ChiCTR2100046337 版本V1.1 版本创建时间2021/12/11 21:56:39 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2100046337 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2021-05-30 22:13:25 

注册时间：

Date of Registration：

 2021-05-14 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

地西他滨Plus桥接异基因造血干细胞移植治疗儿童进展型骨髓增生异常综合征随机对照研究

Public title：

The randomized clinical trial of decitabine plus bridged with allo-HSCT to cure pediatric advanced MDS

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

地西他滨Plus桥接异基因造血干细胞移植治疗儿童进展型骨髓增生异常综合征随机对照研究

Scientific title：

The randomized clinical trial of decitabine plus bridged with allo-HSCT to cure pediatric advanced MDS

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

胡绍燕 

研究负责人：

胡绍燕 

Applicant：

Shaoyan Hu 

Study leader：

Shaoyan Hu 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 0512 80692929

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 0512 80692929

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 hushaoyan@suda.edu.cn

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 hushaoyan@suda.edu.cn

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

苏州市工业园区钟南街92号

研究负责人通讯地址：

苏州市工业园区钟南街92号

Applicant address：

92 Zhongnan Street, Suzhou, Jiangsu, China

Study leader's address：

92 Zhongnan Street, Suzhou, Jiangsu, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

苏州大学附属儿童医院

Applicant's institution：

Children's Hospital of Soochow University

研究负责人所在单位：

Affiliation of the Leader：

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 2021001

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

苏州大学附属儿童医院伦理委员会

Name of the ethic committee：

The Ethic Committee of Children's Hospital of Soochow University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2021-04-22 00:00:00

伦理委员会联系人：

丁胜

Contact Name of the ethic committee：

Sheng Ding

伦理委员会联系地址：

苏州市工业园区钟南街92号

Contact Address of the ethic committee：

92 Zhongnan Street, Suzhou, Jiangsu, China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

苏州大学附属儿童医院

Primary sponsor：

Children's Hospital of Soochow University

研究实施负责（组长）单位地址：

苏州市工业园区钟南街92号

Primary sponsor's address：

92 Zhongnan Street, Suzhou, Jiangsu, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

江苏

市(区县)：

苏州

Country：

China

Province：

Jiangsu

City：

Suzhou

单位(医院)：

苏州大学附属儿童医院

具体地址：

工业园区钟南街92号

Institution
hospital：

Children's Hospital of Soochow University

Address：

92 Zhongnan Street, Industrial Park

经费或物资来源：

苏州市政府和苏州大学附属儿童医院

Source(s) of funding：

Suzhou government and Children's Hospital of Soochow University

研究疾病：

骨髓增生异常综合症  

Target disease：

MDS

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 上市后药物 

Study phase：

4

研究设计：

随机平行对照 

Study design：

Parallel 

研究目的：

1主要目标： （1）调查pMDS的发生率以及MDS亚型的构成比。 （2）描绘中国pMDS特征性基因谱，建立pMDS诊断套餐（Panel）。 （3）通过随机对照临床试验研究，建立pMDS的治疗规范。 2.次要目标： （1）明确进展型MDS（RAEB-I,RAEB-II,RAEB-T,AML)的演化过程。 （2）分析pMDS不同治疗方案下的长期生存率(OS)、无事件生存率(EFS)及无复发生存率(RFS)。 （3）对RAEB/RAEB-T的患儿，在保证总体生存率基础上，比较不同治疗方案的毒副作用和治疗费用。 （4）以-7/7q-为模型，分析pMDS-7/7q-与成人MDS-7/7q-基因谱表达的差异性。  

Objectives of Study：

Main Objective: (1) to investigate the prevalence of pMDS and the proportion of MDS subtypes. (2) to describe the characteristic gene profile of Chinese pMDS and establish the diagnostic Panel of pMDS. (3) to establish the standard of treatment for pMDS through a randomized controlled clinical trial. Secondary Objectives: (1) to clarify the evolutionary process of progressive MDS (RAEB, RAEB-II, RAEB-T, AML). (2) long-term survival (OS) , event-free survival (EFS) and relapse-free survival (RFS) will be analyzed under different treatment regimens for pMDS. (3) for children with Raeb/raeb-t, the adverse effects and treatment costs of different treatment regimens will be compared on the basis of overall survival. (4) Using-7/7q-as a model, the differences of gene expression between pMDS-7/7q-and adult MDS-7/7q-will be analyze

