ChiCTR2200065167 版本V1.1 版本创建时间2023/04/28 14:42:47 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2200065167 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2022-10-30 12:40:04 

注册时间：

Date of Registration：

 2022-10-30 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

塞利尼索联合阿扎胞苷治疗成人初治骨髓增生异常综合征伴有原始细胞增多（MDS-EB1或EB2）患者有效性和安全性的前瞻性、单臂、Ib/II期临床研究

Public title：

The validity and safety of Selinexor combined with Azacitidine for the treatment of de novo myelodysplastic syndromes with excessive blasts (MDS-EB1 or EB2): A prospective, single-arm, Phase Ib/II clinical study

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

塞利尼索联合阿扎胞苷治疗成人初治骨髓增生异常综合征伴有原始细胞增多（MDS-EB1或EB2）患者有效性和安全性的前瞻性、单臂、Ib/II期临床研究

Scientific title：

The validity and safety of Selinexor combined with Azacitidine for the treatment of de novo myelodysplastic syndromes with excessive blasts (MDS-EB1 or EB2): A prospective, single-arm, Phase Ib/II clinical study

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

马丽亚 

研究负责人：

佟红艳 

Applicant：

Liya Ma 

Study leader：

Hongyan Tong 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 13588432874

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

13958122357

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 maria2004mly@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 tonghongyan@zju.edu.cn

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

杭州市上城区城站路58号

研究负责人通讯地址：

杭州市上城区城站路58号

Applicant address：

58# Chengzhan Road, Hangzhou

Study leader's address：

58# Chengzhan Road, Hangzhou

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

浙江大学附属第一医院

Applicant's institution：

The First Affiliated Hospital of Zhejiang University

研究负责人所在单位：

浙江大学附属第一医院

Affiliation of the Leader：

The First Affiliated Hospital of Zhejiang University

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 浙大一院伦审2022研第087号-会

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

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批准本研究的伦理委员会名称：

浙江大学医学院附属第一医院临床研究伦理委员会

Name of the ethic committee：

Clinical Research Ethics Committee of the First Affiliated Hospital of Zhejiang University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2022-08-24 00:00:00

伦理委员会联系人：

吕朵

Contact Name of the ethic committee：

Lyu Duo

伦理委员会联系地址：

杭州市庆春路79号

Contact Address of the ethic committee：

79# Qingchun Road, Hangzhou

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

浙江大学附属第一医院

Primary sponsor：

The First Affiliated Hospital of Zhejiang University

研究实施负责（组长）单位地址：

杭州市上城区城站路58号

Primary sponsor's address：

58# Chengzhan Road, Hangzhou

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

浙江

市(区县)：

杭州

Country：

China

Province：

Zhejiang

City：

Hangzhou

单位(医院)：

浙江大学附属第一医院

具体地址：

浙江省杭州市上城区城站路58号

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Zhejiang University

Address：

58 Chengzhan Road, Shangcheng District, Hangzhou, Zhejiang

经费或物资来源：

无

Source(s) of funding：

None

研究疾病：

骨髓增生异常综合征  

Target disease：

Myelodysplastic syndromes

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 I期+II期 

Study phase：

1-2

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

1)主要目的 评估塞利尼索联合阿扎胞苷在治疗成人初治骨髓增生异常综合征伴有原始细胞增多（MDS-EB1或EB2）患者中的有效性 2)次要目的 评估塞利尼索联合阿扎胞苷治疗方案在受试者人群中的安全性和耐受性 3)探索性目的 探索能够预测塞利尼索药物疗效的生物标志物  

Objectives of Study：

1)Primary objective To evaluate the efficacy of Selinexor in combination with azacitidine in the treatment of adult patients with newly diagnosed myelodysplastic syndrome EB1 or EB2 2) Secondary objective To evaluate the safety and tolerability of Selinexor combined with azacitidine in the subject population 3) Exploratory objective To explore biomarkers that can predict the efficacy of Selinexor.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1) 依照WHO标准确诊的骨髓增生异常综合征伴有原始细胞增多（MDS-EB1或EB2）的患者；
2) 受试者年龄≥18岁；
3) 美国东部肿瘤协作组(ECOG)体能状况评分≤2；
4) 预期寿命>6个月；
5) 良好的肝肾功能（ALT≦2*ULN，AST≦2*ULN，总胆红素≦1.5*ULN；肌酐<176μmol/l)；
6) 不适合或不愿意进行造血干细胞移植的患者；
7）知晓并自愿签署知情同意。

