ChiCTR2100053242 版本V1.1 版本创建时间2022/05/14 16:31:14 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2100053242 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2021-11-17 07:16:49 

注册时间：

Date of Registration：

 2021-11-17 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

该研究尚未获得伦理委员会批准，请于批准后再开始纳入参试者，并与我们联系上传批件。 纤维蛋白胶联合平阳霉素局部注射治疗头颈部静脉畸形安全性和有效性的临床研究

Public title：

Safety and Efficacy of Combined Injection of Fibrin Glue and Pingyangmycin for the Treatment of head and Neck Venous Malformation

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

一项旨在评估平阳霉素联合纤维蛋白胶治疗头颈部静脉畸形疗效的前瞻性、开放标签、单臂、II期临床试验

Scientific title：

A prospective, open label, one arm, phase II clinical trial to evaluate the efficacy of Pingyangmycin combined with fibrin glue in the treatment of head and neck venous malformations

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

王博 

研究负责人：

雷文斌 

Applicant：

Wang Bo 

Study leader：

Lei wenbin 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 18664844856

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

13922113299

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 501819626@qq.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 leiwb@mail.sysu.edu.cn

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

 中山大学附属第一医院

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

广东省广州市中山二路58号

研究负责人通讯地址：

广东省广州市中山二路58号

Applicant address：

Otorhinolaryngology Hospital, First Affiliated Hospital of Sun Yat-sen University, Guangzhou, China

Study leader's address：

No. 58, Zhongshan 2nd Road, Guangzhou, Guangdong

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

中山大学附属第一医院耳鼻咽喉科

Applicant's institution：

Department of Otolaryngology, the First Affiliated Hospital of Sun Yat sen University

研究负责人所在单位：

中山大学附属第一医院耳鼻咽喉科

Affiliation of the Leader：

Department of Otolaryngology, the First Affiliated Hospital of Sun Yat sen University

是否获伦理委员会批准：

否

Approved by ethic committee：

No

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

批准本研究的伦理委员会名称：

Name of the ethic committee：

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2013-08-26 00:00:00

伦理委员会联系人：

Contact Name of the ethic committee：

伦理委员会联系地址：

Contact Address of the ethic committee：

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

中山大学附属第一医院耳鼻喉科

Primary sponsor：

Department of Otolaryngology, the First Affiliated Hospital of Sun Yat sen University

研究实施负责（组长）单位地址：

中山大学附属第一医院耳鼻喉科

Primary sponsor's address：

Department of Otolaryngology, the First Affiliated Hospital of Sun Yat sen University

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

广东

市(区县)：

广州

Country：

China

Province：

Guangdong

City：

Guangzhou

单位(医院)：

中山大学附属第一医院

具体地址：

中山二路58号

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Sun Yat-Sen University

Address：

58 Second Zhongshan Road

经费或物资来源：

中山大学附属第一医院

Source(s) of funding：

the First Affiliated Hospital of Sun Yat sen University

研究疾病：

头颈部静脉畸形  

Target disease：

head and Neck Venous Malformation

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 II期临床试验 

Study phase：

2

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

评估平阳霉素联合纤维蛋白胶治疗头颈部静脉畸形疗效和安全性  

Objectives of Study：

To evaluate the efficacy and safety of Pingyangmycin combined with fibrin glue in the treatment of head and neck venous malformations

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

签署知情同意书（ICF）。
符合血管瘤和脉管畸形诊断及治疗指南（2019版）静脉畸形诊断标准。
患者有增强MRI或（和）电子喉镜下或直视下可测量病灶。
VM通常表现为T1加权等信号或低信号，但在内部含有脂肪组织时可表现为高信号。病变外形可呈局灶性或弥漫性，有时可有小叶状边缘。有出血或血栓形成时，表现多变，不具有特异性。在所有成像序列上低信号区或信号空洞可能代表营养不良钙化或静脉结石。在T2加权或短tau反转恢复成像中VM均为高信号，T2可以比T1序列更完整显示病变边缘和侵犯范围，脉管通道和静脉腔内可有低信号的间隔。钙化或含铁血黄素在梯度回波序列表现为低信号。
发生在头颈部的VM，主要表现为局部肿物，但依病变深度不同，病变颜色亦有差异。位置浅表紧邻粘膜的VM表现为多个葡萄样紫红色隆起；但位置较深的病变可呈现典型单个广基地蓝色隆起，表面粘膜光滑，或仅仅表现为局部规则隆起，粘膜色泽正常。
患者在接受联合注射硬化治疗前未接受过其他硬化治疗。
年龄≥ 1岁，≤ 70岁。
预期寿命≥1年。
患者必须具有适当的器官功能：中性粒细胞绝对计数（ANC）(≥ 1.5×109/L）；血红蛋白≥ 90克/升；血小板≥ 80×109/L；总胆红素≤ 1.5×正常上限（ULN）；天冬氨酸转氨酶（AST）/丙氨酸转氨酶（ALT）≤ 2.5×ULN；血清肌酐≤ 1.5×ULN或肌酐清除率≥ 60毫升/分钟； 基线白蛋白≥ 28克/升；肺功能正常。

Inclusion criteria

Sign informed consent form (ICF).

It meets the diagnostic criteria of venous malformation in the guidelines for the diagnosis and treatment of hemangioma and vascular malformation (2019 Edition).

Patients had lesions that could be measured under enhanced MRI or (and) electronic laryngoscope or direct vision.

