中国临床试验注册中心 - 世界卫生组织国际临床试验注册平台一级注册机构

注册号： Registration number：	ChiCTR2100046764
最近更新日期： Date of Last Refreshed on：	2022-01-09 21:19:26
注册时间： Date of Registration：	2021-05-28 00:00:00
注册号状态：	预注册
Registration Status：	Prospective registration
注册题目：	嵌合抗原受体修饰T细胞（CAR-T细胞）治疗复发/难治性CD99+淋巴造血肿瘤的安全性和有效性的单中心、开放、单臂临床研究
Public title：	A single-center, open-label and single-arm clinical research of chimeric antigen receptor T cells in the treatment of relapsed and refractory CD99-positive hemalogical maligancies
注册题目简写：
English Acronym：
研究课题的正式科学名称：	嵌合抗原受体修饰T细胞（CAR-T细胞）治疗复发/难治性CD99+淋巴造血肿瘤的安全性和有效性的单中心、开放、单臂临床研究
Scientific title：	A single-center, open-label and single-arm clinical research of chimeric antigen receptor T cells in the treatment of relapsed and refractory CD99-positive hemalogical maligancies
研究课题代号(代码)： Study subject ID：
在二级注册机构或其它机构的注册号： The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：	喻敏	研究负责人：	李菲
Applicant：	Min Yu	Study leader：	Fei Li
申请注册联系人电话： Applicant telephone：	+86 15079029006	研究负责人电话： Study leader's telephone：	+86 13970038386
申请注册联系人传真： Applicant Fax：		研究负责人传真： Study leader's fax：
申请注册联系人电子邮件： Applicant E-mail：	625668742@qq.com	研究负责人电子邮件： Study leader's E-mail：	yx021021@sina.com
申请单位网址(自愿提供)： Applicant website(voluntary supply)：		研究负责人网址(自愿提供)： Study leader's website(voluntary supply)：
申请注册联系人通讯地址：	江西省南昌市永外正街17号	研究负责人通讯地址：	江西省南昌市永外正街17号
Applicant address：	17 Yongwai Main Street, Nanchang, Jiangxi	Study leader's address：	17 Yongwai Main Street, Nanchang, Jiangxi
申请注册联系人邮政编码： Applicant postcode：		研究负责人邮政编码： Study leader's postcode：
申请人所在单位：	南昌大学第一附属医院
Applicant's institution：	The First Affiliated Hospital of Nanchang University
研究负责人所在单位：	南昌大学第一附属医院
Affiliation of the Leader：	The First Affiliated Hospital of Nanchang University

是否获伦理委员会批准：	是
Approved by ethic committee：	Yes
伦理委员会批件文号： Approved No. of ethic committee：	IIT[2021]临伦审第30号	伦理委员会批件附件： Approved file of Ethical Committee：	查看附件View
批准本研究的伦理委员会名称：	南昌大学第一附属医院医学伦理委员会
Name of the ethic committee：	Medical Ethical Committee of the first affiliated hospital of Nanchang University
伦理委员会批准日期： Date of approved by ethic committee：	2021-04-13 00:00:00
伦理委员会联系人：	孙文雄
Contact Name of the ethic committee：	Sun Wenxiong
伦理委员会联系地址：	江西省南昌市永外正街17号
Contact Address of the ethic committee：	17 Yongwai Main Street, Nanchang, Jiangxi
伦理委员会联系人电话： Contact phone of the ethic committee：		伦理委员会联系人邮箱： Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

南昌大学第一附属医院

Primary sponsor：

The First Affiliated Hospital of Nanchang University

研究实施负责（组长）单位地址：

江西省南昌市永外正街17号

Primary sponsor's address：

17 Yongwai Street Nanchang, Jiangxi

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：	中国	省(直辖市)：	江西	市(区县)：	南昌
Country：	China	Province：	Jiangxi	City：	Nanchang
单位(医院)：	南昌大学第一附属医院	具体地址：	永外正街17号
Institution hospital：	The First Affiliated Hospital of Nanchang University	Address：	17 Yongwai Main Street

经费或物资来源：

自筹

Source(s) of funding：

self-financing

研究疾病：

CD99+淋巴造血肿瘤

Target disease：

CD99-positive hematologic malignancies

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

探索性研究/预试验

Study phase：

0

研究设计：

单臂

Study design：

Single arm

研究目的：

评价输注anti-CD99 CAR-T治疗复发/难治性CD99+淋巴细胞肿瘤的安全性和有效性，以及评估anti-CD99 CAR-T细胞在受试者体内的扩增效应及持久性。

Objectives of Study：

The purpose of this study is to evaluate the safety and effectiveness of CD99-redirected chimeric Antigen Receptor T cells (anti-CD99 CAR-T) in the treatment of CD99-positive hematologic malignancies and the expansion and persistence of anti-CD99 CAR-T cell therapy.

