ChiCTR2200058886 版本V1.0 版本创建时间2023/01/07 00:38:52 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2200058886 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2022-04-18 22:01:11 

注册时间：

Date of Registration：

 2022-04-18 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

西罗莫司联合强的松VS强的松作为初始治疗 新诊断的中、重度慢性GVHD的临床研究

Public title：

Clinical study of sirolimus combined with prednisone vs prednisone as initial treatment for newly diagnosed moderate and severe chronic GVHD

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

西罗莫司联合强的松VS强的松作为初始治疗 新诊断的中、重度慢性GVHD的临床研究

Scientific title：

Clinical study of sirolimus combined with prednisone vs prednisone as initial treatment for newly diagnosed moderate and severe chronic GVHD

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

陈婷 

研究负责人：

张曦 

Applicant：

Chen Ting 

Study leader：

Zhang Xi 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 1363792052

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 023-68763198

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 747640395@qq.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 zhangxxi@sina.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

中国重庆市沙坪坝区新桥正街183号

研究负责人通讯地址：

中国重庆市沙坪坝区新桥正街183号

Applicant address：

183 Xinqiao Main Street, Shapingba District, Chongqing, China

Study leader's address：

183 Xinqiao Main Street, Shapingba District, Chongqing, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

陆军军医大学新桥医院血液病医学中心

Applicant's institution：

Medical Center of Hematology, Xinqiao Hospital of Army Medical University

研究负责人所在单位：

Affiliation of the Leader：

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 2022-研第068-01

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

中国人民解放军陆军军医大学第二附属医院伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee of the Second Affiliated Hospital of Army Medical University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2022-03-31 00:00:00

伦理委员会联系人：

刘丹

Contact Name of the ethic committee：

Liu Dan

伦理委员会联系地址：

中国重庆市沙坪坝区新桥正街183号

Contact Address of the ethic committee：

183 Xinqiao Main Street, Shapingba District, Chongqing, China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 023-68774899

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

陆军军医大学新桥医院血液病医学中心

Primary sponsor：

Medical Center of Hematology, Xinqiao Hospital of Army Medical University

研究实施负责（组长）单位地址：

中国重庆市沙坪坝区新桥正街183号

Primary sponsor's address：

183 Xinqiao Main Street, Shapingba District, Chongqing, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

重庆

市(区县)：

Country：

China

Province：

Chongqing

City：

单位(医院)：

陆军军医大学新桥医院血液病医学中心

具体地址：

重庆市沙坪坝区新桥正街183号

Institution
hospital：

Medical Center of Hematology, Xinqiao Hospital of Army Medical University

Address：

183 Xinqiao Main Street, Shapingba District, Chongqing

经费或物资来源：

无

Source(s) of funding：

No

研究疾病：

慢性移植物抗宿主病  

Target disease：

Chronic graft-versus-host-disease

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 上市后药物 

Study phase：

4

研究设计：

随机平行对照 

Study design：

Parallel 

研究目的：

探索新的初始治疗中、重度慢性GVHD高效低毒的新手段  

Objectives of Study：

To explore a new method for initial treatment of moderate and severe cGVHD with high efficiency and low toxicity.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

(a) 年龄≥18岁，男女不限；
(b) 异基因移植术后100天，按2014年NIH标准，新诊断的中、重度慢性GVHD的患者或重叠综合征（典型的慢性加急性移植物抗宿主病）的患者（新诊断定义为：1）先前未经任何治疗；2）在入组/随机化研究治疗前接受<14天的强的松治疗（或等效物）；3）先前治疗但在有效浓度的钙调神经磷酸酶抑制剂（CNI）治疗≤16周后疗效欠佳时）；
(c) 基础疾病稳定，无进展、无复发；
(d) 愿意并能够提供知情同意的病人或监护人；
(e) 有生育潜力的妇女愿意使用避孕措施；
(f) 愿意遵守研究方案和研究要求。

Inclusion criteria

(a) Age≥18 years, male or female
(b) 100 days after allogeneic transplantation, according to the 2014 NIH standard, patients with newly diagnosed moderate and severe cGVHD or patients with overlapping syndrome (typical chronic plus aGVHD) (the new diagnosis is defined as: 1) without any previous treatment; 2) Prednisone treatment (or equivalent) for <14 days before enrollment/randomization study treatment; 3) Previous treatment but poor efficacy after effective concentration of calcineurin inhibitor (CNI) treatment ≤16 weeks）
(c) The underlying disease was stable without progression and recurrence
(d) Patients or guardians who are willing and able to provide informed consent
(e) Women with reproductive potential are willing to use contraceptives
(f) Willing to comply with the research protocol and research requirements

