ChiCTR2100048664 版本V1.5 版本创建时间2022/02/17 11:55:18 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2100048664 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2022-02-17 11:47:13 

注册时间：

Date of Registration：

 2021-07-12 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

请于伦理委员会批准后才开始征募参试者，并与我们联系上传伦理批件。 探索重型血友病A患儿个体化预防治疗中谷浓度目标值：一项多中心、前瞻性队列研究

Public title：

Exploring the target value of trough concentration in individualized preventive treatment of children with severe hemophilia A: a multicenter, prospective cohort study

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

探索重型血友病A患儿个体化预防治疗中谷浓度目标值：一项多中心、前瞻性队列研究

Scientific title：

Exploring the target value of trough concentration in individualized preventive treatment of children with severe hemophilia A: a multicenter, prospective cohort study

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

艾迪 

研究负责人：

吴润晖 

Applicant：

Ai Di 

Study leader：

Wu Runhui 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 13120201827

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 59617621

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 onlyguoke@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 runhuiwu@hotmail.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

北京市西城区南礼士路56号

研究负责人通讯地址：

北京市西城区南礼士路56号

Applicant address：

56 Nanlishi Road, Xicheng District, Beijing

Study leader's address：

56 Nanlishi Road, Xicheng District, Beijing

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

北京儿童医院

Applicant's institution：

Beijing Children's Hospital

研究负责人所在单位：

北京儿童医院

Affiliation of the Leader：

Beijing Children's Hospital

是否获伦理委员会批准：

否

Approved by ethic committee：

No

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

批准本研究的伦理委员会名称：

Name of the ethic committee：

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2013-08-26 00:00:00

伦理委员会联系人：

Contact Name of the ethic committee：

伦理委员会联系地址：

Contact Address of the ethic committee：

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

北京儿童医院

Primary sponsor：

Beijing Children's Hospital

研究实施负责（组长）单位地址：

北京市西城区南礼士路56号

Primary sponsor's address：

56 Nanlishi Road, Xicheng District, Beijing

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

北京

市(区县)：

西城区

Country：

China

Province：

Beijing

City：

Xicheng District

单位(医院)：

首都医科大学附属北京儿童医院

具体地址：

南礼士路56号

Institution
hospital：

Beijing Children's Hospital, Capital Medical University

Address：

56 Nanlishi Road

经费或物资来源：

无

Source(s) of funding：

None

研究疾病：

血友病  

Target disease：

hemophilia

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

预防性研究

Study type：

Prevention

研究所处阶段：

 治疗新技术临床试验 

Study phase：

New Treatment Measure Clinical Study

研究设计：

队列研究 

Study design：

Cohort study 

研究目的：

Alfonso等的Delphi结果提出了患者的不同活动状态、不同出血状态所需的凝血因子浓度，但目前仍处于理论阶段，没有临床数据的支持。本研究在此谷浓度的基础上进行进一步证实，已获得在不同关节状态、不同活动状态下的目标谷浓度值，为开展个体化预防治疗提供数据支持。  

Objectives of Study：

The Delphi results of Alfonso et al. proposed the concentration of coagulation factors required for different activity states and different bleeding states of patients, but it is still in the theoretical stage and there is no clinical data to support it. This study further confirmed this trough concentration based on the target trough concentration values in different joint states and different activity states, providing data support for the development of individualized preventive treatment.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1.重型血友病A（F VIII：C<1％）；
2.年龄1-14岁；
3.入组时已开始预防治疗（出血前规律使用凝血因子，预防出血）；
4.应用浓缩人源/重组凝血因子VIII暴露日累积超过50天；
5.入组时抑制物阴性，也无抑制物阳性病史及家族史；
6.定期到试验中心进行临床访视且访视数据可用并在入组前已经接受预防治疗；
7.患儿入组前可获得其法定监护人的知情同意。

Inclusion criteria

1.Severe hemophilia A(F VIII: C<1％);
2.Aged 1 to 14 years;
3.Preventive treatment was started at the time of enrollment (regular use of coagulation factors before bleeding to prevent bleeding);
4.The use of concentrated human source/recombinant coagulation factor VIII has accumulated more than 50 days of exposure;
5.There were negative inhibitors at the time of enrollment, and there was no inhibitor-positive history and family history;
6.Clinical visits are available on a regular basis and data is available, and preventive treatment is available prior to enrollment;
7.Children can obtain the informed consent of their legal guardians before enrollment.

排除标准：

1.合并其他出血性疾病或其他系统疾病，研究者认为不适合入组的患儿；
2.发现F VIII抑制物出现（>=0.6BU，由2次分别进行的检测确认）；
3.无法依从研究方案或拒绝继续参与研究。

Exclusion criteria：

1.Children with other hemorrhagic diseases or other systemic diseases that the researcher considers unsuitable for inclusion;
2.F VIII inhibitor was found (>=0.6BU, confirmed by 2 separate tests);
3.Unable to comply with the study protocol or refusing to continue to participate in the study.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2021-07-20 00:00:00至 To 2024-07-20 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2021-07-20 00:00:00 至 To 2022-07-20 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

无关节病变组

样本量：

 62

Group：

No joint disease group

Sample size：

干预措施：

预防治疗方案

干预措施代码：

Intervention：

Preventive treatment program

Intervention code：

组别：

有关节病变组

样本量：

 62

Group：

Relevant segment lesion group

Sample size：

干预措施：

根据关节病变情况制定个体化谷浓度目标值，依据PK制定预防治疗方案

干预措施代码：

Intervention：

Individualized trough concentration target values were determined according to joint lesions, and prevention and treatment plans were formulated according to PK

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

 北京儿童医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Beijing Children's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 山东 

市(区县)：

 青岛 

Country：

China

Province：

Shandong

City：

Qingdao

单位(医院)：

 青岛大学附属医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The Affiliated Hospital of Qingdao University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 四川 

市(区县)：

 成都 

Country：

China

Province：

Sichuan

City：

Chengdu

单位(医院)：

 成都市妇女儿童中心医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Chnegdu Women's and Chindren's Central Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江苏 

市(区县)：

 南京 

Country：

China

Province：

Jiangsu

City：

Najing

单位(医院)：

 南京医科大学附属儿童医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Children's Hospital of Najing Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

谷浓度水平

指标类型：

主要指标

Outcome：

trough concentration level

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

关节影像学

指标类型：

次要指标

Outcome：

Imaging evaluation of joint

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

出血控制指标

指标类型：

次要指标

Outcome：

Bleeding control index

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

关节病变

指标类型：

主要指标

Outcome：

Joint lesion

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

活动程度指标

指标类型：

次要指标

Outcome：

Activity level indicator

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

生活质量指标

指标类型：

次要指标

Outcome：

Life quality indicator

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

成本费用

指标类型：

次要指标

Outcome：

Cost

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

blood

Tissue：

人体标本去向

 其它  

说明

Fate of sample：

0thers  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 1 岁 years
最大 Max age 14 岁 years

性别：

男性

Gender：

Male

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无。

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None.

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

Blinding：

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

无。

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

None.

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

病例记录表、电子采集和管理系统。

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Case Record Form and electronic collection and management system.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2021-07-12 05:21:17