ChiCTR2300071191 版本V1.0 版本创建时间2023/05/08 09:19:44 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2300071191 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2023-05-08 09:19:24 

注册时间：

Date of Registration：

 2023-05-08 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

重组人5型腺病毒注射液治疗Ⅰ型神经纤维瘤病相关皮肤型神经纤维瘤的探索性临床研究

Public title：

Recombinant Human Adenovirus Type 5 for neurofibromatosis type 1 related cutaneous neurofibroma: an exploratory clinical study

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

重组人5型腺病毒注射液治疗I型神经纤维瘤病相关皮肤型神经纤维瘤的探索性临床研究

Scientific title：

Recombinant Human Adenovirus Type 5 for neurofibromatosis type 1 related cutaneous neurofibroma: an exploratory clinical study

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

王智超 

研究负责人：

李青峰 

Applicant：

Zhi-Chao Wang 

Study leader：

Qing-Feng Li 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 13816382311

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 021-63089567

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 shmuwzc@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 dr.liqingfeng@shsmu.edu.cn

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

中国上海市制造局路639号

研究负责人通讯地址：

中国上海市制造局路639号

Applicant address：

639 Zhizaoju Road, Shanghai, P.R. China

Study leader's address：

639 Zhizaoju Road, Shanghai, P.R. China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

上海交通大学医学院附属第九人民医院

Applicant's institution：

Shanghai Ninth People’s Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

研究负责人所在单位：

上海交通大学医学院附属第九人民医院

Affiliation of the Leader：

Shanghai Ninth People’s Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 SH9H-2022-T256-2

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

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批准本研究的伦理委员会名称：

上海交通大学医学院附属第九人民医院医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

Shanghai Ninth People's Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine Ethies Committee

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2022-12-13 00:00:00

伦理委员会联系人：

甄红

Contact Name of the ethic committee：

Hong Zhen

伦理委员会联系地址：

中国上海市黄浦区制造局路639号

Contact Address of the ethic committee：

639 Zhizaoju Road, Shanghai, P.R. China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 21 23271699

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

上海交通大学医学院附属第九人民医院

Primary sponsor：

Shanghai Ninth People’s Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

研究实施负责（组长）单位地址：

中国上海市制造局路639号

Primary sponsor's address：

639 Zhizaoju Road, Shanghai, P.R. China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

上海

市(区县)：

Country：

P.R. China

Province：

Shanghai

City：

单位(医院)：

上海交通大学医学院附属第九人民医院

具体地址：

中国上海市制造局路639号

Institution
hospital：

Shanghai Ninth People’s Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Address：

639 Zhizaoju Road, Shanghai, P.R. China

经费或物资来源：

上海三维生物技术有限公司

Source(s) of funding：

Shanghai Sunway Biotech Co., Ltd.

研究疾病：

1型神经纤维瘤病  

Target disease：

Neurofibromatosis type 1

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 探索性研究/预试验 

Study phase：

0

研究设计：

随机平行对照 

Study design：

Parallel 

研究目的：

初步评估重组人5型腺病毒注射液治疗I型神经纤维瘤病相关皮肤型神经纤维瘤的有效性及安全性，并为进一步验证其潜在机制提供基础。  

Objectives of Study：

Preliminary evaluation of the efficacy and safety of recombinant human adenovirus type 5 injection in the treatment of neurofibromatosis type 1 related cutaneous neurofibromas, and providing a basis for further validation of the underlyingmechanism.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1. 本人或由其法定监护人能够理解试验目的，并自愿参加并签署知情同意书； 2. 年龄≥18岁且≤60岁，临床诊断或基因检测诊断为I型神经纤维瘤病相关皮肤型神经纤维瘤患者，性别不限； 3. 皮肤最少有2个直径为20-50毫米的躯干部神经纤维瘤体； 4. 预期寿命大于2年； 5. 血液学：中性粒细胞绝对计数≥1.5×109/L，血小板≥75×109/L，血红蛋白≥90g/L；凝血功能：国际标准化比值(INR)或凝血酶原时间(PT)＜1.5×正常值上限（ULN），活化部分凝血时间（APTT）≤1.5×ULN； 6. 肾脏：血清肌酐≤2.0 ULN，且肌酐清除率(CrCl)或肾小球滤过率(GFR)代替CrCl＞60ml/min；肝脏：血清总胆红素＜1.5×ULN，天冬氨酸氨基转移酶（AST）及谷氨酰胺氨基转移酶（ALT）＜2.5×ULN；

Inclusion criteria

1: People or his/her legal guardian can understand the purpose of the study, and voluntarily participate and sign the informed consent 2: Patients aged 18-60, must have a confirmed diagnosis of neurofibromatosis type I-associated cutaneous neurofibroma by clinical diagnosis or genetic testing without the limitation of gender. 3: There are at least 2 trunk neurofibroma with a diameter of 20-50 millimeters on the skin. 4: Life expectancy greater than 2 year. 5: Blood test: Leukocytes≥1.5×10^9/L, platelet≥75×10.^9/L, hemoglobin≥90g/L; Coagulation function : International normalized ratio ( INR ) or Prothrombin time ( PT ) < 1.5 × upper limit of normal ( ULN ), Activated partial thromboplastin time ( APTT ) ≤ 1.5 × ULN. 6: Renal function: Serum creatinine≤2.0 ULN, Creatinine clearance(CrCl) or the replacement of Glomerular filtration rate(GFR)≥60ml/min; Liver function: Total bilirubin <1.5×ULN, AST/ALT<2.5 ULN.