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1儿童，年龄<18岁
2MDS伴有特异性染色体核型，如-7/7q-，+8,+20持续3月以上者;
3外周血和骨髓幼稚细胞符合MDS-RAEB和MDS-RAEBt;
4MDS特异性基因突变，如germline发生的GATA2, RUNX1, RNKRD26, ETV6, SAMD9/SAMDL突变等；
5家族性MDS
6FA（范可尼贫血）、DBA（先天性纯红再障）、SCN（先天性粒细胞缺乏）、SDS（舒-戴综合征）、DC（先天性角化不良）、AT（先天性无巨核细胞生成的血小板减少症）继发的MDS；
7Down syndrome继发的MDS；
8其他任何先天性疾病继发的MDS
9重型再生障碍性贫血继发MDS
10治疗相关的MDS
11取得患儿或/和监护人同意，并在知情同意书上签名;
12预计生存时间大于3 个月者。

Inclusion criteria

1. Children, age<18 years
2. MDS is associated with chromosome specific karyotypes such as-7/7 q-, + 8, + 20 for more than 3 months;
3. Peripheral blood and bone marrow immature cells were consistent with MDS-RAEB and MDS-RAB-T;
4. MDS specific gene mutations, such as GATA2, RUNX1, RNKRD26, ETV6, SAMD9/SAMDL in Germline;
5. Familial MDS
6. MDS secondary to FA (Fanconi anemia) , DBA (pure red aplastic anemia) , SCN (congenital agranulocytosis) , SDS (Shudai Syndrome) , DC (Dyskeratosis Congenita) , and AT (Thrombocytopenia) ;
7. Down Syndrome Secondary MDS ;
8. Any other congenital disease secondary MDS
9. Heavy aplastic anemia, secondary MDS
10. Treatment-related MDS
11. Obtain the consent of the Child And/or Guardian and sign the informed consent form;
12. Those with an estimated survival time greater than 3 months.

排除标准：

1一系以上血细胞减少，具有AML特征性基因改变
2获得性再生障碍性贫血
3获得性免疫功能紊乱性疾病
4幼年粒单核细胞白血病（JMML）
5只做暂时性化疗、放疗或免疫治疗，而不接受按照治疗方案进行系统治疗；
6具有任何显著异常的并存疾病或精神疾病，影响病人的生命安全及依从性，影响知情同意、研究参与、随访或结果解释。这种情形下，要求所有的参研单位向本项目的负责人直接汇报，共同决定是否符合排除标准。
7营养状态极差，重症感染，心功能不全，不能耐受治疗者。

Exclusion criteria：

1. Hypocytosis of more than one lineage, AML characteristic genetic alteration
2. Acquired aplastic anemia
3. Acquired Immune Disorders
4. Juvenile monocytic leukemia (JMML)
5. Only temporary chemotherapy, radiation or immunotherapy without systematic treatment according to the Treatment Plan;
6. Have any significant abnormal coexisting disease or mental illness, affect the patient's life safety and compliance, influence informed consent, study participation, follow-up, or interpretation of results. In this case, all participating units are required to report directly to the person in charge of the project and jointly decide whether the exclusion criteria are met.
7. Extremely poor nutritional status, severe infection, cardiac insufficiency, can not tolerate treatment

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2021-05-21 00:00:00至 To 2026-05-20 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2021-05-21 00:00:00 至 To 2024-05-20 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

RCC组

样本量：

 60

Group：

RCC Group

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

none

Intervention code：

组别：

RCC-T组

样本量：

 60

Group：

RCC-T Group

Sample size：

干预措施：

造血干细胞移植

干预措施代码：

Intervention：

Hematopoietic stem cell transplantation(HSCT)

Intervention code：

组别：

RAEB-HAMs-HSCT组

样本量：

 60

Group：

RAEB-HAMs-HSCT Group

Sample size：

干预措施：

去甲基化药物化疗后移植

干预措施代码：

Intervention：

Transplant after chemotherapy with demethylating drugs(HAMs+HSCT)

Intervention code：

组别：

RAEB-HSCT组

样本量：

 60

Group：

RAEB-HSCT Group

Sample size：

干预措施：

造血干细胞移植

干预措施代码：

Intervention：

Hematopoietic stem cell transplantation(HSCT)

Intervention code：

组别：

RAEBT-HAMs-HSCT组

样本量：

 60

Group：

RAEBT-HAMs-HSCT Group

Sample size：

干预措施：

去甲基化药物化疗后移植

干预措施代码：

Intervention：

Transplant after chemotherapy with demethylating drugs(HAMs+HSCT)

Intervention code：

组别：

RAEBT-HAMs-LDC-HSCT组

样本量：

 60

Group：

RAEBT-HAMs-LDC-HSCT Group

Sample size：

干预措施：

去甲基化药物联合低剂量化疗后移植

干预措施代码：

Intervention：

Transplantation after demethylation drugs combined with low-dose chemotherapy(HAMs+LDC+HSCT)

