今天是:2018-12-14 星期五

脐血间充质干细胞静脉注射治疗重症遗传性皮肤病的临床研究
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注册号:

Registration number:

ChiCTR-ONC-16009596 

最近更新日期:

Date of Last Refreshed on:

2016-10-25 

注册时间:

Date of Registration:

2016-10-25 

注册号状态:

预注册  

Registration Status:

Prospective registration  

注册题目:

脐血间充质干细胞静脉注射治疗重症遗传性皮肤病的临床研究 

Public title:

A clinical study of mesenchymal stem cell intravenous infusion for severe genodermatosis 

注册题目简写:

 

English Acronym:

 

研究课题的正式科学名称:

脐血间充质干细胞静脉注射治疗重症遗传性皮肤病的临床研究 

Scientific title:

A clinical study of mesenchymal stem cell intravenous infusion for severe genodermatosis 

研究课题代号(代码):

Study subject ID:

 

在二级注册机构或其它机构的注册号:

The registration number of the Partner Registry or other register:

 

申请注册联系人:

梁键莹 

研究负责人:

姚志荣 

Applicant:

Liang Jianying 

Study leader:

Yao Zhirong 

申请注册联系人电话:

Applicant telephone:

+86 13764609948 

研究负责人电话:

Study leader's telephone:

+86 13601832440 

申请注册联系人传真 :

Applicant Fax:

 

研究负责人传真:

Study leader's fax:

 

申请注册联系人电子邮件:

Applicant E-mail:

jianyingliang@163.com 

研究负责人电子邮件:

Study leader's E-mail:

dermatology.yao@sohu.com 

申请单位网址(自愿提供):

Applicant website(voluntary supply):

 

研究负责人网址(自愿提供):

Study leader's website(voluntary supply):

 

申请注册联系人通讯地址:

上海市控江路1665号皮肤口腔楼6楼医生办公室 

研究负责人通讯地址:

上海市控江路1665号5楼主任办公室 

Applicant address:

1665 Kongjiang Road, Shanghai, China 

Study leader's address:

1665 Kongjiang Road, Shanghai, China 

申请注册联系人邮政编码:

Applicant postcode:

200092 

研究负责人邮政编码:

Study leader's postcode:

 

申请人所在单位:

上海交通大学医学院附属新华医院 

Applicant's institution:

Xinhua Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine 

是否获伦理委员会批准:

是 

Approved by ethic committee:

Yes 

伦理委员会批件文号:

Approved No. of ethic committee:

XHEC-C-2016-032 

伦理委员会批件附件:

Approved file of Ethical Committee:

批准本研究的伦理委员会名称:

新华医院医学伦理委员会 

Name of the ethic committee:

Xinhua Hospital medical ethics committee 

伦理委员会批准日期:

Date of approved by ethic committee:

2016-09-28 

伦理委员会联系人:

 

Contact Name of the ethic committee:

 

伦理委员会联系地址:

 

Contact Address of the ethic committee:

 

伦理委员会联系人电话:

Contact phone of the ethic committee:

 

伦理委员会联系人邮箱:

Contact email of the ethic committee:

 

研究实施负责(组长)单位:

上海交通大学医学院附属新华医院 

Primary sponsor:

Xinhua Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine 

研究实施负责(组长)单位地址:

上海市控江路1665号 

Primary sponsor's address:

1665 Kongjiang Road, Shanghai, China 

试验主办单位(项目批准或申办者):

Secondary sponsor:

国家:

中国

省(直辖市):

上海市

市(区县):

Country:

China

Province:

Shanghai

City:

单位(医院):

上海交通大学医学院附属新华医院

具体地址:

上海交通大学医学院附属新华医院

Institution
hospital:

Xinhua Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine

Address:

1665 Kongjiang Road, Shanghai, China

经费或物资来源:

待筹集 

Source(s) of funding:

require for raise 

研究疾病:

迂回线状鱼鳞病(内瑟顿综合征) 

Target disease:

Netherton syndrome 

研究疾病代码:

 

Target disease code:

 

研究类型:

观察性研究 

Study type:

Observational study 

研究所处阶段:

治疗新技术临床试验 

Study phase:

New Treatment Measure Clinical Study 

研究目的:

主要目的:观察脐血间充质干细胞静脉输注治疗用于内瑟顿综合征的安全性 次要目的:评价脐血间充质干细胞静脉输注治疗用于内瑟顿综合征的有效性,通过临床表型、皮肤组织病理及蛋白表达量比对进行评估。 

Objectives of Study:

Major objective: to observe the security of mesenchymal stem cell intravenous infusion for netherton syndrome; Secondary objective: to evaluate the validity of mesenchymal stem cell intravenous infusion for netherton syndrome. 

