisation service. [Online] Available from: https://www.sealedenvelope.com/simple-randomiser/v1/

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

未说明

Blinding：

Not stated

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

否

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

No

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

病例记录表，专人管理数据

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

CRF, data was managed by specific personnel

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2022-12-23 17:54:55