ChiCTR2200063867 版本V1.1 版本创建时间2023/04/14 19:23:11 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2200063867 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2022-09-19 18:29:05 

注册时间：

Date of Registration：

 2022-09-19 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

神经节苷脂GM1冲击疗法对脊髓小脑共济失调3型的疾病改善作用

Public title：

The disease-modifying benefits of gangliodise GM1 pulse treatment on spinocerebellar ataxia type 3

注册题目简写：

GM1冲击疗法治疗SCA3

English Acronym：

GM1 pulse treatment on SCA3

研究课题的正式科学名称：

神经节苷脂GM1冲击疗法对脊髓小脑共济失调3型的疾病改善作用：一项平行组设计、双盲、随机对照试验

Scientific title：

The disease-modifying benefits of gangliodise GM1 pulse treatment on spinocerebellar ataxia type 3: A parallel-group, double-blind, randomized, controlled trial

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

陈永康 

研究负责人：

王雪晶 

Applicant：

Yongkang Chen 

Study leader：

Xuejing Wang 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 0371-67962102

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

0371-67962102

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 937598221@qq.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 fccwangxj2@zzu.edu.cn

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

河南省郑州市二七区建设东路1号

研究负责人通讯地址：

河南省郑州市二七区建设东路1号

Applicant address：

No. 1 Jianshe East Road, Erqi District, Zhengzhou City, Henan Province

Study leader's address：

No. 1 Jianshe East Road, Erqi District, Zhengzhou City, Henan Province

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

 450052

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

 450052

申请人所在单位：

郑州大学第一附属医院

Applicant's institution：

The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University

研究负责人所在单位：

郑州大学第一附属医院

Affiliation of the Leader：

The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 2021-KY-1015-002

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

郑州大学第一附属医院科研和临床试验伦理委员会

Name of the ethic committee：

The Institutional Ethics Committees of The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 1990-01-01 00:00:00

伦理委员会联系人：

田丽

Contact Name of the ethic committee：

Li Tian

伦理委员会联系地址：

河南省郑州市二七区建设东路1号

Contact Address of the ethic committee：

No. 1 Jianshe East Road, Erqi District, Zhengzhou City, Henan Province

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

郑州大学第一附属医院

Primary sponsor：

The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University

研究实施负责（组长）单位地址：

河南省郑州市二七区建设东路1号

Primary sponsor's address：

No. 1 Jianshe East Road, Erqi District, Zhengzhou City, Henan Province

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

河南

市(区县)：

郑州

Country：

China

Province：

Henan

City：

Zhengzhou

单位(医院)：

郑州大学第一附属医院

具体地址：

河南省郑州市二七区建设东路1号

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University

Address：

1 Jianshe East Road, Erqi District, Zhengzhou, Henan

经费或物资来源：

国家自然科学基金、国家重点研发计划、河南省自然科学基金

Source(s) of funding：

National Natural Science Foundation of China, National Key Research and Development Program of China, Natural Science Foundation of Henan Province

研究疾病：

脊髓小脑共济失调3型  

Target disease：

spinocerebellar ataxia type 3

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 I期临床试验 

Study phase：

1

研究设计：

随机平行对照 

Study design：

Parallel 

研究目的：

探索神经节苷脂GM1冲击疗法对脊髓小脑共济失调3型治疗的有效性和安全性  

Objectives of Study：

To explore the efficacy and safety of ganglioside GM1 pulse treatment on spinocerebellar ataxia type 3

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

(1)有共济失调症状和体征的受试者，年龄≥18岁; (2)经基因诊断为SCA3/MJD，或其谱系基因经鉴定为SCA3/MJD的受试者; (3)具有理解能力并签署书面知情同意、自愿同意参与研究的受试者。

Inclusion criteria

(1) subjects with the symptom and sign of ataxia, aged ≥ 18 years; (2) subjects having been genetically diagnosed with SCA3/MJD, or his/her pedigree gene has been identified with SCA3/MJD; (3) subjects having ability to understand and provide written informed consent and voluntary consent to participate in the study.

