ChiCTR2200065107 版本V1.1 版本创建时间2022/10/28 09:31:31 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2200065107 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2022-10-28 09:22:03 

注册时间：

Date of Registration：

 2022-10-28 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

雷帕霉素联合罗沙司他治疗获得性纯红细胞再生障碍前瞻性、单臂、开放、多中心临床研究

Public title：

Rapamycin combined with roxadustin for the treatment of acquired pure red cell aplasia- a prospective, single-arm, open-lable, multicenter study

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

雷帕霉素联合罗沙司他治疗获得性纯红细胞再生障碍前瞻性、单臂、开放、多中心临床研究

Scientific title：

Rapamycin combined with roxadustin for the treatment of acquired pure red cell aplasia- a prospective, single-arm, open-lable, multicenter study

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

刘立民 

研究负责人：

刘立民 

Applicant：

Limin Liu 

Study leader：

Limin Liu 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +8615262482466

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+8615262482466

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 liminliu2006@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 liminliu2006@163.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

江苏省苏州市十梓街188号苏州大学附属第一医院血液科

研究负责人通讯地址：

江苏省苏州市十梓街188号苏州大学附属第一医院血液科

Applicant address：

Department of hematology, The First affiliated hospital of Soochow University,No.188,Shizi Street,Suzhou, Jiangsu Province, China

Study leader's address：

Department of hematology, The First affiliated hospital of Soochow University,No.188,Shizi Street,Suzhou, Jiangsu Province, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

苏州大学附属第一医院弘慈血液病分院

Applicant's institution：

Soochow hopes hematonosis hospital

研究负责人所在单位：

苏州大学附属第一医院弘慈血液病分院

Affiliation of the Leader：

Soochow hopes hematonosis hospital

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 2022011

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

苏州弘慈血液病医院医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethic committee of Soochow hopes hematonosis hospital

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2022-09-19 00:00:00

伦理委员会联系人：

薛雨婷

Contact Name of the ethic committee：

Yuting Xue

伦理委员会联系地址：

江苏省苏州市吴中区吴东路1339号

Contact Address of the ethic committee：

No.1339, Wudong Road, Suzhou, Jiangsu Province, China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

苏州大学附属第一医院弘慈血液病分院

Primary sponsor：

Soochow hopes hematonosis hospital

研究实施负责（组长）单位地址：

江苏省苏州市吴中区吴东路1339号

Primary sponsor's address：

No.1339, Wudong Road, Suzhou, Jiangsu Province, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

江苏

市(区县)：

苏州

Country：

China

Province：

Jiangsu

City：

Suzhou

单位(医院)：

苏州大学附属第一医院弘慈血液病分院

具体地址：

江苏省苏州市吴中区吴东路1339号

Institution
hospital：

Soochow hopes hematonosis hospital

Address：

1339 Wudong Road, Wuzhong District, Suzhou, Jiangsu

经费或物资来源：

苏州大学附属第一医院弘慈血液病分院

Source(s) of funding：

Soochow hopes hematonosis hospital

研究疾病：

纯红细胞再生障碍性贫血  

Target disease：

pure red cell aplasia

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 II-III期临床试验 

Study phase：

2-3

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

提高获得性纯红再障的治疗应答率，降低治疗相关并发症，从而改善患者的总体生存  

Objectives of Study：

To improve treatment response rate and reduce treatment-related complications thereby enhancing patient survival in acquired pure red cell aplasia.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

（1）年龄≥18岁
（2）确诊非先天性纯红再障
（3）心功能：EF≥45%；肝功能：总胆红素≦正常上限3倍；谷丙转氨酶≦正常上限3倍；谷草转氨酶≦正常上限3倍
（4）患者必须有能力理解并愿意参加本研究，同时签署知情同意书

Inclusion criteria

(1) Age ≥ 18 years
（2）Non-congenital pure red cell aplasia.
(3) Adequate organ function as follows:
Serum total bilirubin < or = to 3 X the Upper Limit of Normal (ULN)
Aspartate Transaminase and alanine transaminase < or = to 3 x ULN
Left ventricular ejection fraction > or ＝45% determined by ultrasound.
(4) Written informed consent

