ChiCTR2300067593 版本V1.0 版本创建时间2023/01/12 16:07:31 中国临床试验注册中心

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注册号：

Registration number：

 ChiCTR2300067593 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2023-01-12 16:07:00 

注册时间：

Date of Registration：

 2023-01-12 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

西达苯胺联合阿扎胞苷用于高危急性髓系白血病异基因造血干细胞移植后维持治疗的临床研究

Public title：

Clinical study of chidarabine in combination with azacitidine for maintenance therapy after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation for high-risk acute myeloid leukemia

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

西达苯胺联合阿扎胞苷用于高危急性髓系白血病异基因造血干细胞移植后维持治疗的临床研究

Scientific title：

Clinical study of chidarabine in combination with azacitidine for maintenance therapy after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation for high-risk acute myeloid leukemia

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

吴雅雪 

研究负责人：

胡晓慧 

Applicant：

Yaxue Wu 

Study leader：

Xiaohui Hu 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 15862367679

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

13506207216

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 wuyaxue1990@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 hxh27@163.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

江苏省苏州市吴中区吴东路1339号苏州弘慈血液病医院

研究负责人通讯地址：

江苏省苏州市吴中区吴东路1339号苏州弘慈血液病医院

Applicant address：

Soochow Hopes Hematology Hospital，No.1339 Wudong Road, Wuzhong District, Suzhou, Jiangsu Province

Study leader's address：

Soochow Hopes Hematology Hospital，No.1339 Wudong Road, Wuzhong District, Suzhou, Jiangsu Province

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

苏州弘慈血液病医院

Applicant's institution：

Soochow Hopes Hematology Hospital

研究负责人所在单位：

苏州弘慈血液病医院

Affiliation of the Leader：

Soochow Hopes Hematology Hospital

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 （2022）伦审批第017号

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

苏州弘慈血液病医院医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethic committee of Soochow Hopes Hematology Hospital

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2022-11-10 00:00:00

伦理委员会联系人：

马骁

Contact Name of the ethic committee：

Xiao Ma

伦理委员会联系地址：

江苏省苏州市吴中区吴东路1339号苏州弘慈血液病医院

Contact Address of the ethic committee：

Soochow Hopes Hematology Hospital，No.1339 Wudong Road, Wuzhong District, Suzhou, Jiangsu Province

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

苏州弘慈血液病医院

Primary sponsor：

Soochow Hopes Hematology Hospital

研究实施负责（组长）单位地址：

江苏省苏州市吴中区吴东路1339号苏州弘慈血液病医院

Primary sponsor's address：

Soochow Hopes Hematology Hospital，No.1339 Wudong Road, Wuzhong District, Suzhou, Jiangsu Province

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

江苏

市(区县)：

苏州

Country：

China

Province：

Jiangsu

City：

Suzhou

单位(医院)：

苏州弘慈血液病医院

具体地址：

江苏省苏州市吴中区吴东路1339号

Institution
hospital：

Soochow Hopes Hematology Hospital

Address：

1339 Wudong Road, Wuzhong District, Suzhou, Jiangsu

经费或物资来源：

患者自费

Source(s) of funding：

Patients pay for medical care

研究疾病：

急性髓系白血病  

Target disease：

acute myeloid leukemia

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 II期临床试验 

Study phase：

2

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

观察西达苯胺联合阿扎胞苷用于高危急性髓系白血病异基因造血干细胞移植后维持治疗的复发率、生存期及安全性。  

Objectives of Study：

To observe the relapse rate, survival and safety of cidarabine in combination with azacitidine for maintenance therapy after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation for high-risk acute myeloid leukemia.

药物成份或治疗方案详述：

西达苯胺5mg/d联合阿扎胞苷75mg/m2/d治疗7天。每8-12周进行1疗程，计划进行6疗程。 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

Cedaramine 5 mg/d combined with azacitidine 75 mg/m2/d for 7 days.6-8 weeks for 1 cycle.A total of 6 cycles treatment was given.  

纳入标准：

1. 高危急性髓系白血病异基因造血干细胞移植后的患者；
根据2016年WHO标准确诊为AML，其高危特征定义为以下一种或多种标准：
a) 根据2017年ELN遗传学风险分层评估为预后不良患者；
b) 原发难治性或复发性AML；
c) 继发性AML（继发于MDS或治疗相关性AML）；
2. 签署知情同意书时，主要脏器功能需要满足以下条件：
a) 心脏超声左心室射血分数≥50%；
b) 肌酐≤1.6 mg/dl；
c) ALT和AST≤3倍正常值上限，总胆红素≤2.0mg/dl；
d) 肺功能≤1级呼吸困难（CTCAE v5.0），不吸氧情况下血氧饱和度> 91％。
3. 自愿签署知情同意书；
4. 年龄18-60周岁（含18与60周岁），性别不限；
5. 育龄女性须在首次给药前一周内进行血清妊娠试验且结果为阴性，在研究期间和末次给予研究药物后90天内采用有效的方法避孕（如宫内节育器、避孕药或避孕套）；对于男性，应为手术绝育或同意在研究期间和末次给予研究药物后90天内采用有效方法避孕；
6. ECOG评分0-1；
7.预计生存期大于3个月。

Inclusion criteria

1. Patients with high-risk acute myeloid leukemia after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation;
AML was diagnosed according to the WHO criteria in 2016, and its high-risk characteristics were defined as one or more of the following criteria:
a) Patients with poor prognosis according to the genetic risk stratification assessment of ELN in 2017;
b) Primary refractory or recurrent AML;
c) Secondary AML (secondary to MDS or treatment-related AML);
2.When signing the informed consent form, the main organ functions need to meet the following conditions:
a) Echocardiographic left ventricular ejection fraction≥50%
b) Creatinine≤1.6 mg/dl
c) ALT and AST≤3 times the upper limit of normal value,TBIL ≤2.0mg/dl
d) Dyspnea with pulmonary function ≤ Grade 1（CTCAE v5.0）, SPO2 without oxygen inhalation> 91％
3. Voluntarily participated in the study and signed informed consent
4. Age 18-60 years old (inclusive), unlimited gender
5. Fertile women must have a serum pregnancy test within 7 days before the first medication, and the result is negative; Fertile female subjects and partners shall agree to take effective contraceptive measures from the signing of ICF to 6 months after the last dose of study drug. For men, they should be sterilized by surgery or agree to use effective methods of contraception during the study period and within 90 days after the last administration of study drugs.
6. ECOG score 0-1
7.The estimated survival time is more than 3 months.