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江苏 

市(区县)：

 苏州 

Country：

China

Province：

Jiangsu

City：

Suzhou

单位(医院)：

 苏州大学附属儿童医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Children's Hospital of Soochow University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 上海 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Shanghai

City：

单位(医院)：

 复旦大学附属儿科医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Children's Hospital fo Fudan University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广东 

市(区县)：

 广州 

Country：

China

Province：

Guangdong

City：

Guangzhou

单位(医院)：

 广州妇女儿童医疗中心 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Guangzhou Women and Children's Medical Center

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 山东 

市(区县)：

 济南 

Country：

China

Province：

Shandong

City：

Jinan

单位(医院)：

 山东大学齐鲁医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Qilu Hospital of Shandong University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 安徽 

市(区县)：

 合肥 

Country：

China

Province：

Anhui

City：

Hefei

单位(医院)：

 安徽医科大学第二附属医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The Second Hospital of Anhui Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 安徽 

市(区县)：

 合肥 

Country：

China

Province：

Anhui

City：

Hefei

单位(医院)：

 安徽省立医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Anhui Provincial Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 安徽 

市(区县)：

 合肥 

Country：

China

Province：

Anhui

City：

Hefei

单位(医院)：

 安徽省儿童医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Children's Hospital of Anhui Province

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江苏 

市(区县)：

 徐州 

Country：

China

Province：

Jiangsu

City：

Xuzhou

单位(医院)：

 徐州市儿童医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Xuzhou Children's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江苏 

市(区县)：

 徐州 

Country：

China

Province：

Jiangsu

City：

Xuzhou

单位(医院)：

 徐州医科大学附属医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江苏 

市(区县)：

 无锡 

Country：

China

Province：

Jiangsu

City：

Wuxi

单位(医院)：

 无锡市儿童医院 

单位级别：

 三级乙等 

Institution
hospital：

Wuxi Children's Hospital

Level of the institution：

Tertiary B

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江苏 

市(区县)：

 常州 

Country：

China

Province：

Jiangsu

City：

Changzhou

单位(医院)：

 常州市儿童医院 

单位级别：

 三级乙等 

Institution
hospital：

Changzhou Children's Hospital

Level of the institution：

Tertiary B

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江苏 

市(区县)：

 南通 

Country：

China

Province：

Jiangsu

City：

Nantong

单位(医院)：

 南通医科大学附属医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Affiliated Hospital of Nantong University

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

缓解状态

指标类型：

主要指标

Outcome：

remission state

Type：

Primary indicator

测量时间点：

每次化疗开始前

测量方法：

骨髓病理检查、外周血涂片

Measure time point of outcome：

Before each chemotherapy starts

Measure method：

Bone marrow pathological examination, peripheral blood smear

指标中文名：

中性粒植入时间

指标类型：

主要指标

Outcome：

Neutrophil implantation time

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

血小板植入时间

指标类型：

主要指标

Outcome：

Platelet implantation time

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

幼稚细胞百分比

指标类型：

主要指标

Outcome：

Percentage of immature cells

Type：

Primary indicator

测量时间点：

移植后1月、3月、6月、9月、12月、18月、24月

测量方法：

Measure time point of outcome：

January, March, June, September, December, 18th, 24th after transplantation

Measure method：

指标中文名：

嵌合度

指标类型：

主要指标

Outcome：

Fit degree

Type：

Primary indicator

测量时间点：

移植后1月、3月、6月、9月、12月、18月、24月

测量方法：

Measure time point of outcome：

January, March, June, September, December, 18th, 24th after transplantation

Measure method：

指标中文名：

急/慢性移植物抗宿主病

指标类型：

主要指标

Outcome：

Acute / chronic graft versus host disease

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

闭塞性支气管炎

指标类型：

次要指标

Outcome：

Bronchitis obliterans

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

骨髓

组织：

Sample Name：

Bone narrow

Tissue：

人体标本去向

 使用后保存  

说明

Fate of sample：

Preservation after use  

Note：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

标本中文名：

口腔黏膜

组织：

Sample Name：

Oral mucosa

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

标本中文名：

毛囊

组织：

Sample Name：

Hair follicle

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 岁 years
最大 Max age 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

患者或家属抽签产生

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

Patients or family members draw lots to decide.

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

Blinding：

是否共享原始数据：

IPD sharing

是Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

预计2026年12月公开原始数据，在文章发表的杂志上共享原始数据。

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

To share IPD around December of 2026 in the magazine of paper published.

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

数据采集为病例记录表，电子采集与管理系统采用自行开发的基于互联网的临床研究电子管理平台进行电子化的数据采集和管理。

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Data collection uses case record form(CRF), Data management system is based on ourselves-developed and internet-based clinical research plaform.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2021-05-14 04:57:22