VM usually shows T1 weighted equal signal or low signal, but it can show high signal when it contains adipose tissue. The shape of the lesion may be focal or diffuse, and sometimes there may be lobular edges. When there is bleeding or thrombosis, the performance is changeable and has no specificity. On all imaging sequences, low signal areas or signal cavities may represent malnutrition, calcification or venous stones. In T2 weighted or short tau inversion recovery imaging, VM is high signal, T2 can more completely display the lesion edge and invasion range than T1 sequence, and there can be low signal interval in vascular channel and venous cavity. Calcification or hemosiderin showed low signal in gradient echo sequence.

VM occurred in the head and neck, mainly manifested as local tumors, but the color of the lesions also varied according to the depth of the lesions. The VM in the superficial surface adjacent to the mucosa showed multiple grape like purplish red bulges; However, the lesions with deep location can show typical single broad base blue uplift, smooth surface mucosa, or only local regular uplift, and normal mucosal color.

? The patient did not receive other sclerotherapy before receiving combined injection sclerotherapy.

? Age ≥ 1 year old, ≤ 70 years old.

? Life expectancy ≥ 1 year.

? The patient must have appropriate organ function: absolute neutrophil count (ANC) (≥ 1.5 × 109 / L); hemoglobin ≥ 90 g / L; platelet ≥ 80 × 109 / L; total bilirubin ≤ 1.5 × Upper normal limit (ULN); aspartate aminotransferase (AST) / alanine aminotransferase (ALT) ≤ 2.5 × ULN; serum creatinine ≤ 1.5 × ULN or creatinine clearance ≥ 60 ml / min; baseline albumin ≥ 28 g / L; normal pulmonary function.

排除标准：

全身有≥2处静脉畸形病变患者
对纤维蛋白胶和（或）平阳霉素过敏
孕妇及哺乳期患者
伴有严重的全身疾病，难以耐受全麻手术者，包括但不限于充血性心力衰竭（ [NYHA]2级）、不稳定或严重心绞痛、登记前1年内的严重急性心肌梗死、需要药物干预的室上或室性心律失常，或QT间期≥ 450毫秒，女性≥ 470毫秒。6个月内出现动脉血栓或静脉血栓。不能通过抗高血压药物很好地控制的高血压（收缩压≥ 160毫米汞柱和/或舒张压≥ 110毫米汞柱）。蛋白尿≥ （++）或24小时尿总蛋白>1.0 g。11凝血异常（INR>2.0，PT>16s），有出血倾向或正在接受溶栓或抗凝治疗。
已知患有自身免疫性疾病，包括但不限于硬皮病、系统性红斑狼疮、类风湿性关节炎等。
已知的瘢痕体质患者。
符合肺间质纤维化2018年指南诊断标准[41]的肺间质纤维化患者。
已知的恶性肿瘤患者（曾患或现患）.
研究人员认为可能会损害受试者的权利、安全、福利或签署知情同意书、合作和参与研究的能力，或会干扰结果解释的任何其他医疗、精神或社会状况。

Exclusion criteria：

Patients with ≥ 2 venous malformations in the whole body

Allergic to fibrin glue and / or Pingyangmycin

Pregnant women and lactating patients

Patients with severe systemic diseases and difficult to tolerate general anesthesia, including but not limited to congestive heart failure ([NYHA] grade 2), unstable or severe angina pectoris, severe acute myocardial infarction within 1 year before registration, supraventricular or ventricular arrhythmias requiring drug intervention, or QT interval ≥ 450 milliseconds and women ≥ 470 milliseconds. Arterial thrombosis or venous thrombosis occurred within 6 months. Hypertension that cannot be well controlled by antihypertensive drugs (systolic blood pressure ≥ 160 mmHg and / or diastolic blood pressure ≥ 110 mmHg). Proteinuria ≥ (+) or total 24-hour urinary protein > 1.0 G. 11. Abnormal coagulation (INR > 2.0, Pt > 16S), bleeding tendency or undergoing thrombolytic or anticoagulant therapy.

Known to have autoimmune diseases, including but not limited to scleroderma, systemic lupus erythematosus, rheumatoid arthritis, etc.

Patients with known scar constitution.

Patients with pulmonary interstitial fibrosis who meet the diagnostic criteria of 2018 guidelines for pulmonary interstitial fibrosis [41].

Patients with known malignancies (past or present)

Any other medical, mental or social condition that the researcher believes may impair the subject's rights, safety, welfare or ability to sign informed consent, cooperate and participate in the study, or interfere with the interpretation of the results.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2021-11-30 00:00:00至 To 2022-08-30 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2021-11-30 00:00:00 至 To 2022-11-30 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

试验组

样本量：

 20

Group：

Experimental group

Sample size：

干预措施：

平阳霉素联合纤维蛋白胶局部注射

干预措施代码：

Intervention：

Pingyangmycin combined with local injection of fibrin glue

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广东 

市(区县)：

 广州 

Country：

China

Province：

Guangdong

City：

Guangzhou

单位(医院)：

 中山大学附属第一医院 

单位级别：

 三级 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Sun Yat-Sen University

Level of the institution：

Tertiary

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

治愈率

指标类型：

主要指标

Outcome：

Cure rate

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

不良反应发生率

指标类型：

主要指标

Outcome：

Incidence of adverse reactions

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

治疗次数

指标类型：

主要指标

Outcome：

Treatment times

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 1 岁 years
最大 Max age 70 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

none

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

Blinding：

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

中国药物临床试验信息登记与公示平台，http://www.chinadrugtrials.org.cn/

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

China Drug Clinical Trial Information Registration and Disclosure Platform，http://www.chinadrugtrials.org.cn/

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

病历记录表，CRF

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Case Record Form, CRF

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2021-11-17 07:16:46