排除标准：

1. 合并其它恶性肿瘤；
2. 入组时合并急性或慢性GVHD；
3. 形态学复发，中枢神经白血病，或髓外浸润；
4. 移植后曾经接受过其他药物干预治疗；
5. 已知乙型肝炎(HBsAg阳性)或丙型肝炎(HCV抗体阳性)的病史。隐匿性或乙肝感染前期受试者(定义为HBcAb阳性，HBsAg 阴性)需在HBV DNA的PCR检测阴性的情况下可入组，且这些受试者需要每月进行HBV DNA的PCR检测。HCV抗体血清学阳性受试者，如HCV RNA的PCR检测结果阴性也可入组；
6. 存在细菌、真菌、病毒、支原体或其他类型的感染且研究者判断难以控制；
7. 艾滋病毒，梅毒感染者；
8. 既往或目前有CNS疾病，如癫痫发作、脑血管缺血/出血、痴呆、小脑疾病或任何 CNS相关自身免疫性疾病；
9. 签署知情同意书前，12个月内进行过心脏血管成形术或支架置入，或患有心肌梗塞、不稳定型心绞痛或其他有临床意义的心脏病史；
10. 原发性免疫缺陷者；
11. 曾对本研究中所要使用的任何药物有严重的速发型超敏反应；
12. 筛选前6周内接种过活疫苗；
13. 怀孕或哺乳期女性；
14. 活动性自身免疫性疾病；
15.研究者认为不适合参加本研究的情况。

Exclusion criteria：

1.With other malignant tumors;
2.With acute or chronic GVHD;
3.Morphological relapse,central nervous leukemia, extramedullary infiltration;
4.Previous treatment with other pharmacological interventions after transplantation;
5.Known history of hepatitis B (HBsAg-positive) or hepatitis C (HCV-positive). Occult or pre-infected hepatitis B subjects (defined as HBcAb positive and HBsAg negative) can be enrolled if they have a negative PCR test for HBV DNA, and these subjects need to have monthly PCR tests for HBV DNA. HCV antibody serologically positive subjects can also be enrolled if they have a negative PCR test for HCV RNA;
6.Presence of bacterial, fungal, viral, mycoplasma or other types of infection that, in the judgment of the investigator, are difficult to control;
7.HIV, syphilis and COVID-19 infection;
8.Prior or current CNS disease such as seizures, cerebrovascular ischemia/hemorrhage, dementia, cerebellar disease, or any CNS-related autoimmune disease.
9.Cardiac angioplasty or stent placement within 12 months prior to signing the informed consent form, or a history of myocardial infarction, unstable angina, or other clinically significant cardiac disease.
10.With primary immunodeficiency.
11.Have had a severe tachyphylaxis to any of the drugs to be used in this study.
12.Live vaccination within 6 weeks prior to screening.
13.Pregnant or breastfeeding women.
14.Active autoimmune diseases.
15.Conditions deemed by the investigator to be inappropriate for participation in this study.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2023-01-01 00:00:00至 To 2025-12-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2023-01-12 00:00:00 至 To 2024-06-30 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

治疗组

样本量：

 48

Group：

Therapy group

Sample size：

干预措施：

西达苯胺5mg/d联合阿扎胞苷75mg/m2/d治疗5天。每8-12周进行1疗程，计划进行6疗程。

干预措施代码：

Intervention：

Cedaramine 5 mg/d combined with azacitidine 75 mg/m2/d for 5 days.6-8 weeks for 1 cycle.A total of 6 cycles treatment was given.

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江苏 

市(区县)：

 苏州 

Country：

China

Province：

Jiangsu

City：

Suzhou

单位(医院)：

 苏州弘慈血液病医院 

单位级别：

 二级 

Institution
hospital：

Soochow Hopes Hematology Hospital

Level of the institution：

Secondary

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江苏 

市(区县)：

 苏州 

Country：

China

Province：

Jiangsu

City：

Suzhou

单位(医院)：

 苏州大学附属第一医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Soochow University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江苏 

市(区县)：

 苏州 

Country：

China

Province：

Jiangsu

City：

Suzhou

单位(医院)：

 苏州沧浪医院 

单位级别：

 二乙 

Institution
hospital：

Canglang Hospital of Suzhou

Level of the institution：

Secondary B

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

2年累积复发率（CIR）

指标类型：

主要指标

Outcome：

2-year cumulative recurrence rate (CIR)

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

总生存期（OS）

指标类型：

次要指标

Outcome：

Overall survival (OS)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

无白血病生存期（LFS）

指标类型：

次要指标

Outcome：

Leukemia free survival (LFS)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

安全性

指标类型：

次要指标

Outcome：

Safety

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

骨髓

组织：

Sample Name：

Bone marrow

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 18 岁 years
最大 Max age 60 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

非随机

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

Non-random

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

Blinding：

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

无

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

None

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

病例记录表

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

CRF

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2023-01-12 16:07:00