药物成份或治疗方案详述:

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail:

 

研究设计:

连续病例 

Study design:

Case series 

纳入标准:

1) 临床表现、病理、基因诊断确诊,皮肤组织丝氨酸蛋白酶抑制剂表达下降或缺失; 2) 年龄:≥12个月,≤17岁;性别:不限; 3) 生命体征稳定; 4) 监护者已签署知情同意书。 

Inclusion criteria

1) diagnosed by clinical manifestation,pathology, spink5 gene sequencing,the expression of LEKTI in skin declined or absent; 2) Male and female aged 1 to 17 years; 3) stable life signs; 4) inform consent form. 

排除标准:

1)拟行MSCs治疗前90天内, 接受过MSCs治疗的患者; 2)拟行MSCs治疗前60天内,接受过免疫治疗(包括局部糖皮质激素治疗≥1周)或化学药物治疗的患者。 3) 对拟输注药物中的任何成分,有过敏史的患者。 4)对青霉素过敏的患者; 5)有支气管哮喘病史的患者。 6)有急性感染体征的患者。 7)有HIV,HBV,HCV等慢性感染患者。 8) 根据研究者判断,受试者不可信或依从性差者。 

Exclusion criteria:

1) recieved MSCs therapy in 90 days; 2) recieved immunosupressive therapy in 60 days; 3) allergic to any components of UC-MSCs; 4) allergic to penicillin; 5) history fo branchial asthma; 6) acute infection; 7) chronic infection of HIV, HBV, HCV; 8) poor compliance. 

研究实施时间:

Study execute time:

From2016-11-01To 2018-12-31 

干预措施:

Interventions:

组别:

治疗组

样本量:

10

Group:

treatment group

Sample size:

干预措施:

脐血间充质干细胞静脉输注治疗

干预措施代码:

Intervention:

mesenchymal stem cell intravenous infusion

Intervention code:

研究实施地点:

Countries of recruitment and research settings:

国家:

中国 

省(直辖市):

上海 

市(区县):

 

Country:

China 

Province:

Shanghai 

City:

 

单位(医院):

上海交通大学医学院附属新华医院 

单位级别:

三级甲等医院 

Institution
hospital:

Xinhua Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine  

Level of the institution:

Tertiary A hospital 

测量指标:

Outcomes:

指标中文名:

皮肤LEKTI蛋白表达量

指标类型:

主要指标 

Outcome:

expression of LEKTI protein in skin

Type:

Primary indicator 

测量时间点:

治疗前,治疗后60天

测量方法:

western-blot

Measure time point of outcome:

prior treatment, day 60

Measure method:

western-blot

指标中文名:

血清LEKTI蛋白

指标类型:

次要指标 

Outcome:

expressioin of LEKTI protein in serum

Type:

Secondary indicator 

测量时间点:

治疗前,day0,day7,day28,day60,day180

测量方法:

ELISA

Measure time point of outcome:

prior treatment, day 0, day 7, day 28, day 60, day 180

Measure method:

ELISA

采集人体标本:

Collecting sample(s)
from participants:

标本中文名:

血液

组织:

Sample Name:

blood

Tissue:

人体标本去向

使用后保存 

说明

Fate of sample:

Preservation after use 

Note:

标本中文名:

皮肤组织

组织:

Sample Name:

skin tissue

Tissue:

人体标本去向

使用后保存 

说明

Fate of sample:

Preservation after use 

Note:

征募研究对象情况:

Recruiting status:

正在进行

Recruiting

年龄范围:

Participant age:

最小 Min age 1 years
最大 Max age 17 years

性别:

男女均可

Gender:

Both

随机方法(请说明由何人用什么方法产生随机序列):

病例系列研究,非随机

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method):

case series study,non randomized

盲法:

Blinding:

试验完成后的统计结果(上传文件):

Calculated Results after
the Study Completed(upload file):

原始数据公开时间:

The time of sharing IPD:

试验完成后6个月内公开/Within six months after the trial complete

共享原始数据的方式(说明:请填入公开原始数据日期和方式,如采用网络平台,需填该网络平台名称和网址):

2019.6 通过ResMan

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url):

IPD will be public accessable via ResMan at 2019.6

数据采集和管理(说明:数据采集和管理由两部分组成,一为病例记录表(Case Record Form, CRF),二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC),如ResMan即为一种基于互联网的EDC:

ResMan

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture:

ResMan

数据管理委员会:

Data Managemen Committee:

暂未确定/Not yet

注册人:

Name of Registration:

 2016-10-25
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