ChiCTR2200062158 版本V1.0 版本创建时间2022/07/26 15:38:27 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2200062158 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2022-07-26 15:38:18 

注册时间：

Date of Registration：

 2022-07-26 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

巴瑞替尼治疗难治性皮肌炎的疗效及安全性研究方案

Public title：

Efficacy and safety of barretinib in the treatment of refractory dermatomyositis

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

巴瑞替尼治疗难治性皮肌炎的疗效及安全性研究方案

Scientific title：

Efficacy and safety of barretinib in the treatment of refractory dermatomyositis

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

刘智慧 

研究负责人：

罗雄燕 

Applicant：

Liu Zhihui 

Study leader：

Luo Xiongyan 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 18011435336

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

18980606447

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 767915678@qq.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 freebirdlxy@163.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

 华西医院

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

成都市国学巷37号

研究负责人通讯地址：

成都市国学巷37号

Applicant address：

No. 37, Guoxue lane, Chengdu

Study leader's address：

No. 37, Guoxue lane, Chengdu

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

华西医院

Applicant's institution：

west china hospital

研究负责人所在单位：

华西医院

Affiliation of the Leader：

华西医院

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 2022年审（496）号

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

四川大学华西医院生物医学伦理审查委员会

Name of the ethic committee：

Biomedical ethics review committee of West China Hospital of Sichuan University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2022-06-02 00:00:00

伦理委员会联系人：

邓绍林

Contact Name of the ethic committee：

Deng Shaolin

伦理委员会联系地址：

成都市国学巷37号

Contact Address of the ethic committee：

No. 37, Guoxue lane, Chengdu

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 18011435336

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

 767915678@qq.com

研究实施负责（组长）单位：

华西医院

Primary sponsor：

No. 37, Guoxue lane, Chengdu

研究实施负责（组长）单位地址：

华西医院

Primary sponsor's address：

No. 37, Guoxue lane, Chengdu

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

四川省

市(区县)：

成都市

Country：

China

Province：

sichuan

City：

单位(医院)：

华西医院

具体地址：

成都市国学巷37号

Institution
hospital：

west china hospital

Address：

37 Guoxue lane, Chengdu

经费或物资来源：

四川省国际医学交流促进会

Source(s) of funding：

Sichuan International Medical Exchange Promotion Association

研究疾病：

皮肌炎  

Target disease：

Dermatomyositis

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 I期临床试验 

Study phase：

1

研究设计：

非随机对照试验 

Study design：

Non randomized control 

研究目的：

1. 主要目的：本研究拟探索巴瑞替尼在皮肌炎患者中的疗效以及安全性，为皮肌炎的治疗提供新的治疗策略。 2. 次要目的：评估可能与药物相关的不良事件；可能与药物相关的严重不良事件。  

Objectives of Study：

1. Main objective: This study aims to explore the efficacy and safety of barretinib in patients with dermatomyositis, and provide a new treatment strategy for the treatment of dermatomyositis. 2. Secondary purpose: To evaluate possible drug-related adverse events; Serious adverse events that may be related to drugs.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

纳入标准：
①　符合Bohan和Peter诊断标准；
②　18–65岁皮肌炎患者；
③　使用激素治疗（≥0.5mg/kg/天，治疗1个月）或者联合至少1种免疫抑制剂治疗大于3个月仍有疾病活动；
④　如果患者近期有使用其他生物制剂治疗，需要有大于4周的药物清洗期；
⑤　患者处于疾病活动状态；
⑥　受试者必须能够并愿意给予书面知情同意，并遵守研究协议的要求；
⑦　双侧MMT-8评分＜150分；至少两项核心评估指标 (CSMs)异常；医师整体评估≥2cm；健康评定量表 ( HAQ)≥0.25；肌酶升高＞1.3倍上限。

Inclusion criteria

Inclusion criteria:

① Meet Bohan and Peter diagnostic criteria;

② 18 – 65 years old patients with dermatomyositis;

③ Using hormone therapy (≥ 0.5mg/kg/ day, treatment for 1 month) or combined with at least one immunosuppressant treatment for more than 3 months, there is still disease activity;

④ If the patient has been treated with other biological agents recently, the drug cleaning period of more than 4 weeks is required;

⑤ The patient is in a state of disease activity;

⑥ The subjects must be able and willing to give written informed consent and comply with the requirements of the study agreement;

⑦ Bilateral mmt-8 score < 150; At least two core evaluation indicators (CSMs) are abnormal; Doctors' overall evaluation ≥ 2cm; Health Assessment Scale (HAQ) ≥ 0.25; The increase of muscle enzyme is more than 1.3 times the upper limit.

排除标准：

排除标准
(1)诊断恶性肿瘤后2年内出现的皮肌炎；
(2)重叠综合征、包涵体肌炎、幼年皮肌炎或药物性肌病；
(3)患有其他严重的皮肤、肌肉骨骼疾病或者严重内科疾病无法进行疾病严重程度评分；
(4)6个月内曾接受过免疫球蛋白及血浆置换治疗；
(5)严重肝功能、肾功能异常患者；
(6)白细胞较低及血红蛋白＜8g/dL的患者；
(7)哺乳期患者、妊娠或者对本药及任何辅料过敏；
(8)病毒性肝炎、活动性结核感染、免疫缺陷病等感染风险高患者；
(9)精神病患者疾病尚未处于稳定期；
(10)患者不同意使用巴瑞替尼治疗。

Exclusion criteria：

Exclusion criteria
(1) Dermatomyositis within 2 years after diagnosis of malignant tumor;
(2) Overlap syndrome, inclusion body myositis, juvenile dermatomyositis or drug-induced myopathy;
(3) Suffering from other serious skin, musculoskeletal diseases or serious medical diseases, unable to score the severity of the disease;
(4) Received immunoglobulin and plasma exchange treatment within 6 months;
(5) Patients with severe liver and renal dysfunction;
(6) Patients with low leukocyte and hemoglobin ＜ 8g/dl;
(7) Lactation patients, pregnancy or allergy to this drug and any excipients;
(8) Patients with high risk of infection such as viral hepatitis, active tuberculosis infection and immunodeficiency disease;
(9) Mental illness is not yet in a stable stage;
(10) The patient did not agree to use barretinib for treatment.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2022-08-01 00:00:00至 To 2023-12-01 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2022-08-01 00:00:00 至 To 2023-12-01 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

巴瑞替尼组

样本量：

 30

Group：

Barretinib group

Sample size：

干预措施：

巴瑞替尼+常规治疗

干预措施代码：

Intervention：

Barretinib+Regular treatment

Intervention code：

组别：

对照组

样本量：

 30

Group：

Conrol group

Sample size：

干预措施：

常规治疗

干预措施代码：

Intervention：

Regular treatment

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 四川省 

市(区县)：

 成都 

Country：

China

Province：

sichuan

City：

单位(医院)：

 华西医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

west china hospital

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

肌酶

指标类型：

主要指标

Outcome：

creatine kinase

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

外周血

组织：

Sample Name：

Peripheral blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 18 岁 years
最大 Max age 65 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

不涉及

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

Not applicable

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

Blinding：

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

不适用

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Not applicable

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

CRF

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

CRF

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2022-07-26 15:38:18