药物成份或治疗方案详述：

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

纳入标准：

1.患者或其法定监护人自愿参加并签署知情同意书；
2.年龄为18～70岁（含18和70岁）的男性或者女性患者；
3.经病理学和组织学检查确诊为CD99+淋巴造血肿瘤，患者目前无有效治疗方案，如化疗或经造血干细胞移植治疗后复发；或者患者自愿选择将Anti-CD99 CAR-T作为挽救治疗。
4.CD99+淋巴造血肿瘤：
(1)成熟T淋巴细胞增殖性疾病（T mature T-cell lymphoproliferative disorders，T-cell LPD）；
(2)T细胞急性淋巴细胞白血病（T-cell acute lymphoblastic leukemia/ lymphoma，T-ALL）；
(3)急性髓系白血病（Acute myeloid leukemia，AML)；
(4)骨髓增生异常综合征（the myelodysplastic syndromes，MDS)；
(5)B淋巴细胞性淋巴瘤/白血病（B-lymphoblastic lymphomas/leukemias）；
(6)间变性大细胞淋巴瘤（Anaplastic large cell lymphoma，ALCL），尤其是间变性淋巴瘤激酶（Anaplastic Lymphoma kinase，ALK）阳性的ALCL和系统性间变性大细胞淋巴瘤（systemic anaplastic large cell lymphomas）；
(7)前体T细胞淋巴细胞白血病/淋巴瘤(Precursor T-Cell Lymphoblastic Leukemia/Lymphoma，T-LBL)；
(8)血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤（Angioimmunoblastic T-cell Lymphoma，AITL）；
(9)外周T细胞淋巴瘤（Peripheral T-cell lymphoma，PTCL）；
(10)其他CD99+淋巴细胞增殖性肿瘤。
5.受试者：
(1)主要治疗后仍有残余病灶，且不适合接受HSCT（auto/allo-HSCT）；
(2)CR后出现复发，且不适合接受HSCT（auto/allo-HSCT）；
(3)具有高危因素的患者；
(4)经造血干细胞移植或细胞免疫治疗后复发或者疾病无缓解。
6.具有可测量或者可评价的病灶；
7.患者主要组织器官功能良好：
(1)肝功能：ALT/AST＜3倍正常值上限（ULN）且总胆红素≤34.2μmol/L；
(2)肾功能：肌酐＜220μmol/L；
(3)肺功能：室内氧饱和度≥95%；
(4)心功能：左心室射血分数（LVEF）≥40%。
8.患者外周浅静脉血流通畅，可满足静脉滴注需求；
患者ECOG评分≤2，预计生存时间≥3个月者。

Inclusion criteria

1．Subject participates in this clinical trial and sign Informed Consent Form voluntarily.
2．Aged 18 to 75 years, male or female;
3．Subjects with pathologically confirmed CD99-positive hematological malignancies and have been failed to at least first-one prior line of systemic treatment (ie chemotherapy, autologous hematopoietic stem cell transplantation) or voluntarily received anti-CD99 CAR-T as salvage regimen; 
4．CD99-positive hematological malignancies as follows:
5．T mature T-cell lymphoproliferative disorders, T-cell LPD;
1)T-cell acute lymphoblastic leukemia/ lymphoma, T-ALL;
2)Acute myeloid leukemia, AML;
3)Myelodysplastic syndromes, MDS;
4)B-lymphoblastic lymphomas/leukemias;
5)Anaplastic large cell lymphomaALCL, particularly ALK-positive ALCL and systemic anaplastic large cell lymphomas;
6)Precursor T-Cell Lymphoblastic Leukemia/Lymphoma, T-LBL;
7)Angioimmunoblastic T-cell Lymphoma, AITL;
8)Peripheral T-cell lymphoma, PTCL;
9)Other CD99-positive lymphoproliferative tumors;
6．Subjects included: (1) having residual lesions and are not suited to auto/allo-HSCT; (2) relapse after CR and are not suited to auto/allo-HSCT; (3) having high-risk factors; (4) relapse or no response to auto/allo-HSCT and immunotherapy.  
7．Disease must be measurable according to the corresponding guidelines.
8．Patient with adequate hepatic function (Aspartate Aminotransferase (AST) and Alanine Aminotransferase (ALT) < 3x upper limit of normal and total Tbil <= 34.2μmol/L), renal function (serum creatinine < 220 μmol/L), pulmonary function (Indoor oxygen saturation >= 95%) and cardiac function (Left ventricular ejection fraction of >= 40% by ECHO).
9．The blood flow of peripheral superficial vein was unobstructed, which meet the demand of intravenous infusion.  
10．Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status of 0 or 1 or 2 and estimated life expectancy > 12 weeks;