排除标准：

(1)经隐性遗传、X连锁和线粒体鉴定的遗传性共济失调患者; (2)经遗传诊断排除SCA3/MJD的患者。

Exclusion criteria：

(1) patients with hereditary ataxia having identified by the way of recessive inheritance, X-linked and mitochondria; (2) patients having been excluded with SCA3/MJD by genetic diagnosis.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2022-09-19 00:00:00至 To 2023-04-20 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2022-09-19 00:00:00 至 To 2022-10-19 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

高剂量GM1组

样本量：

 20

Group：

High-dose GM1 group

Sample size：

干预措施：

患者在第一天接受GM1 400 mg静脉滴注，随后200 mg/天，持续4周

干预措施代码：

Intervention：

Patients received 400 mg i.v. of GM1 at first day and followed by 200 mg/day for 4 weeks

Intervention code：

组别：

低剂量GM1组

样本量：

 20

Group：

Low-dose GM1 group

Sample size：

干预措施：

患者接受GM1 40mg/天连续静脉滴注4周

干预措施代码：

Intervention：

Patients received 40 mg/day continuous i.v. of GM1 for 4 weeks

Intervention code：

组别：

安慰剂组

样本量：

 20

Group：

Placebo group

Sample size：

干预措施：

患者接受等体积的生理盐水静脉滴注4周

干预措施代码：

Intervention：

patients received an equal volume continuous i.v. of normal saline for 4 weeks

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 河南 

市(区县)：

 郑州 

Country：

China

Province：

Henan

City：

Zhengzhou

单位(医院)：

 郑州大学第一附属医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

共济失调等级量表评分

指标类型：

主要指标

Outcome：

SARA score

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

共济失调评定量表评分

指标类型：

次要指标

Outcome：

ICARS score

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

脑脊液γ-氨基丁酸水平

指标类型：

次要指标

Outcome：

Cerebrospinal fluid (CSF) GABA levels

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

血浆γ-氨基丁酸水平

指标类型：

次要指标

Outcome：

Plasma GABA levels

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

标本中文名：

脑脊液

组织：

Sample Name：

Cerebrospinal fluid

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 18 岁 years
最大 Max age 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

采用分层区组随机化方法。由一名独立的统计学家执行，他对影响患者的治疗或临床决定一无所知，随机过程使用SPSS 21.0软件实现。

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

Stratified blocked randomization was used. The randomization process was implemented using SPSS 21.0 software， which performed by an independent statistician who had no knowledge of the treatment or clinical decisions affecting the patient.

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

SCA3患者随机分为3组:GM1高剂量组，患者第1天静脉滴注神经节苷脂GM1 400mg，随后静脉滴注神经节苷脂GM1 200mg/天，连续4周;GM1低剂量组，患者给予神经节苷脂GM1 40mg/天，连续静脉滴注4周;安慰剂组，患者均给予等体积的生理盐水，连续静脉滴注4周。患者和研究人员对随机分组双盲。

Blinding：

The SCA3 patients were randomly divided into three groups: high-dose group, patients received 400 mg i.v. of GM1 at first day and followed by 200 mg/day for 4 weeks; low-dose group, patients received 40 mg/day continuous i.v. of GM1 for 4 weeks; and placebo group, patients received an equal volume continuous i.v. of NS for 4 weeks. Both patients and investigators were blinded to randomization.

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

论文发表后即公开原始数据，试验的原始数据上传至中国临床试验注册中心的ResMan原始数据共享平台。

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

After the publication of the paper, the original data of the trial will be released and uploaded to the ResMan original data sharing platform of the Chinese Clinical Trial Registry.

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

采用病例报告表（CRF）和临床试验电子数据采集系统（EDC）ResMan采集与管理数据。

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Use Case Record Form (CRF) and Electronic Data Capture (EDC), ResMan to collect and manage data.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2022-09-19 18:28:12