排除标准：

(a) 基础疾病出现进展或者复发；
(b) 持续性急性移植物抗宿主病或复发性急性移植物抗宿主病患者；
(c) 不能耐受>0.5mg/kg/d的剂量强的松治疗；
(d) 已接受西罗莫司治疗（预防或治疗急性GVHD）；已接受额外的，以剂量至少0.25mg/kg/d强的松的治疗；
(e) 治疗慢性移植物抗宿主病16周以上；
(f) 侵袭性真菌或病毒感染，对抗真菌或抗病毒治疗无效；
(g) 肾功能不全；
(h) 不能耐受口服药物；
(i) 妊娠（血清β-HCG阳性）或母乳喂养；
(j) 合并其他恶性肿瘤，并且在进行治疗；
(k) 高脂血症；
(l) 西罗莫司过敏；
(m) 严重心血管疾病（不受控制的心律失常、充血性心力衰竭、NYHA III或IV或症状性缺血性心脏病）；
(n) 中性粒细胞<1*10^9/L和/或血小板<20*10^9/L的患者；
(o) 最近30天内输注供者淋巴细胞或Car-T细胞；
(p) 消化道溃疡、严重溃疡性结肠炎；
(q) 严重骨质疏松；
(r) 青光眼（闭角或开角）、角膜溃疡或角膜损伤；
(s) 严重糖尿病、高血压控制不良。

Exclusion criteria：

(a) Progression or recurrence of underlying diseases
(b) Patients with persistent aGVHD or recurrent aGVHD
(c) Treatment with prednisone at a dose >0.5mg/kg/d could not be tolerated
(d) Has received sirolimus treatment (prevention or treatment of aGVHD); Has received additional treatment with prednisone at a dose of at least 0.25mg/kg/d
(e) Treatment of cGVHD for more than 16 weeks
(f) Invasive fungal or viral infection, and antifungal or antiviral treatment is ineffective
(g) Renal insufficiency
(h) Inability to tolerate oral drugs
(i) Pregnancy (serum) β- HCG positive) or breastfeeding
(j) Combined with other malignant tumors and under treatment
(k) Hyperlipidemia
(l) Sirolimus allergy
(m) Severe cardiovascular disease (uncontrolled arrhythmia, congestive heart failure, NYHA III or IV or symptomatic ischemic heart disease)
(n) Patients with neutrophils<1*10^9/L and/or platelets<20*10^9/L
(o) Donor lymphocytes or car-t cells were infused within the last 30 days
(p) Peptic ulcer and severe ulcerative colitis
(q) Severe osteoporosis
(r) Glaucoma (angle closure or angle opening), corneal ulcer or corneal injury
(s) severe diabetes and hypertension are poorly controlled

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2022-04-12 00:00:00至 To 1990-01-01 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2022-04-12 00:00:00 至 To 1990-01-01 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

试验组

样本量：

 80

Group：

Experimental group

Sample size：

干预措施：

西罗莫司+强的松（或等效物）

干预措施代码：

Intervention：

Sirolimus + Prednisone (or equivalent)

Intervention code：

组别：

对照组

样本量：

 80

Group：

Control group

Sample size：

干预措施：

强的松（或等效物）

干预措施代码：

Intervention：

Prednisone (or equivalent)

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 重庆 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Chongqing

City：

单位(医院)：

 陆军军医大学新桥医院血液病医学中心 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Medical Center of Hematology, Xinqiao Hospital of Army Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

治疗6个月的总体反应率

指标类型：

主要指标

Outcome：

Overall response rate after 6 months of treatment

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

1年总体生存

指标类型：

次要指标

Outcome：

1-year overall survival

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

1年非复发死亡率

指标类型：

次要指标

Outcome：

1-year NRM

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

开始二次全身免疫抑制治疗的比例

指标类型：

次要指标

Outcome：

Proportion of starting secondary systemic immunosuppressive therapy

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

感染发生率

指标类型：

次要指标

Outcome：

Incidence of infection

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

淋巴细胞亚群

指标类型：

次要指标

Outcome：

Lymphocyte subsets

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

因毒性或不能耐受停用西罗莫司的比例

指标类型：

次要指标

Outcome：

Proportion of sirolimus discontinued due to toxicity or intolerance

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

药物不良反应

指标类型：

次要指标

Outcome：

Adverse drug reactions

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

peripheral blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

标本中文名：

骨髓

组织：

Sample Name：

bone marrow

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 18 岁 years
最大 Max age 70 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

采用“随机数字表法”随机分配到试验组和对照组

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

Randomly assigned patients to experimental and control groups with random number table

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

Blinding：

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

是Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

原始数据于试验结束后6个月以内采用临床试验公共管理平台向公众开放查询

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

The raw data will open to the public with public management platforn in the 6 months after clinical trials finnished

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

原始数据采用临床试验公共平台进行记录和管理

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

The raw data will record and manage by the public management platform of clinical trials

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2022-04-18 22:01:11