排除标准：

1.处于怀孕期（尿/血妊娠试验阳性）或者哺乳期的女性；
2.近1年内有受孕计划的男性或者女性；
3.患者在入组后1年内不能保证采取有效的避孕措施（安全套或避孕药等）；
4.患者入组前4周内患有无法控制的感染疾病；
5.活动性乙型/丙型病毒肝炎；
6.HIV感染患者；
7.患有严重的自身免疫疾病或者免疫缺陷疾病；
8.患者为过敏体质，对抗体或者细胞因子等大分子生物药物过敏；
9.患者在入组前6周内参加过其他临床试验；
10.患者入组前4周内系统性使用激素（使用吸入激素患者除外）；
11.患有精神疾病；
12.患者存在药物滥用/成瘾；
经研究者判断，患者存在其他不适宜入组情况。

Exclusion criteria：

1．A woman who is pregnant or breastfeeding.
2．A Man or woman with pregnancy plans in one year.
3．Subjects can not ensure effective contraception (ie condoms or contraceptives) within one year after enrollment.
4．An uncontrolled infection illness within 4 weeks before enrollment.
5．Active HBV or HCV hepatatitis.
6．HIV-positive subjects
7．Subjects with serious auto-immune diseases and immuno compromised illness;
8．Allergic constitution who are allergic to macromolecular biopharmaceuticals including antibodies and cytokines.
9．Subjects who participated in other clinical trials within 6 weeks before enrollment.
10．Subjects who systematically received corticorsteroids (inhalation excluded) ;
11．Subjects who have mental illness or are addictive to drugs;

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2021-06-01 00:00:00至 To 2023-12-30 00:00:00

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2021-06-01 00:00:00 至 To 2025-12-30 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：	治疗组	样本量：	25
Group：	Treatment	Sample size：	25
干预措施：	CD99 CAR-T	干预措施代码：
Intervention：	CD99 CAR-T	Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：	中国	省(直辖市)：	江西	市(区县)：
Country：	China	Province：	Jiangxi	City：
单位(医院)：	南昌大学第一附属医院	单位级别：	三甲
Institution hospital：	The First Affiliated Hospital of Nanchang University	Level of the institution：	Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：	安全性	指标类型：	主要指标
Outcome：	Safety profile	Type：	Primary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	客观有效率	指标类型：	主要指标
Outcome：	objective response rate	Type：	Primary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	完全缓解率	指标类型：	主要指标
Outcome：	complete response	Type：	Primary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	无进展生存率	指标类型：	次要指标
Outcome：	progression free survival	Type：	Secondary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	无事件生存	指标类型：	次要指标
Outcome：	event free survival	Type：	Secondary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	总生存率	指标类型：	次要指标
Outcome：	overall survival	Type：	Secondary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	CAR-T持续时间	指标类型：	次要指标
Outcome：	CAR-T persistence	Type：	Secondary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	CAR-T扩增	指标类型：	次要指标
Outcome：	CAR-T expansion	Type：	Secondary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：	血液	组织：
Sample Name：	blood	Tissue：
人体标本去向	使用后销毁	说明
Fate of sample：	Destruction after use	Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：

最小 Min age	18	岁 years
最大 Max age	70	岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

单臂研究

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

Single-arm

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：	N/A
Blinding：	N/A
试验完成后的统计结果（上传文件）：	点击下载
Calculated Results after the Study Completed(upload file)：	download

是否共享原始数据： IPD sharing	是Yes
共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：	2024年06月请阅读网页注册指南中关于原始数据共享的内容。
The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：	June, 2024
数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：	病例记录表
Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：	Case Record Form, CRF
数据与安全监察委员会： Data and Safety Monitoring Committee：	无/No
注册人： Name of Registration：	2021-05-28 03:39:58