排除标准：

1. 4周之内接受过其他治疗，评估影响本次治疗的； 2. 正在参与或首次给药前4周内参加过其他临床试验并接受了研究治疗； 3. 患有进行期或活动期感染、有精神障碍等其他全身性疾病； 4. 严重过敏体质者； 5. 在1个月内使用过大剂量糖皮质激素或其它免疫抑制剂者； 6. 无法耐受MRI检查者； 7. 妊娠期或有妊娠计划的女性； 8. 有心脑血管疾病病史者，包括未控制的高血压、12个月内有脑血管意外史、12个月内有心梗或不稳定性心绞痛史、心功能纽约分级2级及以上、未控制的严重心律失常、严重的血管病变（主动脉炎、主动脉夹层史等）、周围血管病变等； 9. 目前在使用抗凝药（不包括避孕药）、有大出血或凝血异常疾病史； 10. 有6个月内的有症状的颅内出血病史，或任何自发性颅内出血病史； 11. 严重的或未愈合的伤口、溃疡或骨折； 12. 6个月内有腹壁瘘、消化道穿孔或腹壁内脓肿病史； 13. 有自身免疫性凝血障碍，包括特发性血小板减少性紫癜等； 14. HIV阳性，或患有其它获得性、先天性免疫缺陷疾病，或有器官移植史； 15. 研究者认为存在任何其他可能妨碍依从性、妨碍完成研究、损害受试者健康或干扰研究结局的受试者。

Exclusion criteria：

1: Treated with other therapies that have the impact on this study. 2: Participated in other clinical trials within 4 weeks before the first dose. 3: Patients with active infection or other systemic diseases such as mental disorders. 4: Patients with severe allergic constitution. 5: Used high dose glucocorticoid or other immunosuppressant within 1 month. 6: Patients can't tolerate MRI scans. 7: Women who are pregnant or preparing for pregnancy. 8: History of cardiovascular disease, such as: inadequately controlled HTN, history of CVA within 12 months, myocardial infarction or unstable angina within 12 months, New York heart association grade II or greater congestive heart failure, serious and inadequately controlled cardiac arrhythmia, serious vascular disease (e.g., aortic aneurysm, history of aortic dissection), and peripheral vascular disease. 9: Concurrent use of anti-coagulant drugs (not including prophylactic doses), history of coagulopathy, or evidence of bleeding diathesis or coagulopathy 10: Any history of symptomatic intracranial hemorrhage, or any history of spontaneous intracranial hemorrhage within 6 months. 11: Severe or unhealed wounds, ulcers or fractures. 12: History of abdominal fistula, gastrointestinal perforation or intra-abdominal abscess within 6 months 13: Personal history of autoimmune coagulopathy, including idiopathic thrombocytopenia purpura (ITP) 14: HIV positive, or suffering from other acquired, congenital immunodeficiency diseases, or a history of organ transplantation. 15: The investigator think that there are any other subjects who may hinder compliance, hinder the completion of the study, damage the health of the subjects, or interfere with the outcome of the study.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2023-01-01 00:00:00至 To 2024-04-30 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2023-05-08 00:00:00 至 To 2023-09-30 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

低剂量组

样本量：

 4

Group：

Low dose group

Sample size：

干预措施：

重组人5型腺病毒注射液低剂量注射

干预措施代码：

Intervention：

Low-dose of recombinant Human Adenovirus Type 5 injection

Intervention code：

组别：

高剂量组

样本量：

 4

Group：

High dose group

Sample size：

干预措施：

重组人5型腺病毒注射液高剂量注射

干预措施代码：

Intervention：

High-dose of recombinant Human Adenovirus Type 5 injection

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 上海市 

市(区县)：

  

Country：

P.R. China

Province：

Shanghai

City：

单位(医院)：

 上海交通大学医学院附属第九人民医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Shanghai Ninth People’s Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

客观缓解率

指标类型：

主要指标

Outcome：

Objective Response Rate

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

不良反应发生率

指标类型：

主要指标

Outcome：

Probability of Adverse Event

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后保存  

说明

Fate of sample：

Preservation after use  

Note：

标本中文名：

组织

组织：

Sample Name：

Tissue

Tissue：

人体标本去向

 使用后保存  

说明

Fate of sample：

Preservation after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 18 岁 years
最大 Max age 60 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

负责随机化的统计师通过SAS软件将符合入组条件的受试者随机分配进入分为高剂量组及低剂量组，采用信封法隐蔽分组

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

The statistician in charge of randomization randomly assigned eligible subjects to high-dose and low-dose groups through SAS software, using the envelope method.

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

单盲

Blinding：

Single blind

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

无。

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

None

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

协办方在研究项目团队中设立研究者、监查员、数据管理员等不同岗位, 并对参与者进行培训。采集采用病例记录表，所有病史在电子采集和管理系统中规范记录。

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

The co-organizer sets up different positions in this project, such as researchers, supervisors, and data administrators. They are trained for this program. The collection adopts a case record form, and all medical histories are recorded in the electronic collection and management system.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2023-05-08 09:19:24