Inclusion criteria

1)Patients diagnosed as myelodysplastic syndrome with EB1 or EB2 according to WHO criteria;
2)≥18 years old;
3) ECOG score ≤ 2;
4) Life expectancy > 6 months;
5) Good liver and kidney function (ALT≤2*ULN, AST≤2* ULN, total bilirubin≤1.5 * ULN; creatinine<176μmol/l)
6) Patients who are not suitable or willing to undergo hematopoietic stem cell transplantation;
7) Signed informed consent.

排除标准：

1)入组前28天内接受任何试验药物治疗；
2)任何活动性恶性肿瘤，除局灶性非转移性鳞状细胞或基底细胞皮肤癌或原位癌之外；有恶性肿瘤史但已治愈的患者（例如至少2年内无恶性肿瘤的证据）可以入组；
3)存在其他有临床意义的、控制不佳的且需要治疗的全身感染（病毒性、细菌性或真菌性）；
4)孕妇或哺乳期的妇女；
5)存在严重心脏病，包括纽约心脏病协会（NYHA） III或IV级充血性心力衰竭，无法控制的高血压或低血压，或严重的瓣膜或心内膜疾病，或显著的肾脏、神经系统、精神、内分泌、代谢、免疫、肝脏、心脑血管疾病史，或存在研究者认为可能对受试者参加该项研究具有不良影响的其它任何医学疾病；
6)受试者存在吸收不良综合征或妨碍肠道给药途径的其他不良状况；
7)已知人免疫缺陷病毒(HIV)、活动性乙型肝炎或丙型肝炎感染；
8)目前滥用酒精和/或药物。

Exclusion criteria：

1)Receiving any investigational drug treatment within 28 days before enrollment;
2)Any active malignancy, except focal non metastatic squamous cell or basal cell skin cancer or carcinoma in situ; Patients with a history of malignancy but who have been cured (e.g., no evidence of malignancy for at least 2 years) can be enrolled;
3)There are other clinically significant, poorly controlled systemic infections (viral, bacterial or fungal) that require treatment;
4)Pregnant or lactating women;
5)There are serious heart diseases, including class III or IV congestive heart failure of the New York Heart Association (NYHA), uncontrollable hypertension or hypotension, or serious valve or endocardial disease, or significant history of kidney, nervous system, mental, endocrine, metabolism, immunity, liver, cardio cerebrovascular disease, or any other medical disease that the investigator believes may have adverse effects on the subject's participation in the study;
6)The subject has malabsorption syndrome or other adverse conditions that hinder the route of intestinal administration;
7)Human immunodeficiency virus (HIV), active hepatitis B or hepatitis C infection;
8)Current abuse of alcohol and or drugs.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2022-10-20 00:00:00至 To 2025-10-20 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2022-10-20 00:00:00 至 To 2024-10-20 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

试验组

样本量：

 32

Group：

experimental group

Sample size：

干预措施：

塞利尼索联合阿扎胞苷治疗

干预措施代码：

Intervention：

Selinexor combined with azacytidine

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 浙江 

市(区县)：

 杭州 

Country：

China

Province：

Zhejiang

City：

Hangzhou

单位(医院)：

 浙江大学附属第一医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Zhejiang University

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

最大可耐受剂量

指标类型：

主要指标

Outcome：

maximum tolerable dose

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

II期推荐给药剂量

指标类型：

主要指标

Outcome：

Recommended dose for phase II

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

安全性/耐受性

指标类型：

次要指标

Outcome：

Safety or tolerability

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

总体反应率

指标类型：

主要指标

Outcome：

Overall response rate

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

不良事件发生率

指标类型：

次要指标

Outcome：

Incidence of adverse events

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

外周血和骨髓

组织：

Sample Name：

Peripheral blood and bone marrow

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 18 岁 years
最大 Max age 岁 years

性别：

男性

Gender：

Male

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

不随机

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

No randomization

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

Blinding：

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

公开数据的时间：2026.9.1；方式：病例记录表

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Date of publication of original data: 2026.9.1. Way: case report form.

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

病例记录表和EDC

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

CRF and EDC

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2022-10-30 12:40:00