排除标准：

（1）年龄＜18岁
（2）未控制本病的继发性纯红再障
（3）未控制的活动性感染
（4）合并严重基础疾病
（5）合并活动期恶性肿瘤
（6）脏器功能严重不全及其他研究者认为不适合入组的患者
（7）怀孕或哺乳的患者
（8）拒绝入组该研究患者

Exclusion criteria：

(1) Age< 18 years.
(2) Insuf?ciently treated underlying diseases for those with secondary aPRCA.
(3) Uncontrollable infections.
(4) Severe concurrent diseases.
(5) Active malignancies.
(6) Insuf?cient organ function or other conditions deemed ineligible for enrollment by investigators.
(7) Pregnancy or lactating.
(8) Refusal to sign the informed consent form.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2022-11-01 00:00:00至 To 2027-08-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2022-11-01 00:00:00 至 To 2030-09-30 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

治疗组

样本量：

 80

Group：

Treatment Arm

Sample size：

干预措施：

雷帕霉素+罗沙司他

干预措施代码：

Intervention：

Rapamycin combined with roxadustin

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江苏 

市(区县)：

 苏州 

Country：

China

Province：

Jiangsu

City：

Suzhou

单位(医院)：

 苏州大学附属第一医院弘慈血液病分院 

单位级别：

 二甲 

Institution
hospital：

Soochow hopes hematonosis hospital

Level of the institution：

Secondary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江苏 

市(区县)：

 苏州 

Country：

China

Province：

Jiangsu

City：

Suzhou

单位(医院)：

 苏州大学附属第一医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

The First affiliated hospital of Soochow University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 甘肃 

市(区县)：

 兰州 

Country：

China

Province：

Gansu

City：

Lanzhou

单位(医院)：

 兰州大学第二医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Lanzhou University Second Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江苏 

市(区县)：

 淮安 

Country：

China

Province：

Jiangsu

City：

Huai'an

单位(医院)：

 淮安市第二人民医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Huai'an Second People's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 陕西 

市(区县)：

 咸阳 

Country：

China

Province：

Shanxi

City：

Xianyang

单位(医院)：

 咸阳市中心医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Xianyang Central Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 海南 

市(区县)：

 海口 

Country：

China

Province：

Hainan

City：

Haikou

单位(医院)：

 海口市人民医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Haikou People's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江西 

市(区县)：

 萍乡 

Country：

China

Province：

Jiangxi

City：

Pingxiang

单位(医院)：

 萍乡市人民医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Pingxiang People's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 福建 

市(区县)：

 龙岩 

Country：

China

Province：

Fujian

City：

Longyan

单位(医院)：

 福建省龙岩人民医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Longyan People Hospital of Fujian

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江苏 

市(区县)：

 兴化 

Country：

China

Province：

Jiangsu

City：

Xinghua

单位(医院)：

 兴化市人民医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Xinghua City People's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江苏 

市(区县)：

 徐州 

Country：

China

Province：

Jiangsu

City：

Xuzhou

单位(医院)：

 徐州医科大学第二附属医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

The second affiliated hospital of Xuzhou Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

血红蛋白水平（治疗6个月）

指标类型：

主要指标

Outcome：

Hemoglobin level （in six months）

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

血红蛋白水平（治疗1年）

指标类型：

次要指标

Outcome：

Hemoglobin level （in 1 year）

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

首次获得治疗反应时间（天数）

指标类型：

次要指标

Outcome：

Treatment response obtained for the first time(in days)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

3) 药物其他不良反应发生率，按照CTCAE 5.0评估

指标类型：

次要指标

Outcome：

Adverse effects(assessed acording to CTCAE 5.0)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 岁 years
最大 Max age 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

NA

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

NA

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

Blinding：

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

NA

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

NA

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

研究者必须保存每名患者的原始资料（通常在患者病历中），出现在病例报告表上的信息都应可以在这些原始资料中找到出处，原始资料包括：一份有患者签字的有试验编号和试验名称的知情同意书、实验室数据等。

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Investigators shall keep the original data of each patient (usually in the patient's medical records), and the information that appears on the case report form. These original materials, include an informed consent form with the trial number and trial name signed by the patient, laboratory data, etc.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2022-10-28 09:21:02