ChiCTR2100048770 版本V1.0 版本创建时间2022/02/21 21:14:40 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2100048770 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2021-07-16 05:37:47 

注册时间：

Date of Registration：

 2021-07-16 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

羟基脲治疗重型β-地中海贫血的探索性临床研究

Public title：

An exploratory clinical study of hydroxyurea treatment in patients with β-thalassemia major

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

羟基脲治疗重型β-地中海贫血的探索性临床研究

Scientific title：

An exploratory clinical study of hydroxyurea treatment in patients with β-thalassemia major

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

曾凡一 

研究负责人：

曾凡一 

Applicant：

Fanyi Zeng 

Study leader：

Fanyi Zeng 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 021-62472308

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

021-62472308

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 simg1978@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 simg1978@163.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

上海市北京西路1400弄24号1号楼411室

研究负责人通讯地址：

上海市北京西路1400弄24号1号楼411室

Applicant address：

24/1400 W. Beijing Rd. Shanghai China

Study leader's address：

24/1400 W. Beijing Rd. Shanghai China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

上海市儿童医院

Applicant's institution：

Shanghai Children's Hospital

研究负责人所在单位：

Affiliation of the Leader：

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 2021R083-E01

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

上海市儿童医院伦理委员会

Name of the ethic committee：

Shanghai Children's Hospital Ethic Committee

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2021-07-15 00:00:00

伦理委员会联系人：

唐燕

Contact Name of the ethic committee：

Yan Tang

伦理委员会联系地址：

上海市泸定路355号

Contact Address of the ethic committee：

355 Luding Rd.

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 18016483156

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

上海市儿童医院

Primary sponsor：

Shanghai Children's Hospital

研究实施负责（组长）单位地址：

上海市儿童医院

Primary sponsor's address：

Shanghai Children's Hospital

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

上海

市(区县)：

Country：

China

Province：

Shanghai

City：

单位(医院)：

上海市儿童医院

具体地址：

北京西路1400弄24号

Institution
hospital：

Shanghai Children's Hospital

Address：

24 Lane 1400, Beijing Road West

经费或物资来源：

临床研究专项经费

Source(s) of funding：

Designated fund for clinical research

研究疾病：

重型β-地中海贫血  

Target disease：

β-thalassemia Major

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

观察性研究

Study type：

Observational study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

观察低剂量羟基脲治疗重型β-地中海贫血的有效性。  

Objectives of Study：

To observe the effectiveness of low-dose hydroxyurea in the treatment of patients with β-thalassemia major.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1. 患者临床和基因诊断为β地中海贫血；
2. 年龄3-12岁，男、女不限；
3. 重型β地中海贫血患者需要定期输血以维持血红蛋白>60g/l者；
4. 试验前签署书面知情同意书；
5. 预计生存期大于3个月；
6. 实验室指标：肝肾功能等符合常规临床试验标准的。

Inclusion criteria

1. Patients diagnosed as β-thalassemia major by genotype and clinic manifestation;
2. Patients aged between 3 and 12 years old;
3. Patients who are transfusion independent to maintain a hemoglobin level above 60g/L prior to this clinical trial;
4. Informed consent should be signed before the start of this clinical trial.
5. Patients expected survival time (EST) is greater than 3 months;
6. Laboratory indicators : liver and kidney function in line with conventional clinical trial
standards.

排除标准：

1. 纳入前3个月之内接受过EPO、益髓生血颗粒、羟基脲、沙利度胺、地西他滨、阿扎胞苷、丁酸盐类药物治疗者；
2. 合并严重的心肺肾功能不全者；
3. 合并心衰、肝脏损害的病人；
4. 合并心脑血管、肿瘤等严重疾病者；
5. 3个月内有动静脉血栓形成病史者；
6. 合并其它原因引起的贫血者；
7. 精神病患者；
8. 不能口服药物患者；
9. 妊娠、哺乳期女性和不愿采取避孕措施的育龄受试者；
10. 对本品过敏者；
11. 近1个月内参加其他药物临床试验的患者；
12. 研究者判定不适合参加本研究者。

Exclusion criteria：

1. Patients who received EPO, yisuishengxue granule, hydroxyurea, thalidomide, decitabine,
azacytidine and butyrate drugs within the first three months.
2. Patients with severe cardiopulmonary renal insufficiency;
3. Patients with heart failure and liver damage;
4. Patients with severe diseases such as cardiovascular and cerebrovascular diseases and tumors;
5. Patients with history of arteriovenous thrombosis 3 months prior to this clinical study;
6. Patients with anemia due to other causes;
7. Patients with mental disease;
8. Patients who cannot take oral drugs;
9. Pregnancy, breast feeding, or patients in reproductive ages without any measurements of
contraception;
10. Patients who are allergy to hydroxyurea;
11. Patients take part in other kinds of clinical trials;
12. Other conditions that investigators consider to not be suitable for this clinical trial.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2021-09-01 00:00:00至 To 2023-12-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2021-09-01 00:00:00 至 To 2023-12-31 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

1组

样本量：

 25

Group：

Group One

Sample size：

干预措施：

羟基脲

干预措施代码：

Intervention：

Hydroxyurea

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 上海 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Shanghai

City：

单位(医院)：

 上海市儿童医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Shanghai Children's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 云南 

市(区县)：

 昆明 

Country：

China

Province：

Yunnan

City：

Kunming

单位(医院)：

 昆明市儿童医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Kunming Children's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广东 

市(区县)：

 广州 

Country：

China

Province：

Guangdong

City：

Guangzhou

单位(医院)：

 广州医科大学附属第三医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The Third Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 贵州 

市(区县)：

 遵义 

Country：

China

Province：

Guizhou

City：

Zunyi

单位(医院)：

 遵义医科大学第二附属医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The Second Affiliated Hospital of Zunyi Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 云南 

市(区县)：

 昆明 

Country：

China

Province：

Yunnan

City：

Kunming

单位(医院)：

 云南省第一人民医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The First People's Hospital of Yunnan

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

血常规

指标类型：

主要指标

Outcome：

blood routine

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

血红蛋白A

指标类型：

主要指标

Outcome：

hemoglobin A

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

血红蛋白F

指标类型：

主要指标

Outcome：

hemoglobin F

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

输血频率

指标类型：

主要指标

Outcome：

Blood transfusion frequency

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

输血量

指标类型：

主要指标

Outcome：

Blood transfusion volume

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后保存  

说明

Fate of sample：

Preservation after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 3 岁 years
最大 Max age 12 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

No

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

Blinding：

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

是Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

临床试验完成后，研究者提供研究方案，可以申请数据共享

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

After clinical trial is completed, the researcher provides a research plan and can apply for data sharing

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

数据按照临床方法的数据采集表格采集数据，数据采集采用CRIP EDC系统。

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

The data was collected according to the CRF using the CRIP EDC system.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2021-07-16 05:37:47