ChiCTR2200063970 版本V1.2 版本创建时间2023/04/13 10:25:15 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2200063970 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2023-04-13 10:22:54 

注册时间：

Date of Registration：

 2022-09-22 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

扑米酮对杜氏肌营养不良症患者的疗效及安全性评估

Public title：

Study to assess the efficacy and safety of primidone in patients with Duchenne muscular dystrophy

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

扑米酮对杜氏肌营养不良症患者的疗效及安全性评估

Scientific title：

Study to assess the efficacy and safety of primidone in patients with Duchenne muscular dystrophy

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

何小燕 

研究负责人：

查运红 

Applicant：

Xiaoyan He 

Study leader：

Yunhong Zha 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 15272198670

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 13872662508

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 hexiaoyan1986@ctgu.edu.cn

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 yzha7808@ctgu.edu.cn

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

湖北省宜昌市西陵区湖堤街4号

研究负责人通讯地址：

湖北省宜昌市西陵区湖堤街4号

Applicant address：

4 Hudi Street, Xiling District, Yichang, Hubei

Study leader's address：

4 Hudi Street, Xiling District, Yichang, Hubei

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

宜昌市第一人民医院

Applicant's institution：

The First Hospital of Yichang

研究负责人所在单位：

宜昌市第一人民医院

Affiliation of the Leader：

The First Hospital of Yichang

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 YJ-KY2022-0023-02

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

宜昌市第一人民医院伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee of the First Hospital of Yichang

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2022-12-14 00:00:00

伦理委员会联系人：

李佳卉

Contact Name of the ethic committee：

Jiahui Li

伦理委员会联系地址：

湖北省宜昌市西陵区湖堤街4号

Contact Address of the ethic committee：

4 Hudi Street, Xiling District, Yichang, Hubei

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 717 6229560

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

 ycyy11wyh@126.com

研究实施负责（组长）单位：

宜昌市第一人民医院

Primary sponsor：

The first hospital of Yichang

研究实施负责（组长）单位地址：

湖北省宜昌市西陵区湖堤街4号

Primary sponsor's address：

4 Hudi Street, Xiling District, Yichang, Hubei

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

湖北

市(区县)：

宜昌

Country：

China

Province：

Hubei

City：

Yichang

单位(医院)：

宜昌市第一人民医院

具体地址：

西陵区湖堤街4号

Institution
hospital：

The First People's Hospital of Yichang

Address：

4 Hudi Street, Xiling District, Yichang, Hubei

经费或物资来源：

自筹

Source(s) of funding：

self raised fund

研究疾病：

杜氏肌营养不良症  

Target disease：

Duchene Muscular Dystrophy

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 II期临床试验 

Study phase：

2

研究设计：

随机平行对照 

Study design：

Parallel 

研究目的：

1、评价扑米酮给药3个月对DMD患者高CK水平的影响。 2、评价扑米酮给药3个月对DMD患者6分钟步行试验距离、NSAA评分变化的影响，以及外周血RIPK1/3、MLKL、IL-6、IL-8、AST、ALT、LDH、TNF-α水平的影响。 3、探索口服扑米酮药物前后，血液及尿液差异性表达的蛋白质水平。  

Objectives of Study：

1.Evaluation of the effect of primidone administration for 3 months on high CK levels in patients with DMD. 2.Evaluation of the effect of primidone administration for 3 months on the changes of 6-minute walk test distance and NSAA scores, as well as peripheral blood RIPK1/3, MLKL, IL-6, IL-8, AST, ALT, LDH, and TNF-α levels in patients with DMD. 3.Exploration of differentially expressed protein levels in blood and urine before and after oral administration of primidone.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1.年龄在7~13岁之间； 2.已签署知情同意书并能够遵守相关研究要求的； 3.参与者应已经过遗传或肌肉活检确诊为DMD，并有经检查确认的血清肌酸激酶升高超过正常上限（ULN）15~30倍甚至更高，并显示出DMD的表型迹象； 4.能够遵守预定回访计划、服药计划及实验室相关检查项目； 5.能够接受口服药物片剂的； 6.参与者应有能力完成基线测试中的相关项目。

Inclusion criteria

1.Age between 7~13 years old. 2.Informed consent has been signed. 3.Participants should have a confirmed diagnosis of DMD by genetic or muscle biopsy and have a confirmed elevation of serum creatine kinase 15 to 30 times or more above the upper limit of normal (ULN) and show phenotypic signs of DMD. 4.Ability to comply with scheduled visits, medication schedules and laboratory-related tests. 5.Able to receive oral medication in tablets. 6.Participants should be able to complete the relevant items in the baseline test.

