ChiCTR2100048718 版本V1.2 版本创建时间2022/03/21 08:58:28 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2100048718 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2022-02-19 16:38:24 

注册时间：

Date of Registration：

 2021-07-13 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

羟基脲治疗青少年/成人中间型β-地中海贫血的探索性临床研究

Public title：

An exploratory clinical study of hydroxyurea treatment in adolescents/adults with β-thalassemia intermediate

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

羟基脲治疗青少年/成人中间型β-地中海贫血的探索性临床研究

Scientific title：

An exploratory clinical study of hydroxyurea treatment in adolescents/adults with β-thalassemia intermediate

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

曾凡一 

研究负责人：

曾凡一 

Applicant：

Zeng Fanyi 

Study leader：

Zeng Fanyi 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 13816906111

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 13816906111

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 fzeng@vip.163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 fzeng@vip.163.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

上海市北京西路1400弄24号

研究负责人通讯地址：

上海市北京西路1400弄24号

Applicant address：

24 Lane 1400, Beijing Road West, Shanghai

Study leader's address：

24 Lane 1400, Beijing Road West, Shanghai

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

上海市儿童医院

Applicant's institution：

Shanghai Children's Hospital

研究负责人所在单位：

上海市儿童医院

Affiliation of the Leader：

Shanghai Children's Hospital

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 2021R082-E01

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

上海市儿童医院伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee of Shanghai Children's Hospital

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2021-07-16 00:00:00

伦理委员会联系人：

唐燕

Contact Name of the ethic committee：

Tang Yan

伦理委员会联系地址：

上海市泸定路355号

Contact Address of the ethic committee：

355 Luding Road, Shanghai

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 18016483156

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

上海市儿童医院

Primary sponsor：

Shanghai Children's Hospital

研究实施负责（组长）单位地址：

上海市北京西路1400弄24号

Primary sponsor's address：

24 Lane 1400, Beijing Road West, Shanghai

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

上海市

市(区县)：

Country：

China

Province：

Shanghai

City：

单位(医院)：

上海市儿童医院

具体地址：

北京西路1400弄24号

Institution
hospital：

Shanghai Children's Hospital

Address：

24 Lane 1400, Beijing Road West

经费或物资来源：

临床研究专项经费

Source(s) of funding：

Designated fund for clinical research

研究疾病：

中间型β-地中海贫血  

Target disease：

β-thalassemia Intermediate

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

观察性研究

Study type：

Observational study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

观察低剂量羟基脲治疗青少年/成人中间型β-地中海贫血的有效性。  

Objectives of Study：

To observe the effectiveness of low-dose hydroxyurea in the treatment of adolescents/adults with β-thalassemia intermediate.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1. 患者临床和基因诊断为中间型β地贫患者；
2. 年龄为16-50岁之间，男、女不限；
3. 试验前签署书面知情同意书。

Inclusion criteria

1. Patients should be diagnosed as thalassemia intermedia by genotype and clinic manifestation;
2. Patients should be aged between 16 and 50 years old;
3. Informed consent should be signed before the start of this clinical trial.

排除标准：

1. 纳入前2月内有输血史或使用羟基脲、益髓生血颗粒等药物史；
2. 妊娠、哺乳期女性和不愿采取避孕措施的育龄受试者；
3. 合并严重的心肺疾病、肝功能异常者；合并其他血液疾病、脑血管、心血管、肝、肾、肿瘤等严重原发性疾病；
4. 对本药物成份过敏者；
5. 精神病患者；
6. 近1个月内参加其他药物临床试验者；
7. 研究者判定不适合参加本研究者。

Exclusion criteria：

1. Any treatment such as blood transfusion, hydroxycarbamide, or yisuishengxue granules in the 2 months prior to this clinical trial;
2. Pregnancy, breast feeding, or patients in reproductive ages without any measurements of contraception;
3. Patients with severe pulmonary or cardiac diseases, abnormal liver function, and other serious primary diseases such as blood diseases, cerebrovascular, cardiovascular, liver, kidney, tumors, etc.
4. Patients who are allergic to hydroxycarbamide;
5. Patients with mental diseases;
6. Patients who took part in other kinds of clinical trials one month prior to this trial;
7. Other conditions that investigators consider to not be suitable for this clinical trial.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2021-09-01 00:00:00至 To 2023-12-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2021-09-01 00:00:00 至 To 2023-12-31 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

实验组

样本量：

 25

Group：

Test group

Sample size：

干预措施：

羟基脲

干预措施代码：

Intervention：

Hydroxyurea

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 上海 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Shanghai

City：

单位(医院)：

 上海市儿童医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Shanghai Children's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 云南 

市(区县)：

 昆明 

Country：

China

Province：

Yunnan

City：

Kunming

单位(医院)：

 昆明市儿童医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Kunming children's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广东 

市(区县)：

 广州 

Country：

China

Province：

Guangdong

City：

Guangzhou

单位(医院)：

 广州医科大学附属第三医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The Third Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 贵州 

市(区县)：

 遵义 

Country：

China

Province：

Guizhou

City：

Zunyi

单位(医院)：

 遵义医科大学第二附属医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The Second Affiliated Hospital of Zunyi Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 云南 

市(区县)：

 昆明 

Country：

China

Province：

Yunnan

City：

Kunming

单位(医院)：

 云南省第一人民医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

First People's Hospital of Yunnan Province

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

血常规

指标类型：

主要指标

Outcome：

blood routine

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

血红蛋白A

指标类型：

主要指标

Outcome：

hemoglobin A

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

血红蛋白F

指标类型：

主要指标

Outcome：

hemoglobin F

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后保存  

说明

Fate of sample：

Preservation after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 16 岁 years
最大 Max age 50 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

No

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

Blinding：

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

是Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

临床试验完成后，研究者提供研究方案，可以申请数据共享

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

After clinical trial is completed, the researcher provides a research plan and can apply for data sharing

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

数据按照临床方法的数据采集表格采集数据，数据采集采用CRIP EDC系统。

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

The data was collected according to the CRF using the CRIP EDC system.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2021-07-13 03:40:58