排除标准：

1.在参与该项目前6个月内参与过其他干预性临床试验或暴露于另一种试验药品，观察性队列研究或非干预性研究除外； 2.参与者在开始给药前接受了12周或更长时间稳定剂量的连续皮质类固醇治疗； 3.根据研究者判断，参与者在筛选时具有可能影响安全性的显著实验室异常检查指标； 4.根据研究者的判断，参与者有可能影响安全的病史或当前医疗状况，包括但不限于：肌酐清除率＜50ml/min、患有卟啉症及对苯巴比妥过敏、具有抑郁症病史、患有精神疾病或脑功能障碍、患有哮喘或其他可能加重呼吸困难或气道不畅等呼吸系统疾病、心脏疾病患者； 5.参与者在第一次用药前14天接受过包括处方/非处方药物且已知是细胞色素P3A4（CYP3A4）酶抑制剂或诱导剂的治疗； 6.有凝血功能障碍； 7.蛋白尿++及以上者； 8.任何可能影响功能测试的伤害，例如上肢或下肢骨折： 9.具有研究治疗开始前 12周内的重大手术史或计划在该研究期间行重大手术（如脊柱侧凸术）的受试者。

Exclusion criteria：

1.Participation in another interventional clinical trial or exposure to another experimental drug within the first 6 months of participation in the project, except for observational cohort studies or non-interventional studies. 2.Participants received a stable dose of continuous corticosteroid therapy for 12 weeks or longer prior to initiation of dosing.
3.In the judgment of the investigator, participants had significant abnormal laboratory tests at the time of screening that could affect safety.
4.Participants with a medical history or current medical condition that, in the judgment of the investigator, may affect safety, including but not limited to: creatinine clearance <50 ml/min, porphyria and allergy to phenobarbital, history of depression, mental illness or brain dysfunction, asthma or other respiratory conditions that may aggravate dyspnea or airway obstruction, or cardiac disease.
5.Participants received treatment including prescription/over-the-counter medications that were known to be cytochrome P3A4 (CYP3A4) enzyme inhibitors or inducers 14 days prior to the first dose.
6.Coagulation disorders.
7.Albuminuria showed ++ and above.
8.Any injury that could affect functional testing, such as a fracture of an upper or lower extremity.
9.Subjects with a history of major surgery within 12 weeks prior to the start of study treatment or who are scheduled to have major surgery (e.g., scoliosis) during the study period.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2022-12-25 00:00:00至 To 2023-12-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2022-12-25 00:00:00 至 To 2023-03-31 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

低剂量组

样本量：

 24

Group：

Low dose group

Sample size：

干预措施：

扑米酮25mg/天

干预措施代码：

Intervention：

primidone 25mg/d

Intervention code：

组别：

高剂量组

样本量：

 24

Group：

High dose group

Sample size：

干预措施：

扑米酮50mg/天

干预措施代码：

Intervention：

primidone 50mg/d

Intervention code：

组别：

安慰剂组

样本量：

 24

Group：

Placebo group

Sample size：

干预措施：

口服安慰剂

干预措施代码：

Intervention：

oral placebo

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 湖北 

市(区县)：

 宜昌 

Country：

China

Province：

Hubei

City：

Yichang

单位(医院)：

 宜昌市第一人民医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The First Hospital of Yichang

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

肌酸激酶

指标类型：

主要指标

Outcome：

Creatine kinase

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

6分钟步行试验距离

指标类型：

次要指标

Outcome：

6 minutes walking test

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

北极星移动功能量表

指标类型：

次要指标

Outcome：

North Star Ambulatory Assessment

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

受体相互作用蛋白激酶1

指标类型：

次要指标

Outcome：

Receptor interacting protein kinase 1

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

受体相互作用蛋白激酶3

指标类型：

次要指标

Outcome：

Receptor interacting protein kinase 3

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

白细胞介素6

指标类型：

次要指标

Outcome：

IL-6

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

白细胞介素8

指标类型：

次要指标

Outcome：

IL-8

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

谷草转氨酶

指标类型：

次要指标

Outcome：

AST

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

谷丙转氨酶

指标类型：

次要指标

Outcome：

ALT

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

乳酸脱氢酶

指标类型：

次要指标

Outcome：

Lactate dehydrogenase

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

肿瘤坏死因子阿尔法

指标类型：

次要指标

Outcome：

TNF-α

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

人混合谱系激酶域样蛋白

指标类型：

次要指标

Outcome：

Human mixed lineage kinase domain like protein

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

扑米酮血药浓度

指标类型：

主要指标

Outcome：

Plasma concentration of primidone

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

标本中文名：

尿液

组织：

Sample Name：

Urine

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 7 岁 years
最大 Max age 13 岁 years

性别：

男性

Gender：

Male

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

对至少72名符合纳入标准的患者随机化，按照1：1：1分入安慰剂、高、低剂量组。

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

At least 72 participants who met inclusion criteria were randomized in 1:1:1 ratio to placebo, high or low-dose groups.

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

Not stated

Blinding：

Not stated

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

是Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

http://www.chictr.org.cn, 中国临床试验注册中心

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

http://www.chictr.org.cn, Chinese Clinical Trial Registy

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

设计专门的纸质病例记录表和电子采集管理系统，首先将数据记录到纸质版病例记录表，然后及时上传到EDC中病例记录表电子采集和管理系统。

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

We have designed a special paper case record form and an Electronic Data Capture, which first records the data into the paper version of the case record form, and then uploads it to EDC in time.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2022-09-22 16:26:14